Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een haalbaarheidsstudie van N-acetylcysteïne voor zelfbeschadigend gedrag bij kinderen met autismespectrumstoornis (NAC)

7 januari 2021 bijgewerkt door: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University
Het doel van deze studie is om de haalbaarheid aan te tonen van een 9 weken durende, gerandomiseerde studie van N-acetylcysteïne (NAC) in vergelijking met placebo bij 14 kinderen (leeftijd 5 tot 12 jaar) met autismespectrumstoornis (ASS) en een matig niveau van repetitief zelfbeschadigend gedrag (SIB). Bijkomende doelen zijn het evalueren van de positief voorspellende waarde van een screeningsmethode om kinderen met automatisch onderhouden zelfbeschadigend gedrag te classificeren; om de voorlopige werkzaamheid van NAC te evalueren voor het verminderen van repetitieve SIB bij kinderen met ASS; en om biomarkers en mogelijke werkingsmechanismen van NAC bij kinderen met ASS te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Zelfbeschadigend gedrag (SIB) bij kinderen met een autismespectrumstoornis (ASS) kan fysieke schade toebrengen aan het kind en het vermogen van het kind belemmeren om gebruik te maken van educatieve programma's en nuttige behandelingen zoals logopedie. De onrust veroorzaakt door zelfbeschadigend gedrag bij kinderen met ASS verstoort steevast de dagelijkse routines omdat het gezinsleven tijdens deze episodes vaak stilvalt en gezinsleden zich zorgen maken over het veroorzaken van SIB tussen episodes. Dit project zal de gedetailleerde beoordelingsmethoden gebruiken die zijn ontwikkeld op het gebied van gedragstherapie om het potentieel van N-acetylcysteïne (NAC) te evalueren voor de behandeling van kinderen met ASS en matige repetitieve SIB. NAC is een vrij verkrijgbaar voedingssupplement dat gunstige effecten op de hersenen kan hebben door zijn goed gedocumenteerde antioxiderende effecten en/of verminderde glutamaatsignalering. In de voorgestelde studie zullen 14 kinderen met ASS en herhaalde SIB tussen de 5 en 12 jaar willekeurig worden toegewezen aan geleidelijk toenemende doses NAC of placebo gedurende 9 weken. Het onderzoeksteam, ouders en kinderen zullen blind zijn voor de behandeling met NAC of placebo. Deelnemers zullen periodiek naar de onderzoekslocatie komen om metingen en gedragsbeoordelingen uit te voeren.

Na de behandeling van 9 weken zullen kinderen die gerandomiseerd zijn naar NAC en die verbetering vertoonden, worden aangemoedigd om het supplement buiten de studie om te blijven gebruiken. Kinderen die willekeurig werden toegewezen aan de placebo en geen verbetering vertoonden, krijgen een open-labelbehandeling met NAC aangeboden. Kinderen die niet verbeterden tijdens het gebruik van NAC of degenen die verbeterden tijdens de placebo, zullen door het onderzoeksteam worden geadviseerd over de volgende stappen.

Het doel van deze haalbaarheidsstudie is de haalbaarheid van studieprocedures in deze kwetsbare populatie vast te stellen, om meer te weten te komen over de mogelijke voordelen en nadelige effecten van NAC. Het aantonen van deze haalbaarheidsdoelstellingen en de voorlopige werkzaamheid en veiligheid van NAC is een voorwaarde voor het plannen van een grotere, meer definitieve studie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Marcus Autism Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van autismespectrumstoornis (ASS)
  • Bevestigde aanwezigheid van matig zelfbeschadigend gedrag (SIB)
  • Score > 16 op de door de ouders beoordeelde checklist voor afwijkend gedrag Subschaal prikkelbaarheid (matige mate van storend gedrag)
  • Geclassificeerd als automatisch onderhouden SIB (bepaald tijdens screening door een gedetailleerde functionele analyse)

Uitsluitingscriteria:

  • Op een stabiele medicatiedosis gedurende minder dan 4 weken
  • Geplande medicatiewijziging tijdens de proefperiode van 9 weken
  • Had een of meer aanvallen in de afgelopen 6 maanden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deelnemers nemen NAC
Deelnemers die gerandomiseerd zijn naar de onderzoeksarm met actieve behandeling zullen geleidelijk toenemende doses N-acetylcysteïne (NAC) krijgen, gegeven als een oplossende tablet in sap of water. NAC is een vrij verkrijgbaar oraal voedingssupplement dat in deze studie in hogere dan gebruikelijke doses zal worden gebruikt.
Geneesmiddel: N-acetylcysteïne

De deelnemers beginnen met het eenmaal daags innemen van 900 mg NAC gedurende een week (studiedagen 1-7). Op dag 7 keren ouders (of primaire verzorger) en proefpersonen terug naar de onderzoekslocatie om bijwerkingen te bekijken.

Bij afwezigheid van dosisbeperkende bijwerkingen die aan het onderzoeksgeneesmiddel kunnen worden toegeschreven, zal de dosis geleidelijk worden verhoogd tot 900 mg tweemaal daags gedurende studiedagen 8-28.

Als deze dosis goed wordt verdragen, wordt de dosis gedurende studiedagen 29-63 driemaal daags verhoogd tot 900.

Andere namen:
  • NAK
Placebo-vergelijker: Deelnemers die Placebo gebruiken
Deelnemers gerandomiseerd naar placebo krijgen oplostabletten die qua grootte en uiterlijk identiek zijn aan de actieve behandeling. Placebo-capsules bevatten inactieve ingrediënten.
Geneesmiddel: Placebo

De deelnemers beginnen met het eenmaal daags innemen van 900 mg van de placebo gedurende een week (studiedagen 1-7). Op dag 7 keren ouders (of primaire verzorger) en proefpersonen terug naar de onderzoekslocatie om bijwerkingen te bekijken. De dosering voor de placebo zal op dezelfde manier toenemen als de actieve behandeling.

Bij afwezigheid van dosisbeperkende bijwerkingen die aan het onderzoeksgeneesmiddel kunnen worden toegeschreven, zal de dosis geleidelijk worden verhoogd tot 900 mg tweemaal daags gedurende studiedagen 8-28.

Als deze dosis goed wordt verdragen, wordt de dosis gedurende studiedagen 29-63 driemaal daags verhoogd tot 900.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers gerandomiseerd
Tijdsspanne: 12 maanden (gedurende de duur van de studie)
Doel: 1,75 deelnemers randomiseren per maand
12 maanden (gedurende de duur van de studie)
Slijtagepercentage
Tijdsspanne: 12 maanden (gedurende de duur van de studie)
Het uitvalpercentage wordt gedefinieerd als het percentage proefpersonen dat het onderzoek niet heeft voltooid. Doel: minder dan 15% (om aan te geven dat de studie acceptabel was voor deelnemers en ouders).
12 maanden (gedurende de duur van de studie)
Bestudeer de medicatietrouw
Tijdsspanne: 12 maanden (gedurende de duur van de studie)
Doel: minimaal 70% therapietrouw (tablettellingen en medicijnzuivelfabrieken).
12 maanden (gedurende de duur van de studie)
Succesvolle verzameling van uitkomstmaten
Tijdsspanne: 12 maanden (gedurende de duur van de studie)
Doel: ten minste 80% verzameling van essentiële uitkomstgegevens om de haalbaarheid van gegevensverzamelingsprocedures aan te tonen.
12 maanden (gedurende de duur van de studie)
Beoordeling oudertevredenheid
Tijdsspanne: Week 9 (aan het einde van de studie-interventie)
Doel: tenminste 80% van de ouders zal het (helemaal) eens zijn met de vraag in een anonieme enquête dat zij het onderzoek en de onderzoeksbehandeling zouden aanbevelen aan andere ouders van kinderen met ASS en SIB.
Week 9 (aan het einde van de studie-interventie)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Positieve voorspellende waarde van screeningsmethode voor het classificeren van zelfbeschadigend gedrag (SIB) op type.
Tijdsspanne: 12 maanden (duur van de studie)

Doel: ten minste 75% positief voorspellende waarde van onze screeningmethode om kinderen met automatisch onderhouden zelfbeschadigend gedrag te classificeren met behulp van een semi-gestructureerd interview bij screening in vergelijking met de bevindingen van vijf tot zes uur durende functionele analyse bij baseline. Alleen kinderen die automatisch SIB lijken te behouden, worden doorverwezen voor de basisevaluatie.

Het aantonen van een hoge positief voorspellende waarde voor de screeningsmethode is een noodzakelijke voorwaarde voor het starten van een grotere studie. Met behulp van de formule: Positive Predictive Value (PPV) = schermpositieve en echte gevallen ÷ alle positieve schermen, een waarde van 75% of hoger zou wijzen op het succes van de gebruikte screeningmethode.
12 maanden (duur van de studie)
Afwijkend gedrag Checklist Prikkelbaarheid Subschaalscore bij baseline en 9 weken na de interventie
Tijdsspanne: Basislijn, week 9
De Afwijkende gedragschecklist (ABC) is een veelgebruikte, door ouders beoordeelde maatstaf van 58 items voor algemene gedragsproblemen. De subschaal Prikkelbaarheid bestaat uit 15 items die driftbuien, agressie en zelfverwonding weerspiegelen. Het bereik is 0 tot 45, hogere scores duiden op een hogere ernst. Als voorlopig resultaat voor de werkzaamheid werd de gemiddelde score berekend bij baseline en week 9 na de interventie.
Basislijn, week 9
Aantal zelfbeschadigende gedragsgebeurtenissen
Tijdsspanne: Basislijn, week 9
Directe observatie van de frequentie van SIB werd bij aanvang verzameld in een afzonderlijke observatiesessie na voltooiing van de functionele analyse en opnieuw in week 9. Onderzoekers stelden een benchmark vast van een gemiddelde afname van de frequentie van SIB van 50% binnen de NAC-groep.
Basislijn, week 9
Verandering in Clinical Global Impression (CGI-I) schaal 9 weken na de interventie
Tijdsspanne: Week 9
De Clinical Global Impression (CGI-I)-schaal is een schaal van 7 items van 1 (zeer veel verbeterd) via 4 (geen verandering) tot 7 (zeer veel slechter). Volgens afspraak worden scores van 2 (veel verbeterd) of 1 (zeer veel verbeterd) gebruikt om een ​​positieve reactie te definiëren.
Week 9
Verandering in biomarkers en mogelijke werkingsmechanismen van NAC bij kinderen met ASS.
Tijdsspanne: Basislijn, week 9
Verandert aminozuurniveaus voor en na NAC-behandeling: verhoudingen cysteïne/cystine en glutathion/glutathiondisulfide (GSH/GSSG) (antioxidante effecten), verhouding glutamaat en glutamaat/glutamine (glutamaatsignalering) en GABA-waarden.
Basislijn, week 9

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Emory University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lawrence Scahill, MSN, PhD, Emory University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 juli 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 september 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 september 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 december 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 december 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

4 januari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 januari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 januari 2021

Laatst geverifieerd

1 november 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB00088115

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Autisme Spectrum Stoornis

Klinische onderzoeken op N-acetylcysteïne

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in United Kingdom

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren