Développement du traitement de la triheptanoïne (G1D)
Développement du traitement de la triheptanoïne (C7) pour le déficit en transporteur de glucose de type I (G1D) : un essai de dose maximale tolérable de phase I
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'essai utilisera une conception de phase I standard 3+3 en ouvert pour déterminer la DMT du C7 administré par voie orale dans le G1D.
Triheptanoïne : une huile de triglycéride contenant trois acides gras à longueur de chaîne de carbone impaire (c'est-à-dire un triglycéride d'acide heptanoïque à 7 carbones). La triheptanoïne sera prise 4 fois par jour (environ toutes les 6 heures) par voie orale. il est dosé 4 fois par jour, divisé également, et la dose quotidienne totale de C7 remplacera 40 % ou 45 % (selon le groupe) de l'apport calorique quotidien provenant des lipides dans l'alimentation habituelle, sur la base des directives actuelles du protocole. L'huile doit être prise environ une heure avant les repas et sera mélangée avec du yogourt ou du pudding sans gras et sans sucre pour l'administration.
Jusqu'à trente-six sujets seront inscrits dans un essai de dose maximale tolérable de 10 jours de C7. L'initiation du dosage de C7 sera effectuée dans la clinique de neurologie du Children's Medical Center Dallas ambulatory Care Pavilion. Les sujets recevront de l'huile C7 pour prendre en charge les 7 jours d'administration.
Les sujets ne seront pas tenus d'arrêter d'autres médicaments. Les sujets seront invités à maintenir leurs médicaments habituels, y compris les médicaments antiépileptiques de secours, si nécessaire pour le déroulement de l'étude. Les sujets peuvent faire retransférer tout dossier médical clinique à leur médecin traitant à la fin de l'étude.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de déficit en transporteur de glucose de type I (G1D) confirmé par génotypage ou TEP du cerveau.
- Stable sans traitement diététique autre que le régime Atkins modifié (c'est-à-dire sans traitement diététique pendant 1 mois, y compris, mais sans s'y limiter, le traitement par triglycérides à chaîne moyenne).
- Hommes et femmes de 2 ans 6 mois à 35 ans 11 mois inclus.
Critère d'exclusion:
- Sujets ayant des antécédents d'épisodes épileptiques potentiellement mortels, y compris, mais sans s'y limiter, un état de mal épileptique et un arrêt cardiaque.
- Sujets présentant des signes de maladie métabolique et / ou génétique indépendante et non liée.
- Sujets ayant un indice de masse corporelle (IMC) supérieur ou égal à 30.
- Sujets souffrant d'un trouble gastro-intestinal chronique, tel que le syndrome du côlon irritable, la maladie de Crohn ou la colite, ce qui pourrait augmenter le risque de développer une diarrhée ou des douleurs à l'estomac.
- Sujets actuellement sous traitement diététique (c'est-à-dire régime cétogène, régimes supplémentés en triglycérides à chaîne moyenne, régime Atkins, régime à faible indice glycémique et régimes apparentés).
- Les femmes enceintes ou qui allaitent ne peuvent pas participer.
- Les femmes qui envisagent de devenir enceintes au cours de l'étude ou qui ne souhaitent pas utiliser le contrôle des naissances pour prévenir une grossesse (y compris l'abstinence) ne peuvent pas participer.
- Les femmes de 10 ans et plus seront invitées à fournir un échantillon d'urine pour un test de grossesse à l'aide d'une bandelette réactive.
- Les sujets seront invités à accepter l'abstinence ou une autre forme de contraception pendant la durée de l'étude.
- Allergie/sensibilité au C7.
- Traitement antérieur avec C7 un mois avant l'inscription.
- Traitement avec des triglycérides à chaîne moyenne au cours des 30 derniers jours.
- - Sujets présentant des signes de démence ou diagnostiqués avec un trouble cérébral dégénératif (tel que la maladie d'Alzheimer) qui confondrait l'évaluation des changements cognitifs, de l'avis de l'investigateur.
- Consommation active de drogues ou d'alcool ou dépendance qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec le respect des exigences de l'étude.
- Incapacité ou refus d'un parent ou tuteur/représentant légal de donner son consentement éclairé par écrit.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Triheptanoïne
Dose 1 C7 administrée à 40 % de l'apport calorique quotidien.
Dose 2. C7 administré à 45 % de l'apport calorique quotidien.
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La triheptanoïne sera administrée pendant 7 jours 4 fois par jour.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Essai de dose maximale tolérée
Délai: médicaments pris quotidiennement pendant 7 jours.
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Déterminer la MTD en pourcentage des calories consommées dans la population de patients pédiatriques et adultes.
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médicaments pris quotidiennement pendant 7 jours.
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Juan Pascual, UT Southwestern Medical Center
Publications et liens utiles
Publications générales
- Marin-Valencia I, Good LB, Ma Q, Malloy CR, Pascual JM. Heptanoate as a neural fuel: energetic and neurotransmitter precursors in normal and glucose transporter I-deficient (G1D) brain. J Cereb Blood Flow Metab. 2013 Feb;33(2):175-82. doi: 10.1038/jcbfm.2012.151. Epub 2012 Oct 17.
- Pascual JM, Liu P, Mao D, Kelly DI, Hernandez A, Sheng M, Good LB, Ma Q, Marin-Valencia I, Zhang X, Park JY, Hynan LS, Stavinoha P, Roe CR, Lu H. Triheptanoin for glucose transporter type I deficiency (G1D): modulation of human ictogenesis, cerebral metabolic rate, and cognitive indices by a food supplement. JAMA Neurol. 2014 Oct;71(10):1255-65. doi: 10.1001/jamaneurol.2014.1584.
- Pascual JM, Ronen GM. Glucose Transporter Type I Deficiency (G1D) at 25 (1990-2015): Presumptions, Facts, and the Lives of Persons With This Rare Disease. Pediatr Neurol. 2015 Nov;53(5):379-93. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2015.08.001. Epub 2015 Aug 10.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- STU 062016-105
- R01NS094257 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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