Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Aktuel Sirolimus-salve til kutane angiofibromer hos personer med tuberøs sklerosekompleks

17. november 2025 opdateret af: Aucta Pharmaceuticals, Inc

Fase 2 Multicenter Prospektiv Rand. Dobbeltblind placebo forts. Parallel designundersøgelse til evaluering af sikkerhed og effektivitet af topisk sirolimus til kutane angiofibromer hos forsøgspersoner med tuberøs sklerosekompleks efterfulgt af opt. Åbn Label

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​sirolimus (0,2 % og 0,4 % formuleringer) og dets vehikel, når det påføres topisk én gang dagligt i 12 uger til behandling af kutane angiofibromer hos pædiatriske personer med tuberøs sklerosekompleks (TSC).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenterstudie designet til at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​topisk påført sirolimus til behandling af kutane angiofibromer hos pædiatriske forsøgspersoner med TSC. Cirka 45 forsøgspersoner vil blive tilmeldt undersøgelsessteder i USA (USA) og Kina, selvom andre lande kan blive tilføjet i fremtiden. Cirka 45 forsøgspersoner, der opfylder kriterierne for tilmelding til studiet, vil blive tilfældigt tildelt i et forhold på 1:1:1 til at modtage 1 ud af 3 behandlinger: sirolimus 0,2 % salve, sirolimus 0,4 % salve eller placebo salve. Randomiseringen er stratificeret efter sted. Forsøgspersoner eller en forælder/værge vil påføre undersøgelsesmedicinen topisk på de kutane angiofibromer i ansigtet en gang dagligt om natten før de går i seng i 12 uger. Forsøgspersoner, der gennemfører den dobbeltblindede fase af undersøgelsen, med en samlet overholdelsesrate >80 % som bestemt af doseringsdagbogen, vil blive tilbudt adgang til en åben-label-periode i yderligere 12 uger.

Den maksimale undersøgelsesvarighed for hvert forsøgsperson vil være ca. 30 uger og inkluderer en screeningsperiode på op til 4 uger, en blindet behandlingsperiode på 12 uger, valgfri åben-label-periode på 12 uger og en opfølgningsperiode på 2 uger.

En interimanalyse vil blive udført, når alle forsøgspersoner har gennemført den dobbeltblinde fase (besøg 5 - uge 12). Dataene vil blive fjernet for at vurdere effektivitet og rapporterede resultater.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85004
        • Translational Genomics Research
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Clinical Research Organization, Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • LeBonheur Children's Hospital
  • Kina
      • Shanghai, Kina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Generelt raske mænd eller ikke-gravide kvinder i alderen 2 til 21 år inklusive, på screeningstidspunktet.
  2. Diagnose af TSC med synlige ansigtsangiofibromer på mindst grad 3 op til grad 5, inklusive, baseret på IGA.
  3. Forsøgspersoner med 3 eller flere isolerede, målbare læsioner af ansigtsangiofibrom, med farvegraderingsscore ≥2 for hver af de 3 læsioner.

  4. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest (eller en negativ serumgraviditetstest, hvis en uringraviditetstest ikke kan opnås) (For Kina vil en anden graviditetstest blive fulgt), og hvis seksuelt aktive eller bliver seksuelt aktive under undersøgelsen, skal acceptere at bruge en effektiv form for prævention i hele undersøgelsens varighed. Kvinder, der bruger orale præventionsmidler, skal også bruge en barrieremetode til prævention under undersøgelsen. Seksuelt aktive mandlige forsøgspersoner og/eller deres kvindelige partnere bør også bruge passende prævention.

    Effektiv prævention er defineret som følger:

    • Orale/implantater/injicerbare/transdermale/østrogene præventionsmidler til vaginalring, intrauterint apparat, kondom med sæddræbende middel, membran med sæddræbende middel.
    • Afholdenhed eller partners vasektomi er acceptable, hvis kvinden accepterer at implementere en af ​​de andre acceptable metoder til prævention, hvis hendes partner ændrer sig.
  5. Forsøgspersonen og/eller deres forælder eller værge skal være villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke/samtykke.
  6. Villig og i stand til at overholde alle prøvekrav.
  7. Forsøgsperson eller forælder/værge skal kunne udfylde fagets selvevalueringsundersøgelse og fagdagbog på engelsk eller et andet sprog, som dokumenterne er officielt oversat til.

  8. Forsøgspersonerne skal have et generelt godt helbred baseret på forsøgspersonens sygehistorie, fysiske undersøgelse og indtryk af undersøgelseslægen.

