Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En genomförbarhetsstudie av N-acetylcystein för självskadande beteende hos barn med autismspektrumstörning (NAC)

7 januari 2021 uppdaterad av: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University
Syftet med denna studie är att demonstrera genomförbarheten av en 9-veckors, randomiserad studie av N-acetylcystein (NAC) jämfört med placebo hos 14 barn (ålder 5 till 12 år) med autismspektrumstörning (ASD) och en måttlig nivå av repetitivt självskadebeteende (SIB). Ytterligare syften är att utvärdera det positiva prediktiva värdet av en screeningmetod för att klassificera barn med automatiskt bibehållet självskadebeteende; att utvärdera den preliminära effekten av NAC för att minska repetitiv SIB hos barn med ASD; och att utvärdera biomarkörer och möjliga verkningsmekanismer för NAC hos barn med ASD.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Självskadebeteende (SIB) hos barn med autismspektrumstörning (ASD) kan orsaka fysisk skada på barnet och störa barnets förmåga att använda utbildningsprogram och hjälpsamma behandlingar som logopedi. Oron orsakad av självskadebeteenden hos barn med ASD stör alltid de dagliga rutinerna eftersom familjelivet ofta stannar upp under dessa episoder och familjemedlemmar oroar sig för att få SIB mellan episoderna. Detta projekt kommer att använda de detaljerade bedömningsmetoder som utvecklats inom beteendeterapiområdet för att utvärdera potentialen för N-acetylcystein (NAC) för att behandla barn med ASD och måttligt repetitiv SIB. NAC är ett receptfritt kosttillskott som kan ha gynnsamma effekter på hjärnan genom dess väldokumenterade antioxidanteffekter och/eller minskade glutamatsignalering. I den föreslagna studien kommer 14 barn med ASD och repetitiv SIB mellan 5 och 12 år att slumpmässigt tilldelas gradvis ökande doser av NAC eller placebo under 9 veckor. Forskargruppen, föräldrar och barn kommer att vara blinda för behandlingen med NAC eller placebo. Deltagarna kommer regelbundet till forskningsplatsen för att slutföra åtgärder och beteendebedömningar.

Efter 9 veckors behandling kommer barn randomiserade till NAC som visade förbättring att uppmuntras att fortsätta ta tillägget utanför studien. Barn som slumpmässigt tilldelades placebo och inte visade någon förbättring kommer att erbjudas öppen behandling med NAC. Barn som inte förbättrades när de tog NAC eller de som förbättrades medan de fick placebo kommer att informeras om nästa steg av studieteamet.

Målet med denna genomförbarhetsstudie är att fastställa huruvida studieprocedurer är acceptabla i denna sårbara befolkning, för att lära sig om de potentiella fördelarna och negativa effekterna av NAC. Att demonstrera dessa genomförbarhetsmål och NAC:s preliminära effektivitet och säkerhet är en förutsättning för att planera en större, mer definitiv studie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

8

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Marcus Autism Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 12 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av Autism Spectrum Disorder (ASD)
  • Bekräftad närvaro av måttligt självskadebeteende (SIB)
  • Poäng > 16 på förälderns betygsatta checklista för avvikande beteende Irritabilitet (måttlig nivå av störande beteende)
  • Klassificerad som att ha automatiskt upprätthållit SIB (bestäms under screening genom en detaljerad funktionsanalys)

Exklusions kriterier:

  • På en stabil läkemedelsdos i mindre än 4 veckor
  • Planerad förändring av medicinering under den 9 veckor långa prövningen
  • Har haft ett eller flera anfall de senaste 6 månaderna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Deltagare som tar NAC
Deltagare som randomiserats till den aktiva behandlingsstudiegruppen kommer att få gradvis ökande doser av N-acetylcystein (NAC) som ges som en upplösande tablett i juice eller vatten. NAC är ett receptfritt oralt kosttillskott som kommer att användas i högre doser än vanligt i denna studie.
Läkemedel: N-acetylcystein

Deltagarna kommer att börja med att ta 900 mg NAC en gång per dag under en vecka (studiedag 1-7). På dag 7 kommer föräldrar (eller primärvårdare) och försökspersoner att återvända till studieplatsen för att granska biverkningar.

I avsaknad av dosbegränsande biverkningar som kan tillskrivas studieläkemedlet kommer dosen gradvis att ökas till 900 mg två gånger per dag under studiedagarna 8-28.

Om denna dos tolereras väl kommer dosen att ökas till 900 tre gånger per dag under studiedagarna 29-63.

Andra namn:
  • NAC
Placebo-jämförare: Deltagare som tar placebo
Deltagare som randomiserats till placebo kommer att få upplösande tabletter som är identiska i storlek och utseende som den aktiva behandlingen. Placebokapslar innehåller inaktiva ingredienser.
Läkemedel: Placebo

Deltagarna kommer att börja med att ta 900 mg av placebo en gång per dag under en vecka (studiedag 1-7). På dag 7 kommer föräldrar (eller primärvårdare) och försökspersoner att återvända till studieplatsen för att granska biverkningar. Doseringen för placebo kommer att öka på samma sätt som den aktiva behandlingen.

I avsaknad av dosbegränsande biverkningar som kan tillskrivas studieläkemedlet kommer dosen gradvis att ökas till 900 mg två gånger per dag under studiedagarna 8-28.

Om denna dos tolereras väl kommer dosen att ökas till 900 tre gånger per dag under studiedagarna 29-63.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare randomiserade
Tidsram: 12 månader (under hela studiens varaktighet)
Mål: randomisera 1,75 deltagare per månad
12 månader (under hela studiens varaktighet)
Utslitningshastighet
Tidsram: 12 månader (under hela studiens varaktighet)
Utmattning definieras som procentandelen av försökspersonerna som inte fullföljde studien. Mål: mindre än 15 % (för att indikera att studien var acceptabel för deltagare och föräldrar).
12 månader (under hela studiens varaktighet)
Studera efterlevnad av läkemedel
Tidsram: 12 månader (under hela studiens varaktighet)
Mål: minst 70 % behandlingsföljsamhet (antal tabletter och läkemedelsmejerier).
12 månader (under hela studiens varaktighet)
Framgångsrik insamling av resultatmått
Tidsram: 12 månader (under hela studiens varaktighet)
Mål: minst 80 % insamling av väsentliga resultatdata för att visa genomförbarheten av datainsamlingsprocedurer.
12 månader (under hela studiens varaktighet)
Betyg för nöjda föräldrar
Tidsram: Vecka 9 (i slutet av studieinterventionen)
Mål: minst 80 % av föräldrarna kommer att hålla med eller helt instämma när de tillfrågas i en anonym undersökning att de skulle rekommendera studien och studiebehandlingen till andra föräldrar till barn med ASD och SIB.
Vecka 9 (i slutet av studieinterventionen)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Positivt prediktivt värde av screeningmetod för att klassificera självskadebeteende (SIB) efter typ.
Tidsram: 12 månader (studiens varaktighet)

Mål: minst 75 % positivt prediktivt värde av vår screeningmetod för att klassificera barn med automatiskt bibehållet självskadebeteende med hjälp av en semistrukturerad intervju vid screening jämfört med resultaten av fem till sex timmars funktionsanalys vid baslinjen. Endast barn som verkar ha bibehållit SIB automatiskt kommer att hänvisas till baslinjeutvärderingen.

Att påvisa ett högt positivt prediktivt värde för screeningmetoden är en nödvändig förutsättning för att starta en större studie. Genom att använda formeln: Positivt prediktivt värde (PPV) = screening positiva och sanna fall ÷ alla positiva screeningar, ett värde på 75 % eller högre skulle indikera framgång för den screeningmetod som används.
12 månader (studiens varaktighet)
Avvikande beteende checklista Irritabilitet Subscale Poäng vid baslinje och 9 veckor efter intervention
Tidsram: Baslinje, vecka 9
The Aberrant Behavior Checklist (ABC) är ett allmänt använt mått på 58 artiklar föräldraklassat för övergripande beteendeproblem. Underskalan Irritabilitet består av 15 objekt som återspeglar raserianfall, aggression och självskada. Området är 0 till 45, högre poäng indikerar högre svårighetsgrad. Som ett preliminärt effektutfall beräknades den genomsnittliga poängen vid baslinjen och vecka 9 efter intervention.
Baslinje, vecka 9
Antal självskadebeteendehändelser
Tidsram: Baslinje, vecka 9
Direkt observation av frekvensen av SIB samlades in vid baslinjen i en separat observationssession efter att ha slutfört den funktionella analysen och igen vid vecka 9. Utredarna satte ett riktmärke för en genomsnittlig minskning av frekvensen av SIB på 50 % inom NAC-gruppen.
Baslinje, vecka 9
Förändring i Clinical Global Impression (CGI-I) skala 9 veckor efter intervention
Tidsram: Vecka 9
Skalan Clinical Global Impression (CGI-I) är en skala med 7 punkter från 1 (mycket förbättrad) till 4 (ingen förändring) till 7 (mycket sämre). Enligt konvention används poängen 2 (mycket förbättrad) eller 1 (mycket förbättrad) för att definiera positivt svar.
Vecka 9
Förändring i biomarkörer och möjliga verkningsmekanismer för NAC hos barn med ASD.
Tidsram: Baslinje, vecka 9
Ändrar aminosyranivåer före och efter NAC-behandling: förhållandet cystein/cystin och glutation/glutationdisulfid (GSH/GSSG) (antioxidanteffekter), glutamat- och glutamat/glutaminförhållande (glutamatsignalering) och GABA-nivåer.
Baslinje, vecka 9

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Emory University

Utredare

  • Huvudutredare: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 juli 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

12 september 2019

Avslutad studie (Faktisk)

12 september 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 december 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 december 2016

Första postat (Uppskatta)

4 januari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 januari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 januari 2021

Senast verifierad

1 november 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB00088115

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autismspektrumstörning

Kliniska prövningar på N-acetylcystein

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera