Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Machbarkeitsstudie von N-Acetylcystein für selbstverletzendes Verhalten bei Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung (NAC)

7. Januar 2021 aktualisiert von: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University
Der Zweck dieser Studie ist es, die Durchführbarkeit einer 9-wöchigen, randomisierten Studie mit N-Acetylcystein (NAC) im Vergleich zu Placebo bei 14 Kindern (im Alter von 5 bis 12 Jahren) mit Autismus-Spektrum-Störung (ASS) und einem mäßigen Grad an N-Acetylcystein (NAC) zu demonstrieren wiederholtes selbstverletzendes Verhalten (SIB). Weitere Ziele sind die Bewertung des positiven Vorhersagewerts eines Screeningverfahrens zur Klassifizierung von Kindern mit automatisch aufrechterhaltenem selbstverletzendem Verhalten; um die vorläufige Wirksamkeit von NAC zur Reduzierung von repetitivem SIB bei Kindern mit ASD zu bewerten; und um Biomarker und mögliche Wirkungsmechanismen von NAC bei Kindern mit ASD zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Selbstverletzendes Verhalten (SIB) bei Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung (ASS) kann dem Kind körperlichen Schaden zufügen und die Fähigkeit des Kindes beeinträchtigen, Bildungsprogramme und hilfreiche Behandlungen wie Sprachtherapie zu nutzen. Der Aufruhr, der durch selbstverletzendes Verhalten bei Kindern mit ASD verursacht wird, stört ausnahmslos die täglichen Routinen, da das Familienleben während dieser Episoden oft stoppt und Familienmitglieder sich Sorgen machen, SIB zwischen den Episoden auszulösen. Dieses Projekt wird die auf dem Gebiet der Verhaltenstherapie entwickelten detaillierten Bewertungsmethoden verwenden, um das Potenzial von N-Acetylcystein (NAC) zur Behandlung von Kindern mit ASD und mittelschwerer repetitiver SIB zu bewerten. NAC ist ein rezeptfreies Nahrungsergänzungsmittel, das aufgrund seiner gut dokumentierten antioxidativen Wirkung und/oder reduzierten Glutamat-Signalisierung positive Auswirkungen auf das Gehirn haben kann. In der vorgeschlagenen Studie werden 14 Kinder mit ASD und repetitivem SIB im Alter zwischen 5 und 12 Jahren nach dem Zufallsprinzip 9 Wochen lang schrittweise steigende Dosen von NAC oder Placebo erhalten. Das Forschungsteam, Eltern und Kinder werden gegenüber der Behandlung mit NAC oder Placebo blind sein. Die Teilnehmer kommen regelmäßig zum Forschungsstandort, um Maßnahmen und Verhaltensbewertungen durchzuführen.

Nach der 9-wöchigen Behandlung werden Kinder, die zu NAC randomisiert wurden und eine Verbesserung zeigten, ermutigt, das Nahrungsergänzungsmittel außerhalb der Studie weiter einzunehmen. Kindern, die zufällig dem Placebo zugeteilt wurden und keine Besserung zeigten, wird eine Open-Label-Behandlung mit NAC angeboten. Kinder, die sich während der Einnahme von NAC nicht besserten, oder diejenigen, die sich während der Placebo-Behandlung besserten, werden vom Studienteam über die nächsten Schritte beraten.

Das Ziel dieser Machbarkeitsstudie ist es, die Annehmbarkeit von Studienverfahren in dieser anfälligen Population festzustellen, um mehr über die potenziellen Vorteile und Nebenwirkungen von NAC zu erfahren. Der Nachweis dieser Machbarkeitsziele und der vorläufigen Wirksamkeit und Sicherheit von NAC ist eine Voraussetzung für die Planung einer größeren, definitiveren Studie.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Marcus Autism Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose einer Autismus-Spektrum-Störung (ASS)
  • Bestätigtes Vorliegen von moderatem selbstverletzendem Verhalten (SIB)
  • Punktzahl > 16 auf der von den Eltern bewerteten Unterskala der Checkliste für abweichendes Verhalten Reizbarkeit (mittleres Maß an störendem Verhalten)
  • Einstufung als automatisch gepflegter SIB (ermittelt beim Screening durch eine detaillierte Funktionsanalyse)

Ausschlusskriterien:

  • Auf einer stabilen Medikamentendosis für weniger als 4 Wochen
  • Geplante Änderung der Medikation während der 9-wöchigen Studie
  • Hatte in den letzten 6 Monaten einen oder mehrere Anfälle

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teilnehmer, die NAC einnehmen
Teilnehmer, die in den Studienarm mit aktiver Behandlung randomisiert wurden, erhalten schrittweise ansteigende Dosen von N-Acetylcystein (NAC), die als sich auflösende Tablette in Saft oder Wasser verabreicht werden. NAC ist ein rezeptfreies orales Nahrungsergänzungsmittel, das in dieser Studie in höheren Dosen als üblich verwendet wird.
Arzneimittel: N-Acetylcystein

Die Teilnehmer beginnen mit der Einnahme von 900 mg NAC einmal täglich für eine Woche (Studientage 1-7). An Tag 7 kehren die Eltern (oder die primäre Bezugsperson) und die Probanden zum Studienzentrum zurück, um unerwünschte Ereignisse zu überprüfen.

In Abwesenheit dosislimitierender Nebenwirkungen, die auf das Studienmedikament zurückzuführen sind, wird die Dosis an den Studientagen 8-28 schrittweise auf 900 mg zweimal täglich erhöht.

Wenn diese Dosis gut vertragen wird, wird die Dosis an den Studientagen 29–63 dreimal täglich auf 900 erhöht.

Andere Namen:
  • NAC
Placebo-Komparator: Teilnehmer, die Placebo einnehmen
Teilnehmer, die randomisiert Placebo zugeteilt wurden, erhalten sich auflösende Tabletten, die in Größe und Aussehen mit der aktiven Behandlung identisch sind. Placebo-Kapseln enthalten inaktive Inhaltsstoffe.
Arzneimittel: Placebo

Die Teilnehmer beginnen mit der Einnahme von 900 mg des Placebos einmal täglich für eine Woche (Studientage 1-7). An Tag 7 kehren die Eltern (oder die primäre Bezugsperson) und die Probanden zum Studienzentrum zurück, um unerwünschte Ereignisse zu überprüfen. Die Dosierung für das Placebo wird auf die gleiche Weise wie die aktive Behandlung erhöht.

In Abwesenheit dosislimitierender Nebenwirkungen, die auf das Studienmedikament zurückzuführen sind, wird die Dosis an den Studientagen 8-28 schrittweise auf 900 mg zweimal täglich erhöht.

Wenn diese Dosis gut vertragen wird, wird die Dosis an den Studientagen 29–63 dreimal täglich auf 900 erhöht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der randomisierten Teilnehmer
Zeitfenster: 12 Monate (über die gesamte Studiendauer)
Ziel: Randomisieren Sie 1,75 Teilnehmer pro Monat
12 Monate (über die gesamte Studiendauer)
Ausfallrate
Zeitfenster: 12 Monate (über die gesamte Studiendauer)
Die Fluktuationsrate ist definiert als der Prozentsatz der Probanden, die die Studie nicht abgeschlossen haben. Ziel: weniger als 15 % (um anzuzeigen, dass die Studie für die Teilnehmer und Eltern akzeptabel war).
12 Monate (über die gesamte Studiendauer)
Einhaltung der Studienmedikation
Zeitfenster: 12 Monate (über die gesamte Studiendauer)
Ziel: mindestens 70 % Behandlungscompliance (Tablettenzahlen und Medikamenteneinnahmen).
12 Monate (über die gesamte Studiendauer)
Erfolgreiche Erhebung von Ergebniskennzahlen
Zeitfenster: 12 Monate (über die gesamte Studiendauer)
Ziel: Mindestens 80 % Erhebung wesentlicher Ergebnisdaten zum Nachweis der Machbarkeit von Datenerhebungsverfahren.
12 Monate (über die gesamte Studiendauer)
Bewertung der Elternzufriedenheit
Zeitfenster: Woche 9 (am Ende der Studienintervention)
Ziel: Mindestens 80 % der Eltern stimmen zu oder stimmen voll und ganz zu, wenn sie in einer anonymen Umfrage gefragt werden, dass sie die Studie und die Studienbehandlung anderen Eltern von Kindern mit ASD und SIB empfehlen würden.
Woche 9 (am Ende der Studienintervention)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Positiver Vorhersagewert der Screening-Methode zur Klassifizierung von selbstverletzendem Verhalten (SIB) nach Typ.
Zeitfenster: 12 Monate (Dauer des Studiums)

Ziel: Mindestens 75 % positiver prädiktiver Wert unserer Screening-Methode zur Klassifizierung von Kindern mit automatisch beibehaltenem selbstverletzendem Verhalten unter Verwendung eines halbstrukturierten Interviews beim Screening im Vergleich zu den Ergebnissen der fünf- bis sechsstündigen Funktionsanalyse zu Studienbeginn. Nur Kinder, die anscheinend automatisch SIB beibehalten haben, werden zur Grundlinienbewertung überwiesen.

Der Nachweis eines hohen positiven Vorhersagewerts für das Screeningverfahren ist eine notwendige Voraussetzung für den Start einer größeren Studie. Unter Verwendung der Formel: Positiver Vorhersagewert (PPV) = Screening positiver und wahrer Fälle ÷ alle positiven Screenings, würde ein Wert von 75 % oder mehr den Erfolg der verwendeten Screening-Methode anzeigen.
12 Monate (Dauer des Studiums)
Checkliste für abweichendes Verhalten Subskalenwert für Reizbarkeit zu Studienbeginn und 9 Wochen nach der Intervention
Zeitfenster: Baseline, Woche 9
Die Aberrant Behavior Checklist (ABC) ist ein häufig verwendetes, von Eltern bewertetes Maß für allgemeine Verhaltensprobleme mit 58 Punkten. Die Subskala Reizbarkeit besteht aus 15 Items, die Wutanfälle, Aggression und Selbstverletzung widerspiegeln. Der Bereich liegt zwischen 0 und 45, höhere Werte weisen auf einen höheren Schweregrad hin. Als vorläufiges Wirksamkeitsergebnis wurde die durchschnittliche Punktzahl zu Studienbeginn und in Woche 9 nach der Intervention berechnet.
Baseline, Woche 9
Anzahl der Ereignisse mit selbstverletzendem Verhalten
Zeitfenster: Baseline, Woche 9
Die direkte Beobachtung der SIB-Häufigkeit wurde zu Studienbeginn in einer separaten Beobachtungssitzung nach Abschluss der Funktionsanalyse und erneut in Woche 9 erhoben. Die Ermittler legten als Benchmark eine durchschnittliche Abnahme der SIB-Häufigkeit von 50 % innerhalb der NAC-Gruppe fest.
Baseline, Woche 9
Veränderung der Clinical Global Impression (CGI-I)-Skala 9 Wochen nach der Intervention
Zeitfenster: Woche 9
Die Clinical Global Impression (CGI-I)-Skala ist eine 7-Punkte-Skala von 1 (sehr viel verbessert) über 4 (keine Veränderung) bis 7 (sehr viel schlechter). Üblicherweise werden Werte von 2 (stark verbessert) oder 1 (sehr stark verbessert) verwendet, um eine positive Reaktion zu definieren.
Woche 9
Veränderung der Biomarker und mögliche Wirkmechanismen von NAC bei Kindern mit ASS.
Zeitfenster: Baseline, Woche 9
Verändert die Aminosäurespiegel vor und nach der NAC-Behandlung: Verhältnisse von Cystein/Cystin und Glutathion/Glutathiondisulfid (GSH/GSSG) (antioxidative Wirkungen), Verhältnis von Glutamat und Glutamat/Glutamin (Glutamatsignalisierung) und GABA-Spiegel.
Baseline, Woche 9

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Emory University

Ermittler

  • Hauptermittler: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Juli 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. September 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. September 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Dezember 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Dezember 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. Januar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Januar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Januar 2021

Zuletzt verifiziert

1. November 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB00088115

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Autismus-Spektrum-Störung

Klinische Studien zur N-Acetylcystein

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Peru

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren