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Uno studio di fattibilità dell'N-acetilcisteina per il comportamento autolesionistico nei bambini con disturbo dello spettro autistico (NAC)

7 gennaio 2021 aggiornato da: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University
Lo scopo di questo studio è dimostrare la fattibilità di uno studio randomizzato di 9 settimane di N-acetilcisteina (NAC) rispetto al placebo in 14 bambini (età da 5 a 12 anni) con disturbo dello spettro autistico (ASD) e un livello moderato di comportamento autolesionistico ripetitivo (SIB). Ulteriori obiettivi sono valutare il valore predittivo positivo di un metodo di screening per classificare i bambini con comportamento autolesionistico mantenuto automaticamente; valutare l'efficacia preliminare della NAC per ridurre il SIB ripetitivo nei bambini con ASD; e valutare i biomarcatori e i possibili meccanismi di azione della NAC nei bambini con ASD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il comportamento autolesionistico (SIB) nei bambini con disturbo dello spettro autistico (ASD) può causare danni fisici al bambino e interferire con la capacità del bambino di utilizzare programmi educativi e trattamenti utili come la logopedia. Il tumulto causato dai comportamenti autolesivi nei bambini con ASD invariabilmente interferisce con la routine quotidiana perché la vita familiare spesso si interrompe durante questi episodi e i membri della famiglia si preoccupano di scatenare l'autolesionismo tra un episodio e l'altro. Questo progetto utilizzerà i metodi di valutazione dettagliati sviluppati nel campo della terapia comportamentale per valutare il potenziale dell'N-acetilcisteina (NAC) nel trattamento di bambini con ASD e autolesionismo moderato e ripetitivo. NAC è un integratore alimentare da banco che può avere effetti benefici sul cervello attraverso i suoi ben documentati effetti antiossidanti e/o la ridotta segnalazione del glutammato. Nello studio proposto, 14 bambini con ASD e SIB ripetitivi di età compresa tra 5 e 12 anni saranno assegnati in modo casuale a dosi gradualmente crescenti di NAC o placebo per 9 settimane. Il gruppo di ricerca, i genitori e i bambini saranno ciechi rispetto al trattamento con NAC o placebo. I partecipanti verranno periodicamente al sito di ricerca per completare misure e valutazioni comportamentali.

Dopo le 9 settimane di trattamento, i bambini randomizzati a NAC che hanno mostrato miglioramenti saranno incoraggiati a continuare a prendere il supplemento al di fuori dello studio. Ai bambini che sono stati assegnati in modo casuale al placebo e non hanno mostrato alcun miglioramento verrà offerto un trattamento in aperto con NAC. I bambini che non sono migliorati durante l'assunzione di NAC o quelli che sono migliorati durante il placebo saranno informati sui prossimi passi dal team di studio.

L'obiettivo di questo studio di fattibilità è stabilire l'accettabilità fattibilità delle procedure di studio in questa popolazione vulnerabile, per conoscere i potenziali benefici e gli effetti negativi della NAC. Dimostrare questi obiettivi di fattibilità e l'efficacia preliminare e la sicurezza di NAC è un prerequisito per pianificare uno studio più ampio e definitivo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Marcus Autism Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di disturbo dello spettro autistico (ASD)
  • Presenza confermata di comportamento autolesionistico moderato (SIB)
  • Punteggio > 16 nella sottoscala Irritabilità della lista di controllo del comportamento aberrante valutata dai genitori (livello moderato di comportamento dirompente)
  • Classificato come autolesionista mantenuto automaticamente (determinato durante lo screening da un'analisi funzionale dettagliata)

Criteri di esclusione:

  • Con una dose di farmaco stabile per meno di 4 settimane
  • Modifica pianificata del farmaco durante la prova di 9 settimane
  • Ha avuto una o più crisi negli ultimi 6 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Partecipanti che assumono NAC
I partecipanti randomizzati al braccio dello studio di trattamento attivo riceveranno dosi gradualmente crescenti di N-acetilcisteina (NAC) somministrate sotto forma di compresse dissolventi in succo o acqua. NAC è un integratore alimentare orale da banco che verrà utilizzato a dosi più elevate del solito in questo studio.
Droga: N-acetilcisteina

I partecipanti inizieranno con l'assunzione di 900 mg di NAC una volta al giorno per una settimana (giorni di studio 1-7). Al giorno 7, i genitori (o il caregiver primario) e i soggetti torneranno al sito dello studio per esaminare gli eventi avversi.

In assenza di eventi avversi limitanti la dose attribuibili al farmaco in studio, la dose verrà gradualmente aumentata a 900 mg due volte al giorno per i giorni di studio 8-28.

Se questa dose è ben tollerata, la dose sarà aumentata a 900 tre volte al giorno per i giorni di studio 29-63.

Altri nomi:
  • NAC
Comparatore placebo: Partecipanti che assumono Placebo
I partecipanti randomizzati al placebo riceveranno compresse dissolventi identiche per dimensioni e aspetto al trattamento attivo. Le capsule di placebo contengono ingredienti inattivi.
Droga: Placebo

I partecipanti inizieranno con l'assunzione di 900 mg di placebo una volta al giorno per una settimana (giorni di studio 1-7). Al giorno 7, i genitori (o il caregiver primario) e i soggetti torneranno al sito dello studio per esaminare gli eventi avversi. Il dosaggio per il placebo aumenterà allo stesso modo del trattamento attivo.

In assenza di eventi avversi limitanti la dose attribuibili al farmaco in studio, la dose verrà gradualmente aumentata a 900 mg due volte al giorno per i giorni di studio 8-28.

Se questa dose è ben tollerata, la dose sarà aumentata a 900 tre volte al giorno per i giorni di studio 29-63.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti randomizzati
Lasso di tempo: 12 mesi (per tutta la durata dello studio)
Obiettivo: randomizzare 1,75 partecipanti al mese
12 mesi (per tutta la durata dello studio)
Tasso di abbandono
Lasso di tempo: 12 mesi (per tutta la durata dello studio)
Il tasso di abbandono è definito come la percentuale di soggetti che non hanno completato lo studio. Obiettivo: meno del 15% (per indicare che lo studio era accettabile per partecipanti e genitori).
12 mesi (per tutta la durata dello studio)
Studia la conformità ai farmaci
Lasso di tempo: 12 mesi (per tutta la durata dello studio)
Obiettivo: almeno il 70% di compliance al trattamento (conta delle compresse e caseifici farmaceutici).
12 mesi (per tutta la durata dello studio)
Raccolta riuscita delle misure di esito
Lasso di tempo: 12 mesi (per tutta la durata dello studio)
Obiettivo: raccolta di almeno l'80% dei dati sugli esiti essenziali per dimostrare la fattibilità delle procedure di raccolta dei dati.
12 mesi (per tutta la durata dello studio)
Valutazione della soddisfazione dei genitori
Lasso di tempo: Settimana 9 (al termine dell'intervento di studio)
Obiettivo: almeno l'80% dei genitori sarà d'accordo o fortemente d'accordo quando, in un sondaggio anonimo, gli verrà chiesto di raccomandare lo studio e il trattamento in studio ad altri genitori di bambini con ASD e SIB.
Settimana 9 (al termine dell'intervento di studio)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valore predittivo positivo del metodo di screening per classificare il comportamento autolesionistico (SIB) per tipo.
Lasso di tempo: 12 mesi (durata dello studio)

Obiettivo: almeno il 75% di valore predittivo positivo del nostro metodo di screening per classificare i bambini con comportamento autolesionistico mantenuto automaticamente utilizzando un'intervista semi-strutturata allo screening rispetto ai risultati dell'analisi funzionale da cinque a sei ore al basale. Solo i bambini che sembrano aver mantenuto automaticamente l'autolesionismo verranno inviati per la valutazione di base.

Dimostrare un alto valore predittivo positivo per il metodo di screening è un prerequisito necessario per avviare uno studio più ampio. Usando la formula: Valore Predittivo Positivo (PPV) = screening casi positivi e veri ÷ tutti gli screening positivi, un valore del 75% o superiore indicherebbe il successo del metodo di screening utilizzato.
12 mesi (durata dello studio)
Lista di controllo del comportamento aberrante Punteggio della sottoscala di irritabilità al basale e 9 settimane dopo l'intervento
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 9
L'Aberrant Behavior Checklist (ABC) è una misura di 58 elementi valutata dai genitori comunemente usata per i problemi comportamentali complessivi. La sottoscala Irritabilità è composta da 15 item che riflettono i capricci, l'aggressività e l'autolesionismo. L'intervallo va da 0 a 45, i punteggi più alti indicano una gravità maggiore. Come risultato preliminare di efficacia, è stato calcolato il punteggio medio al basale e alla settimana 9 post-intervento.
Linea di base, settimana 9
Numero di eventi comportamentali autolesivi
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 9
L'osservazione diretta della frequenza dell'autolesionismo è stata raccolta al basale in una sessione di osservazione separata dopo aver completato l'analisi funzionale e di nuovo alla settimana 9. I ricercatori hanno fissato un punto di riferimento di un calo medio della frequenza dell'autolesionismo del 50% all'interno del gruppo NAC.
Linea di base, settimana 9
Modifica della scala CGI-I (Clinical Global Impression) a 9 settimane dopo l'intervento
Lasso di tempo: Settimana 9
La scala Clinical Global Impression (CGI-I) è una scala di 7 elementi da 1 (molto migliorato) a 4 (nessun cambiamento) a 7 (molto peggiore). Per convenzione, i punteggi di 2 (Molto migliorato) o 1 (Molto migliorato) vengono utilizzati per definire una risposta positiva.
Settimana 9
Cambiamento nei biomarcatori e possibili meccanismi d'azione della NAC nei bambini con ASD.
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 9
Modifica i livelli di aminoacidi prima e dopo il trattamento con NAC: rapporti cisteina/cistina e glutatione/glutatione disolfuro (GSH/GSSG) (effetti antiossidanti), glutammato e rapporto glutammato/glutammina (segnalazione del glutammato) e livelli di GABA.
Linea di base, settimana 9

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Emory University

Investigatori

  • Investigatore principale: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 luglio 2018

Completamento primario (Effettivo)

12 settembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

12 settembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 dicembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 dicembre 2016

Primo Inserito (Stima)

4 gennaio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 gennaio 2021

Ultimo verificato

1 novembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB00088115

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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