Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus luspaterseptin tehon ja turvallisuuden määrittämiseksi aikuisilla, joilla on verensiirrosta riippumaton beeta (β)-talassemia (BEYOND)

tiistai 28. marraskuuta 2023 päivittänyt: Celgene

Vaihe 2, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu monikeskustutkimus, jossa määritetään luspaterseptin (ACE-536) tehokkuus ja turvallisuus plaseboon verrattuna aikuisilla, joilla on verensiirrosta riippumaton beeta (β)-talassemia (BEYOND™-tutkimus)

Tämä on 2. vaiheen kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, jossa määritetään luspaterseptin (ACE-536) teho ja turvallisuus lumelääkkeeseen verrattuna aikuisilla, joilla on verensiirrosta riippumaton beeta (β)-talassemia. Tutkimus on jaettu seulontajaksoon, kaksoissokkohoitojaksoon (DBTP), avoimeen vaiheeseen (OLP) ja hoidon jälkeiseen seurantajaksoon (PTFP).

Suunnitelmissa on satunnaistaa noin 150 potilasta suhteessa 2:1 luspatersepti vs. lumelääke.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ensisijainen tavoite on:

- Arvioida luspaterseptin (BMS-986346) ja lumelääkkeen vaikutusta anemiaan mitattuna keskimääräisellä hemoglobiinipitoisuudella ilman verensiirtoja jatkuvan 12 viikon aikana viikosta 13 viikolle 24 verrattuna lähtötasoon.

Toissijaiset tavoitteet ovat:

  • Arvioida luspaterseptin ja lumelääkkeen vaikutusta anemiaan liittyviin oireisiin β-talassemiaa sairastavilla potilailla mitattuna verensiirrosta riippumattoman β-talassemiapotilaan raportoidulla tuloksella (NTDT-PRO) jatkuvien 12 viikon välein (viikoista 13 24 ja viikot 37–48) lähtötasoon verrattuna.
  • Arvioida luspaterseptin ja lumelääkkeen vaikutusta toiminnalliseen ja terveyteen liittyvään elämänlaatuun (QoL) mitattuna Medical Outcomes Study 36 - Item Short Form (SF-36) ja FACIT-F funktionaalisella arvioinnilla. kyselylomakkeita
  • Arvioida luspaterseptin pitkäaikaisvaikutus lumelääkkeeseen verrattuna anemiaan, mitattuna keskimääräisellä hemoglobiinipitoisuudella ilman verensiirtoja jatkuvana 12 viikon ajanjaksona viikosta 37 viikolle 48 verrattuna lähtötasoon.
  • Arvioida luspaterseptin ja lumelääkkeen vaikutusta raudan liikakuormitukseen, mitattuna maksan rautapitoisuudella (LIC) ja rautakelaatiohoidon (ICT) päiväannoksella
  • Arvioida luspaterseptin ja lumelääkkeen vaikutusta raudan liikakuormitukseen seerumin ferritiinillä mitattuna
  • Erytroidivasteen keston arvioimiseksi
  • Arvioida luspaterseptin ja lumelääkkeen vaikutusta fyysiseen aktiivisuuteen mitattuna 6 minuutin kävelytestillä (6MWT)

Turvallisuus ja farmakokinetiikka (PK) tavoitteet

  • Arvioida luspaterseptin turvallisuutta ja siedettävyyttä, mukaan lukien immunogeenisyys
  • Arvioida luspaterseptin populaatiofarmakokinetiikkaa (PK) potilailla, joilla on beeta-talassemia

Tutkimustavoitteet ovat:

  • Arvioida luspaterseptin vaikutus lumelääkkeeseen verrattuna ekstramedullaaristen hematopoieettisten (EMH) massojen, luun mineraalitiheyden, splenomegalian, keuhkoverenpainetaudin ja säärihaavojen mittauksiin, jos niitä on
  • Arvioida luspaterseptin vaikutus plaseboon verrattuna β-talassemian vaikeusasteeseen NTDT-vakavuuspistejärjestelmällä mitattuna
  • Arvioida luspaterseptin ja lumelääkkeen vaikutusta β-talassemian vaikeusasteeseen, mitattuna sairastumattomuudesta vapaana eloonjäämisparametreilla
  • Tutkia lähtötilanteen ja seerumin kasvudifferentiaatiotekijän 11:n (GDF11) ja muiden vastaavien biomarkkerien suhdetta luspaterseptihoidon vasteeseen
  • Lupaterseptin vaikutuksen tutkiminen sikiön hemoglobiiniin (HbF)
  • Tutkia luspaterseptin vaikutusta terveysresurssien käyttöön (HRU)

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

145

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Cagliari, Italia, 09121
        • Universita degli Studi di Cagliari - ASL8
      • Cagliari, Italia, 09121
        • Local Institution - 205
      • Genoa, Italia, 16128
        • Local Institution - 202
      • Milan, Italia, 20122
        • Local Institution - 201
      • Naples, Italia, 80131
        • Local Institution - 203
      • Napoli, Italia, 80131
        • Local Institution - 206
      • Orbassano, Italia, 10043
        • Local Institution - 204
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 115 27
        • Local Institution - 102
      • Athens, Kreikka, 11527
        • Local Institution - 101
  • Libanon
      • Hazmieh, Libanon, 00961
        • Local Institution - 301
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa, 10700
        • Local Institution - 401
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London Bloomsbury, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6AU
        • Local Institution - 601
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Local Institution - 501
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Local Institution - 503

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Tutkittavien on täytettävä seuraavat kriteerit, jotta he voivat osallistua tutkimukseen:

  1. Tutkittavien on oltava vähintään 18-vuotiaita tietoisen suostumusasiakirjan (ICF) allekirjoitushetkellä.
  2. Tutkittavan on ymmärrettävä ICF ja allekirjoitettava se vapaaehtoisesti ennen tutkimukseen liittyvien arvioiden/menettelyjen suorittamista.
  3. Tutkittava on halukas ja kykenevä noudattamaan opintokäynnin aikataulua (esim. ei ole määrä saada hematopoieettista kantasolusiirtoa) ja muita protokollan vaatimuksia.
  4. Tutkittavalla on oltava dokumentoitu β-talassemia tai hemoglobiini E/β-talassemia. Samanaikainen alfaglobiinimutaatio ja/tai päällekkäisyys on sallittu.
  5. Kohteen on oltava verensiirrosta riippumaton, mikä määritellään 0–5 yksikköä punasoluja 24 viikon aikana ennen satunnaistamista. Huomautus: 1 yksikkö on määritelty tälle hakukriteerille noin 200–350 ml:ksi verensiirtoon pakattuja punasoluja.
  6. Koehenkilö ei saa olla säännöllisessä verensiirto-ohjelmassa ja hänen on oltava ilman punasolujen siirtoa vähintään 8 viikkoa ennen satunnaistamista
  7. Tutkittavan hemoglobiinin keskiarvon on oltava lähtötilanteessa ≤ 10 g/dl, joka perustuu vähintään kahteen mittaukseen ≥ 1 viikon välein neljän viikon aikana ennen satunnaistamista; hemoglobiiniarvot 21 päivän sisällä verensiirron jälkeen jätetään huomioimatta.
  8. Aiheella on oltava suorituskyvyn tila: Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykypisteet 0–1.
  9. Tässä tutkimuksessa hedelmällisessä iässä oleva nainen (FCBP) määritellään naiseksi, joka:

1) kuukautiset ovat alkaneet jossain vaiheessa, 2) hänelle ei ole tehty kohdun tai molemminpuolista silmänpoistoleikkausta tai 3) ei ole ollut luonnollisesti postmenopausaalisessa (syöpähoidon jälkeinen amenorrea ei sulje pois hedelmällisyyttä) vähintään 24 peräkkäiseen kuukauteen (ts. kuukautiset milloin tahansa edellisen 24 peräkkäisen kuukauden aikana). Tutkimukseen osallistuvan FCBP:n tulee:

  1. Sinulla on kaksi negatiivista raskaustestiä, jotka tutkija on vahvistanut ennen tutkimushoidon aloittamista. Hänen on suostuttava jatkuvaan raskaustestiin tutkimuksen aikana ja tutkimushoidon päätyttyä. Tämä pätee, vaikka tutkittava harjoittaisi todellista pidättymistä* heteroseksuaalisesta kontaktista.

  2. Sitoudu joko todelliseen pidättäytymiseen* heteroseksuaalisesta kontaktista (joka on tarkistettava kuukausittain ja lähdedokumentoitava). Jos FCBP osallistuu seksuaaliseen toimintaan, joka voi johtaa raskauteen, hänen on suostuttava käyttämään ja kyettävä noudattamaan tutkimushoitoa (mukaan lukien annoksen keskeytykset) ja 12 viikon ajan (noin 5 kertaa keskimääräinen terminaalinen puoliintumisaika). luspatersepti usean annoksen farmakokinetiikan [PK] tietojen perusteella) tutkimushoidon lopettamisen jälkeen.

    10. Miesten koehenkilöiden tulee:

a. Harjoittele todellista raittiutta (joka on tarkistettava kuukausittain) tai suostu käyttämään kondomia seksuaalisessa kanssakäymisessä raskaana olevan naisen tai hedelmällisessä iässä olevan naisen kanssa tutkimukseen osallistumisen aikana, annostelujaksojen aikana ja vähintään 12 viikon ajan (noin 5 kertaa luspaterseptin keskimääräinen terminaalinen puoliintumisaika useiden PK-tietojen perusteella) IP-hoidon lopettamisen jälkeen, vaikka hänelle olisi tehty onnistunut vasektomia

Poissulkemiskriteerit:

Jokin seuraavista sulkee aiheen pois ilmoittautumisesta:

  1. Mikä tahansa merkittävä sairaus, laboratoriopoikkeavuus tai psykiatrinen sairaus, joka estäisi tutkittavaa osallistumasta tutkimukseen.
  2. Mikä tahansa tila, mukaan lukien laboratoriopoikkeavuuksien esiintyminen, joka asettaa tutkittavan kohtuuttoman riskin, jos hän osallistuu tutkimukseen.
  3. Mikä tahansa tila, joka häiritsee kykyä tulkita tutkimuksen tietoja.
  4. Hemoglobiini S/β-talassemia tai alfa (α)-talassemia (esim. hemoglobiini H).
  5. Aktiivinen hepatiitti C (HCV) -infektio
  6. Syvä laskimotromboosi (DVT) tai aivohalvaus, joka vaatii lääketieteellistä hoitoa ≤ 24 viikkoa ennen satunnaistamista.
  7. Kroonista antikoagulanttihoitoa saavat koehenkilöt suljetaan pois, elleivät he lopettaneet hoitoa vähintään 28 päivää ennen satunnaistamista. Antikoagulanttihoidot ennaltaehkäisyyn ja leikkauksiin tai suuren riskin toimenpiteisiin sekä pienimolekyylipainoinen (LMW) hepariini pintalaskimotromboosiin (SVT) ja krooninen aspiriini ovat sallittuja ennen tutkimusta ja sen aikana.
  8. Hoito toisella tutkimuslääkkeellä tai -laitteella ≤ 28 päivää ennen satunnaistamista.
  9. Aiempi altistuminen sotaterseptille (ACE-011) tai luspaterseptille (ACE-536).
  10. Verihiutaleiden määrä > 1000 x 109/l.
  11. Rautakelaatiohoitoa (ICT) saaneiden henkilöiden ICF-allekirjoituksen yhteydessä on täytynyt aloittaa ICT-hoito vähintään 24 viikkoa ennen ennakoitua satunnaistamispäivää. ICT voidaan aloittaa milloin tahansa hoidon aikana, ja sitä tulee käyttää etiketin mukaisesti.
  12. Koehenkilö sai hydroksiurea- ja ESA-hoitoa ≤ 24 viikkoa ennen satunnaistamista, eikä aiempaa geeniterapiaa.
  13. Kohde on raskaana tai imettävä nainen.
  14. Hallitsematon verenpainetauti. Tämän protokollan hallitun verenpaineen katsotaan olevan ≤ aste 1 National Cancer Institute Common Terminology for Adverse Events (NCI CTCAE) -version 4.0 (nykyinen aktiivinen sivuversio) mukaan.

  15. Kohdeella on suuri elinvaurio, mukaan lukien:

    1. Maksasairaus, jossa alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 3 x normaalin yläraja (ULN) tai anamneesissa/todiste kirroosista, sekä ultraäänellä seulonnassa havaittu massoja/kasvain.
    2. Sydänsairaus, sydämen vajaatoiminta New York Heart Associationin (NYHA) luokituksen 3 tai korkeamman mukaan tai merkittävä hoitoa vaativa rytmihäiriö tai äskettäinen sydäninfarkti (MI) 6 kuukauden sisällä satunnaistamisesta.
    3. Vaikea keuhkosairaus, mukaan lukien keuhkofibroosi tai keuhkoverenpainetauti, eli ≥G3 NCI CTCAE versio 4.0 (nykyinen aktiivinen sivuversio).
    4. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2 (munuaistaudin ruokavalion muutoksen [MDRD] kaavaa kohti).
  16. Potilas on saanut kroonisia systeemisiä glukokortikoideja ≤ 12 viikkoa ennen satunnaistamista (lisämunuaisen vajaatoiminnan fysiologinen korvaushoito on sallittu).
  17. Suuri leikkaus ≤ 12 viikkoa ennen satunnaistamista (henkilöiden on oltava täysin toipuneet kaikista aikaisemmista leikkauksista ennen satunnaistamista).
  18. Aiempi vakavia allergisia tai anafylaktisia reaktioita tai yliherkkyyttä tutkimustuotteen rekombinanttiproteiineille tai apuaineille (ks. tutkijan esite).
  19. Koehenkilö on saanut immunosuppressantteja ≤ 28 päivää ennen satunnaistamista.

  20. Aiemmat tai nykyiset pahanlaatuiset kasvaimet (kiinteät kasvaimet ja hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet), ellei potilaalla ole ollut sairautta (mukaan lukien aiemman pahanlaatuisen kasvaimen aktiivisen tai adjuvanttihoidon lopettaminen) ≥ 5 vuoden ajan. Kuitenkin aiheet, joilla on seuraavat historialliset/samanaikaiset olosuhteet, ovat sallittuja:

    • Ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpä
    • Kohdunkaulan karsinooma in situ
    • Rintasyöpä in situ
    • Eturauhassyövän satunnainen histologinen löydös (T1a tai T1b käyttämällä kasvainta, solmukkeita, etäpesäkkeiden [TNM] kliinistä määritysjärjestelmää)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Luspatercept (ACE-536) ja paras tukihoito (BSC)
Käsivarren kuvaus: Luspatersepti, subkutaaninen(ly) (SC) kerran 21 päivässä
Lääke: Luspatercept
Koehenkilöt aloittavat luspaterseptin annoksella 1 mg/kg kolmen viikon välein, ja annosta voidaan nostaa 1,25 mg/kg:aan asti.
Muut nimet:
  • ACE-536
Muut: Paras tukihoito (BSC)
Paras tukihoito (BSC)
Placebo Comparator: Placebo plus Best Supportive Care (BSC)
normaali suolaliuos subkutaanisesti(ly) (SC) kerran 21 päivässä
Muut: Paras tukihoito (BSC)
Paras tukihoito (BSC)
Muut: Plasebo
Plasebo, ihonalainen, 21 päivän välein
Muut nimet:
  • normaali suolaliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Erytroidivasteen saavuttaneiden osallistujien prosenttiosuus (viikko 13 - viikko 24)
Aikaikkuna: Tutkimushoidon viikosta 13 viikkoon 24
Erytroidivaste määritellään hemoglobiiniarvojen keskiarvon nousuksi lähtötasosta ≥ 1,0 g/dl jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana hoidon viikoilta 13–24 ilman verensiirtoja. Hemoglobiinin lähtöarvo (Hb) on kahden tai useamman Hb-mittauksen keskiarvo vähintään 1 viikon välein 4 viikon aikana ennen annosta 1.
Tutkimushoidon viikosta 13 viikkoon 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen muutos lähtötasosta verensiirrosta riippumattoman β-talassemia-potilaan raportoidussa tuloksessa (NTDT-PRO) väsymys ja heikkous (T/W) verkkotunnuksen pisteet (viikko 13 - viikko 24)
Aikaikkuna: Perustaso ja jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 13 viikolle 24)
NTDT-PRO arvioi anemiaan liittyvien oireiden vakavuuden päivittäisellä oireiden muistutuksella, joka koostuu 6 osasta: 1. Väsymys (energian puute) kun ei harrasta fyysistä aktiivisuutta 2. Väsymys fyysisen aktiivisuuden aikana 3. Heikkous (voiman puute) ). Väsymys/heikkous (T/W) -alueen pistemäärä on edellä olevien kohtien 1–4 keskimääräinen pistemäärä. T/W-alueen pisteet vaihtelevat 0:sta (paras tulos, ei väsymystä/heikkoutta) 10:een (huonoin tulos, äärimmäinen väsymys/heikkous). Viikoittaiset T/W-pisteet ovat kyseisen viikon päivittäisten tulosten keskiarvo. Viikoittaisten pisteiden keskiarvoa jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 13 viikolle 24) verrataan lähtötilanteen T/W Domain Score -pisteisiin. Lähtötaso määritellään viimeiseksi arvoksi, joka on otettu ensimmäisellä viikolla 13 annetulla tutkimuslääkeannoksella tai ennen sitä.
Perustaso ja jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 13 viikolle 24)
Hemoglobiiniarvojen keskimääräinen muutos lähtötilanteesta ilman verensiirtoa (viikko 13 viikko 24)
Aikaikkuna: Perustaso ja jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 13 viikolle 24)
Hemoglobiiniarvojen (Hb) keskiarvojen keskimääräinen muutos lähtötilanteesta jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana viikosta 13 viikkoon 24 ilman verensiirtoja. Lähtötaso määriteltiin kahden tai useamman Hb-mittauksen keskiarvona vähintään 1 viikon välein 4 viikon sisällä ennen annosta 1 päivää 1.
Perustaso ja jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 13 viikolle 24)
Erytroidivasteen saavuttaneiden osallistujien prosenttiosuus (viikko 37 - viikko 48)
Aikaikkuna: Arvioitu jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 37 viikolle 48)
Erytroidivaste määritellään hemoglobiiniarvojen keskiarvon nousuksi lähtötasosta ≥ 1,0 g/dl jatkuvalla 12 viikon jaksolla hoidon viikoilta 37–48 ilman verensiirtoja. Hemoglobiinin lähtöarvo (Hb) on kahden tai useamman Hb-mittauksen keskiarvo vähintään 1 viikon välein 4 viikon aikana ennen annosta 1.
Arvioitu jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 37 viikolle 48)
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta kroonisen sairauden terapia-väsymys (FACIT-F) väsymyksen alaskaalan pistemäärän keskiarvon toiminnallisessa arvioinnissa (viikko 13 - viikko 24)
Aikaikkuna: Perustaso ja jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 13 viikolle 24)
FACIT-F on moniulotteinen, itseraportoiva elämänlaadun instrumentti, joka sisältää syöpähoidon toiminnallisen arvioinnin – yleisen (FACT-G) -kyselylomakkeen (27 kohdetta 4 eri alueella) ja väsymys-ala-asteikon (FS) (13). kohteita). Tässä tutkimuksessa on käytetty FACIT-F-versiota 4. Väsymys-ala-asteikolla jokainen 13 pisteestä pisteytetään 0:sta ("ei ollenkaan") 4:ään ("erittäin paljon"). Yksittäisten kohteiden pisteet lasketaan yhteen lopulliseen FS-pisteeseen, joka vaihtelee 0:sta (paras tulos) 52:een (huonoin tulos). Kyselylomake täytetään joka toinen annos, ja FS-pisteiden keskiarvoa viikolta 13 viikolle 24 verrataan FS-pisteisiin lähtötilanteessa (viimeinen saatavilla oleva pistemäärä ennen tutkimushoidon aloittamista). Lähtötaso määritellään viimeiseksi arvoksi, joka on otettu ensimmäisellä viikolla 13 annetulla tutkimuslääkeannoksella tai ennen sitä.
Perustaso ja jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 13 viikolle 24)
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta verensiirrosta riippumattoman β-talassemia-potilaan raportoidussa tuloksessa (NTDT-PRO) hengenahdistus (SoB) -verkkoalueen pisteet (viikko 13–24)
Aikaikkuna: Perustaso ja jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 13 viikolle 24)
NTDT-PRO V2.1 arvioi NTD β-talassemiaan liittyvien anemiaan liittyvien oireiden vakavuuden. Se on päivittäinen sähköinen päiväkirja, joka muistuttaa oireista viimeisen 24 tunnin ajalta, ja se koostuu 6 kohdasta: 1. Väsymys (energian puute) kun ei harrasta liikuntaa 2. Väsymys (energian puute) fyysistä toimintaa harjoittaessa 3. Heikkous ( voimanpuute) kun ei harrasta fyysistä toimintaa 4. Heikkous (voimanpuute) fyysistä toimintaa harjoittaessa 5. Hengenahdistus, kun ei harrasta liikuntaa 6. Hengenahdistus fyysistä toimintaa harjoittaessa. Hengenahdistusalueen (SoB) pistemäärä edustaa edellä olevien kohtien 5 ja 6 keskiarvoa. SoB-alueen pisteet vaihtelevat 0:sta (paras tulos, ei hengenahdistusta) 10:een (huonoin tulos, äärimmäinen hengenahdistus). Viikoittaiset SoB-pisteet edustavat kyseisen viikon päivittäisten tulosten keskiarvoa. Viikoittaisten pisteiden keskiarvoa jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 13 viikolle 24) verrataan SoB Domain Score -pisteisiin lähtötilanteessa.
Perustaso ja jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 13 viikolle 24)
Hemoglobiiniarvojen keskimääräinen muutos lähtötilanteesta ilman verensiirtoa (viikko 37 viikko 48)
Aikaikkuna: Perustaso ja jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 37 viikolle 48)
Hemoglobiinin (Hb) keskiarvojen keskimääräinen muutos lähtötilanteesta jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana viikosta 37 viikkoon 48 ilman verensiirtoja. Lähtötaso määriteltiin kahden tai useamman Hb-mittauksen keskiarvona vähintään 1 viikon välein 4 viikon sisällä ennen annosta 1 päivää 1.
Perustaso ja jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 37 viikolle 48)
Keskimääräinen muutos lähtötasosta kroonisen sairauden terapia-väsymys (FACIT-F) väsymyksen alaskaalan pistemäärän toiminnallisessa arvioinnissa (viikko 37 - viikko 48)
Aikaikkuna: Perustaso ja jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 37 viikolle 48)
FACIT-F on moniulotteinen, itseraportoiva elämänlaadun instrumentti, joka sisältää syöpähoidon toiminnallisen arvioinnin – yleisen (FACT-G) -kyselylomakkeen (27 kohdetta 4 eri alueella) ja väsymys-ala-asteikon (FS) (13). kohteita). Tässä tutkimuksessa on käytetty FACIT-F-versiota 4. Väsymys-ala-asteikolla jokainen 13 pisteestä pisteytetään 0:sta ("ei ollenkaan") 4:ään ("erittäin paljon"). Yksittäisten kohteiden pisteet lasketaan yhteen lopulliseen FS-pisteeseen, joka vaihtelee 0:sta (paras tulos) 52:een (huonoin tulos). Kyselylomake täytetään joka toinen annos, ja FS-pisteiden keskiarvoa viikolta 37 viikolle 48 verrataan FS-pisteisiin lähtötilanteessa (viimeinen saatavilla oleva pistemäärä ennen tutkimushoidon aloittamista). Lähtötaso määritellään viimeiseksi arvoksi, joka on otettu ensimmäisellä tutkimuslääkeannoksella viikolla 37 annettuna tai ennen sitä.
Perustaso ja jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 37 viikolle 48)
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta verensiirrosta riippumattoman β-talassemia-potilaan raportoidussa tuloksessa (NTDT-PRO) väsymys ja heikkous (T/W) verkkotunnuksen pisteet (viikko 37 - viikko 48)
Aikaikkuna: Perustaso ja jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 37 viikolle 48)
NTDT-PRO V2.1 arvioi anemiaan liittyvien oireiden vakavuuden. Se on päivittäinen oireiden muistiinpano viimeisen 24 tunnin ajalta, joka koostuu 6 osasta: 1. Väsymys (energian puute) kun ei harrasta liikuntaa 2. Väsymys fyysistä toimintaa harjoittaessa 3. Heikkous (voimanpuute) kun ei harrasta liikuntaa 4. Heikkous fyysisen toiminnan aikana 5. Hengenahdistus, kun et tee fyysistä toimintaa 6. Hengenahdistus fyysistä toimintaa harjoittaessa. Väsymys/heikkous (T/W) -alueen pisteet edustavat edellä olevien kohtien 1–4 keskiarvoa. T/W-alueen pisteet vaihtelevat 0:sta (paras tulos, ei väsymystä/heikkoutta) 10:een (huonoin tulos, äärimmäinen väsymys/heikkous). Viikoittaiset T/W-pisteet edustavat kyseisen viikon päivittäisten pisteiden keskiarvoa. Viikoittaisten pisteiden keskiarvoa jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 37 viikolle 48) verrataan lähtötilanteen T/W Domain Score -pisteisiin. Lähtötaso määritellään viimeiseksi arvoksi, joka on otettu ensimmäisellä tutkimuslääkeannoksella viikolla 37 annettuna tai ennen sitä.
Perustaso ja jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 37 viikolle 48)
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta verensiirrosta riippumattoman β-talassemia-potilaan raportoidussa tuloksessa (NTDT-PRO) hengenahdistus (SoB) -verkkoalueen pisteet (viikko 37 - viikko 48)
Aikaikkuna: Perustaso ja jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 37 viikolle 48)
NTDT-PRO V2.1 arvioi anemiaan liittyvien oireiden vakavuuden. Se on päivittäinen oireiden muistiinpano viimeisen 24 tunnin ajalta, ja se koostuu 6 osasta: 1. Väsymys (energian puute) kun ei harrasta fyysistä aktiivisuutta 2. Väsymys fyysistä toimintaa harjoittaessa 3. Heikkous (voiman puute) kun ei harrasta fyysistä toimintaa. aktiivisuus 4. Heikkous fyysistä toimintaa harjoittaessa 5. Hengenahdistus, kun ei harrasta fyysistä toimintaa 6. Hengenahdistus fyysistä toimintaa harjoittaessa. Hengenahdistusalueen (SoB) pistemäärä edustaa edellä olevien kohtien 5 ja 6 keskiarvoa. SoB-alueen pisteet vaihtelevat 0:sta (paras tulos, ei hengenahdistusta) 10:een (huonoin tulos, äärimmäinen hengenahdistus). Viikoittaiset SoB-pisteet edustavat kyseisen viikon päivittäisten tulosten keskiarvoa. Viikoittaisten pisteiden keskiarvoa jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 37 viikolle 48) verrataan SoB Domain Score -pisteisiin lähtötilanteessa. Lähtötaso määritellään viimeiseksi arvoksi, joka on otettu ensimmäisellä tutkimuslääkeannoksella viikolla 37 annettuna tai ennen sitä.
Perustaso ja jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 37 viikolle 48)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden kroonisen sairauden terapia-väsymys (FACIT-F) -väsymys-ala-asteikon keskimääräinen toiminnallinen arviointi on noussut lähtötasosta ≥ 3 (viikko 13 - viikko 24)
Aikaikkuna: Perustaso ja jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 13 viikolle 24)
FACIT-väsymys on moniulotteinen, itseraportoiva elämänlaadun väline. Se koostuu 27 ydinkohdasta, Syöpähoidon toiminnallinen arviointi – yleinen (FACT-G) -kysely, joka arvioi potilaan toimintaa neljällä alueella: fyysinen, sosiaalinen/perheellinen, emotionaalinen ja toiminnallinen hyvinvointi, jota täydentää lisäksi 13 kohdan mitta, joka on suunniteltu kuvaamaan syöpään liittyvää väsymystä, väsymyksen alaasteikko (FS). Kohteet mitataan vastausasteikolla, jossa on viisi vaihtoehtoa (0 = ei ollenkaan - 4 = erittäin paljon). Osallistujat täyttivät kyselylomakkeen seulonnassa ja joka toinen annos. Lähtötaso määritellään viimeiseksi arvoksi, joka on otettu ensimmäisellä viikolla 13 annetulla tutkimuslääkeannoksella tai ennen sitä. Pisteet lasketaan kertomalla nimikkeiden pisteiden summa asteikon n:llä pisteellä ja jakamalla sitten n:llä vastattujen asioiden määrä.
Perustaso ja jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 13 viikolle 24)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden kroonisen sairauden terapia-väsymys (FACIT-F) -väsymys-ala-asteikon keskimääräinen toiminnallinen arviointi on noussut lähtötasosta ≥ 3 (viikko 37 - viikko 48)
Aikaikkuna: Perustaso ja jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 37 viikolle 48)
FACIT-väsymys on moniulotteinen, itseraportoiva elämänlaadun väline. Se koostuu 27 ydinkohdasta, Syöpähoidon toiminnallinen arviointi – yleinen (FACT-G) -kysely, joka arvioi potilaan toimintaa neljällä alueella: fyysinen, sosiaalinen/perheellinen, emotionaalinen ja toiminnallinen hyvinvointi, jota täydentää lisäksi 13 kohdan mitta, joka on suunniteltu kuvaamaan syöpään liittyvää väsymystä, väsymyksen alaasteikko (FS). Kohteet mitataan vastausasteikolla, jossa on viisi vaihtoehtoa (0 = ei ollenkaan - 4 = erittäin paljon). Osallistujat täyttivät kyselylomakkeen seulonnassa ja joka toinen annos. Lähtötaso määritellään viimeiseksi arvoksi, joka on otettu ensimmäisellä tutkimuslääkeannoksella, joka annettiin viikolla 37. Pisteet lasketaan kertomalla pistepisteiden summa asteikon n:llä ja jaettuna sitten n:llä vastatuilla kohteilla.
Perustaso ja jatkuvan 12 viikon ajanjakson aikana (viikosta 37 viikolle 48)
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta lääketieteellisten tulosten tutkimuksen 36 kohteen lyhyt lomake (SF-36) fyysisten komponenttien yhteenvedon (PCS) ja henkisten komponenttien yhteenvedon (MCS) pisteissä
Aikaikkuna: Tutkimushoidon lähtötasosta viikkoon 24 ja lähtötilanteesta viikkoon 48
SF-36v2 on 36 kohdan yleinen PRO-kysely, jota käytetään arvioimaan potilaiden raportoimia tuloksia. SF-36 antaa pisteet kahdeksalle terveyden osa-alueelle: fyysinen toiminta (PF), rooli-fyysinen (RP), kehon kipu (BP), yleinen terveys (GH), elinvoimaisuus (VT), sosiaalinen toiminta (SF), emotionaalinen rooli. (RE) ja mielenterveys (MH) sekä fyysisten komponenttien yhteenveto (PCS) ja henkisten komponenttien yhteenveto (MCS) pisteet. Jokaisen kahdeksasta terveysalueesta saadut pisteet normalisoidaan ensin Yhdysvaltain yleisen väestön keskiarvon perusteella, minkä jälkeen ne aggregoidaan ja muunnetaan siten, että kunkin kahdeksasta terveyden osa-alueesta saadut pisteet vaikuttavat eri tavalla PCS- ja MCS-yhteenvetopisteiden määrittämiseen. PCS- ja MCS-pisteet vaihtelevat välillä 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua. Lähtötaso määritellään viimeiseksi arvoksi, joka on otettu ensimmäisellä tutkimuslääkeannoksella tai sitä ennen.
Tutkimushoidon lähtötasosta viikkoon 24 ja lähtötilanteesta viikkoon 48
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden raudan ylikuormitus on parantunut
Aikaikkuna: Tutkimushoidon viikko 24 ja viikko 48
Raudan ylikuormitus mitattiin maksan rautapitoisuuden (LIC) ja rautakelaatioterapian (ICT) päivittäisellä annoksella. Paraneminen määritellään seuraavasti: - Osallistujille, joiden LIC lähtötilanteessa on ≥3 mg/g: LIC:n lasku ≥20 % tai ICT-vuorokausiannoksen ≥ 33 % lasku - Osallistujille, joiden LIC lähtötilanteessa on <3 mg/g: LIC ei kasva >1 mg/g, eikä ICT-hoitoa aloiteta tai ICT-vuorokausiannosta ei nostettu ≥ 33 % (jos ICT:llä lähtötilanteessa)
Tutkimushoidon viikko 24 ja viikko 48
Seerumin ferritiinin keskimääräinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Tutkimushoidon viikko 24 ja viikko 48
Perustason seerumin ferritiiniarvo lasketaan 24 viikon ajalta annoksella 1 päivä 1 tai sitä ennen. Perustason jälkeinen seerumin ferritiinin keskiarvo lasketaan ferritiiniarvojen keskiarvona viimeisen 24 viikon ajalta ensimmäisen 24 viikon tai 48 viikon hoidon päättymispäivänä tai ennen sitä.
Tutkimushoidon viikko 24 ja viikko 48
Maksan rautapitoisuuden (LIC) keskimääräinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Tutkimushoidon viikko 24 ja viikko 48
LIC mitattiin magneettikuvauksella (MRI). Lähtötaso määritellään viimeiseksi arvoksi tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen aikana tai ennen sitä; Postbaseline määritellään lähimmäksi vierailuksi viikolla 24 tai viikolla 48. Osallistujat, joiden LIC-arvo on >43, eivät sisälly analyysiin.
Tutkimushoidon viikko 24 ja viikko 48
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka ovat ilman verensiirtoa yli 24 viikkoon
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta viikkoon 24
Transfuusiovapaalla tarkoitetaan verensiirron puuttumista tutkimushoidon viikkojen 1-24 aikana. Osallistujia, jotka lopettivat hoidon ennen viikkoa 24, ei pidetty verensiirroista vapaina viikolla 1-24.
Ensimmäisestä annoksesta viikkoon 24
Prosenttiosuus osallistujista, jotka ovat ilman verensiirtoa yli 48 viikkoa
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta viikkoon 48
Transfuusiovapaalla tarkoitetaan verensiirron puuttumista tutkimushoidon viikoilla 1-48. Osallistujia, jotka lopettivat hoidon ennen viikkoa 48, ei pidetty verensiirroista vapaina viikolla 1-48.
Ensimmäisestä annoksesta viikkoon 48
Keskimääräisen hemoglobiinin nousun kesto lähtötasosta ≥1,0 ​​g/dl
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta noin 56 kuukauteen asti
Tämä tulosmitta on hemoglobiinivasteen keston kumulatiivinen keskiarvo ≥ 1,0 g/dl:lle minkä tahansa 12 viikon rullaavan jakson aikana. Kaikki hemoglobiiniarvot 21 päivän sisällä verensiirrosta jätettiin pois analyysistä.
Lähtötilanteesta noin 56 kuukauteen asti
Keskimääräinen muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelytestin (6MWT) matkassa
Aikaikkuna: Tutkimushoidon lähtötasosta viikkoon 24 ja lähtötilanteesta viikkoon 48
6MWT:tä käytetään tyypillisesti arvioimaan objektiivisesti toiminnallista harjoittelukykyä ja vastetta lääketieteellisiin toimenpiteisiin potilailla, joilla on erilaisia ​​kohtalaisia ​​tai vakavia sairauksia. Osallistujia pyydetään kävelemään mahdollisimman nopeasti juoksematta 30 metrin käytävää pitkin kuusi minuuttia, ja sen aikana ajettu kokonaismatka mitataan. Lähtötaso määritellään viimeiseksi arvoksi tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen aikana tai ennen sitä. Postbaseline määritellään lähimmäksi vierailuksi viikolla 24 tai viikolla 48.
Tutkimushoidon lähtötasosta viikkoon 24 ja lähtötilanteesta viikkoon 48
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden keskimääräiset hemoglobiiniarvot nousivat lähtötasosta ≥1,5 g/dl ilman verensiirtoa
Aikaikkuna: Tutkimushoidon viikosta 13 viikkoon 24
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hemoglobiinin (Hb) keskiarvo on noussut lähtötasosta ≥ 1,5 g/dl jatkuvalla 12 viikon ajanjaksolla viikosta 13 viikolle 24 ilman verensiirtoja. Lähtötaso määriteltiin kahden tai useamman Hb-mittauksen keskiarvona vähintään 1 viikon välein 4 viikon sisällä ennen annosta 1 päivää 1.
Tutkimushoidon viikosta 13 viikkoon 24
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden lähtötasosta ≥ RD (= 1) verensiirrosta riippuvaisen β-talassemiapotilaan raportoidussa tuloksessa (NTDT-PRO) väsymys ja heikkous (T/W) -verkkoalueen pisteet
Aikaikkuna: Tutkimushoidon viikosta 13 viikolle 24 ja viikosta 37 viikolle 48
Vastaajan määritelmän (RD) kynnys on yksittäisen osallistujan pistemäärän muutos ennalta määrätyn ajanjakson aikana, joka tulkitaan hoidon hyödyksi. NTDT-PRO T/W-alueen pistemäärän RD määriteltiin ≥ 1 pisteen laskuna (eli RD = -1) lähtötasosta ajanjakson aikana viikosta 13 viikkoon 24 tai viikosta 37 viikkoon 48. Osallistujat, joiden NTDT-PRO T/W-pisteet puuttuvat ilmoitetulla 12 viikon jaksolla, luokitellaan analyysissä ei-vastaajiksi.
Tutkimushoidon viikosta 13 viikolle 24 ja viikosta 37 viikolle 48
Haitallisia tapahtumia kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 63 päivään viimeisen annoksen jälkeen (noin 56 kuukauteen asti)
Haittatapahtuma (AE) määritellään uudeksi ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi tai jo olemassa olevan sairauden pahenemiseksi kliinisen tutkimuksen osallistujan saamassa tutkimushoidossa, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. Haittatapahtumat luokitellaan asteikolla 1-5, ja aste 1 on lievä ja oireeton; Aste 2 on kohtalainen ja vaatii minimaalista, paikallista tai ei-invasiivista interventiota; Aste 3 on vakava tai lääketieteellisesti merkittävä, mutta ei välittömästi hengenvaarallinen; Asteen 4 tapahtumat ovat yleensä niin vakavia, että ne vaativat sairaalahoitoa; Luokan 5 tapahtumat ovat kohtalokkaita.
Ensimmäisestä annoksesta 63 päivään viimeisen annoksen jälkeen (noin 56 kuukauteen asti)
Osallistujien lukumäärä, joilla oli positiivinen ADA-testi Luspaterseptille
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta ja enintään 2 vuotta viimeisen annoksen jälkeen, noin 56 kuukauteen asti
Lääkevasta-aineiden (ACE-536/Luspatersepti) läsnäolo arvioitiin 24 viikon välein seeruminäytteistä. Osallistuja lasketaan "positiiviseksi", jos tutkimuksen aikana on saatu positiivinen tulos.
Ensimmäisestä annoksesta ja enintään 2 vuotta viimeisen annoksen jälkeen, noin 56 kuukauteen asti
Luspaterceptin näennäinen puhdistuma (CL/F).
Aikaikkuna: Annokset 1 - 16: ennen antoa (on kerättävä ennen ensimmäistä annosta), annos 2 päivä 1, annos 4 päivä 1, annos 6 päivä 1, annos 8 päivä 1, annos 12 päivä 1, annos 16 päivä 1, annos 6 päivä 8 , Annos 6 15. päivä ja 6 annoksen välein (annosten 22, 28 jne. kohdalla), enintään noin. 48 kuukautta
Luspaterceptin näennäinen puhdistuma (CL/F).
Annokset 1 - 16: ennen antoa (on kerättävä ennen ensimmäistä annosta), annos 2 päivä 1, annos 4 päivä 1, annos 6 päivä 1, annos 8 päivä 1, annos 12 päivä 1, annos 16 päivä 1, annos 6 päivä 8 , Annos 6 15. päivä ja 6 annoksen välein (annosten 22, 28 jne. kohdalla), enintään noin. 48 kuukautta
Luspaterceptin keskusosaston (V1/F) ilmeinen jakelumäärä
Aikaikkuna: Annokset 1 - 16: ennen antoa (on kerättävä ennen ensimmäistä annosta), annos 2 päivä 1, annos 4 päivä 1, annos 6 päivä 1, annos 8 päivä 1, annos 12 päivä 1, annos 16 päivä 1, annos 6 päivä 8 , Annos 6 15. päivä ja 6 annoksen välein (annosten 22, 28 jne. kohdalla), enintään noin. 48 kuukautta
Luspaterceptin keskusosaston (V1/F) ilmeinen jakelumäärä
Annokset 1 - 16: ennen antoa (on kerättävä ennen ensimmäistä annosta), annos 2 päivä 1, annos 4 päivä 1, annos 6 päivä 1, annos 8 päivä 1, annos 12 päivä 1, annos 16 päivä 1, annos 6 päivä 8 , Annos 6 15. päivä ja 6 annoksen välein (annosten 22, 28 jne. kohdalla), enintään noin. 48 kuukautta
Aika Luspaterceptin enimmäispitoisuuden (Tmax) saavuttamiseen
Aikaikkuna: Annokset 1 - 16: ennen antoa (on kerättävä ennen ensimmäistä annosta), annos 2 päivä 1, annos 4 päivä 1, annos 6 päivä 1, annos 8 päivä 1, annos 12 päivä 1, annos 16 päivä 1, annos 6 päivä 8 , Annos 6 15. päivä ja 6 annoksen välein (annosten 22, 28 jne. kohdalla), enintään noin. 48 kuukautta
Aika Luspaterceptin enimmäispitoisuuden (Tmax) saavuttamiseen
Annokset 1 - 16: ennen antoa (on kerättävä ennen ensimmäistä annosta), annos 2 päivä 1, annos 4 päivä 1, annos 6 päivä 1, annos 8 päivä 1, annos 12 päivä 1, annos 16 päivä 1, annos 6 päivä 8 , Annos 6 15. päivä ja 6 annoksen välein (annosten 22, 28 jne. kohdalla), enintään noin. 48 kuukautta
Luspaterceptin enimmäispitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Annokset 1 - 16: ennen antoa (on kerättävä ennen ensimmäistä annosta), annos 2 päivä 1, annos 4 päivä 1, annos 6 päivä 1, annos 8 päivä 1, annos 12 päivä 1, annos 16 päivä 1, annos 6 päivä 8 , Annos 6 15. päivä ja 6 annoksen välein (annosten 22, 28 jne. kohdalla), enintään noin. 48 kuukautta
Luspaterceptin enimmäispitoisuus (Cmax).
Annokset 1 - 16: ennen antoa (on kerättävä ennen ensimmäistä annosta), annos 2 päivä 1, annos 4 päivä 1, annos 6 päivä 1, annos 8 päivä 1, annos 12 päivä 1, annos 16 päivä 1, annos 6 päivä 8 , Annos 6 15. päivä ja 6 annoksen välein (annosten 22, 28 jne. kohdalla), enintään noin. 48 kuukautta
Luspaterceptin enimmäispitoisuus vakaasta tilasta (Cmax,ss).
Aikaikkuna: Annokset 1 - 16: ennen antoa (on kerättävä ennen ensimmäistä annosta), annos 2 päivä 1, annos 4 päivä 1, annos 6 päivä 1, annos 8 päivä 1, annos 12 päivä 1, annos 16 päivä 1, annos 6 päivä 8 , Annos 6 15. päivä ja 6 annoksen välein (annosten 22, 28 jne. kohdalla), enintään noin. 48 kuukautta
Luspaterceptin enimmäispitoisuus vakaasta tilasta (Cmax,ss).
Annokset 1 - 16: ennen antoa (on kerättävä ennen ensimmäistä annosta), annos 2 päivä 1, annos 4 päivä 1, annos 6 päivä 1, annos 8 päivä 1, annos 12 päivä 1, annos 16 päivä 1, annos 6 päivä 8 , Annos 6 15. päivä ja 6 annoksen välein (annosten 22, 28 jne. kohdalla), enintään noin. 48 kuukautta
Käyrän alla oleva alue Luspaterceptin vakaasta tilasta (AUCss).
Aikaikkuna: Annokset 1 - 16: ennen antoa (on kerättävä ennen ensimmäistä annosta), annos 2 päivä 1, annos 4 päivä 1, annos 6 päivä 1, annos 8 päivä 1, annos 12 päivä 1, annos 16 päivä 1, annos 6 päivä 8 , Annos 6 15. päivä ja 6 annoksen välein (annosten 22, 28 jne. kohdalla), enintään noin. 48 kuukautta
Käyrän alla oleva alue Luspaterceptin vakaasta tilasta (AUCss).
Annokset 1 - 16: ennen antoa (on kerättävä ennen ensimmäistä annosta), annos 2 päivä 1, annos 4 päivä 1, annos 6 päivä 1, annos 8 päivä 1, annos 12 päivä 1, annos 16 päivä 1, annos 6 päivä 8 , Annos 6 15. päivä ja 6 annoksen välein (annosten 22, 28 jne. kohdalla), enintään noin. 48 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Celgene

Yhteistyökumppanit

Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Jeevan Shetty, MD, Celgene Corporation

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 5. helmikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 28. marraskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 28. marraskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 30. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. marraskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 17. marraskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 20. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ACE-536-B-THAL-002
  • U1111-1202-7068 (Rekisterin tunniste: WHO)
  • 2015-003225-33 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa