自閉症スペクトラム障害児の自傷行為に対するN-アセチルシステインの実現可能性研究 (NAC)
調査の概要
詳細な説明
自閉症スペクトラム障害 (ASD) の子供の自傷行為 (SIB) は、子供に身体的危害を引き起こし、子供が教育プログラムや言語療法などの有用な治療を利用する能力を妨げる可能性があります。 ASDの子供の自傷行為によって引き起こされる混乱は、これらのエピソードの間に家族生活がしばしば停止し、家族がエピソードの間にSIBを開始することを心配するため、常に日常生活を妨げます. このプロジェクトでは、行動療法の分野で開発された詳細な評価方法を使用して、N-アセチルシステイン (NAC) が ASD および反復性 SIB を緩和する子供を治療する可能性を評価します。 NAC は市販の栄養補助食品であり、十分に実証されている抗酸化作用および/またはグルタミン酸シグナル伝達の減少を通じて、脳に有益な効果をもたらす可能性があります。 提案された研究では、5歳から12歳までのASDおよび反復性SIBを有する14人の子供が、NACまたはプラセボの用量を徐々に増やして9週間無作為に割り当てられます. 研究チーム、両親、子供は、NACまたはプラセボによる治療を知らされません. 参加者は定期的に調査サイトに来て、対策と行動評価を完了します。
9週間の治療後、改善を示したNACに無作為に割り付けられた子供たちは、研究外でサプリメントを摂取し続けることが奨励されます. 無作為にプラセボに割り当てられ、改善が見られなかった子供には、NACによる非盲検治療が提供されます. NACを服用している間に改善しなかった子供、またはプラセボを服用している間に改善した子供は、研究チームによって次のステップについてアドバイスされます.
この実現可能性調査の目標は、この脆弱な集団における調査手順の許容可能性を確立し、NAC の潜在的な利点と悪影響について学ぶことです。 これらの実現可能性の目標と、NAC の予備的な有効性と安全性を実証することは、より大規模でより決定的な研究を計画するための前提条件です。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Marcus Autism Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -自閉症スペクトラム障害(ASD)の確定診断
- 中等度の自傷行為 (SIB) の存在が確認されている
- 親が評価した異常行動チェックリストで 16 点以上
- SIBを自動的に維持していると分類されます(詳細な機能分析によるスクリーニング中に決定されます)
除外基準:
- 4週間未満の安定した投薬量
- -9週間の試験中に計画された薬の変更
- 過去 6 か月間に 1 回以上の発作があった
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:並列代入
- マスキング:4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:NACを受講する参加者
積極的な治療研究群に無作為に割り付けられた参加者は、ジュースまたは水に溶解する錠剤として与えられる N-アセチルシステイン (NAC) の用量を徐々に増やします。
NAC は市販の経口栄養補助食品であり、この研究では通常の用量よりも多く使用されます。
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参加者は、900mg の NAC を 1 日 1 回、1 週間 (1 日目から 7 日目まで) 服用することから始めます。 7日目に、両親(または主介護者)と被験者は研究サイトに戻り、有害事象を確認します。 治験薬に起因する用量制限有害事象がない場合、用量は、試験8〜28日目で1日2回900 mgまで徐々に増加します。 この用量が十分に許容される場合、用量は、29〜63日の研究で1日3回900に増加します。
他の名前:
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プラセボコンパレーター:プラセボを服用している参加者
プラセボに無作為に割り付けられた参加者は、実薬と同じサイズと外観の溶解錠を受け取ります。
プラセボ カプセルには不活性成分が含まれています。
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参加者は、プラセボ 900mg を 1 日 1 回、1 週間 (1 日目から 7 日目まで) 服用することから始めます。 7日目に、両親(または主介護者)と被験者は研究サイトに戻り、有害事象を確認します。 プラセボの投与量は、実薬投与と同じように増加します。 治験薬に起因する用量制限有害事象がない場合、用量は、試験8〜28日目で1日2回900 mgまで徐々に増加します。 この用量が十分に許容される場合、用量は、29〜63日の研究で1日3回900に増加します。 |
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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無作為化された参加者の割合
時間枠:12ヶ月(研究期間中)
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目標: 1 か月あたり 1.75 人の参加者を無作為化
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12ヶ月(研究期間中)
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減少率
時間枠:12ヶ月(研究期間中)
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減少率は、研究を完了しなかった被験者の割合として定義されます。
目標: 15% 未満 (研究が参加者と保護者に受け入れられることを示すため)。
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12ヶ月(研究期間中)
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治験薬コンプライアンス
時間枠:12ヶ月(研究期間中)
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目標: 少なくとも 70% の治療順守 (錠剤数と薬剤乳製品)。
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12ヶ月(研究期間中)
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結果測定値の収集の成功
時間枠:12ヶ月(研究期間中)
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目標: データ収集手順の実現可能性を実証するために、重要な結果データを少なくとも 80% 収集します。
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12ヶ月(研究期間中)
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保護者満足度
時間枠:9週目(研究介入終了時)
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目標: 両親の少なくとも 80% が、ASD および SIB の子供の他の親に研究および研究治療を推奨することを匿名の調査で尋ねられたときに、同意するか、強く同意する。
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9週目(研究介入終了時)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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自傷行為 (SIB) をタイプ別に分類するスクリーニング方法の陽性適中率。
時間枠:12ヶ月(研究期間)
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目標: ベースラインでの 5 ~ 6 時間の機能分析の結果と比較して、スクリーニング時に半構造化面接を使用して、自傷行為が自動的に維持される子供を分類するためのスクリーニング方法の少なくとも 75% の正の予測値。 自動的に SIB を維持していると思われる子供だけが、ベースライン評価のために紹介されます。 スクリーニング方法の高い正の予測値を示すことは、大規模な研究を開始するために必要な前提条件です。 公式を使用すると、陽性適中率 (PPV) = スクリーニング陽性および真のケース ÷ すべての陽性スクリーニングで、75% 以上の値は、使用したスクリーニング方法の成功を示します。 |
12ヶ月(研究期間)
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異常行動チェックリスト ベースライン時および介入後9週間の過敏性サブスケールスコア
時間枠:ベースライン、9週目
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Aberrant Behavior Checklist (ABC) は、一般的に使用される 58 項目からなる、親が評価した全体的な行動上の問題の尺度です。
過敏性サブスケールは、かんしゃく、攻撃性、自傷行為を反映する 15 項目で構成されています。
範囲は 0 ~ 45 で、スコアが高いほど重大度が高いことを示します。
予備的な有効性結果として、ベースライン時と介入後 9 週目の平均スコアを計算しました。
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ベースライン、9週目
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自傷行為の件数
時間枠:ベースライン、9週目
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SIB の頻度の直接観察は、機能分析を完了した後の別の観察セッションでベースラインで収集され、9 週目に再度収集されました。研究者は、NAC グループ内で 50% の SIB の頻度の平均減少のベンチマークを設定しました。
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ベースライン、9週目
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介入後9週間でのClinical Global Impression(CGI-I)スケールの変化
時間枠:9週目
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Clinical Global Impression (CGI-I) スケールは、1 (非常に改善) から 4 (変化なし)、7 (非常に悪い) までの 7 項目のスケールです。
慣例により、2 (非常に改善) または 1 (非常に改善) のスコアが肯定的な反応を定義するために使用されます。
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9週目
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ASDの子供におけるバイオマーカーの変化とNACの作用機序の可能性。
時間枠:ベースライン、9週目
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NAC 治療前後のアミノ酸レベルを変化させます: システイン/シスチンおよびグルタチオン/グルタチオン ジスルフィド (GSH/GSSG) 比 (抗酸化効果)、グルタミン酸およびグルタミン酸/グルタミン比 (グルタミン酸シグナル伝達)、および GABA レベル。
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ベースライン、9週目
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者:Lawrence Scahill, MSN, PhD、Emory University
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IRB00088115
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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