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트리헵타노인(G1D) 치료제 개발

2022년 12월 20일 업데이트: Juan Pascual

포도당 수송체 1형 결핍(G1D)에 대한 트리헵타노인(C7)의 치료 개발: 1상 최대 허용 용량 시험

포도당 수송체 1형 결핍 장애(G1D)로 유전적으로 진단된 소아 및 성인 환자 모집단에서 트리헵타노인(C7 오일; C7)의 최대 허용 용량(MTD)을 소비하는 칼로리의 백분율로 결정합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

시험은 G1D에서 경구 투여된 C7의 MTD를 결정하기 위해 오픈 라벨, 표준 3+3 1상 디자인을 사용할 것입니다.

트리헵타노인: 3개의 홀수 탄소 사슬 길이 지방산(즉, 7탄소 헵탄산의 트리글리세라이드)을 함유하는 트리글리세라이드 오일. 트리헵타노인은 하루에 4번(약 6시간마다) 경구 복용합니다. 그것은 하루에 4 번 균등하게 나누어 투여되며 총 C7 일일 복용량은 현재 프로토콜 지침에 따라 일반적인 식단에서 지방으로부터의 일일 칼로리 섭취량의 40% 또는 45%(그룹에 따라 다름)를 대체합니다. 오일은 식전 약 1시간 전에 섭취해야 하며 무지방, 무설탕 요거트 또는 푸딩과 혼합하여 투여합니다.

최대 36명의 피험자가 C7의 10일 최대 허용 용량 시험에 등록됩니다. C7 투약의 개시는 달라스 어린이 의료 센터 외래 치료 파빌리온 신경과 클리닉에서 실시될 것입니다. 피험자에게는 7일간의 투여 기간 동안 사용할 C7 오일이 제공됩니다.

피험자는 다른 약물을 중단할 필요가 없습니다. 피험자는 연구 과정에 필요한 구조 발작 약물을 포함하여 일반적인 약물을 유지하도록 지시받을 것입니다. 피험자는 연구 완료 시 의뢰 의사에게 임상 의료 기록을 다시 전송할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 뇌의 유전자형 또는 PET 스캔으로 확인된 포도당 수송체 I형 결핍증(G1D)의 진단.
  • Modified Atkins 다이어트 이외의 식이 요법에 안정적입니다(즉, 중쇄 트리글리세리드 요법을 포함하되 이에 국한되지 않는 1개월 동안 식이 요법 없음).
  • 2세 6개월부터 35세 11개월까지의 남녀.

제외 기준:

  • 간질 지속상태 및 심정지를 포함하되 이에 국한되지 않는 생명을 위협하는 발작 에피소드의 병력이 있는 피험자.
  • 독립적이고 관련이 없는 대사 및/또는 유전 질환의 증거가 있는 피험자.
  • 체질량 지수(BMI)가 30 이상인 피험자.
  • 과민성 대장 증후군, 크론병 또는 대장염과 같은 만성 위장 장애가 있는 피험자는 설사 또는 복통이 발생할 위험이 높아질 수 있습니다.
  • 현재 식이 요법(즉, 케톤 생성 식이, 중쇄 트리글리세리드 보충 식이, 앳킨스 식이, 저혈당 지수 식이 및 관련 식이)을 받고 있는 피험자.
  • 임신 중이거나 수유 중인 여성은 참가할 수 없습니다.
  • 연구 과정 중에 임신을 계획하거나 피임(금욕 포함)을 방지하기 위해 피임을 원하지 않는 여성은 참여할 수 없습니다.
  • 10세 이상의 여성은 딥스틱을 통해 임신 테스트를 위한 소변 샘플을 제공해야 합니다.
  • 피험자는 연구 기간 동안 금욕 또는 다른 형태의 피임에 동의하도록 요청받을 것입니다.
  • C7에 대한 알레르기/민감성.
  • 등록 1개월 전에 C7을 사용한 이전 치료.
  • 지난 30일 동안 중쇄 트리글리세리드 치료.
  • 연구자의 의견에 따라 치매의 징후를 보이거나 인지 변화의 평가를 혼란스럽게 할 퇴행성 뇌 장애(예: 알츠하이머병)로 진단된 피험자.
  • 연구자의 의견으로는 연구 요건 준수를 방해할 수 있는 활성 약물 또는 알코올 사용 또는 의존.
  • 부모 1명 또는 법적 보호자/대리인이 서면 동의서를 제공할 능력이 없거나 의지가 없음.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 트리헵타노인
용량 1 C7은 40% 일일 칼로리 섭취량으로 투여됩니다. 용량 2. C7은 일일 칼로리 섭취량의 45%로 관리됩니다.
의약품: 트리헵타노인
트리헵타노인은 매일 4회 7일 동안 투여될 것이다.
다른 이름들:
  • C7

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
최대 내약 용량 시험
기간: 7일 동안 매일 복용하는 약물.
소아 및 성인 환자 집단에서 소비된 칼로리의 백분율로 MTD를 결정합니다.
7일 동안 매일 복용하는 약물.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Juan Pascual

협력자

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

수사관

  • 수석 연구원: Juan Pascual, UT Southwestern Medical Center

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 3월 29일

기본 완료 (실제)

2017년 12월 22일

연구 완료 (실제)

2017년 12월 22일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 1월 31일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 2월 1일

처음 게시됨 (추정)

2017년 2월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 12월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 12월 20일

마지막으로 확인됨

2022년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • STU 062016-105
  • R01NS094257 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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