Pommade topique au sirolimus pour les angiofibromes cutanés chez les sujets atteints de sclérose tubéreuse

Critère d'intégration:

1. Hommes généralement en bonne santé ou femmes non enceintes âgés de 2 à 21 ans inclus au moment du dépistage.
2. Diagnostic de STB avec angiofibromes faciaux visibles d'au moins le grade 3 jusqu'au grade 5 inclus, basé sur l'IGA.
3. Sujets avec 3 lésions isolées et mesurables d'angiofibrome facial ou plus, avec un score d'évaluation des couleurs ≥ 2 pour chacune des 3 lésions.

4. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse urinaire négatif (ou un test de grossesse sérique négatif si un test de grossesse urinaire ne peut pas être obtenu) (Pour la Chine, un test de grossesse différent serait suivi) et si elles sont sexuellement actives ou deviennent sexuellement actives pendant l'étude, doivent accepter d'utiliser une forme efficace de contraception pendant toute la durée de l'étude. Les femmes utilisant des contraceptifs oraux doivent également utiliser une méthode contraceptive de barrière pendant l'étude. Les sujets masculins sexuellement actifs et/ou leurs partenaires féminines doivent également utiliser une contraception appropriée.

   Une contraception efficace est définie comme suit :

   • Contraceptifs oraux/implantaires/injectables/transdermiques/oestrogéniques avec anneau vaginal, dispositif intra-utérin, préservatif avec spermicide, diaphragme avec spermicide.
   • L'abstinence ou la vasectomie du partenaire sont acceptables si la femme accepte de mettre en œuvre l'une des autres méthodes de contraception acceptables si son partenaire change.
5. Le sujet et/ou son parent ou tuteur doivent être disposés et capables de fournir un consentement/assentiment éclairé écrit.
6. Volonté et capable de se conformer à toutes les exigences d'essai.
7. Le sujet ou le parent / tuteur doit être en mesure de remplir l'enquête d'auto-évaluation du sujet et le journal du sujet en anglais ou dans une autre langue dans laquelle les documents ont été officiellement traduits.

8. Les sujets doivent être en bonne santé générale sur la base des antécédents médicaux du sujet, de l'examen physique et de l'impression du médecin de l'étude.

   Critère d'exclusion:

9. A une condition médicale chronique ou aiguë qui, de l'avis de l'investigateur, peut présenter un risque pour la sécurité du sujet pendant la période d'essai, ou peut interférer avec l'évaluation de l'innocuité ou de l'efficacité dans cet essai.
10. A reçu un traitement oral ou un traitement topique d'un inhibiteur de mTOR (sirolimus, temsirolimus ou évérolimus) dans le mois suivant le départ ou un autre traitement dermatologique contre les angiofibromes faciaux dans le mois suivant le départ. (Un écran solaire devrait être utilisé dans cette population de patients et n'est pas considéré comme un traitement.)
11. Reçoit actuellement une forme quelconque de traitement immunosuppresseur ou a déjà connu un dysfonctionnement immunitaire important.
12. A des antécédents de sensibilité à tout composant du produit expérimental.
13. Est enceinte, envisage de devenir enceinte au cours de l'étude ou allaite.
14. A d'autres affections dermatologiques, pigmentation, cicatrices, lésions pigmentées ou coups de soleil dans la zone de traitement qui empêcheraient ou empêcheraient une évaluation adéquate des changements de leurs angiofibromes faciaux.
15. A des poils sur le visage (par exemple, barbe, favoris, moustache) qui pourraient interférer avec les évaluations de l'étude.
16. A subi une chirurgie au laser ou une cryothérapie pour des angiofibromes faciaux dans les 6 mois précédant l'entrée dans l'étude.
17. Nécessite l'utilisation de tout médicament concomitant qui, de l'avis de l'investigateur, a le potentiel de causer un effet indésirable lorsqu'il est administré avec le produit expérimental ou interférera avec l'interprétation des résultats de l'étude (voir la section 16.1, annexe 1 pour les interactions médicamenteuses potentielles).
18. A participé à un autre essai clinique ou reçu un produit expérimental dans les 3 mois précédant le dépistage.