N-乙酰半胱氨酸对自闭症谱系障碍儿童自伤行为的可行性研究 (NAC)
研究概览
详细说明
患有自闭症谱系障碍 (ASD) 的儿童的自残行为 (SIB) 可能会对儿童造成身体伤害，并影响儿童利用教育计划和言语治疗等有益治疗的能力。 ASD 儿童的自伤行为引起的动荡总是会干扰日常生活，因为在这些发作期间家庭生活经常停止，并且家庭成员担心在发作之间引发 SIB。 该项目将使用行为治疗领域开发的详细评估方法来评估 N-乙酰半胱氨酸 (NAC) 治疗患有 ASD 和中度重复性 SIB 儿童的潜力。 NAC 是一种非处方膳食补充剂，通过其有据可查的抗氧化作用和/或减少谷氨酸信号传导，可能对大脑产生有益影响。 在拟议的研究中，14 名患有 ASD 和重复性 SIB 的 5 至 12 岁儿童将被随机分配到逐渐增加剂量的 NAC 或安慰剂，持续 9 周。 研究团队、父母和儿童将对 NAC 或安慰剂的治疗视而不见。 参与者将定期来到研究地点完成测量和行为评估。
在 9 周的治疗后，将鼓励随机分配到 NAC 并表现出改善的儿童在研究之外继续服用补充剂。 被随机分配到安慰剂组且没有改善的儿童将接受 NAC 的开放标签治疗。 研究小组将建议服用 NAC 时没有改善的儿童或服用安慰剂后有改善的儿童的后续步骤。
本可行性研究的目标是在这一弱势群体中建立研究程序的可接受性可行性，以了解 NAC 的潜在益处和不利影响。 证明这些可行性目标以及 NAC 的初步疗效和安全性是规划更大规模、更明确的研究的先决条件。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30329
- Marcus Autism Center
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 自闭症谱系障碍 (ASD) 的确诊
- 确认存在中度自伤行为 (SIB)
- 在父母评定的异常行为检查表易怒分量表上得分 > 16（中等程度的破坏性行为）
- 归类为自动维持 SIB（在筛选过程中通过详细的功能分析确定）
排除标准：
- 服用稳定的药物剂量少于 4 周
- 在为期 9 周的试验中计划改变药物
- 在过去 6 个月内有过一次或多次癫痫发作
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：服用 NAC 的参与者
随机分配到积极治疗研究组的参与者将接受逐渐增加剂量的 N-乙酰半胱氨酸 (NAC)，以溶解在果汁或水中的片剂形式给予。
NAC 是一种非处方口服膳食补充剂，在本研究中使用的剂量高于常规剂量。
|
参与者将从每天一次服用 900 毫克 NAC 开始，持续一周（研究第 1-7 天）。 在第 7 天，父母（或主要照顾者）和受试者将返回研究地点审查不良事件。 在没有可归因于研究药物的剂量限制不良事件的情况下，在第 8-28 天的研究中，剂量将逐渐增加至 900 mg，每天两次。 如果该剂量耐受性良好，则在第 29-63 天的研究中，剂量将增加至每天 3 次 900。
其他名称：
|
|
安慰剂比较：服用安慰剂的参与者
随机分配到安慰剂组的参与者将接受与活性治疗药物大小和外观相同的溶解药片。
安慰剂胶囊含有非活性成分。
|
参与者将从每天一次服用 900 毫克安慰剂开始，持续一周（研究第 1-7 天）。 在第 7 天，父母（或主要照顾者）和受试者将返回研究地点审查不良事件。 安慰剂的剂量将以与积极治疗相同的方式增加。 在没有可归因于研究药物的剂量限制不良事件的情况下，在第 8-28 天的研究中，剂量将逐渐增加至 900 mg，每天两次。 如果该剂量耐受性良好，则在第 29-63 天的研究中，剂量将增加至每天 3 次 900。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
随机化参与者的百分比
大体时间：12个月（整个研究期间）
|
目标：每月随机分配 1.75 名参与者
|
12个月（整个研究期间）
|
|
损失率
大体时间：12个月（整个研究期间）
|
流失率定义为未完成研究的受试者百分比。
目标：低于 15%（表明该研究为参与者和家长所接受）。
|
12个月（整个研究期间）
|
|
研究用药依从性
大体时间：12个月（整个研究期间）
|
目标：至少 70% 的治疗依从性（片剂计数和药物乳制品）。
|
12个月（整个研究期间）
|
|
成功收集结果指标
大体时间：12个月（整个研究期间）
|
目标：至少收集 80% 的基本结果数据，以证明数据收集程序的可行性。
|
12个月（整个研究期间）
|
|
家长满意度
大体时间：第 9 周（研究干预结束时）
|
目标：当在匿名调查中被问及他们会向患有 ASD 和 SIB 儿童的其他父母推荐研究和研究治疗时，至少 80% 的父母会同意或强烈同意。
|
第 9 周（研究干预结束时）
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
按类型对自伤行为 (SIB) 进行分类的筛查方法的阳性预测值。
大体时间：12个月（研究持续时间）
|
目标：与基线时 5 到 6 小时功能分析的结果相比，我们的筛选方法至少有 75% 的阳性预测值，用于在筛选时使用半结构化访谈对自动保持自残行为的儿童进行分类。 只有似乎自动保持 SIB 的儿童才会被转介进行基线评估。 展示筛选方法的高阳性预测值是开展更大规模研究的必要先决条件。 使用公式：阳性预测值 (PPV) = 筛查阳性和真实病例 ÷ 所有阳性筛查，75% 或更高的值表明所用筛查方法成功。 |
12个月（研究持续时间）
|
|
基线和干预后 9 周的异常行为清单易激惹子量表分数
大体时间：基线，第 9 周
|
异常行为检查表 (ABC) 是一种常用的 58 项家长评定的整体行为问题衡量标准。
易怒分量表由 15 个项目组成，反映了发脾气、攻击性和自伤。
范围是 0 到 45，分数越高表示严重程度越高。
作为初步疗效结果，计算了基线和干预后第 9 周的平均得分。
|
基线，第 9 周
|
|
自伤行为事件的数量
大体时间：基线，第 9 周
|
SIB 频率的直接观察是在完成功能分析后的一个单独的观察会话中在基线收集的，并在第 9 周再次收集。研究人员设定了 NAC 组 SIB 频率平均下降 50% 的基准。
|
基线，第 9 周
|
|
干预后 9 周临床总体印象 (CGI-I) 量表的变化
大体时间：第 9 周
|
临床总体印象 (CGI-I) 量表是一个 7 项量表，从 1（非常好）到 4（无变化）再到 7（非常差）。
按照惯例，得分 2（大大提高）或 1（大大提高）用于定义积极响应。
|
第 9 周
|
|
NAC 在自闭症儿童中的生物标志物变化和可能的作用机制。
大体时间：基线，第 9 周
|
改变 NAC 处理前后的氨基酸水平：半胱氨酸/胱氨酸和谷胱甘肽/谷胱甘肽二硫化物 (GSH/GSSG) 比率（抗氧化作用）、谷氨酸和谷氨酸/谷氨酰胺比率（谷氨酸信号）和 GABA 水平。
|
基线，第 9 周
|
合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Lawrence Scahill, MSN, PhD、Emory University
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
自闭症谱系障碍的临床试验
-
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research InstituteInstituto de Salud Carlos III完全的
-
Dren BioNovotech Health Holdings Pte. Ltd.招聘中侵袭性 NK 细胞白血病 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 肠病相关的T细胞淋巴瘤 | 皮下脂膜炎样 T 细胞淋巴瘤 | 单形性趋上皮性肠 T 细胞淋巴瘤 | 原发性皮肤 Gamma-Delta T 细胞淋巴瘤 | LGLL - 大颗粒淋巴细胞白血病 | 系统性 EBV1 T 细胞淋巴瘤，如果 CD8 阳性 | Hydroa Vacciniforme-Like Lymphoproliferative Disorder | 结外 NK/T 细胞淋巴瘤，鼻型 | 原发性皮肤CD8+侵略性表皮T细胞淋巴瘤 | 细胞毒性PTCL-NOS（CD8+或CD56+和细胞毒性标记） | 皮肤PTCL-NOS（CD8+或CD56+和细胞毒性标记）美国, 澳大利亚, 台湾, 法国, 西班牙, 意大利, 香港, 德国, 韩国
-
Memorial Sloan Kettering Cancer Center招聘中蕈样肉芽肿 | 塞扎里综合症 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阳性 | 结外 NK/T 细胞淋巴瘤，鼻型 | T细胞淋巴瘤 | 未特指的外周 T 细胞淋巴瘤 | 原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤 | 皮下脂膜炎样 T 细胞淋巴瘤 | 肠病相关的T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阴性 | 单形性趋上皮性肠 T 细胞淋巴瘤 | T 细胞幼淋巴细胞白血病 | T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病 | 原发性皮肤 CD8 阳性侵袭性嗜表皮 T 细胞淋巴瘤 | Hydroa Vacciniforme-Like Lymphoproliferative Disorder | NK细胞淋巴瘤 | 侵袭性 NK 细胞白血病 | 成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 及其他条件美国
N-乙酰半胱氨酸的临床试验
-
Laval UniversityCanadian Institutes of Health Research (CIHR)招聘中
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisURC-CIC Paris Descartes Necker Cochin完全的
-
Altor BioScience终止
-
Zimmer Biomet终止囊内股骨近端骨折 | Garden I 级股骨颈股骨下骨折 | Garden II 级股骨颈股骨下骨折美国