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Eine Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von VX-661/Ivacaftor bei pädiatrischen Patienten mit zystischer Fibrose (CF)

25. Februar 2020 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine Open-Label-Studie der Phase 3 zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von VX-661 in Kombination mit Ivacaftor bei Probanden im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose, homozygot oder heterozygot für die F508del-CFTR-Mutation

Dies ist eine zweiteilige (Teil A und Teil B), offene, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik (PK), Sicherheit und Verträglichkeit von Mehrfachdosen von Tezacaftor (TEZ) in Kombination mit Ivacaftor (IVA) bei Probanden 6 bis 11 Jahre alt mit CF, die homozygot oder heterozygot für die Mutation des F508del-CF Transmembrane Conductance Regulator Protein (CFTR) sind.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

83

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Vereinigte Staaten
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden, die beim Screening-Besuch ohne Schuhe ≥15 kg wiegen.
  • Alle im Studienprotokoll festgelegten Genotypen sind in Teil A förderfähig.

  • Die folgenden Genotypen sind in Teil B förderfähig:

    • homozygot für die F508del-CFTR-Mutation
    • heterozygot für die F508del CFTR-Mutation und mit einem zweiten Allel mit einer CFTR-Mutation, von der vorhergesagt wird, dass sie eine Restfunktion hat.
    • heterozygot für die F508del-CFTR-Mutation und mit einem zweiten CFTR-Allel mit einem Gating-Defekt, der klinisch als Ivacaftor-ansprechend nachgewiesen wurde
  • Patienten mit einer bestätigten CF-Diagnose, definiert als Schweißchloridwert ≥ 60 mmol/l oder chronischer sinopulmonaler und/oder gastrointestinaler Erkrankung, die mit einer CF-Diagnose vereinbar ist. Patienten, die homozygot für die F508del-CFTR-Mutation sind, müssen einen Schweißchloridwert von ≥ 60 mmol/l aufweisen.
  • Probanden mit einem ppFEV1 von ≥40 Prozentpunkten beim Screening-Besuch
  • Probanden mit stabiler CF-Erkrankung, wie vom Ermittler beim Screening-Besuch erachtet.
  • Probanden, die bereit sind, ihr stabiles CF-Medikamentenschema bis Tag 14 (Teil A) oder bis Woche 24 (Teil B) oder gegebenenfalls bis zum Sicherheits-Folgebesuch beizubehalten.
  • Personen, die Tabletten schlucken können.
  • Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen beim Screening-Besuch einen negativen Serum-Schwangerschaftstest und beim Tag-1-Besuch einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben, bevor sie die erste Dosis des Studienmedikaments erhalten.
  • Personen im gebärfähigen Alter, die sexuell aktiv sind, müssen die Verhütungsvorschriften erfüllen

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte jeglicher Komorbidität, die beim Screening-Besuch überprüft wurde und die nach Meinung des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Probanden darstellen könnte.
  • Alle klinisch signifikanten Laboranomalien beim Screening-Besuch, die die Studienbewertungen beeinträchtigen oder ein unangemessenes Risiko für den Probanden darstellen würden.
  • Eine akute Infektion der oberen oder unteren Atemwege, Lungenexazerbation oder Änderungen der Therapie einer Lungenerkrankung innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1
  • Besiedlung mit Organismen, die mit einem schnelleren Rückgang des Lungenstatus verbunden sind.
  • Ein Standard-EKG mit 12 Ableitungen, das QTc >450 ms beim Screening-Besuch zeigt.
  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation beim Screening-Besuch.
  • Laufende oder frühere Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie oder Verwendung eines kommerziell erhältlichen CFTR-Modulators (mit Ausnahme von ärztlich verschriebenem Kalydeco für zugelassene Indikationen) innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening.
  • Verwendung von eingeschränkten Medikamenten oder Lebensmitteln innerhalb eines bestimmten Zeitraums vor dem Screening-Besuch oder der ersten Dosis des Studienmedikaments und/oder Unwilligkeit, die Einschränkungen aufrechtzuerhalten.
  • Vorgeschichte oder Anzeichen von Katarakt, Linsentrübung, Y-Naht oder Lamellenringen, die vom Augenarzt während der augenärztlichen Untersuchung beim Screening-Besuch als klinisch signifikant eingestuft wurden.
  • Schwangere und stillende Frauen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A

Teilnehmer mit einem Gewicht von < 25 kg erhielten TEZ 50 mg einmal täglich/IVA 75 mg alle 12 Stunden oral für 14 Tage.

Teilnehmer mit einem Gewicht von ≥ 25 kg erhielten 14 Tage lang TEZ 50 mg einmal täglich/IVA 150 mg alle 12 Stunden oral.
Arzneimittel: MwSt
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Arzneimittel: TEZ
Andere Namen:
  • VX-661
  • Tezacaftor
Experimental: Teil B

Teilnehmer mit einem Gewicht von < 40 kg erhielten 24 Wochen lang TEZ 50 mg/IVA 75 mg als Fixdosis-Kombination oral einmal täglich morgens und IVA 75 mg oral einmal täglich abends.

Teilnehmer mit einem Gewicht von ≥ 40 kg erhielten 24 Wochen lang TEZ 100 mg/IVA 150 mg als Fixdosiskombination oral einmal täglich morgens und IVA 150 mg oral einmal täglich abends.
Arzneimittel: MwSt
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Arzneimittel: TEZ/IVA
Andere Namen:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) von TEZ und IVA
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 14
Tag 1 und Tag 14
Teil A: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve während des Dosierungsintervalls (AUCtau) von TEZ und IVA
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 14
Tag 1 und Tag 14
Teil B: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 28
Tag 1 bis Woche 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil B: Absolute Gewichtsänderung
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Absolute Höhenänderung
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
Ab Baseline in Woche 24
Teil A: Cmax von TEZ-Metaboliten (M1-TEZ, M2-TEZ) und IVA-Metaboliten (M1-IVA, M6-IVA)
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 14
Tag 1 und Tag 14
Teil A: AUCtau von TEZ-Metaboliten (M1-TEZ, M2-TEZ) und IVA-Metaboliten (M1-IVA, M6-IVA)
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 14
Tag 1 und Tag 14
Teil A: Anzahl der Teilnehmer mit UE und SUE
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 28
Tag 1 bis Tag 28
Teil B: Cmax von TEZ, TEZ-Metaboliten (M1-TEZ, M2-TEZ), IVA und IVA-Metaboliten (M1-IVA, M6-IVA)
Zeitfenster: Woche 16
Woche 16
Teil B: AUCtau von TEZ, TEZ-Metaboliten (M1-TEZ, M2-TEZ), IVA und IVA-Metaboliten (M1-IVA, M6-IVA)
Zeitfenster: Woche 16
Woche 16
Teil B: Absolute Änderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in Prozent in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 24
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Von Baseline bis Woche 24
Teil B: Relative Änderung des ppFEV1
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 24
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Von Baseline bis Woche 24
Teil B: Absolute Veränderung des Alters-Gewichts-Z-Scores
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
Der Z-Score ist ein statistisches Maß, um zu beschreiben, ob ein Mittelwert über oder unter dem Standard lag. Das alters- und geschlechtsbereinigte Gewicht wurde als altersabhängiger Z-Score analysiert. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Mittelwert und gilt als normal. Niedrigere Zahlen geben Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, und höhere Zahlen geben Werte an, die über dem Mittelwert liegen. Höhere Werte weisen auf ein höheres Gewicht hin.
Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Absolute Veränderung der Körpergröße im Verhältnis zum Alter z-Score
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
Der Z-Score ist ein statistisches Maß, um zu beschreiben, ob ein Mittelwert über oder unter dem Standard lag. Die Körpergröße, adjustiert nach Alter und Geschlecht, wurde als „Größe-für-Alter“-Z-Score analysiert. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Mittelwert und gilt als normal. Niedrigere Zahlen geben Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, und höhere Zahlen geben Werte an, die über dem Mittelwert liegen. Höhere Werte weisen auf eine höhere Höhe hin.
Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI)
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
Der BMI wurde definiert als das Gewicht in kg geteilt durch die Körpergröße in Quadratmetern (m^2).
Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Absolute Veränderung des altersabhängigen BMI z-Score
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
Der BMI wurde als Gewicht in kg geteilt durch die Körpergröße in m^2 definiert. Der Z-Score ist ein statistisches Maß, um zu beschreiben, ob ein Mittelwert über oder unter dem Standard lag. Der alters- und geschlechtsbereinigte BMI wurde als BMI-for-age z-score analysiert. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Mittelwert und gilt als normal. Niedrigere Zahlen geben Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, und höhere Zahlen geben Werte an, die über dem Mittelwert liegen. Höhere Werte weisen auf einen höheren BMI hin.
Ab Baseline in Woche 24
Teil B: Absolute Änderung des Schweißchlorids
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 4
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Von der Baseline bis Woche 4
Teil B: Absolute Änderung des Schweißchlorids
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 24
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Von Baseline bis Woche 24
Teil B: Absolute Änderung des Respiratory Domain Score (CFQ-R) im Fragebogen zur zystischen Fibrose
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 24
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern gemeldetes Ergebnis, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose misst. Respiratorischer Bereich bewertet respiratorische Symptome, Punktebereich: 0-100; höhere Werte bedeuten weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität.
Von Baseline bis Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. November 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Oktober 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Oktober 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

2. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. März 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Februar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX15-661-113
  • 2017-001164-38 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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