    Ekskluderingskriterier:

  9. Har en kronisk eller akut medicinsk tilstand, som efter investigators mening kan udgøre en risiko for forsøgspersonens sikkerhed i forsøgsperioden, eller kan forstyrre vurderingen af ​​sikkerhed eller effekt i dette forsøg.
  10. Har modtaget oral terapi eller topisk terapi af en mTOR-hæmmer (sirolimus, temsirolimus eller everolimus) inden for 1 måned efter baseline eller anden dermatologisk behandling af ansigtsangiofibromer inden for 1 måned efter baseline. (Solcreme forventes at blive brugt til denne patientpopulation og betragtes ikke som behandling).
  11. Modtager i øjeblikket enhver form for immunsuppressionsbehandling eller har tidligere oplevet betydelig immundysfunktion.
  12. Har en historie med følsomhed over for enhver komponent i forsøgsproduktet.
  13. Er gravid, planlægger at blive gravid i løbet af studiet eller ammer.
  14. Har andre dermatologiske tilstande, pigmentering, ardannelse, pigmenterede læsioner eller solskoldning i behandlingsområdet, som ville udelukke eller forhindre tilstrækkelig vurdering af ændringer i deres ansigtsangiofibromer.
  15. Har ansigtshår (f.eks. skæg, bakkenbarter, overskæg), der kan forstyrre undersøgelsens vurderinger.
  16. Har fået foretaget laseroperation eller kryoterapi til ansigtsangiofibromer inden for 6 måneder før studiestart.
  17. Kræver brug af enhver samtidig medicin, der efter investigators mening har potentiale til at forårsage en uønsket virkning, når den gives sammen med forsøgsproduktet eller vil forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne (se afsnit 16.1 Appendiks 1 for potentielle lægemiddelinteraktioner).
  18. Har deltaget i et andet klinisk forsøg eller modtaget et forsøgsprodukt inden for 3 måneder før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Sirolimus 0,2%
Sirolimus 0,2% salve påført lokalt hs x 12 uger
Medicin: Sirolimus 0,2 %
Salve til topisk administration hs x 12 uger
Andre navne:
  • Rapamune
  • rapamycin
  • mTOR-hæmmer
Aktiv komparator: Sirolimus 0,4%
Sirolimus 0,4% salve anvendt topisk hs i 12 uger
Medicin: Sirolimus 0,4 %
Salve til topisk administration hs x 12 uger
Andre navne:
  • Rapamune
  • rapamycin
  • mTOR-hæmmer
Placebo komparator: Placebo
Placebosalve anvendt topisk hs x 12 uger
Medicin: Placebo salve
Placebo salve komparator til topisk administration hs x 12 uger
Andre navne:
  • Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdelen af deltagere, der opnåede mindst 2-graders forbedring
Tidsramme: Dobbeltblind fase og Åben-label fase Uge 4 og 12
Undersøgerens globale vurdering (IGA) blev registreret på en 5-punkts skala, 0 (minimum) til 5 (maksimum) [0 = Klar hud uden tegn på erythema og ingen sygdomsrelaterede læsioner, 1 = Let rødme med få sygdomsrelaterede læsioner, 2 = Højere end grad 1; tydelig rødme med spredte, nogle sygdomsrelaterede læsioner, 3 = Højere end grad 2; markant rødme, koncentreret, mange sygdomsrelaterede læsioner, 4 = Højere end grad 3; meget kraftig rødme, sammenflydende, højt koncentrerede sygdomsrelaterede læsioner, 5 = Højere end grad 4; ildrødme, meget omfattende sygdomsrelaterede læsioner, der dækker et meget stort område af ansigtet]. En højere score indikerer et mere alvorligt, dårligere udfald.
Dobbeltblind fase og Åben-label fase Uge 4 og 12
Ændring i baseline i Investigator's Global Assessment (IGA) pr. besøg
Tidsramme: Dobbeltblind fase og Åben-etiket fase Uge 4 og 12

Undersøgerens globale vurdering (IGA) blev registreret på en 5-point skala, 0 (minimum) til 5 (maksimum) [0 = Ren hud uden tegn på erythema og ingen sygdomsrelaterede læsioner, 1 = Let rødme med få sygdomsrelaterede læsioner, 2 = Større end grad 1; tydelig rødme med spredte, nogle sygdomsrelaterede læsioner, 3 = Større end grad 2; markeret rødme, koncentrerede, mange sygdomsrelaterede læsioner, 4 = Større end grad 3; meget lys rødme, sammenflydende, meget koncentrerede sygdomsrelaterede læsioner, 5 = Større end grad 4; flammende rødme, meget omfattende sygdomsrelaterede læsioner, der dækker et meget stort område af ansigtet]. En højere score indikerer et mere alvorligt, dårligere udfald.

Negative værdier indikerer forbedring (0 = ingen ændring, -1 = 1-point forbedring, -2 = 2-point forbedring)
Dobbeltblind fase og Åben-etiket fase Uge 4 og 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdelen af forsøgspersoner med mindst 30 % forbedring i Facial Angiofibromas Severity Index (FASI)-score.
Tidsramme: Dobbeltblind fase Uge 4 og 12 samt Åben-etiket fase Uge 12
Facial Angiofibromas Severity Index (FASI) er afledt af målinger af erytem, gennemsnitlig størrelse og læsionsudbredelse. FASI-scoren er summen af scorer for Erytem, Størrelse og Udbredelse. Erytem blev registreret på en 4-punkts skala fra 0 (minimum) til 4 (maksimum) [0 = klar hud uden tegn på erytem, 1 = næsten klar; let rødme, 3 = moderat erytem; markant rødme, 4 = svært erytem; meget klar rødme]. Størrelse blev registreret på en 4-punkts skala fra 0 (minimum) til 4 (maksimum) [0 = ingen læsioner, 1 = få læsioner, gennemsnitlig størrelse </= 2mm, 2 = spredte, nogle læsioner, gennemsnitlig læsionsstørrelse >2 til </= 5 mm, 3 = koncentrerede, mange læsioner, gennemsnitlig læsionsstørrelse > 5mm til </= 10mm, 4 = sammenflydende, højt koncentrerede læsioner]. Udbredelse blev registreret på en skala fra 0 (minimum), 2 og 3 (maksimum) [0 = ingen læsioner, 2 = </= 50% af kindoverfladen, 3 = >50% af kindoverfladen]. En højere score for Erytem, Størrelse og Udbredelse betyder et mere alvorligt, dårligere udfald.
Dobbeltblind fase Uge 4 og 12 samt Åben-etiket fase Uge 12
Facial Angifibromas Severity Index (FASI) Score
Tidsramme: Baseline, dobbeltblind fase uge 4 og 12 samt åben etiket uge 12
Facial Angiofibromas Severity Index (FASI) er afledt af målinger af erytem, gennemsnitlig størrelse og læsionsudbredelse. FASI-scoren er summen af scorerne for Erytem, Størrelse og Udbredelse. Erytem blev registreret på en 4-punkts skala fra 0 (minimum) til 4 (maksimum) [0 = klar hud uden tegn på erytem, 1 = næsten klar; let rødme, 3 = moderat erytem; markant rødme, 4 = svært erytem; meget kraftig rødme]. Størrelse blev registreret på en 4-punkts skala fra 0 (minimum) til 4 (maksimum) [0 = ingen læsioner, 1 = få læsioner, gennemsnitlig størrelse <= 2mm, 2 = spredte, nogle læsioner, gennemsnitlig læsionsstørrelse >2 til <= 5 mm, 3 = koncentrerede, mange læsioner, gennemsnitlig læsionsstørrelse > 5mm til <= 10mm, 4 = sammenflydende, højt koncentrerede læsioner]. Udbredelse blev registreret på en skala på 0 (minimum), 2 og 3 (maksimum) [0 = ingen læsioner, 2 = <= 50% af kindens overflade, 3 = >50% af kindens overflade]. En højere score for Erytem, Størrelse og Udbredelse betyder et mere alvorligt, værre udfald.
Baseline, dobbeltblind fase uge 4 og 12 samt åben etiket uge 12
Procentdelen af forsøgspersoner, der opnåede mindst 2-graders forbedring i kategoriske læsionstællinger pr. besøg
Tidsramme: Dobbeltblind fase Uge 4 og 12 og Åben-etiket fase Uge 12
Læsionstællinger måles baseret på kategorier 0 til 4 [0 = ingen læsion, 1 = <25 læsioner, 2 = 25 til 50 læsioner, 3 = 51 til 75 læsioner, 4 = >75 læsioner]
Dobbeltblind fase Uge 4 og 12 og Åben-etiket fase Uge 12
Ændring fra baseline i læsionstællinger
Tidsramme: Dobbeltblind fase uge 4 og 12 og åben-label fase uge 12
Lesionantal måles baseret på kategorierne 0 til 4 (0 = ingen lesion, 1 = <25 lesioner, 2 = 25 til 50 lesioner, 3 = 51 til 75 lesioner, 4 = >75 lesioner) Negative værdier indikerer forbedring (0 = ingen ændring, -1 = 1-point forbedring, -2 = 2-point forbedring)
Dobbeltblind fase uge 4 og 12 og åben-label fase uge 12
Procentdelen af forsøgspersoner, der opnåede mindst 2-graders forbedring i læsionselevation.
Tidsramme: Dobbeltblind fase uge 4 og 12 og åben-etiket fase uge 12
Graden af læsionens forhøjning vurderes på kategorierne 0 til 4 (0 = ingen forhøjning over normal hud, 1 = mulig, men svært at fastslå, om der er en let forhøjning over normal hud, 2 = let, men tydelig forhøjning, 3 = moderat forhøjning, 4 = markant forhøjning).
Dobbeltblind fase uge 4 og 12 og åben-etiket fase uge 12
Ændringen i lesionelevation fra baseline
Tidsramme: Dobbeltblind fase uge 4 og 12 og åben-label fase uge 12
Graden af læsionselevering vurderes på kategorierne 0 til 4 (0 = ingen elevering over normal hud, 1 = mulig, men svær at fastslå, om der er en let elevering over normal hud, 2 = let, men tydelig elevering, 3 = moderat elevering, 4 = markant elevering) Negative værdier indikerer forbedring (0 = ingen ændring, -1 = 1-point forbedring, -2 = 2-point forbedring) En deltager med baseline-eleveringsgrad på 1 forbedrede sig til grad 0 i uge 4. Denne deltager tælles som forbedring i læsionselevering. Denne deltager var tilbage på grad 1 i uge 12 og åben-etiket-uge 12.
Dobbeltblind fase uge 4 og 12 og åben-label fase uge 12
Procentdelen af forsøgspersoner, der opnåede mindst 2-graders forbedring i forsøgspersonens egenvurderingsundersøgelse
Tidsramme: Dobbeltblind fase uger 4 og 12 og åben-label fase uger 4 og 12
Deltagernes selv-vurderingsundersøgelse var baseret på kategorierne 0 til 4 (0 = ingen rødme og ingen sygdomsrelaterede læsioner, 1 = meget mild rødme med få meget små bumser, 2 = mild rødme med mange små og mellemstore bumser, 3 = moderat rødme med mange små og mellemstore bumser, 4 = alvorlig rødme med adskillige små, mellemstore og store bumser)
Dobbeltblind fase uger 4 og 12 og åben-label fase uger 4 og 12
Ændring fra baseline i selvrapportering
Tidsramme: Dobbeltblind fase uge 4 og 12 og åben etiket fase uge 4 og 12
Deltagerens selvrapportering var baseret på kategorierne 0 til 4 (0 = ingen rødme og ingen sygdomsrelaterede læsioner, 1 = meget mild rødme med få meget små knopper, 2 = mild rødme med mange små og mellemstore knopper, 3 = moderat rødme med mange små og mellemstore knopper, 4 = alvorlig rødme med adskillige små, mellemstore og store knopper). Negative værdier indikerer forbedring (0 = ingen ændring, -1 = 1-point forbedring, -2 = 2-point forbedring)
Dobbeltblind fase uge 4 og 12 og åben etiket fase uge 4 og 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Aucta Pharmaceuticals, Inc

Efterforskere

  • Studieleder: Shoufeng Li, Ph.D, Aucta Pharmaceuticals, Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. april 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. marts 2023

Studieafslutning (Faktiske)

24. marts 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. december 2017

Først opslået (Faktiske)

6. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AUCTA-UAP006-PH2

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tuberøs sklerose

  • City of Hope Medical Center
    National Cancer Institute (NCI)
    Aktiv, ikke rekrutterende
    Brentuximab Vedotin og Nivolumab til behandling af patienter med klassisk Hodgkin-lymfom i tidlige stadier
    Klassisk Hodgkin lymfom | Lymfocytrigt klassisk Hodgkin-lymfom | Ann Arbor Stage IB Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage II Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage IIA Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage IIB Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage I Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage I Mixed Cellularity Klassisk Hodgkin-lymfom og andre forhold
    Forenede Stater

Kliniske forsøg med Sirolimus 0,2 %

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner