자폐스펙트럼장애아동의 자해행동에 대한 N-acetylcysteine의 타당성 연구 (NAC)
연구 개요
상세 설명
자폐 스펙트럼 장애(ASD)가 있는 아동의 자해 행위(SIB)는 아동에게 신체적 상해를 유발할 수 있으며 교육 프로그램 및 언어 치료와 같은 유용한 치료를 사용하는 아동의 능력을 방해할 수 있습니다. ASD가 있는 어린이의 자해 행동으로 인한 혼란은 항상 이러한 에피소드 동안 가족 생활이 중단되고 가족 구성원이 에피소드 사이에 SIB를 시작하는 것에 대해 걱정하기 때문에 일상 생활을 방해합니다. 이 프로젝트는 행동 치료 분야에서 개발된 상세한 평가 방법을 사용하여 NAC(N-acetylcysteine)가 ASD 및 중등도 반복 SIB가 있는 어린이를 치료할 가능성을 평가합니다. NAC는 잘 기록된 항산화 효과 및/또는 감소된 글루타메이트 신호를 통해 뇌에 유익한 효과를 줄 수 있는 처방전 없이 살 수 있는 건강 보조 식품입니다. 제안된 연구에서 5세에서 12세 사이의 ASD 및 반복적 SIB가 있는 14명의 어린이가 무작위로 9주 동안 점진적으로 NAC 또는 위약 용량을 증가하도록 배정됩니다. 연구팀, 부모와 자녀는 NAC 또는 위약 치료에 눈이 멀 것입니다. 참가자는 측정 및 행동 평가를 완료하기 위해 정기적으로 연구 현장에 올 것입니다.
9주간의 치료 후 개선을 보인 NAC에 무작위 배정된 어린이는 연구 외부에서 보충제를 계속 복용하도록 권장됩니다. 위약에 무작위로 배정되고 개선되지 않은 어린이는 NAC로 공개 라벨 치료를 받게 됩니다. NAC를 복용하는 동안 개선되지 않은 어린이 또는 위약을 사용하는 동안 개선된 어린이는 연구팀이 다음 단계에 대해 조언할 것입니다.
이 타당성 조사의 목표는 NAC의 잠재적 이점과 부작용에 대해 알아보기 위해 이 취약한 인구에서 연구 절차의 수용 가능성을 확립하는 것입니다. 이러한 타당성 목표와 NAC의 예비 효능 및 안전성을 입증하는 것은 더 크고 더 결정적인 연구를 계획하기 위한 전제 조건입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Marcus Autism Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 자폐증 스펙트럼 장애(ASD) 진단 확인
- 중등도의 자해 행위(SIB) 존재 확인
- 부모가 평가한 비정상적인 행동 체크리스트에서 16점 초과
- SIB를 자동으로 유지한 것으로 분류됨(자세한 기능 분석에 의해 스크리닝 시 결정됨)
제외 기준:
- 4주 미만 동안 안정적인 약물 용량
- 9주간의 시험 기간 동안 계획된 약물 변경
- 지난 6개월 동안 한 번 이상의 발작이 있었습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: NAC를 수강하는 참가자
활성 치료 연구 부문에 무작위로 배정된 참가자는 주스 또는 물에 녹이는 정제로 제공되는 N-아세틸시스테인(NAC)의 복용량을 점진적으로 증가시킵니다.
NAC는 이 연구에서 평소 용량보다 더 많이 사용되는 처방전 없이 구입할 수 있는 경구용 식이 보조제입니다.
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참가자는 1주일 동안 하루에 한 번 NAC 900mg을 복용하는 것으로 시작합니다(연구 일수 1-7). 7일째에 부모(또는 일차 간병인) 및 피험자는 부작용을 검토하기 위해 연구 장소로 돌아올 것입니다. 연구 약물로 인한 용량 제한 부작용이 없는 경우, 연구 8-28일 동안 용량을 1일 2회 900mg으로 점진적으로 증가시킬 것입니다. 이 용량이 내약성이 좋은 경우, 연구 29-63일 동안 용량을 1일 3회 900으로 증가시킬 것입니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약을 복용하는 참가자
위약으로 무작위 배정된 참가자는 활성 치료와 크기 및 모양이 동일한 용해 정제를 받게 됩니다.
위약 캡슐에는 비활성 성분이 포함되어 있습니다.
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참가자는 일주일 동안 하루에 한 번 900mg의 위약을 복용하는 것으로 시작합니다(연구 일자 1-7). 7일째에 부모(또는 일차 간병인) 및 피험자는 부작용을 검토하기 위해 연구 장소로 돌아올 것입니다. 위약의 투여량은 활성 치료와 동일한 방식으로 증가합니다. 연구 약물로 인한 용량 제한 부작용이 없는 경우, 연구 8-28일 동안 용량을 1일 2회 900mg으로 점진적으로 증가시킬 것입니다. 이 용량이 내약성이 좋은 경우, 연구 29-63일 동안 용량을 1일 3회 900으로 증가시킬 것입니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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무작위 참가자 비율
기간: 12개월(연구 기간 동안)
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목표: 한 달에 1.75명의 참가자를 무작위로 추출
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12개월(연구 기간 동안)
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감소율
기간: 12개월(연구 기간 동안)
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감소율은 연구를 완료하지 않은 피험자의 백분율로 정의됩니다.
목표: 15% 미만(참가자와 부모가 연구를 받아들일 수 있음을 나타냄).
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12개월(연구 기간 동안)
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연구 약물 준수
기간: 12개월(연구 기간 동안)
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목표: 최소 70%의 치료 순응도(정제 수 및 유제품).
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12개월(연구 기간 동안)
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성과 측정의 성공적인 수집
기간: 12개월(연구 기간 동안)
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목표: 데이터 수집 절차의 타당성을 입증하기 위해 필수 결과 데이터를 최소 80% 수집합니다.
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12개월(연구 기간 동안)
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학부모 만족도 평가
기간: 9주차(연구 개입 종료 시)
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목표: 익명 설문조사에서 ASD 및 SIB가 있는 아동의 다른 부모에게 연구 및 연구 치료를 추천하겠다고 물었을 때 최소 80%의 부모가 동의하거나 강력하게 동의할 것입니다.
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9주차(연구 개입 종료 시)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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자해행동(SIB) 유형별 선별방법의 양성예측가치.
기간: 12개월(연구 기간)
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목표: 기준선에서 5~6시간의 기능 분석 결과와 비교하여 스크리닝 시 반구조화된 인터뷰를 사용하여 자동으로 유지되는 자해 행동이 있는 아동을 분류하기 위한 스크리닝 방법의 최소 75% 긍정적 예측 값. 자동으로 SIB를 유지한 것으로 보이는 아동만이 기본 평가를 위해 추천됩니다. 스크리닝 방법에 대한 높은 긍정적 예측값을 입증하는 것은 더 큰 연구를 시작하기 위한 필수 전제 조건입니다. 공식 사용: 양성 예측 값(PPV) = 선별 양성 및 실제 사례 ÷ 모든 양성 선별, 75% 이상의 값은 사용된 선별 방법의 성공을 나타냅니다. |
12개월(연구 기간)
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비정상적인 행동 체크리스트 과민성 하위 척도 기준선 및 개입 후 9주 점수
기간: 기준선, 9주차
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비정상적인 행동 체크리스트(ABC)는 전반적인 행동 문제에 대해 일반적으로 사용되는 58개 항목의 부모 등급 척도입니다.
과민성 하위 척도는 울화, 공격성 및 자해를 반영하는 15개 항목으로 구성됩니다.
범위는 0~45이며 점수가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
예비 효능 결과로서 기준선과 개입 후 9주차의 평균 점수를 계산했습니다.
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기준선, 9주차
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자해 행동 사건의 수
기간: 기준선, 9주차
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SIB 빈도의 직접적인 관찰은 기준선에서 기능 분석을 완료한 후 별도의 관찰 세션에서 수집되었고 9주차에 다시 수집되었습니다. 연구자들은 NAC 그룹 내에서 SIB 빈도의 평균 50% 감소 기준을 설정했습니다.
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기준선, 9주차
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중재 후 9주째 임상적 전반적 인상(CGI-I) 척도의 변화
기간: 9주차
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CGI-I(Clinical Global Impression) 척도는 1(매우 많이 개선됨)에서 4(변화 없음), 7(매우 많이 나빠짐)까지의 7개 항목 척도입니다.
일반적으로 2점(많이 향상됨) 또는 1점(매우 많이 향상됨)이 긍정적인 응답을 정의하는 데 사용됩니다.
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9주차
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자폐아동의 바이오마커 변화와 NAC의 가능한 작용기전.
기간: 기준선, 9주차
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NAC 치료 전후에 아미노산 수치 변화: 시스테인/시스틴 및 글루타티온/글루타티온 이황화(GSH/GSSG) 비율(항산화 효과), 글루타메이트 및 글루타메이트/글루타민 비율(글루타메이트 신호) 및 GABA 수치.
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기준선, 9주차
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IRB00088115
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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자폐 스펙트럼 장애에 대한 임상 시험
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University Hospital, Basel, SwitzerlandGebert Rüf-Stiftung모집하지 않고 적극적으로ESBL(Extended Spectrum Beta Lactamases) 대장균스위스
N-아세틸시스테인에 대한 임상 시험
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Institute of Liver and Biliary Sciences, India완전한
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University of Alabama at Birmingham완전한
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Radboud University Medical CenterHavenziekenhuis완전한
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University Hospital, Basel, Switzerland완전한
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Laval UniversityCanadian Institutes of Health Research (CIHR)모병
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Nacuity Pharmaceuticals, Inc.아직 모집하지 않음어셔 증후군 | 색소성 망막염(RP)
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisURC-CIC Paris Descartes Necker Cochin완전한