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Pomada de Sirolimo Tópico para Angiofibromas Cutâneos em Indivíduos com Complexo de Esclerose Tuberosa

17 de novembro de 2025 atualizado por: Aucta Pharmaceuticals, Inc

Rand Prospectivo Multicêntrico Fase 2. Duplo Cego Placebo Cont. Estudo de desenho paralelo para avaliar a segurança e a eficácia do sirolimus tópico para angiofibromas cutâneos em indivíduos com complexo de esclerose tuberosa seguido por opt. rótulo aberto

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a eficácia do sirolimus (formulações a 0,2% e 0,4%) e seu veículo quando aplicado topicamente uma vez ao dia por 12 semanas para o tratamento de angiofibromas cutâneos em pacientes pediátricos com complexo de esclerose tuberosa (TSC).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de Fase 2, desenvolvido para avaliar a segurança e a eficácia do sirolimus aplicado topicamente para o tratamento de angiofibromas cutâneos em pacientes pediátricos com TSC. Aproximadamente 45 indivíduos serão inscritos em locais de investigação nos Estados Unidos (EUA) e na China, embora outros países possam ser adicionados no futuro. Aproximadamente 45 indivíduos que atenderem aos critérios de entrada no estudo serão designados aleatoriamente em uma proporção de 1:1:1 para receber 1 de 3 tratamentos: sirolimus 0,2% pomada, sirolimus 0,4% pomada ou placebo pomada. A randomização é estratificada por local. Os indivíduos, ou um pai/responsável, aplicarão a medicação do estudo topicamente nos angiofibromas cutâneos na face uma vez ao dia à noite antes de dormir por 12 semanas. Os indivíduos que concluírem a fase duplo-cega do estudo, com uma taxa de conformidade geral > 80%, conforme determinado pelo diário de dosagem, terão entrada em um período aberto por mais 12 semanas.

A duração máxima do estudo para cada indivíduo será de aproximadamente 30 semanas e inclui um período de triagem de até 4 semanas, um período de tratamento cego de 12 semanas, período aberto opcional de 12 semanas e um período de acompanhamento de 2 semanas.

Uma análise intermediária será realizada quando todos os indivíduos tiverem concluído a fase duplo-cega (Visita 5 - Semana 12). Os dados serão revelados para avaliar a eficácia e os resultados relatados.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

24

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
      • Shanghai, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85004
        • Translational Genomics Research
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Clinical Research Organization, Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • LeBonheur Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homens geralmente saudáveis ​​ou mulheres não grávidas com idade entre 2 e 21 anos, inclusive, no momento da triagem.
  2. Diagnóstico de TSC com angiofibromas faciais visíveis de pelo menos grau 3 até grau 5, inclusive, com base no IGA.
  3. Indivíduos com 3 ou mais lesões mensuráveis ​​isoladas de angiofibroma facial, com pontuação de graduação de cores ≥2 para cada uma das 3 lesões.

  4. Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina negativo (ou um teste de gravidez de soro negativo se um teste de gravidez de urina não puder ser obtido) (para a China, um teste de gravidez diferente seria seguido) e se sexualmente ativas ou se tornarem sexualmente ativas durante o estudo, deve concordar em usar uma forma eficaz de controle de natalidade durante o estudo. As mulheres que usam contraceptivos orais também devem usar um método contraceptivo de barreira durante o estudo. Indivíduos do sexo masculino sexualmente ativos e/ou suas parceiras também devem usar métodos contraceptivos adequados.

    A contracepção eficaz é definida da seguinte forma:

    • Anticoncepcionais orais/implantes/injetáveis/transdérmicos/estrogênicos anel vaginal, dispositivo intrauterino, preservativo com espermicida, diafragma com espermicida.
    • A abstinência ou a vasectomia do parceiro são aceitáveis ​​se a mulher concordar em implementar um dos outros métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade se o parceiro mudar.
  5. O sujeito e/ou seus pais ou tutores devem estar dispostos e ser capazes de fornecer consentimento/consentimento informado por escrito.
  6. Disposto e capaz de cumprir todos os requisitos do teste.
  7. O sujeito ou pai/responsável deve ser capaz de preencher a pesquisa de autoavaliação do sujeito e o diário do sujeito em inglês ou outro idioma para o qual os documentos tenham sido oficialmente traduzidos.

  8. Os indivíduos devem estar em boa saúde geral com base no histórico médico do indivíduo, exame físico e impressão do médico do estudo.

    Critério de exclusão:

  9. Tem qualquer condição médica crônica ou aguda que, na opinião do investigador, pode representar um risco à segurança do sujeito durante o período do estudo ou pode interferir na avaliação de segurança ou eficácia neste estudo.
  10. Recebeu terapia oral ou terapia tópica de um inibidor de mTOR (sirolimus, temsirolimus ou everolimus) dentro de 1 mês da linha de base ou outro tratamento dermatológico para angiofibromas faciais dentro de 1 mês da linha de base. (Espera-se que o protetor solar seja usado nesta população de pacientes e não é considerado tratamento.)
  11. Está atualmente recebendo qualquer forma de terapia de imunossupressão ou já experimentou disfunção imunológica significativa.
  12. Tem um histórico de sensibilidade a qualquer componente do produto experimental.
  13. Está grávida, planeja engravidar durante o estudo ou está amamentando.
  14. Tem outras condições dermatológicas, pigmentação, cicatrizes, lesões pigmentadas ou queimaduras solares na área de tratamento que impediriam ou impediriam a avaliação adequada das alterações em seus angiofibromas faciais.
  15. Tem pelos faciais (por exemplo, barba, costeletas, bigode) que podem interferir nas avaliações do estudo.
  16. Teve cirurgia a laser ou crioterapia para angiofibromas faciais nos 6 meses anteriores à entrada no estudo.
  17. Requer o uso de qualquer medicamento concomitante que, na opinião do investigador, tenha o potencial de causar um efeito adverso quando administrado com o produto experimental ou que interfira na interpretação dos resultados do estudo (consulte a Seção 16.1 Apêndice 1 para Interações Medicamentosas Potenciais).
  18. Participou de outro ensaio clínico ou recebeu um produto experimental nos 3 meses anteriores à triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Sirolimus 0.2%
Pomada de Sirolimus 0,2% aplicada topicamente hs x 12 semanas
Medicamento: Sirolimo 0,2%
Pomada para administração tópica hs x 12 semanas
Outros nomes:
  • Rapamune
  • rapamicina
  • inibidor mTOR
Comparador Ativo: Sirolimus 0.4%
Pomada de Sirolimus a 0,4% aplicada topicamente ao deitar durante 12 semanas
Medicamento: Sirolimo 0,4%
Pomada para administração tópica hs x 12 semanas
Outros nomes:
  • Rapamune
  • rapamicina
  • inibidor mTOR
Comparador de Placebo: Placebo
Pomada de placebo aplicada topicamente à hora de deitar durante 12 semanas
Medicamento: Placebo pomada
Comparador de pomada placebo para administração tópica hs x 12 semanas
Outros nomes:
  • Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A Percentagem de Participantes que Alcançou uma Melhoria de Pelo Menos 2 Graus
Prazo: Fase duplamente cega e fase de etiqueta aberta Semanas 4 e 12
A Avaliação Global do Investigador (IGA) foi registada numa escala de 5 pontos, de 0 (mínimo) a 5 (máximo) [0 = Pele limpa sem sinais de eritema e sem lesões relacionadas com a doença, 1 = Vermelhidão ligeira com poucas lesões relacionadas com a doença, 2 = Superior ao Grau 1; vermelhidão definida com lesões relacionadas com a doença dispersas e algumas, 3 = Superior ao Grau 2; vermelhidão acentuada, concentrada, muitas lesões relacionadas com a doença, 4 = Superior ao Grau 3; vermelhidão muito intensa, confluente, lesões relacionadas com a doença altamente concentradas, 5 = Superior ao Grau 4; vermelhidão ardente, lesões relacionadas com a doença muito extensas que cobrem uma área muito grande da face]. Uma pontuação mais elevada indica um resultado mais grave e pior.
Fase duplamente cega e fase de etiqueta aberta Semanas 4 e 12
A Alteração em Relação à Linha de Base na Avaliação Global do Investigador (IGA) por Visita
Prazo: Fase duplamente cega e fase de etiqueta aberta Semanas 4 e 12

A Avaliação Global do Investigador (IGA) foi registada numa escala de 5 pontos, de 0 (mínimo) a 5 (máximo) [0 = Pele limpa sem sinais de eritema e sem lesões relacionadas com a doença, 1 = Vermelhidão ligeira com poucas lesões relacionadas com a doença, 2 = Superior ao Grau 1; vermelhidão definida com lesões relacionadas com a doença dispersas, algumas lesões relacionadas com a doença, 3 = Superior ao Grau 2; vermelhidão acentuada, concentrada, muitas lesões relacionadas com a doença, 4 = Superior ao Grau 3; vermelhidão muito brilhante, confluente, lesões relacionadas com a doença altamente concentradas, 5 = Superior ao Grau 4; vermelhidão ardente, lesões relacionadas com a doença muito extensas cobrindo uma área muito grande da face]. Uma pontuação mais elevada indica um resultado mais grave e pior.

Valores negativos indicam melhoria (0 = sem alteração, -1 = melhoria de 1 ponto, -2 = melhoria de 2 pontos)
Fase duplamente cega e fase de etiqueta aberta Semanas 4 e 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A Percentagem de Sujeitos com Melhoria de Pelo Menos 30% no Índice de Gravidade do Angiofibroma Facial (FASI).
Prazo: Fase duplo-cego Semanas 4 e 12 e Fase aberta Semana 12
O Índice de Gravidade dos Angiofibromas Faciais (FASI) é derivado das medições de eritema, tamanho médio e extensão da lesão. A pontuação FASI é a soma das pontuações de Eritema, Tamanho e Extensão. O eritema foi registado numa escala de 4 pontos de 0 (mínimo) a 4 (máximo) [0 = pele limpa sem sinais de eritema, 1 = quase limpa; vermelhidão ligeira, 3 = eritema moderado; vermelhidão marcada, 4 = eritema grave; vermelhidão muito intensa]. O tamanho foi registado numa escala de 4 pontos de 0 (mínimo) a 4 (máximo) [0 = sem lesões, 1 = poucas lesões, tamanho médio <= 2mm, 2 = dispersas, algumas lesões, tamanho médio das lesões >2 a <= 5 mm, 3 = concentradas, muitas lesões, tamanho médio das lesões > 5mm a <= 10mm, 4 = confluentes, lesões altamente concentradas]. A extensão foi registada numa escala de 0 (mínimo), 2 e 3 (máximo) [0 = sem lesões, 2 = <= 50% da superfície da bochecha, 3 = >50% da superfície da bochecha]. Uma pontuação mais elevada para Eritema, Tamanho e Extensão significa um resultado mais grave e pior.
Fase duplo-cego Semanas 4 e 12 e Fase aberta Semana 12
Índice de Gravidade dos Angiofibromas Faciais (FASI) Pontuação
Prazo: Linha de base, fase duplamente cega semanas 4 e 12 e semana 12 de etiqueta aberta
O Índice de Gravidade dos Angiofibromas Faciais (FASI) é derivado das medições de eritema, tamanho médio e extensão das lesões. A pontuação do FASI é a soma das pontuações de Eritema, Tamanho e Extensão. O eritema foi registado numa escala de 4 pontos de 0 (mínimo) a 4 (máximo) [0 = pele limpa sem sinais de eritema, 1 = quase limpa; vermelhidão ligeira, 3 = eritema moderado; vermelhidão marcada, 4 = eritema grave; vermelhidão muito intensa]. O tamanho foi registado numa escala de 4 pontos de 0 (mínimo) a 4 (máximo) [0 = sem lesões, 1 = poucas lesões, tamanho médio <= 2mm, 2 = dispersas, algumas lesões, tamanho médio das lesões >2 a <= 5 mm, 3 = concentradas, muitas lesões, tamanho médio das lesões > 5mm a <= 10mm, 4 = confluentes, lesões altamente concentradas]. A extensão foi registada numa escala de 0 (mínimo), 2 e 3 (máximo) [0 = sem lesões, 2 = <= 50% da superfície da bochecha, 3 = >50% da superfície da bochecha]. Uma pontuação mais alta para Eritema, Tamanho e Extensão significa um resultado mais grave e pior.
Linha de base, fase duplamente cega semanas 4 e 12 e semana 12 de etiqueta aberta
A Percentagem de Sujeitos que Alcançaram uma Melhoria de Pelo Menos 2 Graus nas Contagens de Lesões Categóricas por Visita
Prazo: Fase duplamente cega Semanas 4 e 12 e Fase aberta Semana 12
A contagem de lesões é medida com base nas categorias 0 a 4 [0 = sem lesão, 1 = <25 lesões, 2 = 25 a 50 lesões, 3 = 51 a 75 lesões, 4 = > 75 lesões]
Fase duplamente cega Semanas 4 e 12 e Fase aberta Semana 12
Alteração em Relação à Linha de Base nas Contagens de Lesões
Prazo: Fase duplamente cega semanas 4 e 12 e fase de etiqueta aberta semana 12
As contagens de lesões são medidas com base nas categorias de 0 a 4 (0 = sem lesão, 1 = <25 lesões, 2 = 25 a 50 lesões, 3 = 51 a 75 lesões, 4 = > 75 lesões) Os valores negativos indicam melhoria (0 = sem alteração, -1 = melhoria de 1 ponto, -2 = melhoria de 2 pontos)
Fase duplamente cega semanas 4 e 12 e fase de etiqueta aberta semana 12
A Percentagem de Sujeitos que Alcançou uma Melhoria de Pelo Menos 2 Graus na Elevação da Lesão.
Prazo: Fase duplamente cega semanas 4 e 12 e fase de etiqueta aberta semana 12
O grau de elevação da lesão é avaliado em categorias de 0 a 4 (0 = sem elevação sobre a pele normal, 1 = possível mas difícil de determinar se há uma ligeira elevação acima da pele normal, 2 = ligeira mas definitiva elevação, 3 = elevação moderada, 4 = elevação marcada).
Fase duplamente cega semanas 4 e 12 e fase de etiqueta aberta semana 12
A Alteração em Relação à Linha de Base na Elevação da Lesão
Prazo: Duplo-cego fase semanas 4 e 12 e fase aberta semana 12
O grau de elevação da lesão é avaliado em categorias de 0 a 4 (0 = sem elevação em relação à pele normal, 1 = possível, mas difícil de determinar se há ligeira elevação acima da pele normal, 2 = ligeira mas definitiva elevação, 3 = elevação moderada, 4 = elevação marcada). Valores negativos indicam melhoria (0 = sem alteração, -1 = melhoria de 1 ponto, -2 = melhoria de 2 pontos). Um participante com grau de elevação basal de 1 melhorou para o grau 0 na semana 4. Este participante é contabilizado como melhoria na elevação da lesão. Este participante regressou ao grau 1 na semana 12 e na semana 12 de estudo aberto.
Duplo-cego fase semanas 4 e 12 e fase aberta semana 12
A Percentagem de Sujeitos que Alcançaram uma Melhoria de Pelo Menos 2 Graus no Questionário de Autoavaliação do Sujeito
Prazo: Fase duplamente cega semanas 4 e 12 e fase aberta semanas 4 e 12
O inquérito de autoavaliação do sujeito foi baseado nas categorias 0 a 4 (0 = sem vermelhidão e sem lesões relacionadas com a doença, 1 = vermelhidão muito ligeira com poucas protuberâncias muito pequenas, 2 = vermelhidão ligeira com muitas protuberâncias pequenas e de tamanho médio, 3 = vermelhidão moderada com muitas protuberâncias pequenas e de tamanho médio, 4 = vermelhidão grave com numerosas protuberâncias pequenas, de tamanho médio e grandes)
Fase duplamente cega semanas 4 e 12 e fase aberta semanas 4 e 12
Alteração em Relação à Linha de Base na Autoavaliação
Prazo: Fase duplamente cega semanas 4 e 12 e fase de etiqueta aberta semanas 4 e 12
O questionário de autoavaliação do sujeito baseou-se nas categorias 0 a 4 (0 = sem vermelhidão e sem lesões relacionadas à doença, 1 = vermelhidão muito ligeira com poucas protuberâncias muito pequenas, 2 = vermelhidão ligeira com muitas protuberâncias pequenas e de tamanho médio, 3 = vermelhidão moderada com muitas protuberâncias pequenas e de tamanho médio, 4 = vermelhidão grave com numerosas protuberâncias pequenas, médias e grandes). Valores negativos indicam melhoria (0 = sem alteração, -1 = melhoria de 1 ponto, -2 = melhoria de 2 pontos).
Fase duplamente cega semanas 4 e 12 e fase de etiqueta aberta semanas 4 e 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Aucta Pharmaceuticals, Inc

Investigadores

  • Diretor de estudo: Shoufeng Li, Ph.D, Aucta Pharmaceuticals, Inc

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de abril de 2017

Conclusão Primária (Real)

24 de março de 2023

Conclusão do estudo (Real)

24 de março de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de dezembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de dezembro de 2017

Primeira postagem (Real)

6 de dezembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de novembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AUCTA-UAP006-PH2

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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