确定青霉素对潜在 RHD 的影响：目标试验 (GOAL)

风湿性心脏病 (RHD) 影响了至少 3290 万人，其中大部分是生活在资源匮乏环境中的儿童。 长期肌注苄星青霉素 G (BPG) 预防已被证实可预防风湿性心脏病 (RHD) 患者慢性瓣膜变化的进展，并可使有急性风湿热 (ARF) 病史的患者的瓣膜变化消退轻度 RHD。 然而，在资源匮乏的环境中，ARF 是一种难以诊断的疾病，大多数患者 (85%) 只有在 RHD 严重且不可逆、药物无效、手术干预昂贵和/或无法进行时才被诊断出来。

识别潜在的 RHD 可能是大幅降低 RHD 发病率和死亡率的机会。 然而，仅当结果得到改善时，潜伏性 RHD 的检测才重要。 对潜伏性 RHD 儿童的适当管理尚不清楚，也没有正式的建议。 虽然一些临床医生为患有潜伏性 RHD 的儿童开具青霉素预防性处方，但在最佳实践方面存在临床平衡。

为了填补这一空白，研究人员提出了一项针对潜伏性 RHD 儿童的随机对照试验，以评估 BPG 预防与无预防相比的疗效。 我们的主要结果指标是 2 年时超声心动图上瓣膜变化的进展。 需要 916 名儿童的样本量才能检测到 50% 的进展减少（BPG 组的预期范围为 7.5-12.5% 进展，而对照组为 15%-25% 进展）且功效为 90%。

目标 1：与未接受 BPG 预防的儿童相比，比较接受 BPG 预防的潜伏性 RHD 儿童（5-17 岁）在 2 年时进展为更严重瓣膜病的比例。

假设 1：与未接受 BPG 预防的潜伏性 RHD 儿童相比，使用 BPG 进行预防会导致较少的潜伏性 RHD 儿童在 2 年时显示超声心动图瓣膜变化的进展。 （研究人员预计 BPG 组的进展至少相对减少 50%：范围为 15%-25% 对照组与 7.5-12.5% BPG-手臂。）

目标 2：与未接受 BPG 预防的儿童相比，比较接受 BPG 预防的潜伏性 RHD 儿童（5-17 岁）在 2 年时退化为改善的瓣膜疾病的比例。

假设 2：与未接受 BPG 预防的潜伏性 RHD 儿童相比，使用 BPG 进行预防会导致更多的潜伏性 RHD 儿童显示超声心动图瓣膜变化消退 2 年。 （研究人员预计 BPG 组的回归至少有 50% 的相对增加：范围为 10-20% 控制组与 20-40% BPG 组。）

这项研究非常重要，因为它将确定 BPG 预防是否能改善潜伏性 RHD 儿童的预后。 可行性将通过我们研究团队的经验、资源、社区支持和可及的患者群体来确保。 我们的研究结果将产生重大影响，立即为被诊断患有潜伏性 RHD 的儿童制定护理标准的国际政策提供信息，并在 2-3 年内制定实用且可扩展的计划，从而显着降低全球 RHD 负担。