Un estudio de viabilidad de N-acetilcisteína para el comportamiento auto agresivo en niños con trastorno del espectro autista (NAC)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El comportamiento auto agresivo (SIB) en niños con trastorno del espectro autista (TEA) puede causar daño físico al niño e interferir con la capacidad del niño para hacer uso de programas educativos y tratamientos útiles como la terapia del habla. La confusión causada por las conductas autolesivas en niños con TEA invariablemente interfiere con las rutinas diarias porque la vida familiar a menudo se detiene durante estos episodios y los miembros de la familia se preocupan por desencadenar SIB entre episodios. Este proyecto utilizará los métodos de evaluación detallados desarrollados en el campo de la terapia conductual para evaluar el potencial de la N-acetilcisteína (NAC) para tratar a niños con ASD y SIB repetitivo moderado. NAC es un suplemento dietético de venta libre que puede tener efectos beneficiosos en el cerebro a través de sus efectos antioxidantes bien documentados y/o señalización reducida de glutamato. En el estudio propuesto, 14 niños con ASD y SIB repetitivo entre las edades de 5 y 12 años serán asignados aleatoriamente a dosis gradualmente crecientes de NAC o placebo durante 9 semanas. El equipo de investigación, los padres y los niños no conocerán el tratamiento con NAC o placebo. Los participantes vendrán al sitio de investigación periódicamente para completar medidas y evaluaciones de comportamiento.
Después de las 9 semanas de tratamiento, se alentará a los niños asignados al azar a NAC que mostraron una mejoría a que continúen tomando el suplemento fuera del estudio. A los niños que fueron asignados al azar al placebo y no mostraron mejoría se les ofrecerá un tratamiento abierto con NAC. El equipo del estudio informará a los niños que no mejoraron mientras tomaban NAC o aquellos que mejoraron mientras tomaban el placebo sobre los próximos pasos.
El objetivo de este estudio de factibilidad es establecer la viabilidad de la aceptabilidad de los procedimientos del estudio en esta población vulnerable, para conocer los posibles beneficios y efectos adversos de la NAC. Demostrar estos objetivos de viabilidad y la eficacia y seguridad preliminares de NAC es un requisito previo para planificar un estudio más grande y definitivo.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Marcus Autism Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de Trastorno del Espectro Autista (TEA)
- Presencia confirmada de comportamiento auto agresivo moderado (SIB)
- Puntuación > 16 en la subescala de Irritabilidad de la lista de verificación de comportamiento aberrante calificada por los padres (nivel moderado de comportamiento disruptivo)
- Clasificado como SIB mantenido automáticamente (determinado durante la selección mediante un análisis funcional detallado)
Criterio de exclusión:
- Con una dosis de medicación estable durante menos de 4 semanas
- Cambio planificado en la medicación durante el ensayo de 9 semanas
- Tuvo una o más convulsiones en los últimos 6 meses
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Participantes tomando NAC
Los participantes asignados al azar al brazo del estudio de tratamiento activo recibirán dosis gradualmente crecientes de N-acetilcisteína (NAC) administradas como tabletas para disolver en jugo o agua.
NAC es un suplemento dietético oral de venta libre que se utilizará en dosis más altas que las habituales en este estudio.
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Los participantes comenzarán tomando 900 mg de NAC una vez al día durante una semana (días de estudio 1-7). En el día 7, los padres (o el cuidador principal) y los sujetos regresarán al sitio del estudio para revisar los eventos adversos. En ausencia de eventos adversos limitantes de la dosis atribuibles al fármaco del estudio, la dosis se aumentará gradualmente a 900 mg dos veces al día durante los días 8 a 28 del estudio. Si esta dosis se tolera bien, la dosis se aumentará a 900 tres veces al día durante los días 29 a 63 del estudio.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Participantes que toman Placebo
Los participantes asignados al azar al placebo recibirán tabletas para disolver idénticas en tamaño y apariencia al tratamiento activo.
Las cápsulas de placebo contienen ingredientes inactivos.
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Los participantes comenzarán tomando 900 mg del placebo una vez al día durante una semana (días de estudio 1-7). En el día 7, los padres (o el cuidador principal) y los sujetos regresarán al sitio del estudio para revisar los eventos adversos. La dosificación del placebo aumentará de la misma manera que el tratamiento activo. En ausencia de eventos adversos limitantes de la dosis atribuibles al fármaco del estudio, la dosis se aumentará gradualmente a 900 mg dos veces al día durante los días 8 a 28 del estudio. Si esta dosis se tolera bien, la dosis se aumentará a 900 tres veces al día durante los días 29 a 63 del estudio. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes aleatorizados
Periodo de tiempo: 12 meses (durante toda la duración del estudio)
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Objetivo: aleatorizar 1,75 participantes al mes
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12 meses (durante toda la duración del estudio)
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Tasa de deserción
Periodo de tiempo: 12 meses (durante toda la duración del estudio)
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La tasa de deserción se define como el porcentaje de sujetos que no completaron el estudio.
Meta: menos del 15 % (para indicar que el estudio fue aceptable para los participantes y los padres).
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12 meses (durante toda la duración del estudio)
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Cumplimiento de la medicación del estudio
Periodo de tiempo: 12 meses (durante toda la duración del estudio)
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Meta: al menos 70% de cumplimiento del tratamiento (recuento de tabletas y lácteos de medicamentos).
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12 meses (durante toda la duración del estudio)
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Recopilación exitosa de medidas de resultado
Periodo de tiempo: 12 meses (durante toda la duración del estudio)
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Meta: al menos el 80 % de recopilación de datos de resultados esenciales para demostrar la viabilidad de los procedimientos de recopilación de datos.
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12 meses (durante toda la duración del estudio)
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Calificación de satisfacción de los padres
Periodo de tiempo: Semana 9 (al final de la intervención del estudio)
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Meta: al menos el 80 % de los padres estarán de acuerdo o muy de acuerdo cuando se les pregunte en una encuesta anónima que recomendarían el estudio y el tratamiento del estudio a otros padres de niños con ASD y SIB.
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Semana 9 (al final de la intervención del estudio)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Valor predictivo positivo del método de detección para clasificar el comportamiento auto agresivo (SIB) por tipo.
Periodo de tiempo: 12 meses (duración del estudio)
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Meta: al menos un 75 % de valor predictivo positivo de nuestro método de detección para clasificar a los niños con conductas autolesivas mantenidas automáticamente mediante una entrevista semiestructurada en la detección en comparación con los hallazgos del análisis funcional de cinco a seis horas al inicio. Solo los niños que parecen haber mantenido SIB automáticamente serán referidos para la evaluación de referencia. Demostrar un alto valor predictivo positivo para el método de detección es un requisito previo necesario para iniciar un estudio más grande. Utilizando la fórmula: Valor predictivo positivo (PPV) = cribado de casos positivos y verdaderos ÷ todos los cribados positivos, un valor del 75 % o más indicaría el éxito del método de cribado utilizado. |
12 meses (duración del estudio)
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Lista de verificación de comportamiento aberrante Puntuación de la subescala de irritabilidad al inicio y 9 semanas después de la intervención
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 9
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La Lista de Verificación de Comportamiento Aberrante (ABC) es una medida de 58 ítems comúnmente utilizada por los padres para los problemas generales de comportamiento.
La subescala de irritabilidad se compone de 15 ítems que reflejan rabietas, agresión y autolesiones.
El rango es de 0 a 45, las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad.
Como resultado de eficacia preliminar, se calculó la puntuación media al inicio y la semana 9 después de la intervención.
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Línea de base, semana 9
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Número de eventos de comportamiento auto agresivo
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 9
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La observación directa de la frecuencia de SIB se recopiló al inicio del estudio en una sesión de observación separada después de completar el análisis funcional y nuevamente en la Semana 9. Los investigadores establecieron un punto de referencia de una disminución promedio en la frecuencia de SIB del 50 % dentro del grupo NAC.
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Línea de base, semana 9
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Cambio en la escala de impresión clínica global (CGI-I) a las 9 semanas posteriores a la intervención
Periodo de tiempo: Semana 9
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La escala de Impresión Clínica Global (CGI-I) es una escala de 7 ítems de 1 (Muy Mejorado) a través de 4 (Sin Cambio) a 7 (Mucho Peor).
Por convención, se utilizan puntuaciones de 2 (Muy mejorado) o 1 (Muy mejorado) para definir una respuesta positiva.
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Semana 9
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Cambio en Biomarcadores y Posibles Mecanismos de Acción de NAC en Niños con TEA.
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 9
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Cambia los niveles de aminoácidos antes y después del tratamiento con NAC: cocientes de cisteína/cistina y glutatión/disulfuro de glutatión (GSH/GSSG) (efectos antioxidantes), glutamato y relación glutamato/glutamina (señalización de glutamato) y niveles de GABA.
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Línea de base, semana 9
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Síntomas de comportamiento
- Desordenes mentales
- Trastornos del neurodesarrollo
- Trastorno autista
- Desorden del espectro autista
- Trastornos del desarrollo infantil generalizados
- Comportamiento auto agresivo
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Antivirales
- Agentes Protectores
- Agentes del sistema respiratorio
- Antioxidantes
- Antídotos
- Eliminadores de radicales libres
- Expectorantes
- Acetilcisteína
- N-monoacetilcistina
Otros números de identificación del estudio
- IRB00088115
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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