잠복 RHD에서 페니실린의 영향 확인: GOAL 시험 (GOAL)

류마티스성 심장병(RHD)은 최소 3,290만 명에게 영향을 미치며, 대부분은 자원이 부족한 환경에 사는 어린이들입니다. 장기 근육내 벤자틴 페니실린 G(BPG) 예방은 류마티스 심장병(RHD) 환자의 만성 판막 변화 진행을 예방하고 급성 류마티스 열(ARF) 병력이 있는 환자의 판막 변화 퇴행을 허용하는 것으로 입증되었습니다. 온화한 RHD. 그러나 자원이 부족한 환경에서 ARF는 파악하기 어려운 진단이며 대부분의 환자(85%)는 RHD가 중증이고 돌이킬 수 없고 약물이 효과가 없으며 외과적 개입이 비싸거나 사용할 수 없는 경우에만 진단됩니다.

잠복 RHD의 식별은 RHD 이환율과 사망률을 크게 줄일 수 있는 기회가 될 수 있습니다. 그러나 잠복 RHD의 발견은 결과가 개선된 경우에만 중요합니다. 잠복성 RHD가 있는 아동의 적절한 관리는 알려져 있지 않으며 공식적인 권장 사항도 없습니다. 일부 임상의는 잠복성 RHD가 있는 소아에게 페니실린 예방법을 처방하지만, 임상적 균형은 모범 사례와 관련하여 존재합니다.

이 격차를 메우기 위해 조사관은 예방이 없는 것과 비교하여 BPG 예방의 효능을 평가하기 위해 잠복성 RHD가 있는 어린이를 대상으로 한 무작위 대조 시험을 제안합니다. 우리의 주요 결과 측정은 2년째 심초음파에서 판막 변화의 진행입니다. 90% 검정력으로 진행의 50% 감소(BPG군에서 7.5-12.5% ​​진행 대 대조군에서 15%-25% 진행 예상 범위)를 감지하려면 916명의 소아 표본 크기가 필요합니다.

목표 1: BPG 예방을 받지 않은 아동과 비교하여 2년 후에 더 악화되는 판막 질환으로 진행하는 BPG 예방을 받는 잠복 RHD가 있는 아동(5-17세)의 비율을 비교합니다.

가설 1: BPG를 사용한 예방은 BPG 예방을 받지 않은 잠복성 RHD가 있는 어린이에 비해 2년에 심초음파 판막 변화의 진행을 보이는 잠복성 RHD가 적은 어린이를 초래할 것입니다. (조사관은 BPG 부문의 진행이 적어도 50% 상대적으로 감소할 것으로 예상합니다: 범위 15%-25% 대조군 대 7.5-12.5% BPG-암.)

목표 2: BPG 예방을 받지 않은 아동과 비교하여 2년 후에 개선된 판막 질환으로 퇴행하는 BPG 예방을 받는 잠복 RHD가 있는 아동(5-17세)의 비율을 비교합니다.

가설 2: BPG로 예방하면 BPG 예방을 받지 않는 잠복성 RHD가 있는 어린이에 비해 2년까지 심초음파 판막 변화의 퇴행을 보이는 잠복성 RHD가 있는 어린이가 더 많아질 것입니다. (조사관은 BPG 부문에서 회귀가 적어도 50% 상대적으로 증가할 것으로 예상합니다: 대조군 10-20% 범위 대 BPG 부문 20-40% 범위.)

이 연구는 BPG 예방이 잠복성 RHD가 있는 어린이의 결과를 향상시키는지 확립할 것이기 때문에 매우 중요합니다. 타당성은 우리 조사 팀의 경험, 자원, 지역사회 지원 및 접근 가능한 환자 모집단을 통해 보장될 것입니다. 우리 연구의 결과는 큰 영향을 미치고, 잠복성 RHD로 진단된 어린이를 위한 치료 표준에 대한 국제 정책을 즉시 알리고 2-3년에 걸쳐 RHD의 글로벌 부담을 크게 줄일 수 있는 실용적이고 확장 가능한 프로그램을 형성할 것입니다.