Tratamiento Desarrollo de triheptanoína (G1D)
20 de diciembre de 2022 actualizado por: Juan Pascual
Desarrollo del tratamiento de triheptanoína (C7) para la deficiencia del transportador de glucosa tipo I (G1D): un ensayo de dosis máxima tolerable de fase I
Determinar la dosis máxima tolerada (MTD), como porcentaje de las calorías consumidas, de triheptanoína (aceite C7; C7) en una población de pacientes pediátricos y adultos con diagnóstico genético de trastorno por deficiencia del transportador de glucosa tipo 1 (G1D).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El ensayo utilizará un diseño de fase I estándar 3+3 de etiqueta abierta para determinar la MTD de C7 administrado por vía oral en G1D.
Triheptanoína: un aceite de triglicérido que contiene tres ácidos grasos de longitud de cadena de carbonos impares (es decir, un triglicérido de ácido heptanoico de 7 carbonos). La triheptanoína se tomará 4 veces al día (aproximadamente cada 6 horas) por vía oral. se dosifica 4 veces al día, dividida en partes iguales, y la dosis diaria total de C7 reemplazará el 40% o el 45% (según el grupo) de la ingesta calórica diaria de grasa en la dieta habitual, según las pautas del protocolo actual. El aceite debe tomarse aproximadamente una hora antes de las comidas y se mezclará con yogur o pudín sin grasa ni azúcar para su administración.
Se inscribirán hasta treinta y seis sujetos en un ensayo de dosis máxima tolerable de 10 días de C7. El inicio de la dosificación de C7 se llevará a cabo en la Clínica de neurología del Pabellón de Atención Ambulatoria del Centro Médico Infantil de Dallas. A los sujetos se les proporcionará aceite C7 para que se haga cargo de los 7 días de administración.
No se requerirá que los sujetos suspendan otros medicamentos. Se indicará a los sujetos que mantengan sus medicamentos habituales, incluidos los medicamentos de rescate para las convulsiones, según sea necesario para el curso del estudio. Los sujetos pueden tener cualquier registro médico clínico transferido a su médico de referencia al finalizar el estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 35 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de deficiencia del transportador de glucosa tipo I (G1D) confirmado por genotipado o exploración PET del cerebro.
- Estable sin terapia dietética que no sea la dieta Atkins modificada (es decir, sin terapia dietética durante 1 mes, incluida, entre otras, la terapia con triglicéridos de cadena media).
- Varones y mujeres de 2 años 6 meses a 35 años 11 meses, inclusive.
Criterio de exclusión:
- Sujetos con antecedentes de episodios de convulsiones potencialmente mortales, incluidos, entre otros, estado epiléptico y paro cardíaco.
- Sujetos con evidencia de enfermedad metabólica y/o genética independiente, no relacionada.
- Sujetos con un índice de masa corporal (IMC) mayor o igual a 30.
- Sujetos con un trastorno gastrointestinal crónico, como el síndrome del intestino irritable, la enfermedad de Crohn o la colitis, que podría aumentar el riesgo del sujeto de desarrollar diarrea o dolor de estómago.
- Sujetos actualmente en terapia dietética (es decir, dieta cetogénica, dietas suplementadas con triglicéridos de cadena media, dieta Atkins, dieta de bajo índice glucémico y dietas relacionadas).
- No podrán participar mujeres embarazadas o en período de lactancia.
- Las mujeres que planeen quedar embarazadas durante el curso del estudio o que no estén dispuestas a usar métodos anticonceptivos para prevenir el embarazo (incluida la abstinencia) no pueden participar.
- A las mujeres mayores de 10 años se les pedirá que proporcionen una muestra de orina para una prueba de embarazo a través de una tira reactiva.
- Se les pedirá a los sujetos que acepten la abstinencia u otra forma de control de la natalidad durante la duración del estudio.
- Alergia/sensibilidad a C7.
- Tratamiento previo con C7 un mes antes de la inscripción.
- Tratamiento con triglicéridos de cadena media en los últimos 30 días.
- Sujetos que muestren signos de demencia o que hayan sido diagnosticados con cualquier trastorno cerebral degenerativo (como la enfermedad de Alzheimer) que podría confundir la evaluación de los cambios cognitivos, en opinión del investigador.
- Consumo o dependencia activa de drogas o alcohol que, en opinión del investigador, interferiría con el cumplimiento de los requisitos del estudio.
- Incapacidad o falta de voluntad de 1 padre o tutor/representante legal para dar su consentimiento informado por escrito.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Triheptanoína
Dosis 1 C7 administrada como aporte calórico diario del 40%.
Dosis 2. C7 administrado como aporte calórico diario del 45%.
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Se administrará triheptanoína durante 7 días 4 veces al día.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Prueba de dosis máxima tolerada
Periodo de tiempo: medicamento tomado diariamente durante 7 días.
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Determinar la MTD como porcentaje de calorías consumidas en población de pacientes pediátricos y adultos.
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medicamento tomado diariamente durante 7 días.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Juan Pascual, UT Southwestern Medical Center
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Marin-Valencia I, Good LB, Ma Q, Malloy CR, Pascual JM. Heptanoate as a neural fuel: energetic and neurotransmitter precursors in normal and glucose transporter I-deficient (G1D) brain. J Cereb Blood Flow Metab. 2013 Feb;33(2):175-82. doi: 10.1038/jcbfm.2012.151. Epub 2012 Oct 17.
- Pascual JM, Liu P, Mao D, Kelly DI, Hernandez A, Sheng M, Good LB, Ma Q, Marin-Valencia I, Zhang X, Park JY, Hynan LS, Stavinoha P, Roe CR, Lu H. Triheptanoin for glucose transporter type I deficiency (G1D): modulation of human ictogenesis, cerebral metabolic rate, and cognitive indices by a food supplement. JAMA Neurol. 2014 Oct;71(10):1255-65. doi: 10.1001/jamaneurol.2014.1584.
- Pascual JM, Ronen GM. Glucose Transporter Type I Deficiency (G1D) at 25 (1990-2015): Presumptions, Facts, and the Lives of Persons With This Rare Disease. Pediatr Neurol. 2015 Nov;53(5):379-93. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2015.08.001. Epub 2015 Aug 10.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de marzo de 2017
Finalización primaria (Actual)
22 de diciembre de 2017
Finalización del estudio (Actual)
22 de diciembre de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
31 de enero de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de febrero de 2017
Publicado por primera vez (Estimar)
2 de febrero de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de diciembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de diciembre de 2022
Última verificación
1 de diciembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- STU 062016-105
- R01NS094257 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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