Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa luspaterceptu u dorosłych z beta (β)-talasemią niezależną od transfuzji krwi (BEYOND)

28 listopada 2023 zaktualizowane przez: Celgene

Wieloośrodkowe badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, randomizowane, kontrolowane placebo, mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa luspaterceptu (ACE-536) w porównaniu z placebo u dorosłych z beta-talasemią niezależną od transfuzji krwi (badanie BEYOND™)

Jest to wieloośrodkowe badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, randomizowane, kontrolowane placebo, mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa luspaterceptu (ACE-536) w porównaniu z placebo u osób dorosłych z beta(β)-talasemią niezależną od transfuzji krwi. Badanie jest podzielone na okres przesiewowy, okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby (DBTP), fazę otwartą (OLP) i okres obserwacji po leczeniu (PTFP).

Planuje się randomizację około 150 pacjentów przy stosunku luspaterceptu do placebo w stosunku 2:1.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem jest:

- Ocena wpływu luspaterceptu (BMS-986346) w porównaniu z placebo na anemię, mierzoną jako średnie stężenie hemoglobiny przy braku transfuzji w ciągłym 12-tygodniowym okresie, od tygodnia 13 do tygodnia 24, w porównaniu do wartości wyjściowych.

Cele drugorzędne to:

  • Ocena wpływu luspaterceptu w porównaniu z placebo na objawy związane z niedokrwistością u uczestników z β-talasemią, mierzoną na podstawie wyniku zgłaszanego przez pacjenta z β-talasemią niezależną od transfuzji (NTDT-PRO) w ciągłych odstępach 12-tygodniowych (od tygodni 13 do 24 i od 37 do 48 tygodni) w porównaniu z wartością wyjściową.
  • Ocena wpływu luspaterceptu w porównaniu z placebo na funkcjonalną i związaną ze zdrowiem jakość życia (QoL) mierzoną za pomocą 36-punktowego krótkiego formularza badania wyników leczenia (SF-36) oraz oceny czynnościowej leczenia chorób przewlekłych — zmęczenia (FACIT-F) kwestionariusze
  • Ocena długoterminowego wpływu luspaterceptu w porównaniu z placebo na niedokrwistość, mierzoną na podstawie średniego stężenia hemoglobiny przy braku transfuzji w ciągłym 12-tygodniowym okresie od 37. do 48. tygodnia, w porównaniu z wartością wyjściową
  • Ocena wpływu luspaterceptu w porównaniu z placebo na przeładowanie żelazem, mierzone na podstawie stężenia żelaza w wątrobie (LIC) i dziennej dawki terapii chelatującej żelazo (ICT)
  • Ocena wpływu luspaterceptu w porównaniu z placebo na przeładowanie żelazem, mierzone za pomocą stężenia ferrytyny w surowicy
  • Aby ocenić czas trwania odpowiedzi erytroidalnej
  • Ocena wpływu luspaterceptu w porównaniu z placebo na aktywność fizyczną mierzoną za pomocą testu 6-minutowego marszu (6MWT)

Cele dotyczące bezpieczeństwa i farmakokinetyki (PK).

  • Ocena bezpieczeństwa i tolerancji luspaterceptu, w tym immunogenności
  • Ocena farmakokinetyki populacyjnej (PK) luspaterceptu u pacjentów z β-talasemią

Cele eksploracyjne to:

  • Ocena wpływu luspaterceptu w porównaniu z placebo na pomiary pozaszpikowych mas układu krwiotwórczego (EMH), gęstość mineralną kości, splenomegalię, nadciśnienie płucne i owrzodzenia podudzi, jeśli występują
  • Ocena wpływu luspaterceptu w porównaniu z placebo na nasilenie β-talasemii mierzone za pomocą systemu punktacji ciężkości NTDT
  • Ocena wpływu luspaterceptu w porównaniu z placebo na nasilenie β-talasemii mierzone parametrami przeżycia wolnego od zachorowalności
  • Zbadanie związku między wartością wyjściową a zmianą w surowicy czynnika różnicującego wzrost 11 (GDF11) i innych powiązanych biomarkerów z odpowiedzią na leczenie luspaterceptem
  • Zbadanie wpływu luspaterceptu na hemoglobinę płodową (HbF)
  • Zbadanie wpływu luspaterceptu na wykorzystanie zasobów zdrowotnych (HRU)

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

145

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Grecja
      • Athens, Grecja, 115 27
        • Local Institution - 102
      • Athens, Grecja, 11527
        • Local Institution - 101
  • Liban
      • Hazmieh, Liban, 00961
        • Local Institution - 301
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Local Institution - 501
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Local Institution - 503
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Local Institution - 401
  • Włochy
      • Cagliari, Włochy, 09121
        • Universita degli Studi di Cagliari - ASL8
      • Cagliari, Włochy, 09121
        • Local Institution - 205
      • Genoa, Włochy, 16128
        • Local Institution - 202
      • Milan, Włochy, 20122
        • Local Institution - 201
      • Naples, Włochy, 80131
        • Local Institution - 203
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Local Institution - 206
      • Orbassano, Włochy, 10043
        • Local Institution - 204
  • Zjednoczone Królestwo
      • London Bloomsbury, Zjednoczone Królestwo, WC1E 6AU
        • Local Institution - 601

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Osoby biorące udział w badaniu muszą spełniać następujące kryteria:

  1. Uczestnicy muszą mieć ukończone 18 lat w momencie podpisania dokumentu świadomej zgody (ICF).
  2. Uczestnik musi zrozumieć i dobrowolnie podpisać ICF przed przeprowadzeniem jakichkolwiek ocen/procedur związanych z badaniem.
  3. Uczestnik jest chętny i zdolny do przestrzegania harmonogramu wizyty badawczej (np. nie planuje przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych) i innych wymagań protokołu.
  4. Uczestnik musi mieć udokumentowane rozpoznanie β-talasemii lub hemoglobiny E/ β-talasemii. Dozwolona jest współistniejąca mutacja i/lub duplikacja alfa-globiny.
  5. Pacjent musi być niezależny od transfuzji, co definiuje się jako otrzymanie od 0 do 5 jednostek krwinek czerwonych w okresie 24 tygodni przed randomizacją. Uwaga: 1 jednostka zdefiniowana dla tego kryterium wejściowego jako około 200 do 350 ml przetoczonych zapakowanych krwinek czerwonych.
  6. Pacjent nie może być objęty programem regularnych transfuzji i nie może być przetaczany krwinkom czerwonym przez co najmniej 8 tygodni przed randomizacją
  7. Uczestnik musi mieć średnią wyjściową hemoglobinę ≤ 10 g/dl, na podstawie co najmniej 2 pomiarów w odstępie ≥ 1 tygodnia w ciągu 4 tygodni przed randomizacją; wartości hemoglobiny w ciągu 21 dni po transfuzji zostaną wykluczone.
  8. Podmiot musi mieć status sprawności: ocena sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) od 0 do 1.
  9. Kobieta w wieku rozrodczym (FCBP) dla tego badania jest zdefiniowana jako kobieta, która:

1) w pewnym momencie wystąpiła pierwsza miesiączka, 2) nie przeszła histerektomii ani obustronnego wycięcia jajników lub 3) nie była naturalnie po menopauzie (brak miesiączki po leczeniu onkologicznym nie wyklucza możliwości zajścia w ciążę) przez co najmniej 24 kolejne miesiące (tzn. miesiączki w dowolnym momencie w ciągu ostatnich 24 kolejnych miesięcy). FCBP uczestniczący w badaniu musi:

  1. Przed rozpoczęciem badanej terapii należy mieć 2 negatywne testy ciążowe zweryfikowane przez badacza. Musi wyrazić zgodę na przeprowadzanie testów ciążowych w trakcie badania i po zakończeniu leczenia w ramach badania. Ma to zastosowanie nawet wtedy, gdy podmiot praktykuje prawdziwą abstynencję* od kontaktów heteroseksualnych.

  2. Albo zobowiąż się do prawdziwej abstynencji* od kontaktów heteroseksualnych (co musi być przeglądane co miesiąc i udokumentowane źródłowo). Jeśli FCBP zaangażuje się w aktywność seksualną, która może skutkować ciążą, musi wyrazić zgodę na stosowanie badanej terapii i być w stanie jej przestrzegać podczas badanej terapii (w tym przerw w podawaniu) oraz przez 12 tygodni (około 5-krotność średniego okresu półtrwania w końcowej fazie eliminacji luspaterceptu na podstawie danych farmakokinetycznych [PK] dawek wielokrotnych) po przerwaniu badanej terapii.

    10. Mężczyźni muszą:

a. Przestrzegać prawdziwej abstynencji (którą należy sprawdzać co miesiąc) lub zgodzić się na stosowanie prezerwatywy podczas kontaktów seksualnych z kobietą w ciąży lub kobietą w wieku rozrodczym podczas udziału w badaniu, podczas przerw w podawaniu leku i przez co najmniej 12 tygodni (około 5 razy średni końcowy okres półtrwania luspaterceptu na podstawie danych PK z wielokrotnych dawek) po odstawieniu IP, nawet jeśli przeszedł udaną wazektomię

Kryteria wyłączenia:

Obecność któregokolwiek z poniższych wykluczy przedmiot z rejestracji:

  1. Każdy istotny stan medyczny, nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych lub choroba psychiczna, które uniemożliwiłyby uczestnikowi udział w badaniu.
  2. Każdy stan, w tym obecność nieprawidłowości laboratoryjnych, który naraża uczestnika na niedopuszczalne ryzyko, jeśli miałby on uczestniczyć w badaniu.
  3. Każdy stan, który utrudnia interpretację danych z badania.
  4. Diagnoza hemoglobiny S/β-talasemii lub alfa (α)-talasemii (np. Hemoglobina H).
  5. Aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV).
  6. Zakrzepica żył głębokich (DVT) lub udar wymagający interwencji medycznej ≤ 24 tygodnie przed randomizacją.
  7. Pacjenci na przewlekłym leczeniu przeciwzakrzepowym są wykluczeni, chyba że przerwali leczenie co najmniej 28 dni przed randomizacją. Terapie przeciwzakrzepowe w profilaktyce i podczas zabiegów chirurgicznych lub zabiegów wysokiego ryzyka, a także heparyna drobnocząsteczkowa (LMW) w przypadku zakrzepicy żył powierzchownych (SVT) i przewlekła aspiryna są dozwolone przed badaniem iw jego trakcie.
  8. Leczenie innym badanym lekiem lub urządzeniem ≤ 28 dni przed randomizacją.
  9. Wcześniejsza ekspozycja na sotatercept (ACE-011) lub luspatercept (ACE-536).
  10. Liczba płytek krwi > 1000 x 109/l.
  11. Pacjenci poddawani terapii chelatującej żelazo (ICT) w momencie podpisania ICF musieli rozpocząć leczenie za pomocą ICT co najmniej 24 tygodnie przed przewidywaną datą randomizacji. ICT można rozpocząć w dowolnym momencie leczenia i należy je stosować zgodnie z zaleceniami na etykiecie.
  12. Pacjent był leczony hydroksymocznikiem i ESA ≤ 24 tygodnie przed randomizacją i nie miał wcześniejszej terapii genowej.
  13. Podmiot jest ciężarną lub karmiącą kobietą.
  14. Niekontrolowane nadciśnienie. Kontrolowane nadciśnienie w tym protokole jest uważane za stopień ≤ 1. według National Cancer Institute Common Terminology for Adverse Events (NCI CTCAE) w wersji 4.0 (aktualna aktywna wersja drugorzędna).

  15. Podmiot ma poważne uszkodzenie narządów, w tym:

    1. Choroba wątroby z aminotransferazą alaninową (ALT) > 3 x górna granica normy (GGN) lub historia/dowody marskości wątroby, jak również obecność guzów/guza wykrytych w USG podczas badania przesiewowego.
    2. Choroba serca, niewydolność serca zgodnie z klasyfikacją 3 lub wyższą według New York Heart Association (NYHA) lub istotna arytmia wymagająca leczenia lub niedawno przebyty zawał mięśnia sercowego (MI) w ciągu 6 miesięcy od randomizacji.
    3. Ciężka choroba płuc, w tym zwłóknienie płuc lub nadciśnienie płucne, tj. ≥G3 NCI CTCAE wersja 4.0 (aktualna aktywna wersja pomniejsza).
    4. Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2 (zgodnie ze wzorem modyfikacji diety w chorobach nerek [MDRD]).
  16. Pacjent otrzymywał przewlekłe ogólnoustrojowe glikokortykosteroidy ≤ 12 tygodni przed randomizacją (fizjologiczna terapia zastępcza w przypadku niewydolności kory nadnerczy jest dozwolona).
  17. Duża operacja ≤ 12 tygodni przed randomizacją (pacjenci muszą być całkowicie wyzdrowieni po każdej poprzedniej operacji przed randomizacją).
  18. Historia ciężkich reakcji alergicznych lub anafilaktycznych lub nadwrażliwości na rekombinowane białka lub substancje pomocnicze w badanym produkcie (patrz Broszura Badacza).
  19. Pacjent otrzymał leki immunosupresyjne ≤ 28 dni przed randomizacją.

  20. Nowotwory złośliwe w wywiadzie lub obecne (guzy lite i nowotwory hematologiczne), chyba że pacjent był wolny od choroby (w tym ukończył jakiekolwiek aktywne lub uzupełniające leczenie wcześniejszego nowotworu złośliwego) przez ≥ 5 lat. Dozwolone są jednak osoby z następującą historią/współistniejącymi schorzeniami:

    • Rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry
    • Rak in situ szyjki macicy
    • Rak in situ piersi
    • Przypadkowe stwierdzenie histologiczne raka gruczołu krokowego (T1a lub T1b przy użyciu systemu oceny klinicznej guza, węzłów, przerzutów [TNM])

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Luspatercept (ACE-536) plus najlepsze leczenie podtrzymujące (BSC)
Opis ramienia: Luspatercept, podskórnie (ly) (SC) raz na 21 dni
Lek: Luspatercept
Pacjenci rozpoczną od dawki luspaterceptu na poziomie 1 mg/kg co 3 tygodnie i dawkę można zwiększać do 1,25 mg/kg.
Inne nazwy:
  • ACE-536
Inny: Najlepsza opieka wspomagająca (BSC)
Najlepsza opieka wspomagająca (BSC)
Komparator placebo: Placebo plus najlepsza opieka podtrzymująca (BSC)
normalny roztwór soli podskórnie(ly) (SC) raz na 21 dni
Inny: Najlepsza opieka wspomagająca (BSC)
Najlepsza opieka wspomagająca (BSC)
Inny: Placebo
Placebo, podskórnie, co 21 dni
Inne nazwy:
  • zwykła sól fizjologiczna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli odpowiedź erytroidalną (tydzień 13. do tygodnia 24.)
Ramy czasowe: Od 13. do 24. tygodnia leczenia objętego badaniem
Odpowiedź erytroidalną definiuje się jako wzrost średniej wartości hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych ≥1,0 ​​g/dl w ciągłym 12-tygodniowym odstępie od 13. do 24. tygodnia leczenia przy braku transfuzji. Wyjściowa hemoglobina (Hb) to średnia z 2 lub więcej pomiarów Hb w odstępie co najmniej 1 tygodnia w ciągu 4 tygodni poprzedzających Dawkę 1.
Od 13. do 24. tygodnia leczenia objętego badaniem

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie β-talasemii zależnej od transfuzji – wynik zgłaszany przez pacjenta (NTDT-PRO) Zmęczenie i osłabienie (T/W) Wynik domeny (od 13. do 24. tygodnia)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i ciągły okres 12 tygodni (od 13. do 24. tygodnia)
NTDT-PRO ocenia nasilenie objawów związanych z anemią poprzez codzienne przypominanie sobie objawów składających się z 6 pozycji: 1. Zmęczenie (brak energii) podczas niewykonywania aktywności fizycznej 2. Zmęczenie podczas wykonywania aktywności fizycznej 3. Osłabienie (brak siły) ) podczas niewykonywania aktywności fizycznej 4. Osłabienie podczas aktywności fizycznej 5. Duszność podczas niewykonywania aktywności fizycznej 6. Duszność podczas aktywności fizycznej. Wynik w domenie zmęczenia/osłabienia (T/W) to średni wynik punktów od 1 do 4 powyżej. Wynik w domenie T/W waha się od 0 (najlepszy wynik, brak zmęczenia/osłabienia) do 10 (najgorszy wynik, skrajne zmęczenie/osłabienie). Tygodniowe wyniki T/W to średnia dziennych wyników z tego tygodnia. Średnie tygodniowe wyniki z ciągłego 12-tygodniowego okresu (od 13. do 24. tygodnia) porównuje się z wyjściowym wynikiem w domenie T/W. Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość zmierzoną w dniu lub przed podaniem pierwszej dawki badanego leku w 13. tygodniu.
Wartość wyjściowa i ciągły okres 12 tygodni (od 13. do 24. tygodnia)
Średnia zmiana wartości hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w przypadku braku transfuzji (tydzień 13. do tygodnia 24.)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i ciągły okres 12 tygodni (od 13. do 24. tygodnia)
Średnia zmiana średnich wartości hemoglobiny (Hb) w stosunku do wartości wyjściowych w ciągłym 12-tygodniowym odstępie od 13. do 24. tygodnia w przypadku braku transfuzji. Wartość wyjściową zdefiniowano jako średnią z 2 lub więcej pomiarów Hb w odstępie co najmniej 1 tygodnia w ciągu 4 tygodni przed 1. dniem dawki 1.
Wartość wyjściowa i ciągły okres 12 tygodni (od 13. do 24. tygodnia)
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli odpowiedź erytroidalną (od 37. do 48. tygodnia)
Ramy czasowe: Oceniane przez ciągły okres 12 tygodni (od 37. do 48. tygodnia)
Odpowiedź erytroidalną definiuje się jako wzrost średniego stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych ≥1,0 ​​g/dl w ciągłym 12-tygodniowym odstępie od 37. do 48. tygodnia leczenia przy braku transfuzji. Wyjściowa hemoglobina (Hb) to średnia z 2 lub więcej pomiarów Hb w odstępie co najmniej 1 tygodnia w ciągu 4 tygodni poprzedzających Dawkę 1.
Oceniane przez ciągły okres 12 tygodni (od 37. do 48. tygodnia)
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych średniej oceny funkcjonalnej w podskali zmęczenia w ramach terapii chorób przewlekłych (FACIT-F) (od 13. do 24. tygodnia)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i ciągły okres 12 tygodni (od 13. do 24. tygodnia)
FACIT-F to wielowymiarowe, samoopisowe narzędzie jakości życia, które obejmuje kwestionariusz oceny funkcjonalnej terapii nowotworów – ogólny (FACT-G) (27 pozycji w 4 różnych domenach) oraz komponent podskali zmęczenia (FS) (13 rzeczy). W tym badaniu wykorzystano wersję 4 FACIT-F. W podskali Zmęczenie każda z 13 pozycji jest oceniana w skali od 0 („w ogóle”) do 4 („bardzo dużo”). Wyniki z poszczególnych pozycji są sumowane w celu wygenerowania końcowego wyniku FS, który waha się od 0 (najlepszy wynik) do 52 (najgorszy wynik). Kwestionariusz wypełnia się co drugą dawkę, a średnią punktację FS od 13. do 24. tygodnia porównuje się z wynikami FS na początku badania (ostatni wynik dostępny przed rozpoczęciem leczenia objętego badaniem). Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość zmierzoną w dniu lub przed podaniem pierwszej dawki badanego leku w 13. tygodniu.
Wartość wyjściowa i ciągły okres 12 tygodni (od 13. do 24. tygodnia)
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie β-talasemii zależnej od transfuzji – wynik zgłaszany przez pacjenta (NTDT-PRO) Skrócenie oddechu (SoB) w domenie (od 13. do 24. tygodnia)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i ciągły okres 12 tygodni (od 13. do 24. tygodnia)
NTDT-PRO V2.1 ocenia nasilenie objawów związanych z niedokrwistością związaną z β-talasemią NTD. Jest to codzienny dziennik elektroniczny, w którym przywołuje się objawy z ostatnich 24 godzin, składający się z 6 pozycji: 1. Zmęczenie (brak energii) podczas niewykonywania aktywności fizycznej 2. Zmęczenie (brak energii) podczas wykonywania aktywności fizycznej 3. Osłabienie ( brak siły) podczas niewykonywania aktywności fizycznej 4. Osłabienie (brak siły) podczas wykonywania aktywności fizycznej 5. Duszność podczas niewykonywania aktywności fizycznej 6. Duszność podczas wykonywania aktywności fizycznej. Wynik w dziedzinie duszności (SoB) reprezentuje średni wynik punktów 5 i 6 powyżej. Wynik w domenie SoB waha się od 0 (najlepszy wynik, brak duszności) do 10 (najgorszy wynik, skrajna duszność). Tygodniowe wyniki SoB reprezentują średnią dziennych wyników z tego tygodnia. Średnie tygodniowe wyniki z ciągłego 12-tygodniowego okresu (od 13. do 24. tygodnia) porównuje się z wyjściowym wynikiem w domenie SoB.
Wartość wyjściowa i ciągły okres 12 tygodni (od 13. do 24. tygodnia)
Średnia zmiana wartości hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w przypadku braku transfuzji (tydzień 37. do tygodnia 48.)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i ciągły okres 12 tygodni (od 37. do 48. tygodnia)
Średnia zmiana średnich wartości hemoglobiny (Hb) w stosunku do wartości wyjściowych w ciągłym 12-tygodniowym odstępie od 37. do 48. tygodnia w przypadku braku transfuzji. Wartość wyjściową zdefiniowano jako średnią z 2 lub więcej pomiarów Hb w odstępie co najmniej 1 tygodnia w ciągu 4 tygodni przed 1. dniem dawki 1.
Wartość wyjściowa i ciągły okres 12 tygodni (od 37. do 48. tygodnia)
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych średniej oceny funkcjonalnej w podskali zmęczenia w ramach terapii chorób przewlekłych (FACIT-F) (od 37. do 48. tygodnia)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i ciągły okres 12 tygodni (od 37. do 48. tygodnia)
FACIT-F to wielowymiarowe, samoopisowe narzędzie jakości życia, które obejmuje kwestionariusz oceny funkcjonalnej terapii nowotworów – ogólny (FACT-G) (27 pozycji w 4 różnych domenach) oraz komponent podskali zmęczenia (FS) (13 rzeczy). W tym badaniu wykorzystano wersję 4 FACIT-F. W podskali Zmęczenie każda z 13 pozycji jest oceniana w skali od 0 („w ogóle”) do 4 („bardzo dużo”). Wyniki z poszczególnych pozycji są sumowane w celu wygenerowania końcowego wyniku FS, który waha się od 0 (najlepszy wynik) do 52 (najgorszy wynik). Kwestionariusz wypełnia się co drugą dawkę, a średnią punktację FS od 37. do 48. tygodnia porównuje się z wynikami FS na początku badania (ostatni wynik dostępny przed rozpoczęciem leczenia objętego badaniem). Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość zmierzoną w dniu lub przed pierwszą dawką badanego leku podaną w 37. tygodniu.
Wartość wyjściowa i ciągły okres 12 tygodni (od 37. do 48. tygodnia)
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie β-talasemii niezależnej od transfuzji – wynik zgłaszany przez pacjenta (NTDT-PRO) Zmęczenie i osłabienie (T/W) Wynik domeny (od 37. do 48. tygodnia)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i ciągły okres 12 tygodni (od 37. do 48. tygodnia)
NTDT-PRO V2.1 ocenia nasilenie objawów związanych z anemią. Jest to codzienne przypominanie sobie objawów z ostatnich 24 godzin, składające się z 6 elementów: 1. Zmęczenie (brak energii) w przypadku niewykonywania aktywności fizycznej 2. Zmęczenie podczas wykonywania aktywności fizycznej 3. Osłabienie (brak siły) w przypadku niewykonywania aktywności fizycznej 4. Osłabienie podczas aktywności fizycznej 5. Duszność podczas niewykonywania aktywności fizycznej 6. Duszność podczas aktywności fizycznej. Wynik w domenie Zmęczenie/Osłabienie (T/W) reprezentuje średni wynik pozycji od 1 do 4 powyżej. Wynik w domenie T/W waha się od 0 (najlepszy wynik, brak zmęczenia/osłabienia) do 10 (najgorszy wynik, skrajne zmęczenie/osłabienie). Tygodniowe wyniki T/W reprezentują średnią dziennych wyników z tego tygodnia. Średnie tygodniowe wyniki z ciągłego 12-tygodniowego okresu (od 37. do 48. tygodnia) porównuje się z wyjściowym wynikiem w domenie T/W. Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość zmierzoną w dniu lub przed pierwszą dawką badanego leku podaną w 37. tygodniu.
Wartość wyjściowa i ciągły okres 12 tygodni (od 37. do 48. tygodnia)
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie β-talasemii zależnej od transfuzji – wynik zgłaszany przez pacjenta (NTDT-PRO) Skrócenie oddechu (SoB) w domenie (od 37. do 48. tygodnia)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i ciągły okres 12 tygodni (od 37. do 48. tygodnia)
NTDT-PRO V2.1 ocenia nasilenie objawów związanych z anemią. Jest to codzienne przypominanie sobie objawów z ostatnich 24 godzin, składające się z 6 elementów: 1. Zmęczenie (brak energii) w przypadku niewykonywania aktywności fizycznej 2. Zmęczenie podczas wykonywania aktywności fizycznej 3. Osłabienie (brak siły) w przypadku braku aktywności fizycznej aktywność fizyczna 4. Osłabienie podczas wykonywania aktywności fizycznej 5. Duszność podczas niewykonywania aktywności fizycznej 6. Duszność podczas wykonywania aktywności fizycznej. Wynik w dziedzinie duszności (SoB) reprezentuje średni wynik punktów 5 i 6 powyżej. Wynik w domenie SoB waha się od 0 (najlepszy wynik, brak duszności) do 10 (najgorszy wynik, skrajna duszność). Tygodniowe wyniki SoB reprezentują średnią dziennych wyników z tego tygodnia. Średnie tygodniowe wyniki z ciągłego 12-tygodniowego okresu (od 37. do 48. tygodnia) porównuje się z wyjściowym wynikiem w domenie SoB. Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość zmierzoną w dniu lub przed pierwszą dawką badanego leku podaną w 37. tygodniu.
Wartość wyjściowa i ciągły okres 12 tygodni (od 37. do 48. tygodnia)
Odsetek uczestników, u których nastąpił wzrost średniego wyniku podskali zmęczenia w ramach terapii chorób przewlekłych i zmęczenia (FACIT-F) w stosunku do wartości wyjściowych ≥ 3 (od 13. do 24. tygodnia)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i ciągły okres 12 tygodni (od 13. do 24. tygodnia)
FACIT-Fatigue to wielowymiarowe narzędzie służące do samooceny jakości życia. Składa się z 27 podstawowych elementów, kwestionariusza oceny funkcjonalnej terapii nowotworów – ogólny (FACT-G), który ocenia funkcjonowanie pacjenta w 4 obszarach: dobrostan fizyczny, społeczny/rodzinny, emocjonalny i funkcjonalny, który jest dodatkowo uzupełniony o Składająca się z 13 pozycji miara służąca do pomiaru zmęczenia związanego z nowotworem, podskala zmęczenia (FS). Pozycje są mierzone na skali odpowiedzi z pięcioma opcjami (0 = wcale do 4 = bardzo). Uczestnicy wypełniali kwestionariusz podczas badania przesiewowego i przy każdej innej dawce. Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość zmierzoną w dniu lub przed podaniem pierwszej dawki badanego leku w 13. tygodniu. Wynik oblicza się, mnożąc sumę punktów za pozycje przez n pozycji na skali, a następnie dzieląc przez n pozycji, na które udzielono odpowiedzi.
Wartość wyjściowa i ciągły okres 12 tygodni (od 13. do 24. tygodnia)
Odsetek uczestników, u których nastąpił wzrost średniego wyniku podskali zmęczenia w ramach terapii chorób przewlekłych i zmęczenia (FACIT-F) w stosunku do wartości wyjściowych ≥ 3 (od 37. do 48. tygodnia)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i ciągły okres 12 tygodni (od 37. do 48. tygodnia)
FACIT-Fatigue to wielowymiarowe narzędzie służące do samooceny jakości życia. Składa się z 27 podstawowych elementów, kwestionariusza oceny funkcjonalnej terapii nowotworów – ogólny (FACT-G), który ocenia funkcjonowanie pacjenta w 4 obszarach: dobrostan fizyczny, społeczny/rodzinny, emocjonalny i funkcjonalny, który jest dodatkowo uzupełniony o Składająca się z 13 pozycji miara służąca do pomiaru zmęczenia związanego z nowotworem, podskala zmęczenia (FS). Pozycje są mierzone na skali odpowiedzi z pięcioma opcjami (0 = wcale do 4 = bardzo). Uczestnicy wypełniali kwestionariusz podczas badania przesiewowego i przy każdej innej dawce. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią wartość pobraną w dniu lub przed pierwszą dawką badanego leku podaną w 37. tygodniu. Wynik oblicza się poprzez pomnożenie sumy wyników pozycji przez n pozycji na skali, a następnie podzielenie przez n pozycji, na które udzielono odpowiedzi.
Wartość wyjściowa i ciągły okres 12 tygodni (od 37. do 48. tygodnia)
Średnia zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w podsumowaniu komponentów fizycznych (PCS) i podsumowaniu komponentów psychicznych (MCS) w badaniu wyników medycznych składającym się z 36 pozycji, krótki formularz (SF-36)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24. tygodnia i od wartości początkowej do 48. tygodnia leczenia objętego badaniem
SF-36v2 to 36-elementowy ogólny kwestionariusz PRO używany do oceny wyników zgłaszanych przez pacjentów. Skala SF-36 dostarcza wyniki dla 8 dziedzin zdrowia: Funkcjonowanie fizyczne (PF), Rola fizyczna (RP), Ból ciała (BP), Ogólny stan zdrowia (GH), Witalność (VT), Funkcjonowanie społeczne (SF), Rola emocjonalna (RE) i zdrowia psychicznego (MH), a także wyniki podsumowania składników fizycznych (PCS) i podsumowania składników psychicznych (MCS). Wyniki z każdej z 8 dziedzin zdrowia są najpierw normalizowane w oparciu o średnie z ogólnej populacji Stanów Zjednoczonych, a następnie agregowane i przekształcane w taki sposób, że wyniki z każdej z 8 dziedzin zdrowia będą w różny sposób przyczyniać się do określenia sumarycznych wyników PCS i MCS. Wyniki PCS i MCS wahają się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia. Linię wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość pobraną w dniu lub przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
Od wartości początkowej do 24. tygodnia i od wartości początkowej do 48. tygodnia leczenia objętego badaniem
Odsetek uczestników, u których stwierdzono poprawę w zakresie przeciążenia żelazem
Ramy czasowe: Tydzień 24. i 48. tydzień leczenia objętego badaniem
Przeciążenie żelazem mierzono za pomocą dziennej dawki stężenia żelaza w wątrobie (LIC) i terapii chelatacją żelaza (ICT). Poprawę definiuje się jako: - Dla uczestników z wyjściowym LIC ≥3 mg/g: ≥20% zmniejszenie LIC lub ≥33% zmniejszenie dziennej dawki ICT - Dla uczestników z wyjściowym LIC <3 mg/g: brak wzrostu LIC >1 mg/g i nie rozpoczynanie leczenia ICT lub brak zwiększenia dawki dziennej ICT ≥ 33% ​​(jeśli początkowo stosowano ICT)
Tydzień 24. i 48. tydzień leczenia objętego badaniem
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia ferrytyny w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 24. i 48. tydzień leczenia objętego badaniem
Wyjściową średnią ferrytynę w surowicy oblicza się w ciągu 24 tygodni od dawki 1. dnia 1. lub przed nią. Średnią wartość ferrytyny w surowicy po wartości początkowej oblicza się jako średnią wartości ferrytyny w ciągu ostatnich 24 tygodni w dniu zakończenia pierwszego 24-tygodniowego lub 48-tygodniowego leczenia lub przed tą datą
Tydzień 24. i 48. tydzień leczenia objętego badaniem
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia żelaza w wątrobie (LIC)
Ramy czasowe: Tydzień 24. i 48. tydzień leczenia objętego badaniem
LIC mierzono za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI). Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość w dniu lub przed podaniem pierwszej dawki badanego leku; Postbaseline definiuje się jako najbliższą wizytę w 24. lub 48. tygodniu. Uczestnicy z wartością LIC >43 nie są uwzględniani w analizie.
Tydzień 24. i 48. tydzień leczenia objętego badaniem
Odsetek uczestników, u których nie wykonano transfuzji w ciągu 24 tygodni
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do 24. tygodnia
Brak transfuzji definiuje się jako brak jakiejkolwiek transfuzji w tygodniu 1-24 leczenia objętego badaniem. Uczestników, którzy przerwali leczenie przed 24. tygodniem, nie uznano za wolnych od transfuzji w tygodniach 1.–24.
Od pierwszej dawki do 24. tygodnia
Odsetek uczestników, u których nie przeprowadzono transfuzji w ciągu 48 tygodni
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do 48. tygodnia
Brak transfuzji definiuje się jako brak jakiejkolwiek transfuzji w tygodniu 1-48 leczenia objętego badaniem. Uczestników, którzy przerwali leczenie przed 48. tygodniem, nie uznano za wolnych od transfuzji w okresie 1–48. tygodnia.
Od pierwszej dawki do 48. tygodnia
Czas trwania średniego wzrostu stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych ≥1,0 ​​g/dl
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do około 56 miesięcy
Ta miara wyniku to skumulowana średnia czasu trwania odpowiedzi hemoglobiny dla ≥ 1,0 g/dl w dowolnym 12-tygodniowym okresie kroczącym. Z analizy wykluczono jakiekolwiek wartości hemoglobiny w ciągu 21 dni po transfuzji.
Od wartości początkowej do około 56 miesięcy
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w dystansie 6-minutowego testu marszu (6MWT).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24. tygodnia i od wartości początkowej do 48. tygodnia leczenia objętego badaniem
Skalę 6MWT zazwyczaj stosuje się do obiektywnej oceny funkcjonalnej wydolności wysiłkowej i reakcji na interwencje medyczne u pacjentów z różnymi chorobami o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego. Uczestnicy proszeni są o jak najszybsze marsze bez biegania 30-metrowym korytarzem przez sześć minut i mierzony jest całkowity dystans pokonany w tym czasie. Linię wyjściową definiuje się jako ostatnią wartość w dniu lub przed podaniem pierwszej dawki badanego leku. Postbaseline definiuje się jako najbliższą wizytę w 24. lub 48. tygodniu.
Od wartości początkowej do 24. tygodnia i od wartości początkowej do 48. tygodnia leczenia objętego badaniem
Odsetek uczestników ze wzrostem średnich wartości hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych ≥1,5 g/dl przy braku transfuzji
Ramy czasowe: Od 13. do 24. tygodnia leczenia objętego badaniem
Odsetek uczestników, u których średni poziom hemoglobiny (Hb) wzrósł w stosunku do wartości wyjściowych o ≥1,5 g/dl w ciągłym 12-tygodniowym odstępie od 13. do 24. tygodnia, w przypadku braku transfuzji. Wartość wyjściową zdefiniowano jako średnią z 2 lub więcej pomiarów Hb w odstępie co najmniej 1 tygodnia w ciągu 4 tygodni przed 1. dniem dawki 1.
Od 13. do 24. tygodnia leczenia objętego badaniem
Odsetek uczestników, u których wystąpił spadek w stosunku do wartości wyjściowych ≥ RD (= 1) w zakresie β-talasemii zależnej od transfuzji – wynik zgłaszany przez pacjenta (NTDT-PRO) Zmęczenie i osłabienie (T/W)
Ramy czasowe: Od 13. do 24. tygodnia i od 37. do 48. tygodnia leczenia objętego badaniem
Próg definicji odpowiedzi (RD) to zmiana wyniku indywidualnego uczestnika w określonym z góry okresie czasu, która będzie interpretowana jako korzyść z leczenia. RD dla wyniku domeny T/W NTDT-PRO zdefiniowano jako spadek o ≥ 1 punkt (tj. RD = -1) w stosunku do wartości wyjściowych w czasie od 13. do 24. tygodnia lub od 37. do 48. tygodnia. Uczestnicy, którzy nie uzyskali wyników w teście NTDT-PRO T/W we wskazanym 12-tygodniowym okresie, zostali w analizie sklasyfikowani jako niereagujący.
Od 13. do 24. tygodnia i od 37. do 48. tygodnia leczenia objętego badaniem
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do 63 dni po ostatniej dawce (do około 56 miesięcy)
Zdarzenie niepożądane (AE) definiuje się jako każde nowe, nieprzewidziane zdarzenie medyczne lub pogorszenie istniejącego wcześniej stanu chorobowego u uczestnika badania klinicznego, któremu podano leczenie w ramach badania, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. Zdarzenia niepożądane ocenia się w skali od 1 do 5, przy czym stopień 1 oznacza łagodne i bezobjawowe; Stopień 2. jest umiarkowany i wymaga minimalnej, lokalnej lub nieinwazyjnej interwencji; Stopień 3. jest poważny lub ma znaczenie medyczne, ale nie zagraża bezpośrednio życiu; Zdarzenia stopnia 4. są zwykle na tyle poważne, że wymagają hospitalizacji; Zdarzenia stopnia 5 są śmiertelne.
Od pierwszej dawki do 63 dni po ostatniej dawce (do około 56 miesięcy)
Liczba uczestników z pozytywnym wynikiem testu na obecność przeciwciał przeciwlekowych (ADA) na obecność Luspaterceptu
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do 2 lat po ostatniej dawce, do około 56 miesięcy
Co 24 tygodnie w próbkach surowicy oceniano obecność przeciwciał przeciwlekowych (ACE-536/Luspatercept). Uczestnika uważa się za „pozytywnego”, jeśli w trakcie badania uzyskany zostanie jakikolwiek pozytywny wynik.
Od pierwszej dawki do 2 lat po ostatniej dawce, do około 56 miesięcy
Pozorny klirens (CL/F) Luspaterceptu
Ramy czasowe: Dawki 1 do 16: przed podaniem (należy pobrać przed pierwszą dawką), Dawka 2 Dzień 1, Dawka 4 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 1, Dawka 8 Dzień 1, Dawka 12 Dzień 1, Dawka 16 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 8 , Dawka 6 Dzień 15 i co 6 dawek (w Dawce 22, 28 itd.), do ok. 48 miesięcy
Pozorny klirens (CL/F) Luspaterceptu
Dawki 1 do 16: przed podaniem (należy pobrać przed pierwszą dawką), Dawka 2 Dzień 1, Dawka 4 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 1, Dawka 8 Dzień 1, Dawka 12 Dzień 1, Dawka 16 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 8 , Dawka 6 Dzień 15 i co 6 dawek (w Dawce 22, 28 itd.), do ok. 48 miesięcy
Pozorna objętość dystrybucji przedziału centralnego (V1/F) Luspaterceptu
Ramy czasowe: Dawki 1 do 16: przed podaniem (należy pobrać przed pierwszą dawką), Dawka 2 Dzień 1, Dawka 4 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 1, Dawka 8 Dzień 1, Dawka 12 Dzień 1, Dawka 16 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 8 , Dawka 6 Dzień 15 i co 6 dawek (w Dawce 22, 28 itd.), do ok. 48 miesięcy
Pozorna objętość dystrybucji przedziału centralnego (V1/F) Luspaterceptu
Dawki 1 do 16: przed podaniem (należy pobrać przed pierwszą dawką), Dawka 2 Dzień 1, Dawka 4 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 1, Dawka 8 Dzień 1, Dawka 12 Dzień 1, Dawka 16 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 8 , Dawka 6 Dzień 15 i co 6 dawek (w Dawce 22, 28 itd.), do ok. 48 miesięcy
Czas osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax) Luspaterceptu
Ramy czasowe: Dawki 1 do 16: przed podaniem (należy pobrać przed pierwszą dawką), Dawka 2 Dzień 1, Dawka 4 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 1, Dawka 8 Dzień 1, Dawka 12 Dzień 1, Dawka 16 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 8 , Dawka 6 Dzień 15 i co 6 dawek (w Dawce 22, 28 itd.), do ok. 48 miesięcy
Czas osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax) Luspaterceptu
Dawki 1 do 16: przed podaniem (należy pobrać przed pierwszą dawką), Dawka 2 Dzień 1, Dawka 4 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 1, Dawka 8 Dzień 1, Dawka 12 Dzień 1, Dawka 16 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 8 , Dawka 6 Dzień 15 i co 6 dawek (w Dawce 22, 28 itd.), do ok. 48 miesięcy
Maksymalne stężenie (Cmax) Luspaterceptu
Ramy czasowe: Dawki 1 do 16: przed podaniem (należy pobrać przed pierwszą dawką), Dawka 2 Dzień 1, Dawka 4 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 1, Dawka 8 Dzień 1, Dawka 12 Dzień 1, Dawka 16 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 8 , Dawka 6 Dzień 15 i co 6 dawek (w Dawce 22, 28 itd.), do ok. 48 miesięcy
Maksymalne stężenie (Cmax) Luspaterceptu
Dawki 1 do 16: przed podaniem (należy pobrać przed pierwszą dawką), Dawka 2 Dzień 1, Dawka 4 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 1, Dawka 8 Dzień 1, Dawka 12 Dzień 1, Dawka 16 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 8 , Dawka 6 Dzień 15 i co 6 dawek (w Dawce 22, 28 itd.), do ok. 48 miesięcy
Maksymalne stężenie ze stanu ustalonego (Cmax,ss) Luspaterceptu
Ramy czasowe: Dawki 1 do 16: przed podaniem (należy pobrać przed pierwszą dawką), Dawka 2 Dzień 1, Dawka 4 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 1, Dawka 8 Dzień 1, Dawka 12 Dzień 1, Dawka 16 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 8 , Dawka 6 Dzień 15 i co 6 dawek (w Dawce 22, 28 itd.), do ok. 48 miesięcy
Maksymalne stężenie ze stanu ustalonego (Cmax,ss) Luspaterceptu
Dawki 1 do 16: przed podaniem (należy pobrać przed pierwszą dawką), Dawka 2 Dzień 1, Dawka 4 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 1, Dawka 8 Dzień 1, Dawka 12 Dzień 1, Dawka 16 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 8 , Dawka 6 Dzień 15 i co 6 dawek (w Dawce 22, 28 itd.), do ok. 48 miesięcy
Pole pod krzywą stanu ustalonego (AUCss) Luspaterceptu
Ramy czasowe: Dawki 1 do 16: przed podaniem (należy pobrać przed pierwszą dawką), Dawka 2 Dzień 1, Dawka 4 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 1, Dawka 8 Dzień 1, Dawka 12 Dzień 1, Dawka 16 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 8 , Dawka 6 Dzień 15 i co 6 dawek (w Dawce 22, 28 itd.), do ok. 48 miesięcy
Pole pod krzywą stanu ustalonego (AUCss) Luspaterceptu
Dawki 1 do 16: przed podaniem (należy pobrać przed pierwszą dawką), Dawka 2 Dzień 1, Dawka 4 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 1, Dawka 8 Dzień 1, Dawka 12 Dzień 1, Dawka 16 Dzień 1, Dawka 6 Dzień 8 , Dawka 6 Dzień 15 i co 6 dawek (w Dawce 22, 28 itd.), do ok. 48 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Celgene

Współpracownicy

Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Jeevan Shetty, MD, Celgene Corporation

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 lutego 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 listopada 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 listopada 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 listopada 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 listopada 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

20 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ACE-536-B-THAL-002
  • U1111-1202-7068 (Identyfikator rejestru: WHO)
  • 2015-003225-33 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj