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수혈 비의존성 베타(β)-지중해빈혈 성인을 대상으로 한 Luspatercept의 효능 및 안전성에 관한 연구 (BEYOND)

2023년 11월 28일 업데이트: Celgene

비수혈 의존성 베타(β)-지중해 빈혈이 있는 성인을 대상으로 위약과 비교하여 Luspatercept(ACE-536)의 효능 및 안전성을 결정하기 위한 2상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 다기관 연구(The BEYOND™ 연구)

이것은 비수혈 의존성 베타(β)-지중해빈혈이 있는 성인을 대상으로 위약 대비 luspatercept(ACE-536)의 효능 및 안전성을 결정하기 위한 2상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 다기관 연구입니다. 이 연구는 스크리닝 기간, 이중 맹검 치료 기간(DBTP), 오픈 라벨 단계(OLP) 및 치료 후 추적 기간(PTFP)으로 나뉩니다.

약 150명의 피험자를 2:1의 luspatercept 대 위약 비율로 무작위 배정할 계획입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

주요 목표는 다음과 같습니다.

- 베이스라인과 비교하여 13주부터 24주까지 연속 12주 간격에 걸쳐 수혈 없이 평균 헤모글로빈 농도로 측정하여 빈혈에 대한 루스패터셉트(BMS-986346) 대 위약의 효과를 평가하기 위함.

보조 목표는 다음과 같습니다.

  • 지속적인 12주 간격(13주차부터 13주차부터 24주 및 37주부터 48주까지) 기준선과 비교했습니다.
  • Medical Outcomes Study 36-Item Short Form(SF-36) 및 Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue(FACIT-F)로 측정한 기능 및 건강 관련 삶의 질(QoL)에 대한 luspatercept 대 위약의 효과를 평가하기 위해 설문지
  • 기준선과 비교하여 37주차부터 48주차까지 연속 12주 간격으로 수혈 없이 평균 헤모글로빈 농도로 측정한 빈혈에 대한 루스패터셉트 대 위약의 장기 효과를 평가하기 위해
  • 간 철 농도(LIC) 및 철 킬레이트 요법(ICT) 일일 용량으로 측정한 철 과부하에 대한 luspatercept 대 위약의 효과를 평가하기 위해
  • 혈청 페리틴으로 측정한 철분 과부하에 대한 luspatercept 대 위약의 효과를 평가하기 위해
  • 적혈구 반응의 지속 시간을 평가하기 위해
  • 6분 걷기 테스트(6MWT)로 측정한 신체 활동에 대한 루스패터셉트 대 위약의 효과를 평가하기 위해

안전성 및 약동학(PK) 목표

  • 면역원성을 포함하여 luspatercept의 안전성과 내약성을 평가하기 위해
  • β-지중해 빈혈이 있는 피험자에서 luspatercept의 집단 약동학(PK)을 평가하기 위해

탐색 목표는 다음과 같습니다.

  • 골수외 조혈(EMH) 질량, 골밀도, 비장종대, 폐고혈압 및 다리 궤양이 있는 경우 측정치에 대한 luspatercept 대 위약의 효과를 평가하기 위해
  • NTDT 중증도 점수 시스템으로 측정한 β-지중해 빈혈 중증도에 대한 luspatercept 대 위약의 효과를 평가하기 위해
  • Morbidity-free Survival 매개변수로 측정한 β-지중해 빈혈 중증도에 대한 luspatercept 대 위약의 효과를 평가하기 위해
  • luspatercept 치료에 반응하는 혈청 성장 분화 인자 11(GDF11) 및 기타 관련 바이오마커의 기준선과 변화의 관계를 조사하기 위해
  • 태아 헤모글로빈(HbF)에 대한 luspatercept의 효과를 조사하기 위해
  • 건강 자원 활용(HRU)에 대한 luspatercept의 효과를 조사하기 위해

연구 유형

중재적

등록 (실제)

145

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Athens, 그리스, 115 27
        • Local Institution - 102
      • Athens, 그리스, 11527
        • Local Institution - 101
  • 레바논
      • Hazmieh, 레바논, 00961
        • Local Institution - 301
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Local Institution - 501
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Local Institution - 503
  • 영국
      • London Bloomsbury, 영국, WC1E 6AU
        • Local Institution - 601
  • 이탈리아
      • Cagliari, 이탈리아, 09121
        • Universita degli Studi di Cagliari - ASL8
      • Cagliari, 이탈리아, 09121
        • Local Institution - 205
      • Genoa, 이탈리아, 16128
        • Local Institution - 202
      • Milan, 이탈리아, 20122
        • Local Institution - 201
      • Naples, 이탈리아, 80131
        • Local Institution - 203
      • Napoli, 이탈리아, 80131
        • Local Institution - 206
      • Orbassano, 이탈리아, 10043
        • Local Institution - 204
  • 태국
      • Bangkok, 태국, 10700
        • Local Institution - 401

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

피험자는 연구에 등록하기 위해 다음 기준을 충족해야 합니다.

  1. 피험자는 정보에 입각한 동의 문서(ICF)에 서명할 당시 18세 이상이어야 합니다.
  2. 피험자는 연구 관련 평가/절차가 수행되기 전에 ICF를 이해하고 자발적으로 서명해야 합니다.
  3. 피험자는 연구 방문 일정(예: 조혈 줄기 세포 이식을 받을 예정이 아님) 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
  4. 피험자는 β-지중해 빈혈 또는 헤모글로빈 E/β-지중해 빈혈 진단을 받아야 합니다. 수반되는 알파 글로빈 돌연변이 및/또는 복제가 허용됩니다.
  5. 피험자는 무작위 배정 전 24주 기간 동안 받은 RBC 0~5단위로 정의되는 수혈 의존적이지 않아야 합니다. 참고: 이 항목 기준에 대해 정의된 1단위는 약 200~350mL의 수혈된 포장 RBC입니다.
  6. 피험자는 정기적인 수혈 프로그램을 받고 있지 않아야 하며 무작위 배정 전 최소 ≥ 8주 동안 RBC 수혈이 없어야 합니다.
  7. 피험자는 무작위 배정 전 4주 이내에 ≥ 1주 간격으로 최소 2회 측정한 기준선 평균 헤모글로빈 ≤ 10g/dL이어야 합니다. 수혈 후 21일 이내의 헤모글로빈 값은 제외됩니다.
  8. 피험자는 수행 상태가 있어야 합니다: ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 수행 점수가 0에서 1입니다.
  9. 본 연구에서 가임기 여성(FCBP)은 다음과 같은 여성으로 정의됩니다.

1) 어느 시점에 초경에 도달했거나, 2) 자궁절제술 또는 양측 난소절제술을 받지 않았거나, 또는 3) 최소 연속 24개월 동안 자연적으로 폐경 후가 아니었습니다(암 치료 후 무월경이 가임 가능성을 배제하지 않음)(즉, 지난 24개월 연속 월경 중 아무 때나 월경). 연구에 참여하는 FCBP는 다음을 수행해야 합니다.

  1. 연구 요법을 시작하기 전에 조사자가 확인한 대로 2개의 음성 임신 테스트를 받으십시오. 그녀는 연구 과정 동안 및 연구 치료 종료 후에 지속적인 임신 테스트에 동의해야 합니다. 이는 피험자가 이성애 접촉에 대해 진정한 금욕*을 실천하는 경우에도 적용됩니다.

  2. 이성애와의 접촉을 완전히 금욕*하도록 약속하십시오(매월 검토하고 출처를 문서화해야 함). FCBP가 임신으로 이어질 수 있는 성행위에 참여하는 경우 연구 요법(용량 중단 포함) 및 12주 동안(평균 말기 반감기의 약 5배) 사용에 동의하고 따를 수 있어야 합니다. 다회 투여 약동학[PK] 데이터에 근거한 luspatercept) 연구 요법 중단 후.

    10. 남성 피험자는 다음을 수행해야 합니다.

ㅏ. 진정한 금주(매월 검토해야 함)를 실행하거나 연구에 참여하는 동안 임신한 여성 또는 가임 여성과의 성적 접촉 동안, 용량 중단 동안 및 최소 12주(약 5 성공적인 정관절제술을 받은 경우에도 IP 중단 후 luspatercept의 평균 말기 반감기(다중 용량 PK 데이터를 기반으로 함)

제외 기준:

다음 중 하나라도 존재하면 피험자가 등록에서 제외됩니다.

  1. 피험자가 연구에 참여하는 것을 방해하는 모든 중요한 의학적 상태, 검사실 이상 또는 정신 질환.
  2. 피험자가 연구에 참여하는 경우 피험자를 허용할 수 없는 위험에 처하게 하는 실험실 이상 존재를 포함한 모든 상태.
  3. 연구에서 데이터를 해석하는 능력을 혼동시키는 모든 조건.
  4. 헤모글로빈 S/β-지중해빈혈 또는 알파(α)-지중해빈혈(예: 헤모글로빈 H)의 진단.
  5. 활동성 C형 간염(HCV) 감염
  6. 무작위 배정 전 ≤ 24주 동안 의학적 개입이 필요한 심부 정맥 혈전증(DVT) 또는 뇌졸중.
  7. 만성 항응고제 요법을 받고 있는 피험자는 무작위 배정 최소 28일 전에 치료를 중단하지 않는 한 제외됩니다. 예방 및 수술 또는 고위험 시술을 위한 항응고제 요법과 표재성 정맥 혈전증(SVT)을 위한 저분자량(LMW) 헤파린 및 만성 아스피린은 연구 전과 연구 중에 허용됩니다.
  8. 무작위 배정 전 ≤ 28일 전에 다른 연구 약물 또는 장치로 치료.
  9. 소타터셉트(ACE-011) 또는 루스파터셉트(ACE-536)에 대한 이전 노출.
  10. 혈소판 수 > 1000 x 109/L.
  11. ICF 서명 시점에 철 킬레이트 요법(ICT)을 받고 있는 피험자는 예상 무작위배정 날짜로부터 최소 24주 전에 ICT로 치료를 시작해야 합니다. ICT는 치료 중 언제든지 시작할 수 있으며 라벨에 따라 사용해야 합니다.
  12. 피험자는 무작위 배정 전 ≤ 24주 전에 수산화요소 및 ESA 치료를 받았고 이전 유전자 치료를 받지 않았습니다.
  13. 피험자는 임신 중이거나 수유 중인 여성입니다.
  14. 조절되지 않는 고혈압. 이 프로토콜의 조절된 고혈압은 NCI CTCAE(National Cancer Institute Common Terminology for Adverse Events) 버전 4.0(현재 활성 마이너 버전)에 따라 1등급 이하로 간주됩니다.

