Actuele Sirolimus-zalf voor cutane angiofibromen bij proefpersonen met tubereuze sclerose-complex

Inclusiecriteria:

1. Over het algemeen gezonde mannen of niet-zwangere vrouwen van 2 tot en met 21 jaar op het moment van screening.
2. Diagnose van TSC met zichtbare gezichtsangiofibromen van minimaal graad 3 tot en met graad 5 op basis van de IGA.
3. Proefpersonen met 3 of meer geïsoleerde, meetbare laesies van gezichtsangiofibroom, met kleurcorrectiescore ≥2 voor elk van de 3 laesies.

4. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve urinezwangerschapstest hebben (of een negatieve serumzwangerschapstest als er geen urinezwangerschapstest kan worden verkregen) (voor China wordt een andere zwangerschapstest gevolgd) en als ze seksueel actief zijn of seksueel actief worden tijdens het onderzoek, moet ermee instemmen een effectieve vorm van anticonceptie te gebruiken voor de duur van het onderzoek. Vrouwen die orale anticonceptiva gebruiken, moeten tijdens het onderzoek ook een barrièremethode gebruiken. Seksueel actieve mannelijke proefpersonen en/of hun vrouwelijke partners dienen ook geschikte anticonceptie te gebruiken.

   Effectieve anticonceptie wordt als volgt gedefinieerd:

   • Orale/implantaat/injecteerbare/transdermale/oestrogene vaginale ring anticonceptiva, spiraaltje, condoom met zaaddodend middel, pessarium met zaaddodend middel.
   • Onthouding of vasectomie van de partner zijn acceptabel als de vrouw ermee instemt een van de andere acceptabele anticonceptiemethoden toe te passen als haar partner verandert.
5. De proefpersoon en/of hun ouder of voogd moeten bereid en in staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming te geven.
6. Bereid en in staat om aan alle proefeisen te voldoen.
7. De proefpersoon of ouder/voogd moet in staat zijn om de zelfbeoordelingsenquête en het dagboek van de proefpersoon in het Engels of een andere taal waarin de documenten officieel zijn vertaald, in te vullen.

8. Proefpersonen moeten in goede algemene gezondheid verkeren op basis van de medische geschiedenis van de proefpersoon, lichamelijk onderzoek en indruk van de onderzoeksarts.

   Uitsluitingscriteria:

9. Heeft een chronische of acute medische aandoening die naar de mening van de onderzoeker een risico kan vormen voor de veiligheid van de proefpersoon tijdens de proefperiode, of die de beoordeling van veiligheid of werkzaamheid in deze proef kan verstoren.
10. Orale therapie of lokale therapie met een mTOR-remmer (sirolimus, temsirolimus of everolimus) heeft gekregen binnen 1 maand na baseline of andere dermatologische behandeling voor angiofibromen in het gezicht binnen 1 maand na baseline. (Zonnebrandcrème wordt naar verwachting gebruikt bij deze patiëntenpopulatie en wordt niet als behandeling beschouwd.)
11. Krijgt momenteel enige vorm van immunosuppressieve therapie of heeft eerder een significante immuundisfunctie ervaren.
12. Heeft een voorgeschiedenis van gevoeligheid voor een component van het onderzoeksproduct.
13. Is zwanger, is van plan zwanger te worden in de loop van het onderzoek of geeft borstvoeding.
14. Heeft andere dermatologische aandoeningen, pigmentvlekken, littekens, gepigmenteerde laesies of zonnebrand in het behandelingsgebied die een adequate beoordeling van veranderingen in hun gezichtsangiofibromen in de weg staan ​​of voorkomen.
15. Gezichtshaar heeft (bijv. baard, bakkebaarden, snor) dat studiebeoordelingen kan verstoren.
16. Heeft binnen 6 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie laserchirurgie of cryotherapie ondergaan voor angiofibromen in het gezicht.
17. Vereist het gebruik van gelijktijdig toegediende medicatie die, naar de mening van de onderzoeker, mogelijk een nadelig effect kan veroorzaken wanneer deze samen met het onderzoeksproduct wordt gegeven of de interpretatie van de onderzoeksresultaten kan verstoren (zie paragraaf 16.1 bijlage 1 voor mogelijke geneesmiddelinteracties).
18. Heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek of heeft binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening een onderzoeksproduct ontvangen.