Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Toteutettavuustutkimus N-asetyylikysteiinistä itsetuhoiseen käyttäytymiseen lapsilla, joilla on autismikirjon häiriö (NAC)

torstai 7. tammikuuta 2021 päivittänyt: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on osoittaa 9 viikon satunnaistetun N-asetyylikysteiinitutkimuksen (NAC) toteutettavuus lumelääkkeeseen verrattuna 14 lapsella (5–12-vuotiaat), joilla on autismispektrihäiriö (ASD) ja kohtalainen toistuva itsensä vahingoittava käyttäytyminen (SIB). Tavoitteena on lisäksi arvioida seulontamenetelmän positiivista ennakoivaa arvoa lasten luokittelemiseksi, joilla on automaattisesti ylläpidetty itsensä vahingoittava käyttäytyminen; arvioida NAC:n alustavaa tehoa toistuvan SIB:n vähentämisessä lapsilla, joilla on ASD; ja arvioida NAC:n biomarkkereita ja mahdollisia vaikutusmekanismeja ASD-lapsilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Itseään vahingoittava käyttäytyminen (SIB) lapsilla, joilla on autismispektrihäiriö (ASD), voi aiheuttaa fyysistä vahinkoa lapselle ja häiritä lapsen kykyä käyttää koulutusohjelmia ja hyödyllisiä hoitoja, kuten puheterapiaa. ASD:tä sairastavien lasten itseään vahingoittavan käyttäytymisen aiheuttama myllerrys häiritsee poikkeuksetta päivittäisiä rutiineja, koska perhe-elämä pysähtyy usein näiden jaksojen aikana ja perheenjäsenet ovat huolissaan SIB:n käynnistämisestä jaksojen välillä. Tässä projektissa käytetään käyttäytymisterapian alalla kehitettyjä yksityiskohtaisia ​​arviointimenetelmiä arvioidakseen N-asetyylikysteiinin (NAC) mahdollisuuksia hoitaa lapsia, joilla on ASD ja kohtalainen toistuva SIB. NAC on reseptivapaa ravintolisä, jolla voi olla hyödyllisiä vaikutuksia aivoihin sen hyvin dokumentoitujen antioksidanttivaikutusten ja/tai vähentyneen glutamaattisignaalin kautta. Ehdotetussa tutkimuksessa 14 lasta, joilla on ASD ja toistuva SIB, iältään 5–12, määrätään satunnaisesti saamaan asteittain kasvavia NAC- tai lumelääkeannoksia 9 viikon ajan. Tutkimusryhmä, vanhemmat ja lapset ovat sokeita NAC- tai lumelääkehoidolle. Osallistujat tulevat tutkimusalueelle säännöllisesti suorittamaan mittauksia ja käyttäytymisarviointeja.

Yhdeksän viikon hoidon jälkeen NAC:iin satunnaistettuja lapsia, jotka osoittivat paranemista, rohkaistaan ​​jatkamaan lisäravinteen käyttöä tutkimuksen ulkopuolella. Lapsille, jotka saivat satunnaisesti lumelääkettä ja jotka eivät osoittaneet paranemista, tarjotaan avointa NAC-hoitoa. Tutkimusryhmä neuvoo lapsia, jotka eivät parantuneet NAC-hoidon aikana, tai niille, jotka paranivat lumelääkkeen aikana.

Tämän toteutettavuustutkimuksen tavoitteena on selvittää tutkimusmenetelmien hyväksyttävyys tässä haavoittuvassa asemassa olevassa väestössä, jotta saadaan tietoa NAC:n mahdollisista eduista ja haittavaikutuksista. Näiden toteutettavuustavoitteiden ja NAC:n alustavan tehokkuuden ja turvallisuuden osoittaminen on edellytys laajemman, lopullisen tutkimuksen suunnittelulle.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Marcus Autism Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu diagnoosi autismispektrihäiriöstä (ASD)
  • Vahvistettu kohtalaisen itsensä vahingoittavan käyttäytymisen (SIB) esiintyminen
  • Pisteet > 16 vanhempien arvioimalla poikkeavan käytöksen tarkistuslistan Ärtyvyys-ala-asteikolla (kohtalainen häiritsevän käytöksen taso)
  • Luokiteltu automaattisesti ylläpidettäväksi SIB:ksi (määritetty seulonnan aikana yksityiskohtaisella toiminnallisella analyysillä)

