Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Aktuell Sirolimus-salve for kutane angiofibromer hos pasienter med tuberøs sklerosekompleks

17. november 2025 oppdatert av: Aucta Pharmaceuticals, Inc

Fase 2 Multi Center Prospective Rand. Dobbeltblind placebo forts. Parallell designstudie for å evaluere sikkerhet og effekt av topisk sirolimus for kutane angiofibromer hos pasienter med tuberøs sklerosekompleks etterfulgt av opt. Åpen etikett

Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av sirolimus (0,2 % og 0,4 % formuleringer) og dets vehikel når det påføres topisk en gang daglig i 12 uker for behandling av kutane angiofibromer hos pediatriske personer med tuberøs sklerosekompleks (TSC).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie designet for å vurdere sikkerheten og effekten av topisk påført sirolimus for behandling av kutane angiofibromer hos pediatriske personer med TSC. Omtrent 45 forsøkspersoner vil bli registrert på undersøkelsessteder i USA (USA) og Kina, selv om andre land kan bli lagt til i fremtiden. Omtrent 45 forsøkspersoner som oppfyller studiekriteriene vil tilfeldig bli tildelt i forholdet 1:1:1 for å motta 1 av 3 behandlinger: sirolimus 0,2 % salve, sirolimus 0,4 % salve eller placebo salve. Randomiseringen er stratifisert etter nettsted. Forsøkspersonene, eller en forelder/foresatt, vil påføre studiemedisinen lokalt på de kutane angiofibromene i ansiktet en gang daglig om natten før de legger seg i 12 uker. Forsøkspersoner som fullfører den dobbeltblindede fasen av studien, med en total etterlevelsesrate >80 % som bestemt av doseringsdagboken, vil bli tilbudt å gå inn i en åpen periode i ytterligere 12 uker.

Maksimal studievarighet for hvert forsøksperson vil være omtrent 30 uker og inkluderer en screeningperiode på opptil 4 uker, en blindet behandlingsperiode på 12 uker, valgfri åpen periode på 12 uker og en oppfølgingsperiode på 2 uker.

En interimanalyse vil bli utført når alle forsøkspersoner har fullført den dobbeltblindede fasen (besøk 5 - uke 12). Dataene vil bli deaktivert for å vurdere effektivitet og rapporterte resultater.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85004
        • Translational Genomics Research
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Clinical Research Organization, Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
        • LeBonheur Children's Hospital
  • Kina
      • Shanghai, Kina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Generelt friske menn eller ikke-gravide kvinner i alderen 2 til 21 år, inklusive, på tidspunktet for screening.
  2. Diagnose av TSC med synlige ansiktsangiofibromer av minst grad 3 til og med grad 5, basert på IGA.
  3. Personer med 3 eller flere isolerte, målbare lesjoner av ansiktsangiofibrom, med fargegraderingsscore ≥2 for hver av de 3 lesjonene.

  4. Kvinner i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest (eller en negativ serumgraviditetstest hvis en uringraviditetstest ikke kan oppnås) (For Kina vil en annen graviditetstest bli fulgt) og hvis seksuelt aktive eller blir seksuelt aktive under studien, må godta å bruke en effektiv form for prevensjon under studiens varighet. Kvinner som bruker orale prevensjonsmidler må også bruke en barrieremetode for prevensjon under studien. Seksuelt aktive mannlige forsøkspersoner og/eller deres kvinnelige partnere bør også bruke passende prevensjon.

    Effektiv prevensjon er definert som følger:

    • Orale/implantat/injiserbare/transdermale/østrogene prevensjonsmidler til vaginalring, intrauterin enhet, kondom med spermicid, diafragma med spermicid.
    • Avholdenhet eller partnerens vasektomi er akseptabelt hvis kvinnen godtar å implementere en av de andre akseptable prevensjonsmetodene hvis partneren hennes endrer seg.
  5. Observanden og/eller deres foreldre eller foresatte må være villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke/samtykke.
  6. Villig og i stand til å overholde alle prøvekrav.
  7. Emne eller forelder/foresatte må kunne fylle ut fagets egenvurderingsundersøkelse og fagdagbok på engelsk eller et annet språk som dokumentene er offisielt oversatt til.

  8. Fagene bør være i god generell helse basert på fagets sykehistorie, fysiske undersøkelse og inntrykk av studielegen.

    Ekskluderingskriterier:

  9. Har en kronisk eller akutt medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening kan utgjøre en risiko for sikkerheten til forsøkspersonen i løpet av prøveperioden, eller kan forstyrre vurderingen av sikkerhet eller effekt i denne studien.
  10. Har mottatt oral terapi eller lokal terapi av en mTOR-hemmer (sirolimus, temsirolimus eller everolimus) innen 1 måned etter baseline eller annen dermatologisk behandling av ansiktsangiofibromer innen 1 måned etter baseline. (Solkrem forventes å bli brukt i denne pasientpopulasjonen og regnes ikke som behandling.)
  11. Mottar for øyeblikket noen form for immunsuppresjonsbehandling eller har tidligere opplevd betydelig immundysfunksjon.
  12. Har en historie med følsomhet overfor en hvilken som helst komponent i undersøkelsesproduktet.
  13. Er gravid, planlegger å bli gravid i løpet av studiet, eller ammer.
  14. Har andre dermatologiske tilstander, pigmentering, arrdannelse, pigmenterte lesjoner eller solbrenthet i behandlingsområdet som vil forhindre eller forhindre adekvat vurdering av endringer i ansiktsangiofibromer.
  15. Har ansiktshår (f.eks. skjegg, kinnskjegg, bart) som kan forstyrre studievurderinger.
  16. Har hatt laseroperasjon eller kryoterapi mot angiofibromer i ansiktet innen 6 måneder før studiestart.
  17. Krever bruk av enhver samtidig medisinering som, etter utforskerens mening, har potensial til å forårsake en negativ effekt når det gis med undersøkelsesproduktet eller vil forstyrre tolkningen av studieresultatene (se avsnitt 16.1 vedlegg 1 for potensielle legemiddelinteraksjoner).
  18. Har deltatt i en annen klinisk studie eller mottatt et undersøkelsesprodukt innen 3 måneder før screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Sirolimus 0,2%
Sirolimus 0.2% salve påført lokalt hs x 12 uker
Legemiddel: Sirolimus 0,2 %
Salve for topisk administrering hs x 12 uker
Andre navn:
  • Rapamune
  • rapamycin
  • mTOR-hemmer
Aktiv komparator: Sirolimus 0.4%
Sirolimus 0,4% salve påført lokalt hs i 12 uker
Legemiddel: Sirolimus 0,4 %
Salve for topisk administrering hs x 12 uker
Andre navn:
  • Rapamune
  • rapamycin
  • mTOR-hemmer
Placebo komparator: Placebo
Placebosalve påført lokalt hs x 12 uker
Legemiddel: Placebo salve
Placebo salve komparator for topisk administrering hs x 12 uker
Andre navn:
  • Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandelen av deltakere som oppnådde minst 2-graders forbedring
Tidsramme: Dobbeltblind fase og Åpenkode fase Uke 4 og 12
Forskerens globale vurdering (IGA) ble registrert på en 5-punkts skala, fra 0 (minimum) til 5 (maksimum) [0 = Klar hud uten tegn til erythema og ingen sykdomsrelaterte lesjoner, 1 = Lett rødhet med få sykdomsrelaterte lesjoner, 2 = Større enn grad 1; tydelig rødhet med spredte, noen sykdomsrelaterte lesjoner, 3 = Større enn grad 2; markert rødhet, konsentrerte, mange sykdomsrelaterte lesjoner, 4 = Større enn grad 3; veldig lys rødhet, sammenflytende, høyt konsentrerte sykdomsrelaterte lesjoner, 5 = Større enn grad 4; flammende rødhet, svært omfattende sykdomsrelaterte lesjoner som dekker svært store deler av ansiktet]. En høyere score indikerer et mer alvorlig, verre utfall.
Dobbeltblind fase og Åpenkode fase Uke 4 og 12
Endringen fra utgangspunkt i Investigator's Global Assessment (IGA) per besøk
Tidsramme: Dobbeltblind fase og Åpen merking fase Uke 4 og 12

Undersøkerens globale vurdering (IGA) ble registrert på en 5-punkts skala, fra 0 (minimum) til 5 (maksimum) [0 = Klar hud uten tegn på erytem og ingen sykdomsrelaterte lesjoner, 1 = Lett rødme med få sykdomsrelaterte lesjoner, 2 = Større enn grad 1; tydelig rødme med spredte, noen sykdomsrelaterte lesjoner, 3 = Større enn grad 2; markert rødme, konsentrerte, mange sykdomsrelaterte lesjoner, 4 = Større enn grad 3; svært lys rødme, sammenflytende, svært konsentrerte sykdomsrelaterte lesjoner, 5 = Større enn grad 4; flammende rødme, svært omfattende sykdomsrelaterte lesjoner som dekker svært store deler av ansiktet]. En høyere poengsum indikerer et mer alvorlig, dårligere utfall.

Negative verdier indikerer forbedring (0 = ingen endring, -1 = 1-poengs forbedring, -2 = 2-poengs forbedring)
Dobbeltblind fase og Åpen merking fase Uke 4 og 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandelen av deltakere med minst 30 % forbedring i Facial Angiofibromas Severity Index (FASI)-skår.
Tidsramme: Dobbeltblind fase Uke 4 og 12 og Åpen merkevare fase Uke 12
Facial Angiofibromas Severity Index (FASI) er avledet fra målingene av erytem, gjennomsnittlig størrelse og lesjonsutbredelse. FASI-scoren er summen av scorene for Erytem, Størrelse og Utbredelse. Erytem ble registrert på en 4-punkts gradert skala fra 0 (minimum) til 4 (maksimum) [0 = klar hud uten tegn til erytem, 1 = nesten klar; svak rødhet, 3 = moderat erytem; markert rødhet, 4 = alvorlig erytem; svært lys rødhet]. Størrelse ble registrert på en 4-punkts gradert skala fra 0 (minimum) til 4 (maksimum) [0 = ingen lesjoner, 1 = få lesjoner, gjennomsnittlig størrelse <= 2mm, 2 = spredte, noen lesjoner, gjennomsnittlig lesjonsstørrelse >2 til <= 5 mm, 3 = konsentrerte, mange lesjoner, gjennomsnittlig lesjonsstørrelse > 5mm til <= 10mm, 4 = sammenflytende, svært konsentrerte lesjoner]. Utbredelse ble registrert på en gradert skala med 0 (minimum), 2 og 3 (maksimum) [0 = ingen lesjoner, 2 = <= 50% av kinnoverflaten, 3 = >50% av kinnoverflaten]. En høyere score for Erytem, Størrelse og Utbredelse betyr et mer alvorlig, dårligere utfall.
Dobbeltblind fase Uke 4 og 12 og Åpen merkevare fase Uke 12
Ansiktsangiofibromer alvorlighetsindeks (FASI) Score
Tidsramme: Baseline, dobbeltblind fase uke 4 og 12 og åpen merking uke 12
Ansiktsangiofibrom-severitetsindeksen (FASI) er avledet fra målingene av erytem, gjennomsnittlig størrelse og lesjonsutbredelse. FASI-skåren er summen av skårene for Erytem, Størrelse og Utbredelse. Erytem ble registrert på en 4-punkts skala fra 0 (minimum) til 4 (maksimum) [0 = klar hud uten tegn til erytem, 1 = nesten klar; svak rødhet, 3 = moderat erytem; markert rødhet, 4 = alvorlig erytem; veldig klar rødhet]. Størrelse ble registrert på en 4-punkts skala fra 0 (minimum) til 4 (maksimum) [0 = ingen lesjoner, 1 = få lesjoner, gjennomsnittlig størrelse <= 2mm, 2 = spredt, noen lesjoner, gjennomsnittlig lesjonsstørrelse >2 til <= 5 mm, 3 = konsentrert, mange lesjoner, gjennomsnittlig lesjonsstørrelse > 5mm til <= 10mm, 4 = sammenflytende, svært konsentrerte lesjoner]. Utbredelse ble registrert på en skala med 0 (minimum), 2 og 3 (maksimum) [0 = ingen lesjoner, 2 = <= 50% av kinnflaten, 3 = >50% av kinnflaten]. En høyere skår for Erytem, Størrelse og Utbredelse betyr et mer alvorlig, verre utfall.
Baseline, dobbeltblind fase uke 4 og 12 og åpen merking uke 12
Andelen deltakere som oppnådde minst 2-graders forbedring i kategoriske lesjonstall per besøk
Tidsramme: Dobbeltblind fase Uke 4 og 12 og Åpen merking fase Uke 12
Lesjonsantall måles basert på kategoriene 0 til 4 [0 = ingen lesjon, 1 = <25 lesjoner, 2 = 25 til 50 lesjoner, 3 = 51 til 75 lesjoner, 4 = >75 lesjoner]
Dobbeltblind fase Uke 4 og 12 og Åpen merking fase Uke 12
Endring fra baseline i lesjonstall
Tidsramme: Dobbeltblind fase uke 4 og 12 og åpen-merket fase uke 12
Lesjonstall måles basert på kategorier 0 til 4 (0 = ingen lesjon, 1 = <25 lesjoner, 2 = 25 til 50 lesjoner, 3 = 51 til 75 lesjoner, 4 = >75 lesjoner) Negative verdier indikerer forbedring (0 = ingen endring, -1 = 1-poeng forbedring, -2 = 2-poeng forbedring)
Dobbeltblind fase uke 4 og 12 og åpen-merket fase uke 12
Prosentandelen av forsøkspersoner som oppnådde minst 2-graders forbedring i lesjonens høyde.
Tidsramme: Dobbeltblind fase uke 4 og 12 og åpenmerket fase uke 12
Graden av lesjonelevasjon vurderes på kategorier 0 til 4 (0 = ingen heving over normal hud, 1 = mulig, men vanskelig å fastslå om det er lett heving over normal hud, 2 = lett men tydelig heving, 3 = moderat heving, 4 = markert heving).
Dobbeltblind fase uke 4 og 12 og åpenmerket fase uke 12
Endringen fra utgangspunkt i lesjonshøyde
Tidsramme: Dobbeltblind fase uke 4 og 12 og åpen merkevare fase uke 12
Graden av lesjonens høyde vurderes på kategoriene 0 til 4 (0 = ingen høyde over normal hud, 1 = mulig men vanskelig å fastslå om det er lett forhøyning over normal hud, 2 = lett men tydelig forhøyning, 3 = moderat forhøyning, 4 = markert forhøyning). Negative verdier indikerer forbedring (0 = ingen endring, -1 = 1-poengs forbedring, -2 = 2-poengs forbedring). Én deltaker med utgangshøydegrad 1 forbedret seg til grad 0 ved uke 4. Denne deltakeren telles som forbedring i lesjonens høyde. Denne deltakeren var tilbake til grad 1 ved uke 12 og åpen etikett uke 12.
Dobbeltblind fase uke 4 og 12 og åpen merkevare fase uke 12
Prosentandelen av deltakere som oppnådde minst 2-graders forbedring i deltakernes egenvurderingsundersøkelse
Tidsramme: Dobbeltblind fase uke 4 og 12 og åpen merkevare fase uke 4 og 12
Pasientens selvrapportering var basert på kategorier 0 til 4 (0 = ingen rødhet og ingen sykdomsrelaterte lesjoner, 1 = svært mild rødhet med få små knopper, 2 = mild rødhet med mange små og mellomstore knopper, 3 = moderat rødhet med mange små og mellomstore knopper, 4 = alvorlig rødhet med mange små, mellomstore og store knopper)
Dobbeltblind fase uke 4 og 12 og åpen merkevare fase uke 4 og 12
Endring fra baseline i selvevaluering
Tidsramme: Dobbeltblind fase uke 4 og 12 og åpen merket fase uke 4 og 12
Pasientens selvrapportering var basert på kategorier 0 til 4 (0 = ingen rødhet og ingen sykdomsrelaterte lesjoner, 1 = svært mild rødhet med få svært små knopper, 2 = mild rødhet med mange små og mellomstore knopper, 3 = moderat rødhet med mange små og mellomstore knopper, 4 = alvorlig rødhet med mange små, mellomstore og store knopper). Negative verdier indikerer forbedring (0 = ingen endring, -1 = 1-poeng forbedring, -2 = 2-poeng forbedring)
Dobbeltblind fase uke 4 og 12 og åpen merket fase uke 4 og 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Aucta Pharmaceuticals, Inc

Etterforskere

  • Studieleder: Shoufeng Li, Ph.D, Aucta Pharmaceuticals, Inc

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. april 2017

Primær fullføring (Faktiske)

24. mars 2023

Studiet fullført (Faktiske)

24. mars 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. desember 2017

Først lagt ut (Faktiske)

6. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. november 2025

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AUCTA-UAP006-PH2

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere