Pomada de Sirolimo Tópico para Angiofibromas Cutâneos em Indivíduos com Complexo de Esclerose Tuberosa

Critério de inclusão:

1. Homens geralmente saudáveis ​​ou mulheres não grávidas com idade entre 2 e 21 anos, inclusive, no momento da triagem.
2. Diagnóstico de TSC com angiofibromas faciais visíveis de pelo menos grau 3 até grau 5, inclusive, com base no IGA.
3. Indivíduos com 3 ou mais lesões mensuráveis ​​isoladas de angiofibroma facial, com pontuação de graduação de cores ≥2 para cada uma das 3 lesões.

4. Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina negativo (ou um teste de gravidez de soro negativo se um teste de gravidez de urina não puder ser obtido) (para a China, um teste de gravidez diferente seria seguido) e se sexualmente ativas ou se tornarem sexualmente ativas durante o estudo, deve concordar em usar uma forma eficaz de controle de natalidade durante o estudo. As mulheres que usam contraceptivos orais também devem usar um método contraceptivo de barreira durante o estudo. Indivíduos do sexo masculino sexualmente ativos e/ou suas parceiras também devem usar métodos contraceptivos adequados.

   A contracepção eficaz é definida da seguinte forma:

   • Anticoncepcionais orais/implantes/injetáveis/transdérmicos/estrogênicos anel vaginal, dispositivo intrauterino, preservativo com espermicida, diafragma com espermicida.
   • A abstinência ou a vasectomia do parceiro são aceitáveis ​​se a mulher concordar em implementar um dos outros métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade se o parceiro mudar.
5. O sujeito e/ou seus pais ou tutores devem estar dispostos e ser capazes de fornecer consentimento/consentimento informado por escrito.
6. Disposto e capaz de cumprir todos os requisitos do teste.
7. O sujeito ou pai/responsável deve ser capaz de preencher a pesquisa de autoavaliação do sujeito e o diário do sujeito em inglês ou outro idioma para o qual os documentos tenham sido oficialmente traduzidos.

8. Os indivíduos devem estar em boa saúde geral com base no histórico médico do indivíduo, exame físico e impressão do médico do estudo.

   Critério de exclusão:

9. Tem qualquer condição médica crônica ou aguda que, na opinião do investigador, pode representar um risco à segurança do sujeito durante o período do estudo ou pode interferir na avaliação de segurança ou eficácia neste estudo.
10. Recebeu terapia oral ou terapia tópica de um inibidor de mTOR (sirolimus, temsirolimus ou everolimus) dentro de 1 mês da linha de base ou outro tratamento dermatológico para angiofibromas faciais dentro de 1 mês da linha de base. (Espera-se que o protetor solar seja usado nesta população de pacientes e não é considerado tratamento.)
11. Está atualmente recebendo qualquer forma de terapia de imunossupressão ou já experimentou disfunção imunológica significativa.
12. Tem um histórico de sensibilidade a qualquer componente do produto experimental.
13. Está grávida, planeja engravidar durante o estudo ou está amamentando.
14. Tem outras condições dermatológicas, pigmentação, cicatrizes, lesões pigmentadas ou queimaduras solares na área de tratamento que impediriam ou impediriam a avaliação adequada das alterações em seus angiofibromas faciais.
15. Tem pelos faciais (por exemplo, barba, costeletas, bigode) que podem interferir nas avaliações do estudo.
16. Teve cirurgia a laser ou crioterapia para angiofibromas faciais nos 6 meses anteriores à entrada no estudo.
17. Requer o uso de qualquer medicamento concomitante que, na opinião do investigador, tenha o potencial de causar um efeito adverso quando administrado com o produto experimental ou que interfira na interpretação dos resultados do estudo (consulte a Seção 16.1 Apêndice 1 para Interações Medicamentosas Potenciais).
18. Participou de outro ensaio clínico ou recebeu um produto experimental nos 3 meses anteriores à triagem.