肺胞タンパク症試験の多施設国際横断的評価
調査の概要
詳細な説明
希少肺疾患に関する共同臨床研究を行うために、地理的に分散した臨床研究拠点の集まりである希少肺疾患コンソーシアム（RLDC）が設立されました。 この共同作業には、肺胞タンパク症 (PAP)、リンパ管平滑筋腫症 (LAM)、α-1 アンチトリプシン欠乏症 (AATD)、または遺伝性間質性肺疾患の患者における診断、治療、およびその他の研究が含まれます。 これらの患者は、診断が遅れたり、間違っていたり、最適な臨床管理が行われていない可能性があります。 現在のプロトコルは、PAP を持つ個人に焦点を当てています。
PAP は、一次、二次、先天性、および特発性の形態として発生します。 RLDC の研究者は以前、一次 PAP が抗 GM-CSF 自己抗体を中和する高レベルの循環と強く関連していることを示しました。 GM-CSF生物活性の欠如は、肺胞マクロファージおよび血中好中球機能を損なうと考えられており、これにはサーファクタント異化作用の低下（肺胞マクロファージ - 一次PAPにおけるサーファクタントの蓄積をもたらすと考えられている）および免疫機能障害（好中球機能障害、およびおそらくマクロファージ機能不全 - を増加させると考えられている.一次 PAP における感染のリスク）。 二次 PAP は、肺胞マクロファージの界面活性物質の異化作用を損なうと考えられている根本的な状態によって引き起こされます。 二次 PAP は、骨髄性白血病、感染症、環境曝露など、他の状態に関連しています。 先天性 PAP は、界面活性タンパク質 (SP)-B、SP-C、または ABCA3 トランスポーターをコードする遺伝子の変異によって引き起こされます。 特発性 PAP は、未知の機序に起因するものです。 抗GM-CSF自己抗体は、二次性、先天性および特発性PAPには存在しないようです。
この横断的研究プロトコルは、希少肺疾患コンソーシアム (RLDC) の臨床研究者が現在追跡している患者の PAP の自己免疫の側面を評価するように設計されています。 この研究には、PAP と診断された個人からの既存の保存された血清サンプルのレトロスペクティブ チャート レビューと血清学的分析が含まれます。 したがって、この研究には、PAP患者または他の研究参加者との直接的な相互作用または接触は含まれません。 PAP患者における抗顆粒球マクロファージコロニー刺激因子（GM-CSF）自己抗体検査の使用に関する診断情報が得られます。 また、一次 PAP における自己免疫反応の程度に関する情報も得られます。 さらに、この研究では、世界のさまざまな地域で抗 GM-CSF 自己抗体陽性の PAP を持つ個人の臨床表現型を比較対照します。 厳密な抗 GM-CSF 抗体検査を含む PAP の自己免疫面の厳密な評価は、PAP のより良い理解を提供し、PAP の臨床診断における血清抗 GM-CSF 抗体検査の有用性を確認することが期待されます。 この研究では、世界のさまざまな地域の患者からの深刻なまたは日和見感染の割合、およびその他の臨床および人口統計データを評価して、有意差が存在するかどうかを判断します。これにより、PAPに関連する感染およびその他の合併症に関する重要な知識が得られます。
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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North Carolina
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Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
- Brody School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pavia、イタリア
- Clinica Malattie Apparato Respiratorio Università di Pavia
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Essen、ドイツ
- Ruhrlandklinik Essen
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Niigata、日本
- University of Niigata Medical and Dental School
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Osaka、日本
- NHO Kinki-Chuo Chest Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
データと血清は、以下の基準に基づいて PAP と診断された、あらゆる年齢の個人からのものでなければなりません。
- PAPと一致するレントゲン写真の特徴
- -開放肺生検、経気管支生検、または気管支肺胞洗浄細胞/液体細胞診のいずれかによって決定されたPAPと一致する病理学的または細胞学的所見。
- 利用可能な場合、抗GM-CSF自己抗体濃度の上昇
国際 PI およびその研究コーディネーターが、この研究に準拠してサンプルを出荷する能力。
除外基準:
- PAPの確立された診断なし
- 要求されたデータの 25% を超えるデータを確認できない不完全なチャート レコード。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：回顧
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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抗GM-CSF自己抗体ELISAの標準化
時間枠：1年
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原発性、続発性、先天性または特発性PAP、その他の慢性疾患、または無病の健康な個人と診断された個人から以前に収集されたバンク血清サンプル中の抗GM-CSF自己抗体を測定するために使用される既存のアッセイと新規アッセイを比較すること。
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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抗GM-CSF自己抗体レベルの地理的分布
時間枠：1年
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自己免疫性 PAP 患者における GM-CSF 自己抗体濃度
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1年
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自己免疫性 PAP 患者の自己免疫抗体表現型の幅広さ
時間枠：3年
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自己免疫性 PAP 患者の自己免疫抗体表現型
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3年
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PAP症状の発症年齢
時間枠：2年
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世界のさまざまな地理的地域の PAP 患者における PAP の症状の発症年齢の範囲
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2年
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PAP確定診断時の年齢
時間枠：2年
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世界のさまざまな地理的地域からの PAP 患者における PAP の確定的な病理学的診断時の年齢の範囲
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2年
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自己免疫性 PAP の症状の発症と確定診断からの時間
時間枠：2年
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世界のさまざまな地理的地域からの PAP 患者における、症状の発症から PAP の確定的な病理学的診断までの時間の長さ
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2年
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PAP患者の性別分布
時間枠：2年
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世界のさまざまな地理的地域の PAP 患者の性別分布
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2年
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PAP患者のタバコ使用
時間枠：2年
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世界のさまざまな地理的地域の PAP 患者におけるタバコ使用のばらつき
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2年
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PAP 患者の主要な病歴の比較
時間枠：2年
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世界のさまざまな地理的地域の PAP 患者における関連する主要な医学的診断のばらつき
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2年
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さまざまな地域の自己免疫性 PAP 患者における疾患の重症度のばらつき
時間枠：2年
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世界のさまざまな地理的地域の PAP 患者における発症時の疾患の重症度
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2年
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一次 PAP 患者に発生する二次感染の数
時間枠：2年
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二次感染したと記録された参加者の数
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2年
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一次 PAP 患者に発生する二次感染の種類
時間枠：2年
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PAP 患者に感染したことが記録されている特定の微生物を列挙する
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2年
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協力者と研究者
捜査官
- スタディチェア：Bruce Trapnell、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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