폐포 단백증 임상시험의 다기관 국제 단면 평가
연구 개요
상세 설명
희귀폐질환 컨소시엄(RLDC: Rare Lung Disease Consortium)은 희귀폐질환에 대한 공동 임상연구를 수행하기 위해 지리적으로 분산된 임상연구기관들의 집합체입니다. 공동 작업에는 폐포 단백증(PAP), 림프관평활근종증(LAM), 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 또는 유전성 간질성 폐질환 환자에 대한 진단, 치료 및 기타 연구가 포함됩니다. 이러한 환자는 진단이 지연되거나 부정확할 수 있으며 차선책의 임상 관리를 받을 수 있습니다. 본 프로토콜은 PAP를 가진 개인에게 초점을 맞추고 있습니다.
PAP는 일차, 이차, 선천성 및 특발성 형태로 발생합니다. RLDC 연구자들은 이전에 일차 PAP가 높은 수준의 순환 중화 항-GM-CSF 자가항체와 강력하게 연관되어 있음을 보여주었습니다. GM-CSF 생체 활성의 부재는 감소된 계면활성제 이화작용(폐포 대식세포 - 1차 PAP에서 계면활성제 축적을 초래하는 것으로 생각됨) 및 면역 기능 장애(호중구 기능 장애 및 가능하게는 대식 세포 기능 장애 - 기본 PAP의 감염 위험). 2차 PAP는 폐포 대식세포 계면활성제 이화 작용을 손상시키는 것으로 여겨지는 근본적인 상태에 의해 발생합니다. 이차 PAP는 골수성 백혈병, 감염 및 환경 노출을 포함한 다른 조건과 관련이 있습니다. 선천성 PAP는 계면활성제 단백질(SP)-B, SP-C 또는 ABCA3 수송체를 암호화하는 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. 특발성 PAP는 알려지지 않은 메커니즘으로 인해 발생합니다. 항-GM-CSF 자가항체는 이차성, 선천성 및 특발성 PAP에는 없는 것으로 보입니다.
이 단면 연구 프로토콜은 희귀 폐 질환 컨소시엄(RLDC)의 임상 조사자가 현재 추적하고 있는 환자에서 PAP의 자가 면역 측면을 평가하도록 설계되었습니다. 이 연구에는 PAP 진단을 받은 개인의 기존 저장된 혈청 샘플에 대한 후향적 차트 검토 및 혈청학적 분석이 포함됩니다. 따라서 이 연구는 PAP 환자 또는 다른 연구 참가자와의 직접적인 상호 작용이나 접촉을 포함하지 않습니다. PAP 환자에서 항과립구 대식세포 콜로니 자극 인자(GM-CSF) 자가항체 검사 사용에 관한 진단 정보를 제공합니다. 또한 기본 PAP에서 자가 면역 반응의 정도에 대한 정보를 제공합니다. 또한, 이 연구는 세계 여러 지역에서 항-GM-CSF 자가항체 양성 PAP를 가진 개인의 임상적 표현형을 비교/대조할 것입니다. 엄격한 항-GM-CSF 항체 검사를 포함한 PAP의 자가면역 측면에 대한 엄격한 평가는 PAP에 대한 더 나은 이해를 제공할 것이며 PAP의 임상 진단에서 혈청 항-GM-CSF 항체 검사의 유용성을 확인할 것으로 기대됩니다. 이 연구는 PAP와 관련된 감염 및 기타 합병증에 대한 중요한 지식을 제공할 중요한 차이가 존재하는지 확인하기 위해 세계 여러 지역의 환자로부터 중증 또는 기회 감염의 비율 및 기타 임상 및 인구 통계학적 데이터를 평가할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Essen, 독일
- Ruhrlandklinik Essen
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, 미국, 27834
- Brody School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pavia, 이탈리아
- Clinica Malattie Apparato Respiratorio Università di Pavia
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Niigata, 일본
- University of Niigata Medical and Dental School
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Osaka, 일본
- NHO Kinki-Chuo Chest Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
데이터 및 혈청은 다음 기준에 따라 PAP 진단이 확인된 연령에 관계없이 개인의 것이어야 합니다.
- PAP와 일치하는 방사선학적 특징
- 개방 폐 생검, 경기관지 생검 또는 기관지폐포 세척 세포/액체 세포학에 의해 결정된 PAP와 일치하는 병리학적 또는 세포학적 소견.
- 상승된 항-GM-CSF 자가항체 농도(가능한 경우)
이 연구에 따라 샘플을 배송하는 국제 PI 및 연구 코디네이터의 능력.
제외 기준:
- PAP에 대한 확립된 진단 없음
- 요청된 데이터의 >25%를 확인할 수 없는 불완전한 차트 레코드입니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 회고전
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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항GM-CSF 자가항체 ELISA 표준화
기간: 일년
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1차, 2차, 선천성 또는 특발성 PAP, 기타 만성 장애 또는 질병이 없는 건강한 개인으로 진단된 개인으로부터 이전에 수집한 은행 혈청 샘플에서 항-GM-CSF 자가항체를 측정하는 데 사용되는 기존 분석과 새로운 분석을 비교합니다.
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일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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항-GM-CSF 자가항체 수준의 지리적 분포
기간: 1년
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자가면역 PAP 환자의 GM-CSF 자가항체 농도
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1년
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자가면역 PAP를 가진 개인의 자가면역 항체 표현형의 폭
기간: 3 년
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자가면역 PAP를 가진 개인의 자가면역 항체 표현형
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3 년
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발병 나이 PAP 증상
기간: 2 년
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다른 전 세계 지역의 PAP 환자 중 PAP 증상이 시작되는 연령 범위
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2 년
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확실한 PAP 진단 당시의 나이
기간: 2 년
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서로 다른 전 세계 지역의 PAP 환자 중 PAP의 최종 병리학적 진단 시점의 연령 범위
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2 년
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자가면역 PAP의 증상 발현 및 최종 진단으로부터의 시간
기간: 2 년
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서로 다른 지역의 PAP 환자에서 증상의 시작과 PAP의 확실한 병리학적 진단 사이의 시간
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2 년
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PAP 환자의 성별 분포
기간: 2 년
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다른 전 세계 지역의 PAP 환자의 성별 분포
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2 년
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PAP 환자의 담배 사용
기간: 2 년
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다른 전 세계 지리적 지역의 PAP 환자들 사이의 담배 사용의 가변성
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2 년
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PAP 환자의 주요 병력 비교
기간: 2 년
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다른 전 세계 지리적 지역의 PAP 환자들 사이에서 관련된 주요 의학적 진단의 가변성
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2 년
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다양한 지리적 위치에서 자가면역 PAP 환자의 질병 중증도 가변성
기간: 2 년
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다른 글로벌 지역의 PAP 환자에서 발병 시 질병의 중증도
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2 년
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일차 PAP 환자에서 발생하는 이차 감염의 수
기간: 2 년
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2차 감염이 있는 것으로 기록된 참가자 수
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2 년
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일차 PAP 환자에서 발생하는 이차 감염의 유형
기간: 2 년
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감염된 PAP 환자가 있는 것으로 기록된 특정 유기체를 나열하십시오.
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2 년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: Bruce Trapnell, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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폐포 단백증에 대한 임상 시험
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Intergroupe Francophone de Cancerologie ThoraciqueAstraZeneca완전한
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University of Colorado, Denver모집하지 않고 적극적으로단심실 | 폐 혈관 저항 이상 | 대사체학 | 우수한 Cavo-Pulmonary 문합 | 엔도텔린미국
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Palo Alto Veterans Institute for ResearchUnited States Department of Defense; US Department of Veterans Affairs모병폐 선암종 | 폐암 | 폐암, 비소세포 | 폐암, 소세포 | 폐암(NSCLC) | Bronchiolo-alveolar 기능을 가진 폐 선암종미국
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UMC UtrechtRadboud University Medical Center; Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam... 그리고 다른 협력자들완전한
소급 차트 검토에 대한 임상 시험
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Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University모병
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Schön Klinik Berchtesgadener Land완전한