外用西罗莫司软膏治疗结节性硬化症患者的皮肤血管纤维瘤

纳入标准：

1. 筛选时年龄在 2 至 21 岁（含）之间的一般健康男性或未怀孕女性。
2. 根据 IGA，TSC 的诊断具有至少 3 级到 5 级（含）的可见面部血管纤维瘤。
3. 受试者有 3 个或更多孤立的、可测量的面部血管纤维瘤病灶，且 3 个病灶中的每一个的颜色分级评分≥2。

4. 有生育能力的女性必须尿妊娠试验阴性（如果无法获得尿妊娠试验，则血清妊娠试验阴性）（对于中国，将遵循不同的妊娠试验）并且如果在研究期间性活跃或变得性活跃，必须同意在研究期间使用有效的避孕措施。 使用口服避孕药的女性在研究期间还必须使用屏障避孕法。 性活跃的男性受试者和/或其女性伴侣也应使用适当的避孕措施。

   有效避孕定义如下：

   • 口服/植入/注射/透皮/雌激素阴道环避孕药、宫内节育器、含杀精子剂的避孕套、含杀精子剂的隔膜。
   • 如果女性同意在她的伴侣改变时实施其他可接受的节育方法之一，则禁欲或伴侣的输精管结扎术是可以接受的。
5. 受试者和/或其父母或监护人必须愿意并能够提供书面知情同意/同意。
6. 愿意并能够遵守所有试验要求。
7. 受试者或家长/监护人必须能够用英语或文件已正式翻译成的其他语言完成受试者自我评估调查和受试者日记。

8. 根据受试者的病史、体格检查和研究医生的印象，受试者应该处于良好的总体健康状态。

   排除标准：

9. 患有研究者认为可能对受试者在试验期间的安全构成风险，或可能干扰本试验中安全性或有效性评估的任何慢性或急性疾病。
10. 在基线后 1 个月内接受过 mTOR 抑制剂（西罗莫司、替西罗莫司或依维莫司）的口服治疗或局部治疗，或在基线后 1 个月内接受过面部血管纤维瘤的其他皮肤病治疗。 （防晒霜预计将用于该患者人群，不被视为治疗。）
11. 目前正在接受任何形式的免疫抑制治疗或之前经历过严重的免疫功能障碍。
12. 对研究产品的任何成分有敏感史。
13. 怀孕，计划在研究过程中怀孕，或正在哺乳。
14. 在治疗区域有其他皮肤病、色素沉着、疤痕、色素性病变或晒伤，这将排除或阻止对其面部血管纤维瘤的变化进行充分评估。
15. 有可能干扰研究评估的面部毛发（例如胡须、鬓角、小胡子）。
16. 在进入研究之前的 6 个月内对面部血管纤维瘤进行过激光手术或冷冻治疗。
17. 需要使用研究者认为与研究产品一起使用时可能引起不良反应或会干扰研究结果解释的任何伴随药物（有关潜在药物相互作用，请参阅第 16.1 节附录 1）。
18. 在筛选前 3 个月内参加过另一项临床试验或接受过研究性产品。