  15. 피험자는 다음을 포함한 심각한 장기 손상을 입었습니다.

    1. 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) > 3 x 정상 상한치(ULN) 또는 간경변의 병력/증거가 있는 간 질환, 뿐만 아니라 스크리닝 시 초음파로 검출된 종괴/종양의 존재.
    2. 심장 질환, New York Heart Association(NYHA) 분류 3 이상으로 분류된 심부전 또는 치료가 필요한 심각한 부정맥 또는 무작위 배정 6개월 이내의 최근 심근 경색(MI).
    3. 폐 섬유증 또는 폐고혈압을 포함하는 중증 폐 질환, 즉 ≥G3 NCI CTCAE 버전 4.0(현재 활성 마이너 버전).
    4. 예상 사구체 여과율(eGFR) < 60 ml/min/1.73 m2(신장 질환의 식이 수정[MDRD] 공식에 따름).
  16. 피험자는 무작위 배정 전 ≤ 12주 동안 만성 전신성 글루코코르티코이드를 투여받았습니다(부신 기능 부전을 위한 생리적 대체 요법이 허용됨).
  17. 대수술 ≤ 무작위화 12주 전(대상은 무작위화 이전의 이전 수술에서 완전히 회복해야 함).
  18. 연구 제품의 재조합 단백질 또는 부형제에 대한 심각한 알레르기 또는 아나필락시스 반응 또는 과민 반응의 병력(연구자 브로셔 참조).
  19. 피험자는 무작위 배정 전 ≤ 28일 동안 면역억제제를 투여받았습니다.

  20. 피험자가 ≥ 5년 동안 질병이 없는 경우(이전 악성 종양에 대한 활성 또는 보조 치료 완료 포함)가 아닌 경우 병력 또는 현재 악성 종양(고형 종양 및 혈액 악성 종양). 단, 다음과 같은 병력/동시 조건이 있는 대상자는 허용됩니다.

    • 피부의 기저 또는 편평 세포 암종
    • 자궁경부의 제자리 암종
    • 유방의 제자리 암종
    • 전립선암의 부수적인 조직학적 소견(종양, 결절, 전이[TNM] 임상 병기결정 시스템을 사용한 T1a 또는 T1b)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Luspatercept(ACE-536) + 최상의 지지 요법(BSC)
팔 설명: Luspatercept, 피하(ly)(SC) 21일마다 1회
의약품: 루스파터셉트
피험자는 3주마다 1mg/kg 용량 수준의 luspatercept로 시작하여 1.25mg/kg까지 용량을 증량할 수 있습니다.
다른 이름들:
  • 에이스-536
다른: 최상의 지지 요법(BSC)
최상의 지지 요법(BSC)
위약 비교기: 플라시보 플러스 최선의 지지 요법(BSC)
생리 식염수 피하(ly)(SC) 21일에 한 번
다른: 최상의 지지 요법(BSC)
최상의 지지 요법(BSC)
다른: 위약
위약, 피하, 21일마다
다른 이름들:
  • 생리 식염수

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
적혈구 반응을 달성한 참가자의 비율(13주차~24주차)
기간: 연구 치료 13주차부터 24주차까지
적혈구 반응은 수혈 없이 치료 13주차부터 24주차까지 연속 12주 간격으로 평균 헤모글로빈 수치가 베이스라인에서 1.0g/dL 이상 증가한 것으로 정의됩니다. 기준 헤모글로빈(Hb)은 투여 1 전 4주 이내에 최소 1주 간격으로 2회 이상의 Hb 측정값의 평균입니다.
연구 치료 13주차부터 24주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
비수혈 의존성 β-지중해빈혈-환자 보고 결과(NTDT-PRO) 피로 및 허약(T/W) 영역 점수(13주차 ~ 24주차)의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준선 및 연속 12주 동안(13주차부터 24주차까지)
NTDT-PRO는 6개 항목으로 구성된 증상을 매일 회상하여 빈혈 관련 증상의 중증도를 평가합니다. 1. 신체 활동을 하지 않을 때의 피로(에너지 부족) 2. 신체 활동을 할 때의 피로 3. 허약함(힘의 부족) ) 신체활동을 하지 않을 때 4. 신체활동을 할 때 허약함 5. 신체활동을 하지 않을 때 숨이 가빠짐 6. 신체활동을 할 때 숨이 가빠짐. 피로/약함(T/W) 영역 점수는 위 항목 1~4의 평균 점수입니다. T/W 영역 점수의 범위는 0(최상의 결과, 피곤함/약함 없음)부터 10(최악의 결과, 극도의 피로함/약함)까지입니다. 주간 T/W 점수는 해당 주의 일일 점수의 평균입니다. 연속 12주 동안(13주부터 24주까지) 주간 점수의 평균을 기준선의 T/W 도메인 점수와 비교합니다. 기준선은 13주차에 투여된 연구 약물의 첫 번째 투여 시점 또는 그 이전에 취해진 마지막 값으로 정의됩니다.
기준선 및 연속 12주 동안(13주차부터 24주차까지)
수혈이 없을 때 헤모글로빈 수치의 기준선 대비 평균 변화(13주차~24주차)
기간: 기준선 및 연속 12주 동안(13주차부터 24주차까지)
수혈이 없는 상태에서 13주차부터 24주차까지 연속 12주 간격에 걸쳐 평균 헤모글로빈(Hb) 값의 기준선 대비 평균 변화입니다. 기준선은 용량 1 1일 전 4주 이내에 최소 1주 간격으로 2회 이상의 Hb 측정의 평균으로 정의되었습니다.
기준선 및 연속 12주 동안(13주차부터 24주차까지)
적혈구 반응을 달성한 참가자의 비율(37주차~48주차)
기간: 연속 12주 동안(37주차부터 48주차까지) 평가됩니다.
적혈구계 반응은 수혈 없이 치료 37주부터 48주까지 연속 12주 간격으로 평균 헤모글로빈 수치가 베이스라인에서 1.0g/dL 이상 증가한 것으로 정의됩니다. 기준 헤모글로빈(Hb)은 투여 1 전 4주 이내에 최소 1주 간격으로 2회 이상의 Hb 측정값의 평균입니다.
연속 12주 동안(37주차부터 48주차까지) 평가됩니다.
만성 질환 치료 피로의 평균 기능 평가(FACIT-F) 피로 하위 척도 점수(13주차~24주차)의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준선 및 연속 12주 동안(13주차부터 24주차까지)
FACIT-F는 암 치료의 기능적 평가 - 일반(FACT-G) 설문지(4개 영역에 걸쳐 27개 항목)와 피로 하위 척도(FS) 구성 요소(13개)를 포함하는 다차원적 자가 보고 삶의 질 도구입니다. 항목). 이 연구에는 FACIT-F 버전 4가 사용되었습니다. 피로 하위 척도의 경우 13개 항목 각각은 0("전혀 그렇지 않음")부터 4("매우 심함")까지 점수가 매겨집니다. 개별 항목의 점수를 합산하여 0(최상의 결과)에서 52(최악의 결과) 범위의 최종 FS 점수를 생성합니다. 설문지는 매 용량마다 완료하고, 13주차부터 24주차까지의 FS 점수 평균을 기준선(연구 치료 시작 전 이용 가능한 마지막 점수)의 FS 점수와 비교합니다. 기준선은 13주차에 투여된 연구 약물의 첫 번째 투여 시점 또는 그 이전에 취해진 마지막 값으로 정의됩니다.
기준선 및 연속 12주 동안(13주차부터 24주차까지)
비수혈 의존성 β-지중해빈혈-환자 보고 결과(NTDT-PRO) 호흡 곤란(SoB) 도메인 점수의 기준선 대비 평균 변화(13주차 ~ 24주차)
기간: 기준선 및 연속 12주 동안(13주차부터 24주차까지)
NTDT-PRO V2.1은 NTD β-지중해빈혈과 관련된 빈혈 관련 증상의 심각도를 평가합니다. 지난 24시간 동안의 증상을 회상한 일일 전자일지로서 1. 신체활동을 하지 않을 때의 피로(기력부족) 2. 신체활동을 할 때의 피로(기력부족) 3. 허약( 근력부족) 신체활동을 하지 않을 때 4. 신체활동을 할 때 허약(근력부족) 5. 신체활동을 하지 않을 때 숨이 가빠짐 6. 신체활동을 할 때 숨이 가빠짐. 숨가쁨(SoB) 도메인 점수는 위 항목 5와 6의 평균 점수를 나타냅니다. SoB 도메인 점수의 범위는 0(최상의 결과, 숨가쁨 없음)부터 10(최악의 결과, 극도의 숨가쁨)까지입니다. 주간 SoB 점수는 해당 주의 일일 점수 평균을 나타냅니다. 연속 12주 동안(13주부터 24주까지) 주간 점수의 평균을 기준선의 SoB 도메인 점수와 비교합니다.
기준선 및 연속 12주 동안(13주차부터 24주차까지)
수혈이 없을 때 헤모글로빈 수치의 기준선 대비 평균 변화(37주차 ~ 48주차)
기간: 기준선 및 연속 12주 동안(37주부터 48주까지)
수혈이 없는 상태에서 37주차부터 48주차까지 연속 12주 간격에 걸쳐 평균 헤모글로빈(Hb) 값의 기준선 대비 평균 변화입니다. 기준선은 용량 1 1일 전 4주 이내에 최소 1주 간격으로 2회 이상의 Hb 측정의 평균으로 정의되었습니다.
기준선 및 연속 12주 동안(37주부터 48주까지)
만성 질환 치료 피로의 평균 기능 평가(FACIT-F) 피로 하위 척도 점수의 기준선 대비 평균 변화(37주차~48주차)
기간: 기준선 및 연속 12주 동안(37주부터 48주까지)
FACIT-F는 암 치료의 기능적 평가 - 일반(FACT-G) 설문지(4개 영역에 걸쳐 27개 항목)와 피로 하위 척도(FS) 구성 요소(13개)를 포함하는 다차원적 자가 보고 삶의 질 도구입니다. 항목). 이 연구에는 FACIT-F 버전 4가 사용되었습니다. 피로 하위 척도의 경우 13개 항목 각각은 0("전혀 그렇지 않음")부터 4("매우 심함")까지 점수가 매겨집니다. 개별 항목의 점수를 합산하여 0(최상의 결과)에서 52(최악의 결과) 범위의 최종 FS 점수를 생성합니다. 설문지는 매 용량마다 완료하고 37주차부터 48주차까지의 FS 점수 평균을 기준선(연구 치료 시작 전 이용 가능한 마지막 점수)의 FS 점수와 비교합니다. 기준선은 37주차에 투여된 연구 약물의 첫 번째 투여 시점 또는 그 이전에 취해진 마지막 값으로 정의됩니다.
기준선 및 연속 12주 동안(37주부터 48주까지)
비수혈 의존성 β-지중해빈혈-환자 보고 결과(NTDT-PRO) 피로 및 허약(T/W) 영역 점수의 기준선 대비 평균 변화(37주차 ~ 48주차)
기간: 기준선 및 연속 12주 동안(37주부터 48주까지)
NTDT-PRO V2.1은 빈혈 관련 증상의 심각도를 평가합니다. 지난 24시간 동안의 증상을 매일 회상하는 것으로, 6개 항목으로 구성되어 있습니다: 1. 신체 활동을 하지 않을 때의 피로(에너지 부족) 2. 신체 활동을 할 때의 피로 3. 신체 활동을 하지 않을 때의 허약(힘 부족) 4. 신체활동 시 허약함 5. 신체활동을 하지 않을 때 호흡곤란 6. 신체활동 시 호흡곤란 피로/약함(T/W) 영역 점수는 위 항목 1~4의 평균 점수를 나타냅니다. T/W 영역 점수의 범위는 0(최상의 결과, 피곤함/약함 없음)부터 10(최악의 결과, 극도의 피로함/약함)까지입니다. 주간 T/W 점수는 해당 주의 일일 점수의 평균을 나타냅니다. 연속 12주 동안(37주부터 48주까지) 주간 점수의 평균을 기준선의 T/W 도메인 점수와 비교합니다. 기준선은 37주차에 투여된 연구 약물의 첫 번째 투여 시점 또는 그 이전에 취해진 마지막 값으로 정의됩니다.
기준선 및 연속 12주 동안(37주부터 48주까지)
비수혈 의존성 β-지중해빈혈-환자 보고 결과(NTDT-PRO) 호흡곤란(SoB) 도메인 점수의 기준선 대비 평균 변화(37주차 ~ 48주차)
기간: 기준선 및 연속 12주 동안(37주부터 48주까지)
NTDT-PRO V2.1은 빈혈 관련 증상의 심각도를 평가합니다. 지난 24시간 동안의 증상을 매일 회상하는 것으로 6항목으로 구성되어 있습니다. 1. 신체활동을 하지 않을 때의 피로(에너지 부족) 2. 신체활동을 할 때의 피로 3. 신체활동을 하지 않을 때의 허약(힘의 부족) 활동 4. 신체활동 시 허약감 5. 신체활동을 하지 않을 때 숨이 가빠짐 6. 신체활동 시 호흡곤란. 숨가쁨(SoB) 도메인 점수는 위 항목 5와 6의 평균 점수를 나타냅니다. SoB 도메인 점수의 범위는 0(최상의 결과, 숨가쁨 없음)부터 10(최악의 결과, 극도의 숨가쁨)까지입니다. 주간 SoB 점수는 해당 주의 일일 점수 평균을 나타냅니다. 연속 12주 동안(37주부터 48주까지) 주간 점수의 평균을 기준선의 SoB 도메인 점수와 비교합니다. 기준선은 37주차에 투여된 연구 약물의 첫 번째 투여 시점 또는 그 이전에 취해진 마지막 값으로 정의됩니다.
기준선 및 연속 12주 동안(37주부터 48주까지)
만성 질환 치료 피로의 평균 기능 평가(FACIT-F) 피로 하위 척도 점수(13주차~24주차)가 기준선 ≥ 3에서 증가한 참가자의 비율
기간: 기준선 및 연속 12주 동안(13주차부터 24주차까지)
FACIT-Fatigue는 다차원적인 자가 보고 삶의 질 도구입니다. 이는 27개의 핵심 항목인 암 치료의 기능적 평가 - 일반(FACT-G) 설문지로 구성되어 있으며, 이는 신체적, 사회적/가족, 정서적, 기능적 웰빙의 4개 영역에서 환자의 기능을 평가합니다. 암 관련 피로를 포착하기 위해 고안된 13개 항목 척도인 피로 하위 척도(FS). 항목은 5가지 옵션(0 = 전혀 그렇지 않음 ~ 4 = 매우 많음)으로 구성된 응답 척도로 측정됩니다. 참가자들은 스크리닝 및 기타 모든 복용량에서 설문지를 작성했습니다. 기준선은 13주차에 투여된 연구 약물의 첫 번째 투여 시점 또는 그 이전에 취해진 마지막 값으로 정의됩니다. 점수는 항목 점수의 합에 척도의 n개 항목을 곱한 다음 답변한 n개 항목으로 나누어 계산됩니다.
기준선 및 연속 12주 동안(13주차부터 24주차까지)
만성 질환 치료 피로의 평균 기능 평가(FACIT-F) 피로 하위 척도 점수(37주~48주)가 기준선 ≥ 3에서 증가한 참가자의 비율
기간: 기준선 및 연속 12주 동안(37주부터 48주까지)
FACIT-Fatigue는 다차원적인 자가 보고 삶의 질 도구입니다. 이는 27개의 핵심 항목인 암 치료의 기능적 평가 - 일반(FACT-G) 설문지로 구성되어 있으며, 이는 신체적, 사회적/가족, 정서적, 기능적 웰빙의 4개 영역에서 환자의 기능을 평가합니다. 암 관련 피로를 포착하기 위해 고안된 13개 항목 척도인 피로 하위 척도(FS). 항목은 5가지 옵션(0 = 전혀 그렇지 않음 ~ 4 = 매우 많음)으로 구성된 응답 척도로 측정됩니다. 참가자들은 스크리닝 및 기타 모든 복용량에서 설문지를 작성했습니다. 기준선은 37주차에 연구 약물을 투여한 첫 번째 투여 시점 또는 그 이전에 취한 마지막 값으로 정의됩니다. 점수는 항목 점수의 합에 척도의 항목 n개를 곱한 다음 답변한 항목 n개로 나누어 계산됩니다.
기준선 및 연속 12주 동안(37주부터 48주까지)
의학적 결과 연구 36개 항목 약식(SF-36)의 물리적 구성 요소 요약(PCS) 및 정신 구성 요소 요약(MCS) 점수의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준일부터 24주차까지, 그리고 기준일부터 연구 치료 48주차까지
SF-36v2는 환자가 보고한 결과를 평가하는 데 사용되는 36개 항목의 일반 PRO 설문지입니다. SF-36은 8가지 건강 영역에 대한 점수를 산출합니다: 신체 기능(PF), 역할-신체(RP), 신체 통증(BP), 일반 건강(GH), 활력(VT), 사회적 기능(SF), 역할 감정 (RE), 정신 건강(MH), 신체 구성 요소 요약(PCS) 및 정신 구성 요소 요약(MCS) 점수. 8개 건강 영역 각각의 점수는 먼저 미국 일반 인구 평균을 기준으로 표준화된 다음, 8개 건강 영역 각각의 점수가 PCS 및 MCS 요약 점수 결정에 다르게 기여하도록 집계 및 변환됩니다. PCS 및 MCS 점수 범위는 0에서 100까지이며, 점수가 높을수록 삶의 질이 좋음을 의미합니다. 기준선은 투여된 연구 약물의 첫 번째 투여 당시 또는 그 이전에 취해진 마지막 값으로 정의됩니다.
기준일부터 24주차까지, 그리고 기준일부터 연구 치료 48주차까지
철분 과부하 개선 참가자 비율
기간: 연구 치료 24주차 및 48주차
철분 과부하는 간 철분 농도(LIC)와 철 킬레이트화 요법(ICT) 일일 복용량으로 측정되었습니다. 개선은 다음과 같이 정의됩니다. - 기준선 LIC ≥3mg/g인 참가자의 경우: LIC의 ≥20% 감소 또는 ICT 일일 복용량의 ≥33% 감소 - 기준선 LIC가 <3mg/g인 참가자의 경우: LIC의 증가 없음 >1 mg/g이고 ICT 치료를 시작하지 않거나 ICT 일일 복용량이 ≥ 33% ​​증가하지 않습니다(기준에서 ICT를 사용하는 경우).
연구 치료 24주차 및 48주차
혈청 페리틴의 기준선 대비 평균 변화
기간: 연구 치료 24주차 및 48주차
기준 평균 혈청 페리틴은 투여 1일째 또는 그 이전 24주 동안 계산됩니다. 기준 후 평균 혈청 페리틴은 첫 24주 또는 48주 치료 종료일 또는 그 이전의 마지막 24주 동안의 페리틴 값의 평균으로 계산됩니다.
연구 치료 24주차 및 48주차
간 철분 농도(LIC)의 기준선 대비 평균 변화
기간: 연구 치료 24주차 및 48주차
LIC는 자기공명영상(MRI)으로 측정되었습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 용량이 투여되거나 투여되기 전의 마지막 값으로 정의됩니다. 기준 이후는 24주차 또는 48주차에 가장 가까운 방문으로 정의됩니다. LIC 값이 43보다 큰 참가자는 분석에 포함되지 않습니다.
연구 치료 24주차 및 48주차
24주 동안 수혈을 받지 않은 참가자의 비율
기간: 첫 번째 투여부터 24주차까지
무수혈은 연구 치료 1~24주 동안 수혈이 전혀 없는 것으로 정의됩니다. 24주차 이전에 치료를 중단한 참가자는 1~24주차 동안 수혈이 없는 것으로 간주되지 않았습니다.
첫 번째 투여부터 24주차까지
48주 동안 수혈을 받지 않은 참가자의 비율
기간: 첫 번째 투여부터 48주차까지
무수혈은 연구 치료 1~48주 동안 수혈이 전혀 없는 것으로 정의됩니다. 48주차 이전에 치료를 중단한 참가자는 1~48주차 동안 수혈이 없는 것으로 간주되지 않았습니다.
첫 번째 투여부터 48주차까지
기준선에서 평균 헤모글로빈 증가 기간 ≥1.0g/dL
기간: 기준시점부터 약 56개월까지
이 결과 측정은 12주 연속 기간 동안 ≥ 1.0g/dL에 대한 헤모글로빈 반응 기간의 누적 평균입니다. 수혈 후 21일 이내의 헤모글로빈 수치는 분석에서 제외되었습니다.
기준시점부터 약 56개월까지
6분 도보 테스트(6MWT) 거리의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준일부터 24주차까지, 그리고 기준일부터 연구 치료 48주차까지
6MWT는 일반적으로 다양한 중등도부터 중증 질환을 앓고 있는 환자의 기능적 운동 능력과 의학적 개입에 대한 반응을 객관적으로 평가하는 데 사용됩니다. 참가자들은 6분간 30m 복도를 달리지 않고 최대한 빨리 걸어야 하며, 그 시간 동안 이동한 총 거리를 측정한다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 시점 또는 투여 전의 마지막 값으로 정의됩니다. 기준 이후는 24주차 또는 48주차에 가장 가까운 방문으로 정의됩니다.
기준일부터 24주차까지, 그리고 기준일부터 연구 치료 48주차까지
수혈이 없을 때 평균 헤모글로빈 수치가 기준선 ≥1.5g/dL에서 증가한 참가자의 비율
기간: 연구 치료 13주차부터 24주차까지
수혈을 받지 않은 상태에서 13주차부터 24주차까지 연속 12주 간격으로 평균 헤모글로빈(Hb) 수치가 기준선보다 1.5g/dL 이상 증가한 참가자의 비율입니다. 기준선은 용량 1 1일 전 4주 이내에 최소 1주 간격으로 2회 이상의 Hb 측정의 평균으로 정의되었습니다.
연구 치료 13주차부터 24주차까지
비수혈 의존성 베타 지중해빈혈-환자 보고 결과(NTDT-PRO) 피로 및 허약(T/W) 영역 점수에서 기준선 ≥ RD(= 1)보다 감소한 참가자의 비율
기간: 연구 치료 13주차부터 24주차까지, 그리고 37주차부터 48주차까지
반응자 정의(RD) 임계값은 치료 혜택으로 해석될 사전 결정된 기간 동안의 개별 참가자 점수 변화입니다. NTDT-PRO T/W 도메인 점수에 대한 RD는 13주차부터 24주차까지 또는 37주차부터 48주차까지의 기간에 걸쳐 기준선에서 ≥ 1점 감소(즉, RD = -1)로 정의되었습니다. 표시된 12주 기간에 NTDT-PRO T/W 점수가 누락된 참가자는 분석에서 무응답자로 분류됩니다.
연구 치료 13주차부터 24주차까지, 그리고 37주차부터 48주차까지
부작용을 경험한 참가자 수
기간: 첫 접종부터 마지막 ​​접종 후 63일까지(최대 약 56개월)
이상사례(AE)는 연구 치료제를 투여받은 임상 연구 참가자에게 새로운 예상치 못한 의학적 발생 또는 기존 의학적 상태의 악화로 정의되며, 이는 반드시 이 치료제와 인과관계가 있는 것은 아닙니다. 이상반응은 1~5등급으로 분류되며, 1등급은 경미하고 증상이 없습니다. 2등급은 최소한의 국소적 또는 비침습적 개입이 필요한 중등도입니다. 3등급은 심각하거나 의학적으로 중요하지만 즉시 생명을 위협하지는 않습니다. 4등급 사건은 일반적으로 입원이 필요할 정도로 심각합니다. 5등급 사건은 치명적입니다.
첫 접종부터 마지막 ​​접종 후 63일까지(최대 약 56개월)
Luspatercept에 대한 항약물 항체(ADA) 양성 테스트를 받은 참가자 수
기간: 첫 접종부터 마지막 ​​접종 후 최대 2년, 최대 약 56개월
항약물(ACE-536/Luspatercept) 항체의 존재는 혈청 샘플에서 24주마다 평가되었습니다. 연구 중에 긍정적인 결과가 포착되면 참가자는 '긍정적'으로 간주됩니다.
첫 접종부터 마지막 ​​접종 후 최대 2년, 최대 약 56개월
Luspatercept의 겉보기 클리어런스(CL/F)
기간: 용량 1 ~ 16: 용량 2차(첫 번째 용량 전에 수집해야 함), 용량 2 1일차, 용량 4 1일차, 용량 6 1일차, 용량 8 1일차, 용량 12 1일차, 용량 16 1일차, 용량 6 8일차 , 용량 6 15일째, 매 6회 용량(용량 22, 28 등)마다 최대 약. 48개월
Luspatercept의 겉보기 클리어런스(CL/F)
용량 1 ~ 16: 용량 2차(첫 번째 용량 전에 수집해야 함), 용량 2 1일차, 용량 4 1일차, 용량 6 1일차, 용량 8 1일차, 용량 12 1일차, 용량 16 1일차, 용량 6 8일차 , 용량 6 15일째, 매 6회 용량(용량 22, 28 등)마다 최대 약. 48개월
Luspatercept의 중앙 구획(V1/F) 분포의 겉보기 부피
기간: 용량 1 ~ 16: 용량 2차(첫 번째 용량 전에 수집해야 함), 용량 2 1일차, 용량 4 1일차, 용량 6 1일차, 용량 8 1일차, 용량 12 1일차, 용량 16 1일차, 용량 6 8일차 , 용량 6 15일째, 매 6회 용량(용량 22, 28 등)마다 최대 약. 48개월
Luspatercept의 중앙 구획(V1/F) 분포의 겉보기 부피
용량 1 ~ 16: 용량 2차(첫 번째 용량 전에 수집해야 함), 용량 2 1일차, 용량 4 1일차, 용량 6 1일차, 용량 8 1일차, 용량 12 1일차, 용량 16 1일차, 용량 6 8일차 , 용량 6 15일째, 매 6회 용량(용량 22, 28 등)마다 최대 약. 48개월
Luspatercept의 최대 농도(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 용량 1 ~ 16: 용량 2차(첫 번째 용량 전에 수집해야 함), 용량 2 1일차, 용량 4 1일차, 용량 6 1일차, 용량 8 1일차, 용량 12 1일차, 용량 16 1일차, 용량 6 8일차 , 용량 6 15일째, 매 6회 용량(용량 22, 28 등)마다 최대 약. 48개월
Luspatercept의 최대 농도(Tmax)에 도달하는 시간
용량 1 ~ 16: 용량 2차(첫 번째 용량 전에 수집해야 함), 용량 2 1일차, 용량 4 1일차, 용량 6 1일차, 용량 8 1일차, 용량 12 1일차, 용량 16 1일차, 용량 6 8일차 , 용량 6 15일째, 매 6회 용량(용량 22, 28 등)마다 최대 약. 48개월
Luspatercept의 최대 농도(Cmax)
기간: 용량 1 ~ 16: 용량 2차(첫 번째 용량 전에 수집해야 함), 용량 2 1일차, 용량 4 1일차, 용량 6 1일차, 용량 8 1일차, 용량 12 1일차, 용량 16 1일차, 용량 6 8일차 , 용량 6 15일째, 매 6회 용량(용량 22, 28 등)마다 최대 약. 48개월
Luspatercept의 최대 농도(Cmax)
용량 1 ~ 16: 용량 2차(첫 번째 용량 전에 수집해야 함), 용량 2 1일차, 용량 4 1일차, 용량 6 1일차, 용량 8 1일차, 용량 12 1일차, 용량 16 1일차, 용량 6 8일차 , 용량 6 15일째, 매 6회 용량(용량 22, 28 등)마다 최대 약. 48개월
Luspatercept의 정상 상태(Cmax,ss)로부터의 최대 농도
기간: 용량 1 ~ 16: 용량 2차(첫 번째 용량 전에 수집해야 함), 용량 2 1일차, 용량 4 1일차, 용량 6 1일차, 용량 8 1일차, 용량 12 1일차, 용량 16 1일차, 용량 6 8일차 , 용량 6 15일째, 매 6회 용량(용량 22, 28 등)마다 최대 약. 48개월
Luspatercept의 정상 상태(Cmax,ss)로부터의 최대 농도
용량 1 ~ 16: 용량 2차(첫 번째 용량 전에 수집해야 함), 용량 2 1일차, 용량 4 1일차, 용량 6 1일차, 용량 8 1일차, 용량 12 1일차, 용량 16 1일차, 용량 6 8일차 , 용량 6 15일째, 매 6회 용량(용량 22, 28 등)마다 최대 약. 48개월
Luspatercept의 정상 상태(AUCss) 곡선 아래 면적
기간: 용량 1 ~ 16: 용량 2차(첫 번째 용량 전에 수집해야 함), 용량 2 1일차, 용량 4 1일차, 용량 6 1일차, 용량 8 1일차, 용량 12 1일차, 용량 16 1일차, 용량 6 8일차 , 용량 6 15일째, 매 6회 용량(용량 22, 28 등)마다 최대 약. 48개월
Luspatercept의 정상 상태(AUCss) 곡선 아래 면적
용량 1 ~ 16: 용량 2차(첫 번째 용량 전에 수집해야 함), 용량 2 1일차, 용량 4 1일차, 용량 6 1일차, 용량 8 1일차, 용량 12 1일차, 용량 16 1일차, 용량 6 8일차 , 용량 6 15일째, 매 6회 용량(용량 22, 28 등)마다 최대 약. 48개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Celgene

협력자

Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA

수사관

  • 연구 책임자: Jeevan Shetty, MD, Celgene Corporation

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 2월 5일

기본 완료 (실제)

2022년 11월 28일

연구 완료 (실제)

2022년 11월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 10월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 11월 9일

처음 게시됨 (실제)

2017년 11월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2023년 12월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 11월 28일

마지막으로 확인됨

2023년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ACE-536-B-THAL-002
  • U1111-1202-7068 (레지스트리 식별자: WHO)
  • 2015-003225-33 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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