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결절성 경화증 환자의 피부 혈관 섬유종에 대한 국소 Sirolimus 연고

2025년 11월 17일 업데이트: Aucta Pharmaceuticals, Inc

Phase 2 Multi Center Prospective Rand. 이중 맹검 위약 계속 결절성 경화증이 있는 피험자에서 피부 혈관 섬유종에 대한 국소 Sirolimus의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 병렬 디자인 연구와 Opt. 오픈 라벨

이 연구의 목적은 결절성 경화증(TSC)이 있는 소아 피험자의 피부 혈관 섬유종 치료를 위해 12주 동안 1일 1회 국소 적용 시 시롤리무스(0.2% 및 0.4% 제형) 및 그 비히클의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 TSC가 있는 소아 피험자의 피부 혈관 섬유종 치료를 위해 국소 적용 시롤리무스의 안전성과 효능을 평가하기 위해 고안된 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구입니다. 약 45명의 피험자가 미국(미국)과 중국의 조사 기관에 등록될 예정이지만 향후 다른 국가도 추가될 수 있습니다. 연구 등록 기준을 충족하는 약 45명의 피험자가 1:1:1 비율로 무작위로 지정되어 시롤리무스 0.2% 연고, 시롤리무스 0.4% 연고 또는 위약 연고의 3가지 치료 중 하나를 받습니다. 무작위화는 사이트별로 계층화됩니다. 피험자 또는 부모/보호자는 12주 동안 잠자리에 들기 전 밤에 하루에 한 번 얼굴의 피부 혈관 섬유종에 연구 약물을 국소적으로 적용할 것입니다. 투약 일지에 의해 결정된 전체 준수율 >80%로 연구의 이중 맹검 단계를 완료한 피험자는 추가 12주 동안 공개 라벨 기간에 들어갈 수 있습니다.

각 피험자에 대한 최대 연구 기간은 약 30주이며 최대 4주의 스크리닝 기간, 12주의 맹검 치료 기간, 12주의 선택적 공개 기간 및 2주의 추적 기간을 포함합니다.

모든 피험자가 이중 맹검 단계(방문 5 - 12주차)를 완료한 경우 중간 분석을 수행합니다. 데이터는 효능 및 보고된 결과를 평가하기 위해 맹검 해제됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

24

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85004
        • Translational Genomics Research
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Clinical Research Organization, Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38103
        • LeBonheur Children's Hospital
  • 중국
      • Shanghai, 중국, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 일반적으로 스크리닝 시점에 2세에서 21세 사이의 건강한 남성 또는 임신하지 않은 여성.
  2. IGA를 기반으로 3등급 이상 5등급 이하의 눈에 보이는 안면 혈관 섬유종이 있는 TSC의 진단.
  3. 3개 병변 각각에 대해 색 등급 점수가 2 이상인 안면 혈관 섬유종의 고립되고 측정 가능한 병변이 3개 이상 있는 피험자.

  4. 가임 여성은 소변 ​​임신 검사 음성(또는 소변 임신 검사를 얻을 수 없는 경우 혈청 임신 검사 음성)(중국의 경우 다른 임신 검사를 따름)을 받아야 하며 연구 중에 성적으로 활발하거나 성적으로 활발해지면 연구 기간 동안 효과적인 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 경구 피임제를 사용하는 여성은 또한 연구 동안 장벽 피임법을 사용해야 합니다. 성적으로 활동적인 남성 피험자 및/또는 그들의 여성 파트너도 적절한 피임법을 사용해야 합니다.

    효과적인 피임법은 다음과 같이 정의됩니다.

    • 경구/임플란트/주사용/경피/에스트로겐성 질 링 피임약, 자궁내 장치, 살정제 포함 콘돔, 살정제 포함 격막.
    • 배우자가 바뀔 경우 여성이 허용되는 다른 피임 방법 중 하나를 시행하는 데 동의하는 경우 금욕 또는 파트너의 정관 절제술이 허용됩니다.
  5. 피험자 및/또는 부모 또는 보호자는 서면 동의/동의를 제공할 의향과 능력이 있어야 합니다.
  6. 모든 시험 요구 사항을 준수할 의향과 능력이 있습니다.
  7. 피험자 또는 학부모/보호자는 영어 또는 문서가 공식적으로 번역된 다른 언어로 피험자 자가 평가 설문 조사 및 피험자 일기를 작성할 수 있어야 합니다.

  8. 대상체는 대상자의 병력, 신체 검사 및 연구 의사의 인상을 기반으로 양호한 일반 건강 상태에 있어야 합니다.

    제외 기준:

  9. 조사자의 의견에 따라 시험 기간 동안 피험자의 안전에 위험을 초래할 수 있거나 이 시험에서 안전성 또는 효능 평가를 방해할 수 있는 만성 또는 급성 의학적 상태가 있습니다.
  10. 베이스라인 1개월 이내에 mTOR 억제제(시롤리무스, 템시롤리무스 또는 에베로리무스)의 경구 요법 또는 국소 요법을 받거나 베이스라인 1개월 이내에 안면 혈관 섬유종에 대한 기타 피부과 치료를 받았습니다. (자외선 차단제는 이 환자 집단에서 사용될 것으로 예상되며 치료로 간주되지 않습니다.)
  11. 현재 어떤 형태의 면역 억제 요법을 받고 있거나 이전에 심각한 면역 기능 장애를 경험했습니다.
  12. 연구 제품의 모든 구성 요소에 대한 민감성 이력이 있습니다.
  13. 임신 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획이거나 모유 수유 중입니다.
  14. 안면 혈관 섬유종의 변화에 ​​대한 적절한 평가를 배제하거나 예방할 수 있는 다른 피부 상태, 색소 침착, 흉터, 색소 병변 또는 일광화상이 치료 부위에 있습니다.
  15. 연구 평가를 방해할 수 있는 얼굴 털(예: 수염, 구레나룻, 콧수염)이 있습니다.
  16. 연구 시작 전 6개월 이내에 안면 혈관 섬유종에 대한 레이저 수술 또는 냉동 요법을 받았습니다.
  17. 연구자의 의견으로는 연구 제품과 함께 제공될 때 부작용을 일으킬 가능성이 있거나 연구 결과의 해석을 방해할 수 있는 병용 약물의 사용이 필요합니다(잠재적인 약물 상호 작용에 대해서는 섹션 16.1 부록 1 참조).
  18. 스크리닝 전 3개월 이내에 다른 임상 시험에 참여했거나 시험용 제품을 받은 경우.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: Sirolimus 0.2%
Sirolimus 0.2% 연고를 취침 시 12주 동안 국소 도포
의약품: 시롤리무스 0.2%
국소 투여용 연고 hs x 12주
다른 이름들:
  • 라파뮨
  • 라파마이신
  • mTOR 억제제
활성 비교기: 시롤리무스 0.4%
시롤리무스 0.4% 연고를 취침 전에 국소 도포, 12주간
의약품: 시롤리무스 0.4%
국소 투여용 연고 hs x 12주
다른 이름들:
  • 라파뮨
  • 라파마이신
  • mTOR 억제제
위약 비교기: 플라시보
플라시보 연고를 국소적으로 취침 전 12주 동안 적용
의약품: 위약 연고
국소 투여 hs x 12주용 플라시보 연고 비교기
다른 이름들:
  • 위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
참가자 중 최소 2등급 이상 개선을 달성한 비율
기간: 이중맹검 단계 및 개방형 단계 4주 및 12주
연구자 전반 평가(IGA)는 0(최소)에서 5(최대)까지의 5점 척도로 기록되었습니다 [0 = 홍반 및 질병 관련 병변의 징후가 없는 맑은 피부, 1 = 약간의 발적과 적은 수의 질병 관련 병변, 2 = 등급 1보다 높음; 명확한 발적과 산재한 일부 질병 관련 병변, 3 = 등급 2보다 높음; 현저한 발적, 집중적, 많은 질병 관련 병변, 4 = 등급 3보다 높음; 매우 밝은 발적, 융합된, 고도로 집중된 질병 관련 병변, 5 = 등급 4보다 높음; 불타는 듯한 발적, 얼굴의 매우 넓은 영역을 덮는 매우 광범위한 질병 관련 병변]. 높은 점수는 더 심각하고 나쁜 결과를 나타냅니다.
이중맹검 단계 및 개방형 단계 4주 및 12주
방문별 연구자 전반 평가(IGA)의 기준선 변화
기간: 이중맹검 단계와 개방형 단계 4주 및 12주

연구자 전체 평가(IGA)는 0(최소)에서 5(최대)까지의 5점 척도로 기록되었습니다[0 = 홍반 및 질병 관련 병변의 징후가 없는 깨끗한 피부, 1 = 약간의 붉어짐과 소수의 질병 관련 병변, 2 = 1등급보다 심함; 명확한 붉어짐과 산재된 일부 질병 관련 병변, 3 = 2등급보다 심함; 현저한 붉어짐, 집중적, 많은 질병 관련 병변, 4 = 3등급보다 심함; 매우 밝은 붉어짐, 융합된, 매우 집중된 질병 관련 병변, 5 = 4등급보다 심함; 불타는 듯한 붉어짐, 얼굴의 매우 넓은 영역을 덮는 매우 광범위한 질병 관련 병변]. 높은 점수는 더 심각하고 나쁜 결과를 나타냅니다.

음수 값은 개선을 나타냅니다(0 = 변화 없음, -1 = 1점 개선, -2 = 2점 개선)
이중맹검 단계와 개방형 단계 4주 및 12주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안면 혈관섬유종 중증도 지수(FASI) 점수에서 최소 30% 개선을 보인 대상자의 비율.
기간: 이중맹검 단계 4주 및 12주와 개방단계 12주
얼굴 혈관섬유종 중증도 지수(FASI)는 홍반, 평균 크기 및 병변 확장의 측정값에서 도출됩니다. FASI 점수는 홍반, 크기 및 확장 점수의 합입니다. 홍반은 0(최소)에서 4(최대)까지의 4점 척도로 기록되었습니다[0 = 홍반 징후가 없는 맑은 피부, 1 = 거의 맑음; 약간의 발적, 3= 중등도 홍반; 뚜렷한 발적, 4= 심한 홍반; 매우 밝은 발적]. 크기는 0(최소)에서 4(최대)까지의 4점 척도로 기록되었습니다[0 = 병변 없음, 1= 소수의 병변, 평균 크기 <= 2mm, 2 = 산발적, 일부 병변, 평균 병변 크기 >2~ <= 5 mm, 3 = 집중적, 많은 병변, 평균 병변 크기 > 5mm ~ <= 10mm, 4 = 융합적, 매우 집중된 병변]. 확장은 0(최소), 2 및 3(최대)의 등급 척도로 기록되었습니다[0 = 병변 없음, 2 = 뺨 표면의 <= 50%, 3 = 뺨 표면의 >50%]. 홍반, 크기 및 확장에 대한 더 높은 점수는 더 심각하고 나쁜 결과를 의미합니다.
이중맹검 단계 4주 및 12주와 개방단계 12주
얼굴 혈관섬유종 중증도 지수 (FASI) 점수
기간: 기준선, 이중맹검 단계 4주 및 12주와 개방 단계 12주
안면 혈관섬유종 중증도 지수(FASI)는 홍반, 평균 크기 및 병변 확장 측정치에서 도출됩니다. FASI 점수는 홍반, 크기 및 확장 점수의 합계입니다. 홍반은 0(최소)에서 4(최대)까지의 4점 척도로 기록되었습니다 [0 = 홍반 징후가 없는 맑은 피부, 1 = 거의 맑음; 약간의 발적, 3= 중등도 홍반; 현저한 발적, 4= 심한 홍반; 매우 밝은 발적]. 크기는 0(최소)에서 4(최대)까지의 4점 척도로 기록되었습니다 [0 = 병변 없음, 1= 소수 병변, 평균 크기 <= 2mm, 2 = 산재, 일부 병변, 평균 병변 크기 >2~ <= 5 mm, 3 = 집중, 많은 병변, 평균 병변 크기 > 5mm ~ <= 10mm, 4 = 융합, 매우 집중된 병변]. 확장은 0(최소), 2 및 3(최대)의 등급 척도로 기록되었습니다 [0 = 병변 없음, 2 = 뺨 표면의 <= 50%, 3 = 뺨 표면의 >50%]. 홍반, 크기 및 확장에 대한 점수가 높을수록 더 심각하고 나쁜 결과를 의미합니다.
기준선, 이중맹검 단계 4주 및 12주와 개방 단계 12주
방문별 범주형 병변 수에서 최소 2등급 개선을 달성한 대상자의 백분율
기간: 이중맹검 4주 및 12주, 개방형 12주
병변 수는 0에서 4까지의 범주에 따라 측정됩니다 [0 = 병변 없음, 1 = 25개 미만 병변, 2 = 25~50개 병변, 3 = 51~75개 병변, 4 = 75개 이상 병변]
이중맹검 4주 및 12주, 개방형 12주
기준선 대비 병변 수 변화
기간: 이중 맹검 4주 및 12주 단계와 개방형 12주 단계
병변 수는 0에서 4까지의 범주에 따라 측정됩니다 (0 = 병변 없음, 1 = <25개의 병변, 2 = 25~50개의 병변, 3 = 51~75개의 병변, 4 = >75개의 병변). 음수 값은 개선을 나타냅니다 (0 = 변화 없음, -1 = 1점 개선, -2 = 2점 개선).
이중 맹검 4주 및 12주 단계와 개방형 12주 단계
피험자의 병변 높이 개선도가 최소 2등급 이상 달성된 비율.
기간: 이중 맹검 단계 4주 및 12주와 개방형 단계 12주
병변의 융기 정도는 0에서 4까지의 범주로 평가됩니다(0 = 정상 피부와 동일한 높이, 1 = 정상 피부보다 약간 높으나 확인이 어려움, 2 = 약간이지만 명확한 융기, 3 = 중등도 융기, 4 = 현저한 융기).
이중 맹검 단계 4주 및 12주와 개방형 단계 12주
기저선 대비 병변 높이 변화
기간: 이중 맹검 단계 4주차 및 12주차, 개방 단계 12주차
병변의 융기 정도는 0에서 4까지의 범주로 평가됩니다(0 = 정상 피부와 동일한 높이, 1 = 미약한 융기가 있는지 확인하기 어려움, 2 = 약하나 명확한 융기, 3 = 중등도의 융기, 4 = 현저한 융기). 음수 값은 개선을 나타냅니다(0 = 변화 없음, -1 = 1점 개선, -2 = 2점 개선). 기준선 융기 등급이 1이었던 한 명의 참가자가 4주차에 등급 0으로 개선되었습니다. 이 참가자는 병변 융기 개선으로 집계되었습니다. 이 참가자는 12주차와 개방형 연구 12주차에 등급 1로 돌아갔습니다.
이중 맹검 단계 4주차 및 12주차, 개방 단계 12주차
대상자 자가 평가 설문조사에서 대상자의 최소 2등급 향상률
기간: 이중맹검 단계 4주 및 12주와 개방형 단계 4주 및 12주
피험자 자가 평가 설문은 0부터 4까지의 범주를 기준으로 하였습니다 (0 = 홍반 없음 및 질병 관련 병변 없음, 1 = 매우 경미한 홍반과 소수의 매우 작은 돌기, 2 = 경미한 홍반과 다수의 작고 중간 크기의 돌기, 3 = 중등도의 홍반과 다수의 작고 중간 크기의 돌기, 4 = 심한 홍반과 다수의 작고, 중간, 큰 크기의 돌기)
이중맹검 단계 4주 및 12주와 개방형 단계 4주 및 12주
자기 평가의 기준선 대비 변화
기간: 이중 맹검 단계 4주 및 12주와 개방 단계 4주 및 12주
피험자 자가 평가 설문조사는 0에서 4까지의 범주를 기준으로 하였습니다 (0 = 발적 없음 및 질병 관련 병변 없음, 1 = 매우 가벼운 발적과 매우 작은 돌기가 소수 존재, 2 = 가벼운 발적과 많은 작고 중간 크기의 돌기 존재, 3 = 중간 정도의 발적과 많은 작고 중간 크기의 돌기 존재, 4 = 심한 발적과 많은 작고 중간, 큰 크기의 돌기 존재). 음수 값은 개선을 나타냅니다 (0 = 변화 없음, -1 = 1점 개선, -2 = 2점 개선)
이중 맹검 단계 4주 및 12주와 개방 단계 4주 및 12주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Aucta Pharmaceuticals, Inc

수사관

  • 연구 책임자: Shoufeng Li, Ph.D, Aucta Pharmaceuticals, Inc

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 4월 12일

기본 완료 (실제)

2023년 3월 24일

연구 완료 (실제)

2023년 3월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 12월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 12월 1일

처음 게시됨 (실제)

2017년 12월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 12월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 11월 17일

마지막으로 확인됨

2025년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AUCTA-UAP006-PH2

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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