Poissulkemiskriteerit:

  • Vakaalla lääkeannoksella alle 4 viikkoa
  • Suunniteltu muutos lääkitykseen 9 viikon kokeilun aikana
  • Sinulla on ollut yksi tai useampi kohtaus viimeisen 6 kuukauden aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osallistujat ottavat NAC:n
Osallistujat, jotka on satunnaistettu aktiivisen hoidon tutkimusryhmään, saavat asteittain kasvavia annoksia N-asetyylikysteiiniä (NAC) liukenevana tablettina mehuun tai veteen. NAC on reseptivapaa suun kautta otettava ravintolisä, jota käytetään tässä tutkimuksessa tavallista suurempina annoksina.
Lääke: N-asetyylikysteiini

Osallistujat aloittavat ottamalla 900 mg NAC:ta kerran päivässä yhden viikon ajan (tutkimuspäivät 1-7). Päivänä 7 vanhemmat (tai ensisijainen hoitaja) ja koehenkilöt palaavat tutkimuspaikalle tarkastelemaan haittatapahtumia.

Jos tutkimuslääkkeestä johtuvia annosta rajoittavia haittavaikutuksia ei ole, annosta nostetaan asteittain 900 mg:aan kahdesti päivässä tutkimuspäivinä 8-28.

Jos tämä annos on hyvin siedetty, annosta nostetaan 900:aan kolme kertaa päivässä tutkimuspäivinä 29-63.

Muut nimet:
  • NAC
Placebo Comparator: Placeboa käyttävät osallistujat
Osallistujat, jotka on satunnaistettu lumelääkkeeseen, saavat liukenevia tabletteja, jotka ovat kooltaan ja ulkonäöltään identtisiä aktiivisen hoidon kanssa. Placebo-kapselit sisältävät inaktiivisia aineosia.
Lääke: Plasebo

Osallistujat aloittavat ottamalla 900 mg lumelääkettä kerran päivässä viikon ajan (tutkimuspäivät 1-7). Päivänä 7 vanhemmat (tai ensisijainen hoitaja) ja koehenkilöt palaavat tutkimuspaikalle tarkastelemaan haittatapahtumia. Lumelääkkeen annostus kasvaa samalla tavalla kuin aktiivisen hoidon.

Jos tutkimuslääkkeestä johtuvia annosta rajoittavia haittavaikutuksia ei ole, annosta nostetaan asteittain 900 mg:aan kahdesti päivässä tutkimuspäivinä 8-28.

Jos tämä annos on hyvin siedetty, annosta nostetaan 900:aan kolme kertaa päivässä tutkimuspäivinä 29-63.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien prosenttiosuus satunnaistettu
Aikaikkuna: 12 kuukautta (koko tutkimuksen ajan)
Tavoite: satunnaista 1,75 osallistujaa kuukaudessa
12 kuukautta (koko tutkimuksen ajan)
Poistoprosentti
Aikaikkuna: 12 kuukautta (koko tutkimuksen ajan)
Poistoprosentti määritellään niiden koehenkilöiden prosenttiosuutena, jotka eivät suorittaneet tutkimusta. Tavoite: alle 15 % (osoituksena siitä, että osallistujat ja vanhemmat hyväksyivät tutkimuksen).
12 kuukautta (koko tutkimuksen ajan)
Tutki lääkitysvaatimustenmukaisuutta
Aikaikkuna: 12 kuukautta (koko tutkimuksen ajan)
Tavoite: vähintään 70 %:n hoitomyöntyvyys (tablettimäärät ja lääkemeijerit).
12 kuukautta (koko tutkimuksen ajan)
Onnistunut tulosmittausten kokoelma
Aikaikkuna: 12 kuukautta (koko tutkimuksen ajan)
Tavoite: vähintään 80 % olennaisten tulostietojen kerääminen tiedonkeruumenettelyjen toteutettavuuden osoittamiseksi.
12 kuukautta (koko tutkimuksen ajan)
Vanhempien tyytyväisyysluokitus
Aikaikkuna: Viikko 9 (tutkimusintervention lopussa)
Tavoite: vähintään 80 % vanhemmista on samaa mieltä tai täysin samaa mieltä, kun heiltä kysytään nimettömässä kyselyssä, että he suosittelisivat tutkimusta ja tutkimushoitoa muille ASD- ja SIB-lasten vanhemmille.
Viikko 9 (tutkimusintervention lopussa)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Seulontamenetelmän positiivinen ennakoiva arvo itsetuhoisen käyttäytymisen (SIB) luokittelemiseksi tyypin mukaan.
Aikaikkuna: 12 kuukautta (tutkimuksen kesto)

Tavoite: seulontamenetelmämme positiivinen ennustearvo vähintään 75 %, jotta voidaan luokitella lapset, joilla on automaattisesti ylläpidetty itsensä vahingoittava käyttäytyminen käyttämällä puolistrukturoitua haastattelua seulonnassa verrattuna 5–6 tunnin toiminnallisen analyysin tuloksiin lähtötilanteessa. Vain lapset, joilla näyttää olevan automaattisesti ylläpidetty SIB, ohjataan perusarviointiin.

Seulontamenetelmän korkean positiivisen ennustusarvon osoittaminen on välttämätön edellytys suuremman tutkimuksen käynnistämiselle. Käyttämällä kaavaa: Positiivinen ennakoiva arvo (PPV) = näytön positiivinen ja tositapaukset ÷ kaikki positiiviset näytöt, arvo 75 % tai suurempi osoittaisi käytetyn seulontamenetelmän onnistumisen.
12 kuukautta (tutkimuksen kesto)
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista Ärtymättömyyden ala-asteikon pisteet lähtötilanteessa ja 9 viikkoa toimenpiteen jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 9
Aberrant Behavior Checklist (ABC) on yleisesti käytetty 58 kohdan vanhempien arvioima yleisten käyttäytymisongelmien mitta. Ärtyvyys-alaasteikko koostuu 15:stä kiukunkohtauksista, aggressiivisuudesta ja itsensä vahingoittamisesta. Alue on 0–45, korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vakavuutta. Alustavana tehokkuuden tuloksena laskettiin keskimääräinen pistemäärä lähtötilanteessa ja viikolla 9 toimenpiteen jälkeen.
Perustaso, viikko 9
Itseään vahingoittavien käyttäytymistapahtumien määrä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 9
Suorat havainnot SIB:n esiintymistiheydestä kerättiin lähtötilanteessa erillisessä havainnointiistunnossa funktionaalisen analyysin valmistumisen jälkeen ja uudelleen viikolla 9. Tutkijat asettivat vertailuarvoksi SIB:n esiintymistiheyden laskevan keskimäärin 50 % NAC-ryhmässä.
Perustaso, viikko 9
Muutos kliinisen maailmanlaajuisen vaikutelman (CGI-I) asteikossa 9 viikon kuluttua interventiosta
Aikaikkuna: Viikko 9
Kliinisen globaalin vaikutelman (CGI-I) asteikko on 7 kohdan asteikko 1 (erittäin parantunut) 4 (ei muutosta) ja 7 (erittäin paljon huonompi) välillä. Sopimuksen mukaan positiivisen vastauksen määrittämiseen käytetään arvosanaa 2 (paljon parantunut) tai 1 (erittäin paljon parantunut).
Viikko 9
Muutos biomarkkereissa ja NAC:n mahdollisissa toimintamekanismeissa lapsilla, joilla on ASD.
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 9
Muuttaa aminohappotasoja ennen ja jälkeen NAC-hoidon: kysteiini/kystiini ja glutationi/glutationidisulfidi (GSH/GSSG) -suhteet (antioksidanttivaikutukset), glutamaatti- ja glutamaatti/glutamiinisuhde (glutamaattisignalointi) ja GABA-tasot.
Perustaso, viikko 9

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Emory University

Tutkijat

  • Päätutkija: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 5. heinäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 12. syyskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 12. syyskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 28. joulukuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 30. joulukuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 4. tammikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 26. tammikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. tammikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. marraskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB00088115

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Autismispektrihäiriö

Kliiniset tutkimukset N-asetyylikysteiini

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mali

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa