Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Megvalósíthatósági tanulmány az N-acetilciszteinről az autizmus spektrumzavarban szenvedő gyermekek önkárosító viselkedésére (NAC)

2021. január 7. frissítette: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University
Ennek a tanulmánynak a célja egy 9 hetes, randomizált N-acetilcisztein (NAC) vizsgálat megvalósíthatóságának bemutatása a placebóval összehasonlítva 14, 5-12 éves autizmusspektrum-zavarral (ASD) szenvedő és mérsékelt szintű autizmussal élő gyermeken. ismétlődő önkárosító viselkedés (SIB). További cél egy olyan szűrési módszer pozitív prediktív értékének értékelése, amely az automatikusan fenntartott önkárosító magatartású gyermekek osztályozását szolgálja; a NAC előzetes hatékonyságának értékelése az ismétlődő SIB csökkentésében ASD-ben szenvedő gyermekeknél; valamint a NAC biomarkereinek és lehetséges hatásmechanizmusainak értékelése ASD-s gyermekeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az autizmus spektrumzavarban (ASD) szenvedő gyermekek önkárosító viselkedése (SIB) fizikai sérülést okozhat a gyermekben, és megzavarhatja a gyermek azon képességét, hogy oktatási programokat és hasznos kezeléseket, például beszédterápiát vegyen igénybe. Az ASD-vel küzdő gyermekek önkárosító magatartása által okozott zűrzavar mindig megzavarja a napi rutint, mivel a családi élet gyakran leáll ezekben az epizódokban, és a családtagok aggódnak amiatt, hogy az epizódok között SIB-t indítanak el. Ez a projekt a viselkedésterápia területén kifejlesztett részletes értékelési módszereket fogja használni az N-acetilcisztein (NAC) potenciáljának értékelésére az ASD-vel és mérsékelten ismétlődő SIB-ben szenvedő gyermekek kezelésében. A NAC egy vény nélkül kapható étrend-kiegészítő, amely jótékony hatással lehet az agyra a jól dokumentált antioxidáns hatásai és/vagy csökkentett glutamát jelátvitel révén. A javasolt vizsgálatban 14, ASD-vel és ismétlődő SIB-ben szenvedő, 5 és 12 év közötti gyermeket véletlenszerűen osztanak be fokozatosan növekvő NAC- vagy placebo-dózisokhoz 9 hétig. A kutatócsoport, a szülők és a gyerekek vakok lesznek a NAC-val vagy placebóval végzett kezelésre. A résztvevők rendszeresen eljönnek a kutatóhelyre, hogy elvégezzék a méréseket és a viselkedési értékeléseket.

A 9 hetes kezelés után a NAC-ba randomizált gyermekeket, akiknél javulás mutatkozott, arra ösztönzik, hogy a vizsgálaton kívül folytassák a kiegészítő szedését. Azok a gyermekek, akiket véletlenszerűen placebóval kezeltek, és nem mutattak javulást, nyílt elrendezésű NAC-kezelést kapnak. Azok a gyermekek, akiknél nem javultak a NAC szedése alatt, vagy azok, akiknél javult a placebo alkalmazása, a vizsgálati csoport tanácsot ad a következő lépésekről.

Ennek a megvalósíthatósági tanulmánynak a célja a vizsgálati eljárások elfogadhatóságának megállapítása ebben a sérülékeny populációban, hogy megismerje a NAC lehetséges előnyeit és káros hatásait. Ezen megvalósíthatósági célok és a NAC előzetes hatékonyságának és biztonságosságának bemutatása előfeltétele egy nagyobb, véglegesebb tanulmány megtervezésének.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Marcus Autism Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az autizmus spektrum zavar (ASD) megerősített diagnózisa
  • Mérsékelt önkárosító magatartás (SIB) megerősített jelenléte
  • Pontszám > 16 a szülők által besorolt ​​rendellenes viselkedés ellenőrzőlista ingerlékenység alskáláján (a zavaró viselkedés mérsékelt szintje)
  • Automatikusan karbantartott SIB-nek minősítve (a szűrés során részletes funkcionális elemzés alapján)

Kizárási kritériumok:

  • Stabil gyógyszeradag mellett 4 hétnél rövidebb ideig
  • Tervezett gyógyszermódosítás a 9 hetes vizsgálat során
  • Egy vagy több rohama volt az elmúlt 6 hónapban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: NAC-t szedő résztvevők
Az aktív kezelési vizsgálati csoportba véletlenszerűen kiválasztott résztvevők fokozatosan növekvő N-acetilciszteint (NAC) kapnak lében vagy vízben oldódó tabletta formájában. A NAC egy vény nélkül kapható, szájon át szedhető étrend-kiegészítő, amelyet ebben a vizsgálatban a szokásosnál nagyobb dózisban alkalmaznak.
Drog: N-acetilcisztein

A résztvevők 900 mg NAC-t kezdenek naponta egyszer egy héten keresztül (1-7. vizsgálati nap). A 7. napon a szülők (vagy az elsődleges gondozó) és az alanyok visszatérnek a vizsgálati helyszínre, hogy áttekintsék a nemkívánatos eseményeket.

A vizsgált gyógyszernek tulajdonítható dóziskorlátozó mellékhatások hiányában a dózist fokozatosan napi kétszer 900 mg-ra emelik a 8-28. vizsgálati napon.

Ha ezt az adagot jól tolerálják, a dózist napi háromszor 900-ra emelik a 29-63. vizsgálati napon.

Más nevek:
  • NAC
Placebo Comparator: Placebót szedő résztvevők
A placebóba randomizált résztvevők az aktív kezeléssel azonos méretű és megjelenésű oldódó tablettákat kapnak. A placebo kapszulák inaktív összetevőket tartalmaznak.
Drog: Placebo

A résztvevők napi egyszeri 900 mg placebóval kezdik, egy héten keresztül (1-7. vizsgálati nap). A 7. napon a szülők (vagy az elsődleges gondozó) és az alanyok visszatérnek a vizsgálati helyszínre, hogy áttekintsék a nemkívánatos eseményeket. A placebo adagolása ugyanúgy nő, mint az aktív kezelésé.

A vizsgált gyógyszernek tulajdonítható dóziskorlátozó mellékhatások hiányában a dózist fokozatosan napi kétszer 900 mg-ra emelik a 8-28. vizsgálati napon.

Ha ezt az adagot jól tolerálják, a dózist napi háromszor 900-ra emelik a 29-63. vizsgálati napon.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A résztvevők százalékos aránya véletlenszerűen
Időkeret: 12 hónap (a tanulmány teljes időtartama alatt)
Cél: havonta 1,75 résztvevő véletlenszerűvé tétele
12 hónap (a tanulmány teljes időtartama alatt)
Felőrlődési ráta
Időkeret: 12 hónap (a tanulmány teljes időtartama alatt)
A lemorzsolódási arány azon alanyok százalékos aránya, akik nem fejezték be a vizsgálatot. Cél: kevesebb, mint 15% (annak jelzésére, hogy a vizsgálat elfogadható volt a résztvevők és a szülők számára).
12 hónap (a tanulmány teljes időtartama alatt)
A gyógyszeres megfelelőség tanulmányozása
Időkeret: 12 hónap (a tanulmány teljes időtartama alatt)
Cél: legalább 70%-os kezelési megfelelőség (tablettaszám és gyógyszertejtermékek).
12 hónap (a tanulmány teljes időtartama alatt)
Az eredménymérések sikeres összegyűjtése
Időkeret: 12 hónap (a tanulmány teljes időtartama alatt)
Cél: a lényeges eredményadatok legalább 80%-ának összegyűjtése az adatgyűjtési eljárások megvalósíthatóságának bizonyítására.
12 hónap (a tanulmány teljes időtartama alatt)
Szülői elégedettségi értékelés
Időkeret: 9. hét (a vizsgálati beavatkozás végén)
Cél: a szülők legalább 80%-a egyetért vagy teljes mértékben egyetért azzal, ha egy névtelen felmérésben megkérdezik, hogy javasolnák a vizsgálatot és a vizsgálati kezelést más ASD-ben és SIB-ben szenvedő gyermekek szüleinek.
9. hét (a vizsgálati beavatkozás végén)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az önkárosító magatartás (SIB) típus szerinti osztályozásának szűrési módszerének pozitív prediktív értéke.
Időkeret: 12 hónap (a vizsgálat időtartama)

Cél: a szűrési módszerünk legalább 75%-os pozitív prediktív értéke az automatikusan fenntartott önsértő magatartású gyermekek osztályozására a szűrés során egy félig strukturált interjú segítségével, összehasonlítva az 5-6 órás funkcionális elemzés eredményeivel az alapvonalon. Csak azokat a gyermekeket irányítják az alapállapot-értékelésre, akiknél úgy tűnik, hogy automatikusan fenntartották a SIB-t.

A szűrési módszer magas pozitív prediktív értékének kimutatása szükséges előfeltétele egy nagyobb vizsgálat elindításának. A következő képletet használva: Pozitív prediktív érték (PPV) = pozitív és igaz esetek ÷ minden pozitív szűrés, a 75%-os vagy nagyobb érték az alkalmazott szűrési módszer sikerességét jelzi.
12 hónap (a vizsgálat időtartama)
Rendellenes viselkedés ellenőrzőlista Az ingerlékenység alskála pontértéke az alapvonalon és 9 héttel a beavatkozás után
Időkeret: Alapállapot, 9. hét
Az Aberrant Behavior Checklist (ABC) az általános viselkedési problémák általánosan használt, 58 elemből álló, szülő által besorolt ​​mérőszáma. Az Irritabilitás alskála 15 tételből áll, amelyek dührohamokat, agressziót és önsérülést tükröznek. A tartomány 0 és 45 között van, a magasabb pontszámok nagyobb súlyosságot jeleznek. Előzetes hatékonysági eredményként kiszámították az átlagos pontszámot a kiinduláskor és a beavatkozást követő 9. héten.
Alapállapot, 9. hét
Az önkárosító viselkedési események száma
Időkeret: Alapállapot, 9. hét
A SIB gyakoriságának közvetlen megfigyelését kiinduláskor, a funkcionális analízis befejezése után egy külön megfigyelési szakaszban gyűjtöttük össze, majd ismét a 9. héten. A vizsgálók a SIB gyakoriságának átlagos 50%-os csökkenését határozták meg a NAC-csoporton belül.
Alapállapot, 9. hét
Változás a klinikai globális benyomás (CGI-I) skálájában 9 héttel a beavatkozás után
Időkeret: 9. hét
A Clinical Global Impression (CGI-I) skála egy 7 tételből álló skála 1-től (nagyon javult) 4-ig (nincs változás) 7-ig (nagyon sokkal rosszabb). Megállapodás szerint 2-es (nagyon javult) vagy 1-es (nagyon sokat javult) pontszámokat használnak a pozitív válasz meghatározására.
9. hét
A biomarkerek változása és a NAC lehetséges hatásmechanizmusai ASD-s gyermekeknél.
Időkeret: Alapállapot, 9. hét
Módosítja az aminosavszinteket a NAC kezelés előtt és után: cisztein/cisztin és glutation/glutation-diszulfid (GSH/GSSG) arányok (antioxidáns hatások), glutamát és glutamát/glutamin arány (glutamát jelátvitel) és GABA szint.
Alapállapot, 9. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Emory University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. július 5.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. szeptember 12.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. szeptember 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. december 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. december 30.

Első közzététel (Becslés)

2017. január 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. január 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. január 7.

Utolsó ellenőrzés

2020. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB00088115

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Autizmus spektrum zavar

Klinikai vizsgálatok a N-acetilcisztein

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mongolia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel