Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Технико-экономическое обоснование применения N-ацетилцистеина при самоповреждающем поведении у детей с расстройствами аутистического спектра (NAC)

7 января 2021 г. обновлено: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University
Цель этого исследования — продемонстрировать осуществимость 9-недельного рандомизированного исследования N-ацетилцистеина (НАЦ) по сравнению с плацебо у 14 детей (в возрасте от 5 до 12 лет) с расстройством аутистического спектра (РАС) и умеренным уровнем повторяющееся самоповреждающее поведение (SIB). Дополнительными целями являются оценка положительной прогностической ценности метода скрининга для классификации детей с автоматически поддерживаемым самоповреждающим поведением; оценить предварительную эффективность NAC для снижения повторяющихся СИБ у детей с РАС; и оценить биомаркеры и возможные механизмы действия NAC у детей с РАС.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Самоповреждающее поведение (SIB) у детей с расстройством аутистического спектра (ASD) может причинить физический вред ребенку и помешать ребенку использовать образовательные программы и полезные методы лечения, такие как логопед. Беспорядок, вызванный самоповреждающим поведением у детей с РАС, неизменно мешает их повседневной жизни, потому что семейная жизнь часто останавливается во время этих эпизодов, и члены семьи беспокоятся о том, чтобы вызвать СИБ между эпизодами. В этом проекте будут использоваться подробные методы оценки, разработанные в области поведенческой терапии, для оценки потенциала N-ацетилцистеина (NAC) для лечения детей с РАС и умеренно повторяющимся СИБ. NAC — это безрецептурная пищевая добавка, которая может оказывать благотворное влияние на мозг благодаря хорошо документированным антиоксидантным эффектам и/или уменьшению передачи сигналов глутамата. В предлагаемом исследовании 14 детей с РАС и повторяющимся СИБ в возрасте от 5 до 12 лет будут случайным образом распределены для постепенного увеличения дозы NAC или плацебо в течение 9 недель. Исследовательская группа, родители и дети будут слепы к лечению NAC или плацебо. Участники будут периодически приходить на место проведения исследований для проведения измерений и оценки поведения.

После 9 недель лечения детям, рандомизированным в группу NAC, у которых наблюдалось улучшение, будет предложено продолжить прием добавки вне исследования. Детям, которые были рандомизированы в группу плацебо и не показали улучшения, будет предложено открытое лечение NAC. Детям, у которых не наступило улучшение при приеме NAC, или тем, у которых наступило улучшение во время приема плацебо, исследовательская группа проинформирует о следующих шагах.

Целью этого технико-экономического обоснования является установление приемлемости процедур исследования в этой уязвимой группе населения, чтобы узнать о потенциальных преимуществах и побочных эффектах NAC. Демонстрация этих осуществимых целей, а также предварительной эффективности и безопасности NAC является необходимым условием для планирования более крупного и окончательного исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

8

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 12 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз расстройства аутистического спектра (РАС)
  • Подтвержденное наличие умеренного самоповреждающего поведения (SIB)
  • Оценка > 16 по подшкале «Раздражительность» по контрольному списку аберрантного поведения, оцененному родителями (умеренный уровень агрессивного поведения)
  • Классифицируется как имеющий автоматически поддерживаемый SIB (определяется при скрининге путем детального функционального анализа)

Критерий исключения:

  • При стабильной дозе препарата в течение менее 4 недель
  • Запланированная смена лекарств в течение 9-недельного исследования
  • Имели один или несколько приступов за последние 6 месяцев

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Участники, принимающие NAC
Участники, рандомизированные в группу исследования активного лечения, будут получать постепенно увеличивающиеся дозы N-ацетилцистеина (NAC) в виде растворяющихся таблеток в соке или воде. NAC представляет собой безрецептурную пероральную пищевую добавку, которая в этом исследовании будет использоваться в более высоких, чем обычно, дозах.
Лекарство: N-ацетилцистеин

Участники начнут с приема 900 мг NAC один раз в день в течение одной недели (дни исследования 1-7). На 7-й день родители (или основной опекун) и субъекты вернутся в исследовательский центр, чтобы рассмотреть побочные эффекты.

При отсутствии нежелательных явлений, ограничивающих дозу, связанных с исследуемым препаратом, дозу постепенно увеличивают до 900 мг два раза в день в течение 8-28 дней исследования.

Если эта доза хорошо переносится, доза будет увеличена до 900 три раза в день в дни исследования 29-63.

Другие имена:
  • НАК
Плацебо Компаратор: Участники, принимающие плацебо
Участники, рандомизированные в группу плацебо, получат растворяющиеся таблетки, идентичные по размеру и внешнему виду активным препаратам. Капсулы плацебо содержат неактивные ингредиенты.
Лекарство: Плацебо

Участники начнут принимать 900 мг плацебо один раз в день в течение одной недели (дни исследования 1-7). На 7-й день родители (или основной опекун) и субъекты вернутся в исследовательский центр, чтобы рассмотреть побочные эффекты. Дозировка плацебо будет увеличиваться таким же образом, как и активное лечение.

При отсутствии нежелательных явлений, ограничивающих дозу, связанных с исследуемым препаратом, дозу постепенно увеличивают до 900 мг два раза в день в течение 8-28 дней исследования.

Если эта доза хорошо переносится, доза будет увеличена до 900 три раза в день в дни исследования 29-63.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников рандомизированных
Временное ограничение: 12 месяцев (в течение всего срока обучения)
Цель: рандомизировать 1,75 участников в месяц.
12 месяцев (в течение всего срока обучения)
Коэффициент истощения
Временное ограничение: 12 месяцев (в течение всего срока обучения)
Показатель отсева определяется как процент субъектов, не завершивших исследование. Цель: менее 15% (указать, что исследование было приемлемым для участников и родителей).
12 месяцев (в течение всего срока обучения)
Соблюдение режима исследуемого препарата
Временное ограничение: 12 месяцев (в течение всего срока обучения)
Цель: не менее 70% приверженности лечению (количество таблеток и список лекарств).
12 месяцев (в течение всего срока обучения)
Успешный сбор показателей результатов
Временное ограничение: 12 месяцев (в течение всего срока обучения)
Цель: сбор не менее 80% основных исходных данных для демонстрации осуществимости процедур сбора данных.
12 месяцев (в течение всего срока обучения)
Рейтинг удовлетворенности родителей
Временное ограничение: Неделя 9 (в конце исследовательского вмешательства)
Цель: не менее 80% родителей согласятся или полностью согласятся, когда их спросят в анонимном опросе, что они будут рекомендовать исследование и исследуемое лечение другим родителям детей с РАС и СИБ.
Неделя 9 (в конце исследовательского вмешательства)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Положительная прогностическая ценность скринингового метода классификации самоповреждающего поведения (SIB) по типу.
Временное ограничение: 12 месяцев (продолжительность обучения)

Цель: не менее 75% положительной прогностической ценности нашего метода скрининга для классификации детей с автоматически поддерживаемым самоповреждающим поведением с использованием полуструктурированного интервью при скрининге по сравнению с результатами пяти-шестичасового функционального анализа на исходном уровне. Только дети, у которых, по-видимому, автоматически поддерживается SIB, будут направлены на базовую оценку.

Демонстрация высокой положительной прогностической ценности метода скрининга является необходимой предпосылкой для запуска более крупного исследования. Используя формулу: Положительное прогностическое значение (PPV) = скрининг положительных и истинных случаев ÷ все положительные скрининги, значение 75% или выше указывает на успех используемого метода скрининга.
12 месяцев (продолжительность обучения)
Контрольный список аберрантного поведения. Оценка подшкалы раздражительности на исходном уровне и через 9 недель после вмешательства.
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 9
Контрольный список аберрантного поведения (ABC) — это обычно используемый тест из 58 пунктов, оцениваемый родителями для оценки общих поведенческих проблем. Подшкала раздражительности состоит из 15 пунктов, отражающих истерики, агрессию и самоповреждения. Диапазон от 0 до 45, более высокие баллы указывают на более высокую степень тяжести. В качестве предварительного результата эффективности был рассчитан средний балл исходно и через 9 недель после вмешательства.
Исходный уровень, неделя 9
Количество случаев самоповреждающего поведения
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 9
Непосредственное наблюдение за частотой СИБ проводилось на исходном уровне в отдельном сеансе наблюдения после завершения функционального анализа и снова на 9-й неделе. Исследователи установили критерий среднего снижения частоты СИБ на 50% в группе NAC.
Исходный уровень, неделя 9
Изменение шкалы общего клинического впечатления (CGI-I) через 9 недель после вмешательства
Временное ограничение: Неделя 9
Шкала общего клинического впечатления (CGI-I) представляет собой шкалу из 7 пунктов от 1 (значительное улучшение) до 4 (без изменений) до 7 (очень сильное ухудшение). По соглашению, для определения положительного ответа используются баллы 2 (Значительное улучшение) или 1 (Очень значительное улучшение).
Неделя 9
Изменение биомаркеров и возможные механизмы действия NAC у детей с РАС.
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 9
Изменяет уровни аминокислот до и после лечения NAC: соотношения цистеин/цистин и глутатион/глутатиондисульфид (GSH/GSSG) (антиоксидантные эффекты), соотношение глутамата и глутамата/глутамина (передача сигналов глутамата) и уровни ГАМК.
Исходный уровень, неделя 9

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Emory University

Следователи

  • Главный следователь: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 июля 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

12 сентября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

12 сентября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 декабря 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 декабря 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

4 января 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 января 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 января 2021 г.

Последняя проверка

1 ноября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IRB00088115

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Расстройство аутистического спектра

Клинические исследования N-ацетилцистеин

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Nigeria

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться