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Um estudo de viabilidade de N-acetilcisteína para comportamento autolesivo em crianças com transtorno do espectro do autismo (NAC)

7 de janeiro de 2021 atualizado por: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University
O objetivo deste estudo é demonstrar a viabilidade de um estudo randomizado de 9 semanas de N-acetilcisteína (NAC) em comparação com placebo em 14 crianças (5 a 12 anos de idade) com Transtorno do Espectro Autista (TEA) e um nível moderado de comportamento autolesivo repetitivo (SIB). Objetivos adicionais são avaliar o valor preditivo positivo de um método de triagem para classificar crianças com comportamento autolesivo mantido automaticamente; avaliar a eficácia preliminar da NAC na redução do SIB repetitivo em crianças com TEA; e avaliar biomarcadores e possíveis mecanismos de ação da NAC em crianças com TEA.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O comportamento autolesivo (SIB) em crianças com transtorno do espectro do autismo (TEA) pode causar danos físicos à criança e interferir na capacidade da criança de fazer uso de programas educacionais e tratamentos úteis, como terapia da fala. A turbulência causada por comportamentos autolesivos em crianças com TEA invariavelmente interfere nas rotinas diárias porque a vida familiar geralmente para durante esses episódios e os membros da família se preocupam em desencadear SIB entre os episódios. Este projeto usará os métodos de avaliação detalhados desenvolvidos no campo da terapia comportamental para avaliar o potencial da N-acetilcisteína (NAC) para tratar crianças com TEA e SIB repetitivo moderado. O NAC é um suplemento dietético de venda livre que pode ter efeitos benéficos no cérebro por meio de seus efeitos antioxidantes bem documentados e/ou redução da sinalização de glutamato. No estudo proposto, 14 crianças com ASD e SIB repetitivo entre as idades de 5 e 12 anos serão aleatoriamente designadas para aumentar gradualmente as doses de NAC ou placebo por 9 semanas. A equipe de pesquisa, pais e filhos serão cegos para o tratamento com NAC ou placebo. Os participantes virão ao local da pesquisa periodicamente para completar medidas e avaliações comportamentais.

Após as 9 semanas de tratamento, as crianças randomizadas para NAC que apresentaram melhora serão encorajadas a continuar tomando o suplemento fora do estudo. As crianças que foram aleatoriamente designadas para o placebo e não apresentaram melhora receberão tratamento aberto com NAC. As crianças que não melhoraram enquanto tomavam NAC ou aquelas que melhoraram enquanto tomavam placebo serão aconselhadas sobre os próximos passos pela equipe do estudo.

O objetivo deste estudo de viabilidade é estabelecer a viabilidade de aceitabilidade dos procedimentos do estudo nesta população vulnerável, para aprender sobre os potenciais benefícios e efeitos adversos do NAC. Demonstrar esses objetivos de viabilidade e a eficácia e segurança preliminares do NAC é um pré-requisito para o planejamento de um estudo maior e mais definitivo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

8

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Marcus Autism Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 12 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de Transtorno do Espectro do Autismo (TEA)
  • Presença confirmada de comportamento autolesivo moderado (SIB)
  • Pontuação > 16 na subescala Irritabilidade da Lista de Verificação de Comportamento Aberrante avaliado pelos pais (nível moderado de comportamento disruptivo)
  • Classificado como tendo SIB mantido automaticamente (determinado durante a triagem por uma análise funcional detalhada)

Critério de exclusão:

  • Em uma dose estável de medicamento por menos de 4 semanas
  • Mudança planejada na medicação durante o estudo de 9 semanas
  • Teve uma ou mais convulsões nos últimos 6 meses

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Participantes tomando NAC
Os participantes randomizados para o braço do estudo de tratamento ativo receberão doses gradualmente crescentes de N-acetilcisteína (NAC) administradas como um comprimido dissolvido em suco ou água. O NAC é um suplemento dietético oral de venda livre que será usado em doses mais altas do que as usuais neste estudo.
Medicamento: N-acetilcisteína

Os participantes começarão tomando 900mg de NAC uma vez por dia durante uma semana (dias de estudo 1-7). No dia 7, os pais (ou cuidador principal) e os sujeitos retornarão ao local do estudo para revisar os eventos adversos.

Na ausência de eventos adversos limitantes de dose atribuíveis ao medicamento em estudo, a dose será aumentada gradualmente para 900 mg duas vezes ao dia nos dias 8 a 28 do estudo.

Se esta dose for bem tolerada, a dose será aumentada para 900 três vezes por dia para os dias de estudo 29-63.

Outros nomes:
  • NAC
Comparador de Placebo: Participantes tomando placebo
Os participantes randomizados para placebo receberão comprimidos de dissolução idênticos em tamanho e aparência ao tratamento ativo. As cápsulas de placebo contêm ingredientes inativos.
Medicamento: Placebo

Os participantes começarão tomando 900 mg de placebo uma vez por dia durante uma semana (dias de estudo 1-7). No dia 7, os pais (ou cuidador principal) e os sujeitos retornarão ao local do estudo para revisar os eventos adversos. A dosagem do placebo aumentará da mesma forma que o tratamento ativo.

Na ausência de eventos adversos limitantes de dose atribuíveis ao medicamento em estudo, a dose será aumentada gradualmente para 900 mg duas vezes ao dia nos dias 8 a 28 do estudo.

Se esta dose for bem tolerada, a dose será aumentada para 900 três vezes por dia para os dias de estudo 29-63.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes randomizados
Prazo: 12 meses (durante toda a duração do estudo)
Meta: randomizar 1,75 participantes por mês
12 meses (durante toda a duração do estudo)
Taxa de atrito
Prazo: 12 meses (durante toda a duração do estudo)
A taxa de atrito é definida como a porcentagem de indivíduos que não concluíram o estudo. Meta: menos de 15% (para indicar que o estudo foi aceitável para os participantes e pais).
12 meses (durante toda a duração do estudo)
Conformidade com a Medicação do Estudo
Prazo: 12 meses (durante toda a duração do estudo)
Meta: pelo menos 70% de adesão ao tratamento (contagem de comprimidos e laticínios).
12 meses (durante toda a duração do estudo)
Coleta bem-sucedida de medidas de resultado
Prazo: 12 meses (durante toda a duração do estudo)
Meta: pelo menos 80% de coleta de dados de resultados essenciais para demonstrar a viabilidade dos procedimentos de coleta de dados.
12 meses (durante toda a duração do estudo)
Avaliação de Satisfação dos Pais
Prazo: Semana 9 (no final da intervenção do estudo)
Objetivo: pelo menos 80% dos pais concordam ou concordam totalmente quando questionados em uma pesquisa anônima que recomendariam o estudo e o tratamento do estudo a outros pais de crianças com TEA e SIB.
Semana 9 (no final da intervenção do estudo)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Valor preditivo positivo do método de triagem de classificação de comportamento autolesivo (SIB) por tipo.
Prazo: 12 meses (duração do estudo)

Objetivo: pelo menos 75% do valor preditivo positivo de nosso método de triagem para classificar crianças com comportamento autolesivo mantido automaticamente usando uma entrevista semiestruturada na triagem em comparação com os achados da análise funcional de cinco a seis horas no início do estudo. Apenas as crianças que parecem ter mantido SIB automaticamente serão encaminhadas para a avaliação inicial.

Demonstrar um alto valor preditivo positivo para o método de triagem é um pré-requisito necessário para o lançamento de um estudo maior. Usando a fórmula: Valor Preditivo Positivo (PPV) = triagem de casos positivos e verdadeiros ÷ todas as triagens positivas, um valor de 75% ou mais indicaria o sucesso do método de triagem usado.
12 meses (duração do estudo)
Lista de verificação de comportamento aberrante Pontuação da subescala de irritabilidade na linha de base e 9 semanas após a intervenção
Prazo: Linha de base, Semana 9
A Lista de Verificação de Comportamento Aberrante (ABC) é uma medida de 58 itens comumente usada para problemas comportamentais gerais. A subescala Irritabilidade é composta por 15 itens que refletem acessos de raiva, agressão e automutilação. O intervalo é de 0 a 45, pontuações mais altas indicam maior gravidade. Como resultado preliminar de eficácia, foi calculado o escore médio no início e na semana 9 pós-intervenção.
Linha de base, Semana 9
Número de eventos de comportamento autolesivo
Prazo: Linha de base, Semana 9
A observação direta da frequência de SIB foi coletada na linha de base em uma sessão de observação separada após a conclusão da análise funcional e novamente na Semana 9. Os investigadores estabeleceram uma referência de um declínio médio na frequência de SIB de 50% no grupo NAC.
Linha de base, Semana 9
Mudança na Escala de Impressão Clínica Global (CGI-I) 9 semanas após a intervenção
Prazo: Semana 9
A escala de impressão clínica global (CGI-I) é uma escala de 7 itens de 1 (muito melhor) a 4 (sem alteração) a 7 (muito pior). Por convenção, pontuações de 2 (Muito Melhorado) ou 1 (Muito Melhorado) são usados ​​para definir a resposta positiva.
Semana 9
Mudança em Biomarcadores e Possíveis Mecanismos de Ação do NAC em Crianças com TEA.
Prazo: Linha de base, Semana 9
Altera os níveis de aminoácidos antes e depois do tratamento com NAC: relações cisteína/cistina e glutationa/dissulfeto de glutationa (GSH/GSSG) (efeitos antioxidantes), glutamato e relação glutamato/glutamina (sinalização de glutamato) e níveis de GABA.
Linha de base, Semana 9

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Emory University

Investigadores

  • Investigador principal: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de julho de 2018

Conclusão Primária (Real)

12 de setembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

12 de setembro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de dezembro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de dezembro de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

4 de janeiro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de janeiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de janeiro de 2021

Última verificação

1 de novembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IRB00088115

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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