Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie proveditelnosti N-acetylcysteinu pro sebepoškozující chování u dětí s poruchou autistického spektra (NAC)

7. ledna 2021 aktualizováno: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University
Účelem této studie je prokázat proveditelnost 9týdenní randomizované studie N-acetylcysteinu (NAC) ve srovnání s placebem u 14 dětí (ve věku 5 až 12 let) s poruchou autistického spektra (ASD) a střední hladinou opakované sebepoškozující chování (SIB). Dalšími cíli je zhodnotit pozitivní prediktivní hodnotu screeningové metody pro klasifikaci dětí s automaticky udržovaným sebepoškozujícím chováním; zhodnotit předběžnou účinnost NAC na snížení opakujících se SIB u dětí s ASD; a zhodnotit biomarkery a možné mechanismy působení NAC u dětí s ASD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Sebepoškozující chování (SIB) u dětí s poruchou autistického spektra (ASD) může dítěti způsobit fyzickou újmu a narušit schopnost dítěte využívat vzdělávací programy a užitečné léčby, jako je logopedie. Nepokoje způsobené sebepoškozujícím chováním u dětí s PAS vždy narušují každodenní rutiny, protože rodinný život se během těchto epizod často zastaví a členové rodiny se obávají, že mezi epizodami spustí SIB. Tento projekt využije podrobné metody hodnocení vyvinuté v oblasti behaviorální terapie k vyhodnocení potenciálu N-acetylcysteinu (NAC) k léčbě dětí s ASD a středně opakovaným SIB. NAC je volně prodejný doplněk stravy, který může mít příznivé účinky na mozek prostřednictvím svých dobře zdokumentovaných antioxidačních účinků a/nebo snížené glutamátové signalizace. V navrhované studii bude 14 dětí s ASD a opakujícím se SIB ve věku 5 až 12 let náhodně přiděleno k postupně se zvyšujícím dávkám NAC nebo placeba po dobu 9 týdnů. Výzkumný tým, rodiče a děti budou slepí vůči léčbě NAC nebo placebem. Účastníci budou pravidelně přicházet na místo výzkumu, aby dokončili měření a hodnocení chování.

Po 9 týdnech léčby budou děti randomizované do NAC, které vykazovaly zlepšení, povzbuzeny, aby pokračovaly v užívání doplňku mimo studii. Dětem, které byly náhodně přiřazeny k placebu a nevykazovaly žádné zlepšení, bude nabídnuta otevřená léčba NAC. Dětem, které se nezlepšily během užívání NAC, nebo těm, které se zlepšily při užívání placeba, bude studijní tým doporučovat další kroky.

Cílem této studie proveditelnosti je stanovit přijatelnou životaschopnost studijních postupů u této zranitelné populace, dozvědět se o potenciálních přínosech a nepříznivých účincích NAC. Prokázání těchto cílů proveditelnosti a předběžné účinnosti a bezpečnosti NAC je nezbytným předpokladem pro plánování větší, definitivní studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Marcus Autism Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza poruchy autistického spektra (ASD)
  • Potvrzená přítomnost mírného sebepoškozujícího chování (SIB)
  • Skóre > 16 na rodičovském kontrolním seznamu Aberrant Behaviour Checklist Podrážděnost (střední úroveň rušivého chování)
  • Klasifikováno jako automaticky udržované SIB (určeno během screeningu podrobnou funkční analýzou)

Kritéria vyloučení:

  • Na stabilní dávce léku po dobu kratší než 4 týdny
  • Plánovaná změna medikace během 9týdenní studie
  • Měl jeden nebo více záchvatů za posledních 6 měsíců

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Účastníci beroucí NAC
Účastníci randomizovaní do ramene studie s aktivní léčbou budou dostávat postupně se zvyšující dávky N-acetylcysteinu (NAC) podávané jako tableta rozpouštějící se ve šťávě nebo vodě. NAC je volně prodejný perorální doplněk stravy, který bude v této studii používán ve vyšších dávkách, než jsou obvyklé.
Lék: N-acetylcystein

Účastníci začnou s užíváním 900 mg NAC jednou denně po dobu jednoho týdne (dny studie 1-7). V den 7 se rodiče (nebo primární pečovatel) a subjekty vrátí na místo studie, aby zhodnotili nežádoucí účinky.

V nepřítomnosti nežádoucích účinků omezujících dávku, které lze připsat studovanému léčivu, bude dávka postupně zvyšována na 900 mg dvakrát denně ve dnech studie 8-28.

Pokud je tato dávka dobře snášena, dávka se zvýší na 900 třikrát denně po 29.–63. den studie.

Ostatní jména:
  • NAC
Komparátor placeba: Účastníci užívající placebo
Účastníci randomizovaní do skupiny s placebem obdrží rozpustné tablety identické velikosti a vzhledu jako aktivní léčba. Placebo kapsle obsahují neúčinné složky.
Lék: Placebo

Účastníci začnou s užíváním 900 mg placeba jednou denně po dobu jednoho týdne (dny studie 1-7). V den 7 se rodiče (nebo primární pečovatel) a subjekty vrátí na místo studie, aby zhodnotili nežádoucí účinky. Dávkování placeba se bude zvyšovat stejným způsobem jako aktivní léčba.

V nepřítomnosti nežádoucích účinků omezujících dávku, které lze připsat studovanému léčivu, bude dávka postupně zvyšována na 900 mg dvakrát denně ve dnech studie 8-28.

Pokud je tato dávka dobře snášena, dávka se zvýší na 900 třikrát denně po 29.–63. den studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento randomizovaných účastníků
Časové okno: 12 měsíců (po celou dobu studia)
Cíl: randomizovat 1,75 účastníků za měsíc
12 měsíců (po celou dobu studia)
Míra opotřebení
Časové okno: 12 měsíců (po celou dobu studia)
Míra opotřebení je definována jako procento subjektů, které nedokončily studii. Cíl: méně než 15 % (to znamená, že studie byla přijatelná pro účastníky a rodiče).
12 měsíců (po celou dobu studia)
Dodržování studijních léků
Časové okno: 12 měsíců (po celou dobu studia)
Cíl: alespoň 70% dodržování léčby (počet tablet a lékáren).
12 měsíců (po celou dobu studia)
Úspěšná sbírka výstupních opatření
Časové okno: 12 měsíců (po celou dobu studia)
Cíl: alespoň 80 % sběru základních výsledných dat k prokázání proveditelnosti postupů sběru dat.
12 měsíců (po celou dobu studia)
Hodnocení spokojenosti rodičů
Časové okno: 9. týden (na konci studijní intervence)
Cíl: alespoň 80 % rodičů bude souhlasit nebo silně souhlasit, když se jich v anonymním průzkumu zeptají, že by studii a studijní léčbu doporučili dalším rodičům dětí s PAS a SIB.
9. týden (na konci studijní intervence)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pozitivní prediktivní hodnota screeningové metody klasifikace sebepoškozujícího chování (SIB) podle typu.
Časové okno: 12 měsíců (délka studia)

Cíl: alespoň 75 % pozitivní prediktivní hodnota naší screeningové metody pro klasifikaci dětí s automaticky udržovaným sebepoškozujícím chováním pomocí polostrukturovaného rozhovoru při screeningu ve srovnání s výsledky pěti až šestihodinové funkční analýzy na začátku. Do základního hodnocení budou postoupeny pouze děti, u kterých se zdá, že si automaticky udržovaly SIB.

Prokázání vysoké pozitivní prediktivní hodnoty screeningové metody je nezbytným předpokladem pro zahájení rozsáhlejší studie. Při použití vzorce: Positive Predictive Value (PPV) = pozitivní screening a skutečné případy ÷ všechny pozitivní screeningy by hodnota 75 % nebo vyšší znamenala úspěšnost použité screeningové metody.
12 měsíců (délka studia)
Kontrolní seznam aberantního chování Skóre subškály podrážděnosti na začátku a 9 týdnů po intervenci
Časové okno: Výchozí stav, týden 9
Kontrolní seznam pro aberantní chování (ABC) je běžně používané 58-položkové měřítko celkových behaviorálních problémů, které rodiče hodnotí. Subškála Podrážděnost se skládá z 15 položek odrážejících záchvaty vzteku, agresi a sebepoškozování. Rozsah je 0 až 45, vyšší skóre značí vyšší závažnost. Jako předběžný výsledek účinnosti bylo vypočteno průměrné skóre na začátku a v týdnu 9 po intervenci.
Výchozí stav, týden 9
Počet událostí sebepoškozujícího chování
Časové okno: Výchozí stav, týden 9
Přímé pozorování frekvence SIB bylo shromážděno na začátku v samostatném pozorovacím sezení po dokončení funkční analýzy a znovu v týdnu 9. Výzkumníci stanovili měřítko průměrného poklesu frekvence SIB o 50 % v rámci skupiny NAC.
Výchozí stav, týden 9
Změna na stupnici klinického globálního dojmu (CGI-I) 9 týdnů po intervenci
Časové okno: 9. týden
Stupnice klinického globálního dojmu (CGI-I) je 7-položková stupnice od 1 (Velmi vylepšeno) přes 4 (Žádná změna) do 7 (Velmi mnohem horší). Podle konvence se k definování pozitivní odezvy používají skóre 2 (hodně vylepšené) nebo 1 (velmi vylepšené).
9. týden
Změna biomarkerů a možné mechanismy působení NAC u dětí s PAS.
Časové okno: Výchozí stav, týden 9
Mění hladiny aminokyselin před a po léčbě NAC: poměry cystein/cystin a glutathion/glutathiondisulfid (GSH/GSSG) (antioxidační účinky), poměr glutamát a glutamát/glutamin (signalizace glutamátu) a hladiny GABA.
Výchozí stav, týden 9

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Emory University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. července 2018

Primární dokončení (Aktuální)

12. září 2019

Dokončení studie (Aktuální)

12. září 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. prosince 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. prosince 2016

První zveřejněno (Odhad)

4. ledna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. ledna 2021

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB00088115

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchou autistického spektra

Klinické studie na N-acetylcystein

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Switzerland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit