Behandlingsudvikling af triheptanoin (G1D)
Behandlingsudvikling af triheptanoin (C7) for Glucose Transporter Type I-mangel (G1D): Et fase I forsøg med maksimal tolerabel dosis
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Forsøget vil bruge et åbent standard 3+3 fase I design til at bestemme MTD for oralt administreret C7 i G1D.
Triheptanoin: en triglyceridolie, der indeholder tre fedtsyrer med ulige kulstofkædelængder (dvs. et triglycerid af 7-carbonheptansyre). Triheptanoin tages 4 gange om dagen (ca. hver 6. time) gennem munden. den doseres 4 gange om dagen, fordelt ligeligt, og den samlede daglige C7-dosis vil erstatte 40 % eller 45 % (afhængigt af gruppe) af det daglige kalorieindtag fra fedt i den sædvanlige diæt, baseret på gældende protokolretningslinjer. Olien bør tages cirka en time før måltider, og vil blive blandet med fedtfri, sukkerfri yoghurt eller budding til administration.
Op til seksogtredive forsøgspersoner vil blive indskrevet i et 10-dages maksimalt tolerabel dosisforsøg med C7. Påbegyndelse af C7-dosering vil blive udført i Children's Medical Center Dallas ambulatoriske Care Pavilion neurologiske klinik. Forsøgspersonerne vil blive forsynet med C7-olie for at overtage de 7 dages administration.
Forsøgspersoner vil ikke være forpligtet til at stoppe med anden medicin. Forsøgspersoner vil blive bedt om at bevare deres sædvanlige medicin, herunder redningsanfaldsmedicin, som nødvendigt for undersøgelsens forløb. Forsøgspersoner kan få alle kliniske journaler overført tilbage til deres henvisende læge ved afslutningen af undersøgelsen.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af glucosetransporter type I-mangel (G1D) bekræftet ved genotypebestemmelse eller PET-scanning af hjernen.
- Stabil på ingen diætterapi bortset fra Modificeret Atkins diæt (dvs. på ingen diætterapi i 1 måned, inklusive, men ikke begrænset til, mediumkædet triglyceridterapi).
- Mænd og kvinder 2 år 6 måneder til 35 år 11 måneder gamle, inklusive.
Ekskluderingskriterier:
- Personer med en historie med livstruende anfaldsepisoder, inklusive, men ikke begrænset til, status epilepticus og hjertestop.
- Forsøgspersoner med tegn på uafhængig, ikke-relateret metabolisk og/eller genetisk sygdom.
- Forsøgspersoner med et kropsmasseindeks (BMI) større end eller lig med 30.
- Personer med en kronisk mave-tarmlidelse, såsom irritabel tyktarm, Crohns sygdom eller colitis, som kan øge forsøgspersonens risiko for at udvikle diarré eller mavesmerter.
- Forsøgspersoner, der i øjeblikket er i diætterapi (dvs. ketogen diæt, diæter med mellemlang kæde af triglycerider, Atkins diæt, diæt med lavt glykæmisk indeks og relaterede diæter).
- Kvinder, der er gravide eller ammer, må ikke deltage.
- Kvinder, der planlægger at blive gravide i løbet af undersøgelsen, eller som ikke er villige til at bruge prævention for at forhindre graviditet (inklusive afholdenhed), kan ikke deltage.
- Kvinder på 10 år og derover vil blive bedt om at give en urinprøve til en graviditetstest via målepind.
- Forsøgspersonerne vil blive bedt om at acceptere afholdenhed eller anden form for prævention i hele undersøgelsens varighed.
- Allergi/følsomhed over for C7.
- Tidligere behandling med C7 en måned før indskrivning.
- Behandling med mellemkædede triglycerider inden for de sidste 30 dage.
- Forsøgspersoner, der udviser tegn på demens eller diagnosticeret med enhver degenerativ hjernesygdom (såsom Alzheimers sygdom), som ville forvirre vurderingen af kognitive ændringer, efter investigatorens mening.
- Aktivt stof- eller alkoholbrug eller afhængighed, der efter investigatorens opfattelse ville forstyrre overholdelse af studiekrav.
- Manglende evne eller vilje hos 1 forælder eller værge/repræsentant til at give skriftligt informeret samtykke.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Triheptanoin
Dosis 1 C7 administreret som 40 % dagligt kalorieindtag.
Dosis 2. C7 administreret som 45 % dagligt kalorieindtag.
|
Triheptanoin vil blive administreret i 7 dage 4 gange dagligt.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimal tolereret dosis forsøg
Tidsramme: medicin indtaget dagligt i 7 dage.
|
At bestemme MTD som en procentdel af kalorier forbrugt i pædiatriske og voksne patientpopulationer.
|
medicin indtaget dagligt i 7 dage.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Juan Pascual, UT Southwestern Medical Center
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Marin-Valencia I, Good LB, Ma Q, Malloy CR, Pascual JM. Heptanoate as a neural fuel: energetic and neurotransmitter precursors in normal and glucose transporter I-deficient (G1D) brain. J Cereb Blood Flow Metab. 2013 Feb;33(2):175-82. doi: 10.1038/jcbfm.2012.151. Epub 2012 Oct 17.
- Pascual JM, Liu P, Mao D, Kelly DI, Hernandez A, Sheng M, Good LB, Ma Q, Marin-Valencia I, Zhang X, Park JY, Hynan LS, Stavinoha P, Roe CR, Lu H. Triheptanoin for glucose transporter type I deficiency (G1D): modulation of human ictogenesis, cerebral metabolic rate, and cognitive indices by a food supplement. JAMA Neurol. 2014 Oct;71(10):1255-65. doi: 10.1001/jamaneurol.2014.1584.
- Pascual JM, Ronen GM. Glucose Transporter Type I Deficiency (G1D) at 25 (1990-2015): Presumptions, Facts, and the Lives of Persons With This Rare Disease. Pediatr Neurol. 2015 Nov;53(5):379-93. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2015.08.001. Epub 2015 Aug 10.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- STU 062016-105
- R01NS094257 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .