Desarrollo del tratamiento de triheptanoína (G1D)

Desarrollo del tratamiento de triheptanoína (C7) para la deficiencia del transportador de glucosa tipo I (G1D): ensayo de dosis máxima tolerable de fase I

Patrocinadores

Patrocinador principal: University of Texas Southwestern Medical Center

Colaborador: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Fuente University of Texas Southwestern Medical Center
Resumen breve

Determinar la dosis máxima tolerada (MTD), como porcentaje de las calorías consumidas, de triheptanoína (aceite C7; C7) en una población de pacientes pediátricos y adultos con diagnóstico genético con trastorno por deficiencia del transportador de glucosa tipo 1 (G1D).

Descripción detallada

La prueba utilizará un diseño de fase I estándar 3 + 3 de etiqueta abierta para determinar la MTD de C7 administrado por vía oral en G1D.

Triheptanoína: un aceite de triglicéridos que contiene tres ácidos grasos de cadena de carbono impar (es decir, un triglicérido de ácido heptanoico de 7 carbonos). La triheptanoína se tomará 4 veces al día. (aproximadamente cada 6 horas) por vía oral. se dosifica 4 veces al día, dividido en partes iguales, y el La dosis diaria total de C7 reemplazará el 40% o el 45% (según el grupo) de la ingesta calórica diaria de grasas en la dieta habitual, según las directrices del protocolo actual. El aceite debe tomarse aproximadamente una hora antes de las comidas, y se mezclará con yogur sin grasa y sin azúcar o pudín para la administración.

Se inscribirán hasta treinta y seis sujetos en una prueba de dosis máxima tolerable de 10 días de C7. El inicio de la dosificación de C7 se llevará a cabo en el Centro Médico Infantil de Dallas. Clínica de neurología Care Pavilion. Los sujetos recibirán aceite C7 para hacerse cargo de los 7 días de administración.

No se requerirá que los sujetos dejen de tomar otros medicamentos. Los sujetos serán dirigidos a mantener sus medicamentos habituales, incluidos los medicamentos convulsivos de rescate, según sea necesario para curso del estudio. Los sujetos pueden tener cualquier expediente médico clínico transferido a su médico remitente al finalizar el estudio.

Estado general Activo, no reclutando
Fecha de inicio 29 de marzo de 2017
Fecha de Terminación 29 de marzo de 2025
Fecha de finalización primaria 29 de marzo de 2022
Fase Fase 1
Tipo de estudio Intervencionista
Resultado primario
Medida Periodo de tiempo
Prueba de dosis máxima tolerada medicación tomada diariamente durante 7 días.
Inscripción 36
Condición
Intervención

Tipo de intervención: Droga

Nombre de intervención: Triheptanoína

Descripción: La triheptanoína se administrará durante 7 días 4 veces al día.

Etiqueta de grupo de brazo: Triheptanoína

Otro nombre: C7

Elegibilidad

Criterios:

Criterios de inclusión:

- Diagnóstico de deficiencia del transportador de glucosa tipo I (G1D) confirmado por genotipificación o Tomografía por emisión de positrones del cerebro.

- Estable sin terapia dietética que no sea la dieta Atkins modificada (es decir, sin dieta terapia durante 1 mes, incluidos, entre otros, triglicéridos de cadena media terapia).

- Hombres y mujeres de 2 años 6 meses a 35 años 11 meses, inclusive.

Criterio de exclusión:

- Sujetos con antecedentes de episodios convulsivos potencialmente mortales, incluidos, entre otros, limitado al estado epiléptico y paro cardíaco.

- Sujetos con evidencia de enfermedad metabólica y / o genética independiente, no relacionada.

- Sujetos con un índice de masa corporal (IMC) mayor o igual a 30.

- Sujetos con un trastorno gastrointestinal crónico, como el síndrome del intestino irritable, Enfermedad de Crohn, o colitis, que podría aumentar el riesgo del sujeto de desarrollar diarrea o dolor de estómago.

- Sujetos actualmente en terapia dietética (es decir, dieta cetogénica, cadena media dietas suplementadas con triglicéridos, dieta Atkins, dieta de bajo índice glucémico y relacionados dietas).

- No podrán participar mujeres embarazadas o en periodo de lactancia.

- Mujeres que planean quedar embarazadas durante el curso del estudio o que no están dispuestas usar métodos anticonceptivos para prevenir el embarazo (incluida la abstinencia) no puede participar.

- A las mujeres mayores de 10 años se les pedirá que proporcionen una muestra de orina para una prueba de embarazo. mediante varilla de nivel.

- Se pedirá a los sujetos que acepten la abstinencia u otra forma de control de la natalidad para el duración del estudio.

- Alergia / sensibilidad a C7.

- Tratamiento previo con C7 un mes antes de la inscripción.

- Tratamiento con triglicéridos de cadena media en los últimos 30 días.

- Sujetos que presenten signos de demencia o hayan sido diagnosticados con algún cerebro degenerativo. trastorno (como la enfermedad de Alzheimer) que confundiría la evaluación de cambios, en opinión del investigador.

- Consumo o dependencia activa de drogas o alcohol que, a juicio del investigador, interferiría con el cumplimiento de los requisitos del estudio.

- Incapacidad o falta de voluntad de uno de los padres o tutor / representante legal para dar Consentimiento informado por escrito.

Género: Todas

Edad mínima: 2 años

Edad máxima: 35 años

Voluntarios Saludables: No

Oficial general
Apellido Papel Afiliación
Juan Pascual Principal Investigator UT Southwestern Medical Center
Ubicación
Instalaciones: UT Southwestern Medical Center
Ubicacion Paises

Estados Unidos

Fecha de verificación

Agosto de 2019

Fiesta responsable

Tipo: Patrocinador

Tiene acceso ampliado No
Condición Examinar
Número de brazos 1
Grupo de brazo

Etiqueta: Triheptanoína

Tipo: Experimental

Descripción: Dosis 1 C7 administrada como 40% de la ingesta calórica diaria. Dosis 2. C7 administrado como 45% de la ingesta calórica diaria.

Datos del paciente No
Información de diseño del estudio

Asignación: N / A

Modelo de intervención: Asignación de un solo grupo

Descripción del modelo de intervención: El ensayo utilizará un diseño de fase 1 estándar 3 + 3 de etiqueta abierta para determinar la MTD del C7 administrado por vía oral en G1D.

Propósito primario: Tratamiento

Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Fuente: ClinicalTrials.gov