Мазь сиролимус для местного применения при кожных ангиофибромах у субъектов с комплексом туберозного склероза

Критерии включения:

1. Обычно здоровые мужчины или небеременные женщины в возрасте от 2 до 21 года включительно на момент скрининга.
2. Диагностика ТСХ с видимыми ангиофибромами лица от 3 до 5 степени включительно по данным IGA.
3. Субъекты с 3 или более изолированными измеримыми очагами ангиофибромы лица с оценкой цветовой шкалы ≥2 для каждого из 3 очагов.

4. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность по моче (или отрицательный тест на беременность по сыворотке крови, если тест мочи на беременность не может быть получен) (для Китая следует использовать другой тест на беременность), и если они ведут половую жизнь или становятся сексуально активными во время исследования, должны согласиться использовать эффективную форму контроля над рождаемостью на время исследования. Женщины, использующие оральные контрацептивы, также должны использовать барьерный метод контрацепции во время исследования. Сексуально активные мужчины и/или их партнерши также должны использовать соответствующие средства контрацепции.

   Эффективная контрацепция определяется следующим образом:

   • Оральные/имплантатные/инъекционные/трансдермальные/эстрогенные вагинальные контрацептивы, внутриматочная спираль, презерватив со спермицидом, диафрагма со спермицидом.
   • Воздержание или вазэктомия партнера допустимы, если женщина соглашается применить один из других приемлемых методов контроля над рождаемостью, если ее партнер изменится.
5. Субъект и/или его родитель или опекун должны быть готовы и способны предоставить письменное информированное согласие/согласие.
6. Желание и возможность выполнить все требования испытаний.
7. Субъект или родитель/опекун должны быть в состоянии заполнить анкету для самооценки субъекта и дневник субъекта на английском или другом языке, на который документы были официально переведены.

8. Субъекты должны быть в хорошем общем состоянии здоровья на основании истории болезни субъекта, физического осмотра и впечатления врача-исследователя.

   Критерий исключения:

9. Имеет какое-либо хроническое или острое заболевание, которое, по мнению исследователя, может представлять риск для безопасности субъекта в течение периода исследования или может помешать оценке безопасности или эффективности в этом исследовании.
10. Получал пероральную терапию или местную терапию ингибитором mTOR (сиролимус, темсиролимус или эверолимус) в течение 1 месяца от исходного уровня или другое дерматологическое лечение ангиофибром лица в течение 1 месяца от исходного уровня. (Ожидается, что солнцезащитный крем будет использоваться в этой популяции пациентов и не считается лечением.)
11. В настоящее время получает любую форму иммуносупрессивной терапии или ранее испытывал значительную иммунную дисфункцию.
12. Имеет в анамнезе чувствительность к любому компоненту исследуемого продукта.
13. Беремена, планирует забеременеть в ходе исследования или кормит грудью.
14. Имеет другие дерматологические состояния, пигментацию, рубцевание, пигментные поражения или солнечные ожоги в области лечения, которые препятствуют или препятствуют адекватной оценке изменений ангиофибром на лице.
15. Имеет волосы на лице (например, бороду, бакенбарды, усы), которые могут мешать оценке исследования.
16. Перенес лазерную хирургию или криотерапию лицевых ангиофибром в течение 6 месяцев до включения в исследование.
17. Требуется использование любого сопутствующего лекарства, которое, по мнению исследователя, может вызвать неблагоприятный эффект при приеме с исследуемым продуктом или будет мешать интерпретации результатов исследования (см. Раздел 16.1 Приложение 1 для потенциальных лекарственных взаимодействий).
18. Участвовал в другом клиническом испытании или получил исследуемый продукт в течение 3 месяцев до скрининга.