Une étude de faisabilité de la N-acétylcystéine pour le comportement d'automutilation chez les enfants atteints de troubles du spectre autistique (NAC)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le comportement d'automutilation (SIB) chez les enfants atteints de troubles du spectre autistique (TSA) peut causer des dommages physiques à l'enfant et interférer avec la capacité de l'enfant à utiliser des programmes éducatifs et des traitements utiles tels que l'orthophonie. L'agitation causée par les comportements d'automutilation chez les enfants atteints de TSA interfère invariablement avec les routines quotidiennes car la vie familiale s'arrête souvent pendant ces épisodes et les membres de la famille craignent de déclencher SIB entre les épisodes. Ce projet utilisera les méthodes d'évaluation détaillées développées dans le domaine de la thérapie comportementale pour évaluer le potentiel de la N-acétylcystéine (NAC) pour traiter les enfants atteints de TSA et d'automutilation répétitive modérée. La NAC est un complément alimentaire en vente libre qui peut avoir des effets bénéfiques sur le cerveau grâce à ses effets antioxydants bien documentés et/ou à la réduction de la signalisation du glutamate. Dans l'étude proposée, 14 enfants atteints de TSA et d'automutilation répétitive âgés de 5 à 12 ans seront assignés au hasard à des doses progressivement croissantes de NAC ou de placebo pendant 9 semaines. L'équipe de recherche, les parents et les enfants seront aveugles au traitement par NAC ou placebo. Les participants viendront périodiquement sur le site de recherche pour effectuer des mesures et des évaluations comportementales.
Après les 9 semaines de traitement, les enfants randomisés pour NAC qui ont montré une amélioration seront encouragés à continuer à prendre le supplément en dehors de l'étude. Les enfants qui ont été assignés au hasard au placebo et qui n'ont montré aucune amélioration se verront proposer un traitement en ouvert avec la NAC. Les enfants qui ne se sont pas améliorés sous NAC ou ceux qui se sont améliorés sous placebo seront informés des prochaines étapes par l'équipe de l'étude.
L'objectif de cette étude de faisabilité est d'établir la viabilité de l'acceptabilité des procédures d'étude dans cette population vulnérable, afin de connaître les avantages potentiels et les effets indésirables de la NAC. La démonstration de ces objectifs de faisabilité et de l'efficacité et de l'innocuité préliminaires de la NAC est une condition préalable à la planification d'une étude plus vaste et plus définitive.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
- Marcus Autism Center
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic confirmé de trouble du spectre autistique (TSA)
- Présence confirmée d'un comportement d'automutilation modéré (SIB)
- Score> 16 sur la sous-échelle d'irritabilité de la liste de contrôle des comportements aberrants évaluée par les parents (niveau modéré de comportement perturbateur)
- Classé comme ayant automatiquement maintenu le SIB (déterminé lors du dépistage par une analyse fonctionnelle détaillée)
Critère d'exclusion:
- Sur une dose de médicament stable depuis moins de 4 semaines
- Changement prévu de médication au cours de l'essai de 9 semaines
- A eu une ou plusieurs crises au cours des 6 derniers mois
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Participants prenant NAC
Les participants randomisés dans le bras de l'étude de traitement actif recevront des doses progressivement croissantes de N-acétylcystéine (NAC) administrées sous forme de comprimé à dissoudre dans du jus ou de l'eau.
La NAC est un complément alimentaire oral en vente libre qui sera utilisé à des doses plus élevées que d'habitude dans cette étude.
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Les participants commenceront par prendre 900 mg de NAC une fois par jour pendant une semaine (jours d'étude 1 à 7). Au jour 7, les parents (ou le principal soignant) et les sujets retourneront sur le site de l'étude pour examiner les événements indésirables. En l'absence d'événements indésirables limitant la dose attribuables au médicament à l'étude, la dose sera progressivement augmentée à 900 mg deux fois par jour pendant les jours 8 à 28 de l'étude. Si cette dose est bien tolérée, la dose sera augmentée à 900 trois fois par jour pendant les jours d'étude 29 à 63.
Autres noms:
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Comparateur placebo: Participants prenant un placebo
Les participants randomisés au placebo recevront des comprimés dissolvants identiques en taille et en apparence au traitement actif.
Les gélules de placebo contiennent des ingrédients inactifs.
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Les participants commenceront par prendre 900 mg du placebo une fois par jour pendant une semaine (jours d'étude 1 à 7). Au jour 7, les parents (ou le principal soignant) et les sujets retourneront sur le site de l'étude pour examiner les événements indésirables. Le dosage du placebo augmentera de la même manière que le traitement actif. En l'absence d'événements indésirables limitant la dose attribuables au médicament à l'étude, la dose sera progressivement augmentée à 900 mg deux fois par jour pendant les jours 8 à 28 de l'étude. Si cette dose est bien tolérée, la dose sera augmentée à 900 trois fois par jour pendant les jours d'étude 29 à 63. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants randomisés
Délai: 12 mois (pendant toute la durée de l'étude)
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Objectif : randomiser 1,75 participants par mois
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12 mois (pendant toute la durée de l'étude)
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Taux d'attrition
Délai: 12 mois (pendant toute la durée de l'étude)
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Le taux d'attrition est défini comme le pourcentage de sujets qui n'ont pas terminé l'étude.
Objectif : moins de 15 % (pour indiquer que l'étude était acceptable pour les participants et les parents).
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12 mois (pendant toute la durée de l'étude)
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Étude de la conformité aux médicaments
Délai: 12 mois (pendant toute la durée de l'étude)
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Objectif : au moins 70 % d'observance du traitement (comptage des comprimés et laiteries médicamenteuses).
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12 mois (pendant toute la durée de l'étude)
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Collecte réussie de mesures de résultats
Délai: 12 mois (pendant toute la durée de l'étude)
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Objectif : collecte d'au moins 80 % des données essentielles sur les résultats pour démontrer la faisabilité des procédures de collecte de données.
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12 mois (pendant toute la durée de l'étude)
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Note de satisfaction des parents
Délai: Semaine 9 (à la fin de l'intervention de l'étude)
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Objectif : au moins 80 % des parents seront d'accord ou fortement d'accord lorsqu'on leur demandera dans une enquête anonyme qu'ils recommanderaient l'étude et le traitement de l'étude à d'autres parents d'enfants atteints de TSA et d'automutilation.
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Semaine 9 (à la fin de l'intervention de l'étude)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Valeur prédictive positive de la méthode de dépistage de la classification des comportements d'automutilation (SIB) par type.
Délai: 12 mois (durée de l'étude)
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Objectif : au moins 75 % de valeur prédictive positive de notre méthode de dépistage pour classer les enfants ayant un comportement d'automutilation automatiquement maintenu à l'aide d'un entretien semi-structuré lors du dépistage par rapport aux résultats d'une analyse fonctionnelle de cinq à six heures au départ. Seuls les enfants qui semblent avoir automatiquement maintenu SIB seront référés pour l'évaluation de base. Démontrer une valeur prédictive positive élevée pour la méthode de dépistage est une condition préalable nécessaire pour lancer une étude plus large. En utilisant la formule : Valeur prédictive positive (VPP) = dépistage des cas positifs et vrais ÷ tous les dépistages positifs, une valeur de 75 % ou plus indiquerait le succès de la méthode de dépistage utilisée. |
12 mois (durée de l'étude)
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Liste de contrôle des comportements aberrants Score de la sous-échelle d'irritabilité au départ et 9 semaines après l'intervention
Délai: Base de référence, semaine 9
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La liste de contrôle des comportements aberrants (ABC) est une mesure couramment utilisée de 58 éléments évalués par les parents des problèmes de comportement globaux.
La sous-échelle d'irritabilité est composée de 15 éléments reflétant les crises de colère, l'agressivité et l'automutilation.
La plage est de 0 à 45, des scores plus élevés indiquent une gravité plus élevée.
En tant que résultat d'efficacité préliminaire, il a été calculé le score moyen au départ et la semaine 9 après l'intervention.
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Base de référence, semaine 9
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Nombre d'événements d'automutilation
Délai: Base de référence, semaine 9
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L'observation directe de la fréquence de SIB a été recueillie au départ dans une session d'observation distincte après avoir terminé l'analyse fonctionnelle et à nouveau à la semaine 9. Les enquêteurs ont établi un point de référence d'une baisse moyenne de la fréquence de SIB de 50 % au sein du groupe NAC.
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Base de référence, semaine 9
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Changement de l'échelle d'impression clinique globale (CGI-I) à 9 semaines après l'intervention
Délai: Semaine 9
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L'échelle d'impression clinique globale (CGI-I) est une échelle de 7 éléments allant de 1 (très amélioré) à 4 (pas de changement) à 7 (très pire).
Par convention, des scores de 2 (Beaucoup amélioré) ou 1 (Très bien amélioré) sont utilisés pour définir une réponse positive.
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Semaine 9
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Modification des biomarqueurs et mécanismes d'action possibles de la NAC chez les enfants atteints de TSA.
Délai: Base de référence, semaine 9
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Modifie les niveaux d'acides aminés avant et après le traitement NAC : rapports cystéine/cystine et glutathion/disulfure de glutathion (GSH/GSSG) (effets antioxydants), glutamate et rapport glutamate/glutamine (signalisation du glutamate) et taux de GABA.
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Base de référence, semaine 9
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Symptômes comportementaux
- Les troubles mentaux
- Troubles neurodéveloppementaux
- Trouble autistique
- Troubles du spectre autistique
- Troubles envahissants du développement de l'enfant
- Comportement d'automutilation
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents anti-infectieux
- Agents antiviraux
- Agents protecteurs
- Agents du système respiratoire
- Antioxydants
- Antidotes
- Piégeurs de radicaux libres
- Expectorants
- Acétylcystéine
- N-monoacétylcystine
Autres numéros d'identification d'étude
- IRB00088115
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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