Léčba Vývoj triheptanoinu (G1D)
20. prosince 2022 aktualizováno: Juan Pascual
Vývoj léčby triheptanoinu (C7) pro deficit glukózového transportéru typu I (G1D): Fáze I studie s maximální tolerovatelnou dávkou
Stanovit maximální tolerovanou dávku (MTD), jako procento spotřebovaných kalorií, triheptanoinu (olej C7; C7) u pediatrické a dospělé populace pacientů s geneticky diagnostikovanou poruchou deficitu glukózového transportéru typu 1 (G1D).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Zkouška bude používat otevřený, standardní 3+3 návrh fáze I pro stanovení MTD orálně podávaného C7 v G1D.
Triheptanoin: triglyceridový olej obsahující tři mastné kyseliny s lichou délkou uhlíkového řetězce (tj. triglycerid 7-uhlíkové kyseliny heptanové). Triheptanoin se bude užívat 4krát denně (přibližně každých 6 hodin) ústy. Dávkuje se 4krát denně, rovnoměrně rozdělena, a celková denní dávka C7 nahradí 40 % nebo 45 % (v závislosti na skupině) denního kalorického příjmu z tuku v obvyklé stravě, na základě aktuálních směrnic protokolu. Olej by měl být užíván přibližně jednu hodinu před jídlem a bude smíchán s jogurtem nebo pudinkem bez tuku a cukru.
Do 10denního hodnocení maximální tolerovatelné dávky C7 bude zařazeno až třicet šest subjektů. Zahájení dávkování C7 bude provedeno na neurologické klinice dětského lékařského centra Dallas ambulantní péče Pavilion. Subjektům bude poskytnut olej C7, aby převzali 7 dní podávání.
Subjekty nebudou muset vysadit jiné léky. Subjekty budou vedeny k tomu, aby si udržovaly své obvyklé léky, včetně léků pro záchranné záchvaty, jak to bude nutné pro průběh studie. Subjektům mohou být po dokončení studie předány jakékoli klinické lékařské záznamy zpět k jejich doporučujícímu lékaři.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
12
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 35 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza deficitu glukózového transportéru typu I (G1D) potvrzená genotypizací nebo PET skenem mozku.
- Stabilní na žádné dietní terapii kromě modifikované Atkinsovy diety (tj. bez dietní terapie po dobu 1 měsíce, včetně, ale bez omezení na, triglyceridové terapie se středně dlouhým řetězcem).
- Muži a ženy od 2 let 6 měsíců do 35 let 11 měsíců včetně.
Kritéria vyloučení:
- Subjekty s anamnézou život ohrožujících epizod záchvatů, včetně, ale bez omezení na uvedené, status epilepticus a srdeční zástavy.
- Subjekty s důkazem nezávislého, nesouvisejícího metabolického a/nebo genetického onemocnění.
- Subjekty s indexem tělesné hmotnosti (BMI) vyšším nebo rovným 30.
- Subjekty s chronickou gastrointestinální poruchou, jako je syndrom dráždivého tračníku, Crohnova choroba nebo kolitida, které by mohly u subjektu zvýšit riziko rozvoje průjmu nebo bolesti žaludku.
- Subjekty v současné době na dietní terapii (tj. ketogenní dieta, diety doplněné triglyceridy se středně dlouhým řetězcem, Atkinsova dieta, dieta s nízkým glykemickým indexem a související diety).
- Ženy, které jsou těhotné nebo kojící, se nemohou zúčastnit.
- Ženy, které plánují otěhotnět v průběhu studie nebo které nejsou ochotny používat antikoncepci k zabránění těhotenství (včetně abstinence), se nemohou zúčastnit.
- Ženy ve věku 10 a více let budou požádány, aby poskytly vzorek moči pro těhotenský test pomocí měrky.
- Subjekty budou požádány, aby souhlasily s abstinencí nebo jinou formou antikoncepce po dobu trvání studie.
- Alergie/citlivost na C7.
- Předchozí léčba C7 měsíc před zařazením.
- Léčba triglyceridy se středně dlouhým řetězcem v posledních 30 dnech.
- Subjekty vykazující známky demence nebo diagnostikované s jakoukoli degenerativní poruchou mozku (jako je Alzheimerova choroba), která by podle názoru výzkumníka zmátla hodnocení kognitivních změn.
- Aktivní užívání drog nebo alkoholu nebo závislost, která by podle názoru zkoušejícího narušovala dodržování požadavků studie.
- Neschopnost nebo neochota 1 rodiče nebo zákonného zástupce/zástupce dát písemný informovaný souhlas.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Triheptanoin
Dávka 1 C7 podávaná jako 40% denní kalorický příjem.
Dávka 2. C7 podávaná jako 45% denní kalorický příjem.
|
Triheptanoin bude podáván po dobu 7 dnů 4krát denně.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Pokus s maximální tolerovanou dávkou
Časové okno: léky užívané denně po dobu 7 dnů.
|
Stanovit MTD jako procento kalorií spotřebovaných u pediatrické a dospělé populace pacientů.
|
léky užívané denně po dobu 7 dnů.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Juan Pascual, UT Southwestern Medical Center
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Marin-Valencia I, Good LB, Ma Q, Malloy CR, Pascual JM. Heptanoate as a neural fuel: energetic and neurotransmitter precursors in normal and glucose transporter I-deficient (G1D) brain. J Cereb Blood Flow Metab. 2013 Feb;33(2):175-82. doi: 10.1038/jcbfm.2012.151. Epub 2012 Oct 17.
- Pascual JM, Liu P, Mao D, Kelly DI, Hernandez A, Sheng M, Good LB, Ma Q, Marin-Valencia I, Zhang X, Park JY, Hynan LS, Stavinoha P, Roe CR, Lu H. Triheptanoin for glucose transporter type I deficiency (G1D): modulation of human ictogenesis, cerebral metabolic rate, and cognitive indices by a food supplement. JAMA Neurol. 2014 Oct;71(10):1255-65. doi: 10.1001/jamaneurol.2014.1584.
- Pascual JM, Ronen GM. Glucose Transporter Type I Deficiency (G1D) at 25 (1990-2015): Presumptions, Facts, and the Lives of Persons With This Rare Disease. Pediatr Neurol. 2015 Nov;53(5):379-93. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2015.08.001. Epub 2015 Aug 10.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. března 2017
Primární dokončení (Aktuální)
22. prosince 2017
Dokončení studie (Aktuální)
22. prosince 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
31. ledna 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. února 2017
První zveřejněno (Odhad)
2. února 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. prosince 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. prosince 2022
Naposledy ověřeno
1. prosince 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- STU 062016-105
- R01NS094257 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .