- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03007134
Multisenter internasjonal tverrsnittsevaluering av pulmonal alveolar proteinosestudie
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
The Rare Lung Disease Consortium (RLDC), en gruppe geografisk spredte kliniske forskningssteder, er etablert for å gjennomføre klinisk samarbeid om sjeldne lungesykdommer. Samarbeidet inkluderer diagnostiske, terapeutiske og andre studier på pasienter med pulmonal alveolar proteinose (PAP), lymfangioleiomyomatose (LAM), alfa-1 antitrypsin-mangel (AATD) eller arvelige interstitielle lungesykdommer. Disse pasientene kan ha forsinkede eller feilaktige diagnoser, og suboptimal klinisk behandling. Den nåværende protokollen er fokusert på personer med PAP.
PAP forekommer som primære, sekundære, medfødte og idiopatiske former. RLDC-etterforskere har tidligere vist at primær PAP er sterkt assosiert med høye nivåer av sirkulerende, nøytraliserende anti-GM-CSF-autoantistoffer. Fravær av GM-CSF-bioaktivitet antas å svekke alveolære makrofager og blodnøytrofilfunksjoner, inkludert redusert surfaktantkatabolisme (alveolære makrofager - antatt å resultere i surfaktantakkumulering i primær PAP) og immundysfunksjon (nøytrofil dysfunksjon, og muligens makrofagdysfunksjon - antatt å øke risiko for infeksjon i primær PAP). Sekundær PAP er forårsaket av en underliggende tilstand som antas å svekke alveolær makrofag surfaktant katabolisme. Sekundær PAP er relatert til andre tilstander, inkludert myelogene leukemier, infeksjoner og miljøeksponering. Medfødt PAP er forårsaket av mutasjoner i genene som koder for overflateaktivt protein (SP)-B, SP-C eller ABCA3-transportøren. Idiopatisk PAP er det som skyldes ukjente mekanismer. Anti-GM-CSF-autoantistoffer ser ut til å være fraværende i sekundær, medfødt og idiopatisk PAP.
Denne tverrsnittsstudieprotokollen er utformet for å evaluere det autoimmune aspektet av PAP hos pasienter som for tiden følges av kliniske etterforskere i Rare Lung Disease Consortium (RLDC). Studien involverer en retrospektiv kartgjennomgang og serologisk analyse av eksisterende, lagrede serumprøver fra individer diagnostisert med PAP. Derfor vil denne studien ikke involvere noen direkte interaksjoner eller kontakt med PAP-pasienter eller andre studiedeltakere. Det vil gi diagnostisk informasjon om bruk av anti-granulocytt makrofag-kolonistimulerende faktor (GM-CSF) autoantistofftesting hos pasienter med PAP. Det vil også gi informasjon om omfanget av den autoimmune responsen i primær PAP. I tillegg vil studien sammenligne/ kontrastere de kliniske fenotypene til individer med anti-GM-CSF autoantistoff-positiv PAP i ulike regioner i verden. En streng evaluering av de autoimmune aspektene ved PAP inkludert streng anti-GM-CSF antistofftesting vil gi en bedre forståelse av PAP og forventes å bekrefte nytten av serum anti-GM-CSF antistofftesting i den kliniske diagnosen av PAP. Studien vil evaluere frekvensen av alvorlige eller opportunistiske infeksjoner og andre kliniske og demografiske data fra pasienter i ulike regioner i verden for å avgjøre om det eksisterer betydelige forskjeller, noe som vil gi viktig kunnskap om smittsomme og andre komplikasjoner forbundet med PAP.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
- Brody School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
-
-
-
Pavia, Italia
- Clinica Malattie Apparato Respiratorio Università di Pavia
-
-
-
-
-
Niigata, Japan
- University of Niigata Medical and Dental School
-
Osaka, Japan
- NHO Kinki-Chuo Chest Center
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland
- Ruhrlandklinik Essen
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Data og serum må være fra personer i alle aldre med bekreftet diagnose av PAP basert på følgende kriterier:
- Radiografiske trekk samsvarer med PAP
- Patologiske eller cytologiske funn forenlig med PAP bestemt ved enten åpen lungebiopsi, transbronkial biopsi eller bronkoalveolær lavagecelle/væskecytologi.
- Forhøyet anti-GM-CSF-autoantistoffkonsentrasjon, når tilgjengelig
Evne til internasjonale PI-er og deres forskningskoordinatorer til å sende prøver i samsvar med denne studien.
Ekskluderingskriterier:
- Ingen etablert diagnose av PAP
- Ufullstendige diagramposter der >25 % av de forespurte dataene ikke kan bekreftes.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Retrospektiv
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Standardiser anti-GM-CSF autoantistoff ELISA
Tidsramme: 1 år
|
For å sammenligne en ny analyse med en eksisterende analyse som brukes til å måle anti-GM-CSF-autoantistoffer i bankede serumprøver som tidligere er samlet inn fra individer diagnostisert med primær, sekundær, medfødt eller idiopatisk PAP, andre kroniske lidelser eller sykdomsfrie, friske individer.
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Geografisk fordeling av anti-GM-CSF autoantistoffnivåer
Tidsramme: 1 år
|
GM-CSF autoantistoffkonsentrasjon hos pasienter med autoimmun PAP
|
1 år
|
Bredden av den autoimmune antistofffenotypen til individer med autoimmun PAP
Tidsramme: 3 år
|
Autoimmun antistofffenotype av individer med autoimmun PAP
|
3 år
|
Alder for debut PAP-symptomer
Tidsramme: 2 år
|
Alderområde ved utbrudd av symptomer på PAP blant PAP-pasienter fra forskjellige globale geografiske regioner
|
2 år
|
Alder på tidspunktet for definitiv PAP-diagnose
Tidsramme: 2 år
|
Aldersintervall på tidspunktet for definitiv patologisk diagnose av PAP blant PAP-pasienter fra forskjellige globale geografiske regioner
|
2 år
|
Tidslengde fra symptomdebut og endelig diagnose av autoimmun PAP
Tidsramme: 2 år
|
Tidslengden mellom symptomdebut og en definitiv patologisk diagnose av PAP blant PAP-pasienter fra forskjellige globale geografiske regioner
|
2 år
|
Kjønnsfordeling blant PAP-pasienter
Tidsramme: 2 år
|
Kjønnsfordeling blant PAP-pasienter fra forskjellige globale geografiske regioner
|
2 år
|
Tobakksbruk blant PAP-pasienter
Tidsramme: 2 år
|
Variasjon av tobakksbruk blant PAP-pasienter fra forskjellige globale geografiske regioner
|
2 år
|
Større sykehistoriesammenligning blant PAP-pasienter
Tidsramme: 2 år
|
Variasjon av assosierte hovedmedisinske diagnoser blant PAP-pasienter fra forskjellige globale geografiske regioner
|
2 år
|
Sykdommens alvorlighetsvariasjon blant autoimmune PAP-pasienter fra forskjellige geografiske steder
Tidsramme: 2 år
|
Alvorlighetsgraden av sykdommen ved utbruddet blant PAP-pasienter fra forskjellige globale geografiske regioner
|
2 år
|
Antall sekundære infeksjoner som oppstår hos pasienter med primær PAP
Tidsramme: 2 år
|
Antall deltakere dokumentert å ha hatt en sekundær infeksjon(er)
|
2 år
|
Type sekundære infeksjoner som oppstår hos pasienter med primær PAP
Tidsramme: 2 år
|
List opp de spesifikke organismene som er dokumentert å ha infiserte PAP-pasienter
|
2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studiestol: Bruce Trapnell, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2008-1204
- RR019498 (Annet stipend/finansieringsnummer: NIH Office of Rare Disease Research)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Pulmonal alveolar proteinose
-
Beijing Aerospace General HospitalFullførtSutur | Videoassistert thorakoskopisk kirurgi | Nodule, Solitary PulmonaryKina
-
Shenzhen Third People's HospitalFullførtPerifer Solitary Pulmonary Nodule eller TuberculomaKina
Kliniske studier på Retrospektiv diagramgjennomgang
-
Wake Forest University Health SciencesNational Cancer Institute (NCI)Avsluttet
-
M.D. Anderson Cancer CenterRekrutteringHematopoetisk og lymfoid celle-neoplasma | Ondartet fast neoplasmaForente stater
-
Mayo ClinicNational Cancer Institute (NCI)RekrutteringOndartet neoplasma i sentralnervesystemet | Ondartet skull base neoplasmaForente stater
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)RekrutteringHematopoetisk og lymfoid celle-neoplasma | Ondartet fast neoplasmaForente stater
-
AIDS Malignancy ConsortiumNational Cancer Institute (NCI); University of Arkansas; The Emmes Company...FullførtForekomst og forekomst av kreft hos mennesker som lever med HIV/AIDS ved kreftsentre i Latin-AmerikaHIV-infeksjon | Ondartet neoplasma | Tilbakevendende ondartet neoplasma | Humant immunsviktvirus 1 positivMexico, Argentina, Brasil
-
M.D. Anderson Cancer CenterRekrutteringKutant melanomForente stater
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendeHode- og nakkekarsinomForente stater
-
Gynecologic Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)FullførtTilbakevendende uterin Corpus Sarkom | Tilbakevendende livmorkarsinom | Stadium I Livmor Corpus Cancer | Stadium II Livmor Corpus Cancer | Stadium III Livmor Corpus Cancer | Stadium IV Livmor Corpus Cancer | Tilbakevendende livmorhalskreft | Stadium III livmorsarkom | Stadium IV livmorsarkom | Stadium I livmorsarkom og andre forholdForente stater
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)RekrutteringBronchiolitis ObliteransForente stater
-
AIDS Malignancy ConsortiumNational Cancer Institute (NCI); University of California, San Diego; University...AvsluttetAIDS-relatert primært effusjonslymfomForente stater