Leczenie Rozwój triheptanoiny (G1D)
Rozwój leczenia triheptanoiną (C7) w przypadku niedoboru transportera glukozy typu I (G1D): faza I badania z maksymalną tolerowaną dawką
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie będzie wykorzystywać otwarty, standardowy projekt fazy I 3+3 do określenia MTD doustnie podawanego C7 w G1D.
Triheptanoina: olej trójglicerydowy zawierający trzy kwasy tłuszczowe o nieparzystej długości łańcucha węglowego (tj. trigliceryd 7-węglowego kwasu heptanowego). Triheptanoina będzie przyjmowana doustnie 4 razy dziennie (mniej więcej co 6 godzin). jest dawkowany 4 razy dziennie, równomiernie podzielony, a całkowita dzienna dawka C7 zastąpi 40% lub 45% (w zależności od grupy) dziennego spożycia kalorii z tłuszczu w zwykłej diecie, w oparciu o aktualne wytyczne protokołu. Olej należy przyjmować około godzinę przed posiłkiem, a następnie wymieszać z beztłuszczowym, bezcukrowym jogurtem lub budyniem do podania.
Maksymalnie trzydzieści sześć osób zostanie włączonych do 10-dniowej próby z maksymalną tolerowaną dawką C7. Rozpoczęcie dawkowania C7 zostanie przeprowadzone w ambulatoryjnej Klinice Neurologii Dziecięcego Centrum Medycznego w Dallas. Osobnikom zostanie dostarczony olej C7, aby przejąć 7 dni podawania.
Pacjenci nie będą musieli przerywać przyjmowania innych leków. Pacjenci zostaną poinstruowani, aby utrzymali swoje zwykłe leki, w tym leki przeciwpadaczkowe doraźne, jeśli jest to konieczne dla przebiegu badania. Po zakończeniu badania uczestnicy mogą otrzymać dokumentację medyczną skierowaną z powrotem do lekarza prowadzącego.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie niedoboru transportera glukozy typu I (G1D) potwierdzone przez genotypowanie lub badanie PET mózgu.
- Stabilny przy żadnej diecie innej niż zmodyfikowana dieta Atkinsa (tj. bez żadnej diety przez 1 miesiąc, w tym między innymi z terapią trójglicerydami o średniej długości łańcucha).
- Mężczyźni i kobiety od 2 lat 6 miesięcy do 35 lat 11 miesięcy włącznie.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z zagrażającymi życiu epizodami napadów padaczkowych w wywiadzie, w tym między innymi stan padaczkowy i zatrzymanie akcji serca.
- Pacjenci z dowodami niezależnej, niepowiązanej choroby metabolicznej i/lub genetycznej.
- Pacjenci z indeksem masy ciała (BMI) większym lub równym 30.
- Pacjenci z przewlekłymi zaburzeniami żołądkowo-jelitowymi, takimi jak zespół jelita drażliwego, choroba Leśniowskiego-Crohna lub zapalenie okrężnicy, które mogą zwiększać ryzyko wystąpienia u pacjenta biegunki lub bólu brzucha.
- Osoby będące obecnie w trakcie terapii dietetycznej (tj. dieta ketogeniczna, dieta wzbogacona średniołańcuchowymi triglicerydami, dieta Atkinsa, dieta o niskim indeksie glikemicznym i diety pokrewne).
- Udziału nie mogą brać kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
- Kobiety, które planują zajść w ciążę w trakcie badania lub które nie chcą stosować antykoncepcji w celu zapobiegania ciąży (w tym abstynencji), nie mogą brać udziału w badaniu.
- Kobiety w wieku 10 lat i starsze zostaną poproszone o dostarczenie próbki moczu do testu ciążowego za pomocą paskowego wskaźnika poziomu.
- Pacjenci zostaną poproszeni o wyrażenie zgody na abstynencję lub inną formę kontroli urodzeń na czas trwania badania.
- Alergia/wrażliwość na C7.
- Poprzednie leczenie C7 na miesiąc przed włączeniem.
- Leczenie trójglicerydami o średniej długości łańcucha w ciągu ostatnich 30 dni.
- Osoby wykazujące oznaki demencji lub zdiagnozowane jakiekolwiek zwyrodnieniowe zaburzenie mózgu (takie jak choroba Alzheimera), które w opinii badacza mogłoby zakłócić ocenę zmian poznawczych.
- Aktywne używanie lub uzależnienie od narkotyków lub alkoholu, które w opinii badacza mogłoby kolidować z przestrzeganiem wymagań badania.
- Niezdolność lub niechęć 1 rodzica lub opiekuna prawnego/przedstawiciela do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Triheptanoina
Dawkę 1 C7 podawać jako 40% dziennego spożycia kalorii.
Dawka 2. C7 podawana jako 45% dziennego spożycia kalorii.
|
Triheptanoina będzie podawana przez 7 dni 4 razy dziennie.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Próba z maksymalną tolerowaną dawką
Ramy czasowe: leki przyjmowane codziennie przez 7 dni.
|
Określenie MTD jako procentu kalorii spożytych w populacji pacjentów pediatrycznych i dorosłych.
|
leki przyjmowane codziennie przez 7 dni.
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Juan Pascual, UT Southwestern Medical Center
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Marin-Valencia I, Good LB, Ma Q, Malloy CR, Pascual JM. Heptanoate as a neural fuel: energetic and neurotransmitter precursors in normal and glucose transporter I-deficient (G1D) brain. J Cereb Blood Flow Metab. 2013 Feb;33(2):175-82. doi: 10.1038/jcbfm.2012.151. Epub 2012 Oct 17.
- Pascual JM, Liu P, Mao D, Kelly DI, Hernandez A, Sheng M, Good LB, Ma Q, Marin-Valencia I, Zhang X, Park JY, Hynan LS, Stavinoha P, Roe CR, Lu H. Triheptanoin for glucose transporter type I deficiency (G1D): modulation of human ictogenesis, cerebral metabolic rate, and cognitive indices by a food supplement. JAMA Neurol. 2014 Oct;71(10):1255-65. doi: 10.1001/jamaneurol.2014.1584.
- Pascual JM, Ronen GM. Glucose Transporter Type I Deficiency (G1D) at 25 (1990-2015): Presumptions, Facts, and the Lives of Persons With This Rare Disease. Pediatr Neurol. 2015 Nov;53(5):379-93. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2015.08.001. Epub 2015 Aug 10.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- STU 062016-105
- R01NS094257 (Grant/umowa NIH USA)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .