肺泡蛋白沉积试验的多中心国际横断面评价
研究概览
详细说明
罕见肺病联盟 (RLDC) 是一组地理上分散的临床研究站点，已成立以开展有关罕见肺病的协作临床研究。 合作工作包括对肺泡蛋白沉积症 (PAP)、淋巴管平滑肌瘤病 (LAM)、α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 或遗传性间质性肺病患者的诊断、治疗和其他研究。 这些患者可能有延误或错误的诊断，以及次优的临床管理。 本协议主要针对 PAP 患者。
PAP 以原发性、继发性、先天性和特发性形式出现。 RLDC 研究人员之前已经表明，原发性 PAP 与循环中高水平的中和抗 GM-CSF 自身抗体密切相关。 GM-CSF 生物活性的缺乏被认为会损害肺泡巨噬细胞和血液中性粒细胞的功能，包括表面活性剂分解代谢减少（肺泡巨噬细胞 - 被认为会导致原发性 PAP 中的表面活性剂积累）和免疫功能障碍（中性粒细胞功能障碍，以及可能的巨噬细胞功能障碍 - 被认为会增加原发性 PAP 感染的风险）。 继发性 PAP 是由被认为会损害肺泡巨噬细胞表面活性剂分解代谢的潜在病症引起的。 继发性 PAP 与其他病症有关，包括骨髓性白血病、感染和环境暴露。 先天性 PAP 是由编码表面活性蛋白 (SP)-B、SP-C 或 ABCA3 转运蛋白的基因突变引起的。 特发性 PAP 是由未知机制引起的。 继发性、先天性和特发性 PAP 中似乎不存在抗 GM-CSF 自身抗体。
该横断面研究方案旨在评估 PAP 在患者中的自身免疫方面，这些患者目前正在接受罕见肺病联盟 (RLDC) 临床研究人员的跟踪研究。 该研究涉及对诊断为 PAP 的个体先前存在的、储存的血清样本进行回顾性图表审查和血清学分析。 因此，本研究将不涉及与 PAP 患者或任何其他研究参与者的任何直接互动或接触。 它将产生有关在 PAP 患者中使用抗粒细胞巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF) 自身抗体检测的诊断信息。 它还将提供有关原发性 PAP 中自身免疫反应程度的信息。 此外，该研究将比较/对比世界不同地区抗 GM-CSF 自身抗体阳性 PAP 个体的临床表型。 对 PAP 自身免疫方面的严格评估，包括严格的抗 GM-CSF 抗体检测，将有助于更好地了解 PAP，并有望证实血清抗 GM-CSF 抗体检测在 PAP 临床诊断中的有效性。 该研究将评估严重或机会性感染的发生率以及来自世界不同地区患者的其他临床和人口统计数据，以确定是否存在显着差异，这将提供有关与 PAP 相关的感染和其他并发症的重要知识。
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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Essen、德国
- Ruhrlandklinik Essen
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Pavia、意大利
- Clinica Malattie Apparato Respiratorio Università di Pavia
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Niigata、日本
- University of Niigata Medical and Dental School
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Osaka、日本
- NHO Kinki-Chuo Chest Center
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North Carolina
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Greenville、North Carolina、美国、27834
- Brody School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
数据和血清必须来自根据以下标准确诊为 PAP 的任何年龄的个体：
- 与 PAP 一致的放射学特征
- 通过开胸肺活检、经支气管活检或支气管肺泡灌洗细胞/流体细胞学确定的与 PAP 一致的病理学或细胞学发现。
- 抗 GM-CSF 自身抗体浓度升高（如果有）
国际 PI 及其研究协调员根据本研究运送样品的能力。
排除标准：
- 没有确定的 PAP 诊断
- 不完整的图表记录，其中超过 25% 的请求数据无法确认。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：追溯
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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标准化抗 GM-CSF 自身抗体 ELISA
大体时间：1年
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将一种新的检测方法与现有的检测方法进行比较，该检测方法用于测量先前从诊断为原发性、继发性、先天性或特发性 PAP、其他慢性疾病或无病健康个体的个体收集的库存血清样本中的抗 GM-CSF 自身抗体。
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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抗 GM-CSF 自身抗体水平的地理分布
大体时间：1年
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自身免疫性 PAP 患者的 GM-CSF 自身抗体浓度
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1年
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自身免疫性 PAP 个体自身免疫抗体表型的广度
大体时间：3年
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自身免疫性 PAP 个体的自身免疫抗体表型
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3年
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PAP 症状的发病年龄
大体时间：2年
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来自全球不同地理区域的 PAP 患者出现 PAP 症状的年龄范围
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2年
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确诊 PAP 时的年龄
大体时间：2年
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来自全球不同地理区域的 PAP 患者中 PAP 明确病理诊断时的年龄范围
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2年
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从症状出现到确诊自身免疫性 PAP 的时间长度
大体时间：2年
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来自全球不同地理区域的 PAP 患者从出现症状到明确病理诊断 PAP 之间的时间长度
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2年
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PAP患者的性别分布
大体时间：2年
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来自全球不同地理区域的 PAP 患者的性别分布
|
2年
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PAP 患者的烟草使用
大体时间：2年
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来自全球不同地理区域的 PAP 患者烟草使用的差异
|
2年
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PAP患者主要病史比较
大体时间：2年
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来自全球不同地理区域的 PAP 患者的相关主要医学诊断的差异
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2年
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来自不同地理位置的自身免疫性 PAP 患者的疾病严重程度差异
大体时间：2年
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来自全球不同地理区域的 PAP 患者发病时疾病的严重程度
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2年
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原发性 PAP 患者继发感染的数量
大体时间：2年
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记录有继发感染的参与者人数
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2年
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原发性 PAP 患者继发感染的类型
大体时间：2年
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列出记录在案的感染 PAP 患者的特定生物体
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2年
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合作者和调查者
调查人员
- 学习椅：Bruce Trapnell、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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