Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Topická sirolimová mast pro kožní angiofibromy u pacientů s komplexem tuberózní sklerózy

17. listopadu 2025 aktualizováno: Aucta Pharmaceuticals, Inc

Phase 2 Multi Center Prospective Rand. Double Blind Placebo Cont. Paralelní designová studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti topického sirolimu u kožních angiofibromů u pacientů s komplexem tuberózní sklerózy následovaná opt. Otevřený

Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost sirolimu (0,2% a 0,4% formulace) a jeho vehikula při místní aplikaci jednou denně po dobu 12 týdnů pro léčbu kožních angiofibromů u pediatrických pacientů s komplexem tuberózní sklerózy (TSC).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 2 navržená k posouzení bezpečnosti a účinnosti lokálně aplikovaného sirolimu pro léčbu kožních angiofibromů u pediatrických pacientů s TSC. Přibližně 45 subjektů bude zapsáno na výzkumných místech ve Spojených státech (USA) a Číně, i když v budoucnu mohou být přidány další země. Přibližně 45 subjektů, které splňují vstupní kritéria studie, bude náhodně rozděleno v poměru 1:1:1, aby podstoupili 1 ze 3 ošetření: sirolimus 0,2% mast, sirolimus 0,4% mast nebo placebo mast. Randomizace je stratifikována podle místa. Subjekty nebo rodič/opatrovník budou aplikovat studijní medikaci lokálně na kožní angiofibromy na obličeji jednou denně v noci před spaním po dobu 12 týdnů. Subjektům, které dokončí dvojitě zaslepenou fázi studie, s celkovou mírou shody > 80 %, jak je stanoveno v dávkovacím deníku, bude nabídnut vstup do otevřeného období na dalších 12 týdnů.

Maximální délka studie pro každý subjekt bude přibližně 30 týdnů a zahrnuje období screeningu v délce až 4 týdnů, období zaslepené léčby 12 týdnů, volitelné období otevřené studie 12 týdnů a období sledování 2 týdny.

Průběžná analýza bude provedena, když všechny subjekty dokončí dvojitě zaslepenou fázi (návštěva 5 - týden 12). Údaje budou odslepeny, aby bylo možné posoudit účinnost a hlášené výsledky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85004
        • Translational Genomics Research
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Clinical Research Organization, Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • LeBonheur Children's Hospital
  • Čína
      • Shanghai, Čína, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Obecně zdraví muži nebo netěhotné ženy ve věku 2 až 21 let včetně, v době screeningu.
  2. Diagnostika TSC s viditelnými obličejovými angiofibromy minimálně 3. až 5. stupně včetně, na základě IGA.
  3. Subjekty se 3 nebo více izolovanými, měřitelnými lézemi obličejového angiofibromu, se skóre barevného třídění ≥2 pro každou ze 3 lézí.

  4. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči (nebo negativní těhotenský test v séru, pokud těhotenský test z moči nelze získat) (pro Čínu by se použil jiný těhotenský test) a pokud jsou sexuálně aktivní nebo se během studie stanou sexuálně aktivní, musí souhlasit s používáním účinné formy antikoncepce po dobu trvání studie. Ženy užívající perorální antikoncepci musí během studie také používat bariérovou metodu antikoncepce. Sexuálně aktivní muži a/nebo jejich partnerky by také měli používat vhodnou antikoncepci.

    Účinná antikoncepce je definována takto:

    • Perorální/implantát/injekce/transdermální/estrogenní vaginální kroužková antikoncepce, nitroděložní tělísko, kondom se spermicidem, bránice se spermicidem.
    • Abstinence nebo partnerská vazektomie jsou přijatelné, pokud žena souhlasí s implementací jedné z dalších přijatelných metod antikoncepce, pokud se její partner změní.
  5. Subjekt a/nebo jeho rodič nebo opatrovník musí být ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas/souhlas.
  6. Ochotný a schopný splnit všechny zkušební požadavky.
  7. Subjekt nebo rodič/zákonný zástupce musí být schopen vyplnit sebehodnotící průzkum předmětu a předmětový deník v angličtině nebo jiném jazyce, do kterého byly dokumenty úředně přeloženy.

  8. Subjekty by měly být v dobrém celkovém zdravotním stavu na základě lékařské anamnézy subjektu, fyzického vyšetření a dojmu lékaře studie.

    Kritéria vyloučení:

  9. Má jakýkoli chronický nebo akutní zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího může představovat riziko pro bezpečnost subjektu během zkušebního období nebo může narušovat hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti v této studii.
  10. Absolvoval perorální nebo topickou léčbu inhibitorem mTOR (sirolimus, temsirolimus nebo everolimus) do 1 měsíce od výchozího stavu nebo jinou dermatologickou léčbu angiofibromů obličeje do 1 měsíce od výchozího stavu. (Očekává se, že u této populace pacientů se budou používat opalovací krémy a nejsou považovány za léčbu.)
  11. V současné době podstupuje jakoukoli formu imunosupresivní terapie nebo již dříve prodělal významnou imunitní dysfunkci.
  12. Má anamnézu citlivosti na kteroukoli složku hodnoceného přípravku.
  13. Je těhotná, plánuje otěhotnět v průběhu studie nebo kojí.
  14. Má jiné dermatologické stavy, pigmentaci, zjizvení, pigmentové léze nebo popáleniny od slunce v ošetřované oblasti, které by znemožnily nebo zabránily adekvátnímu posouzení změn jejich obličejových angiofibromů.
  15. Má vousy na obličeji (např. vousy, kotlety, knír), které by mohly narušovat hodnocení studie.
  16. Během 6 měsíců před vstupem do studie podstoupil laserovou operaci nebo kryoterapii obličejových angiofibromů.
  17. Vyžaduje použití jakékoli souběžné medikace, která má podle názoru zkoušejícího potenciál vyvolat nežádoucí účinek, je-li podávána se zkoumaným přípravkem, nebo bude narušovat interpretaci výsledků studie (viz část 16.1 Příloha 1 pro potenciální lékové interakce).
  18. Účastnil se jiného klinického hodnocení nebo obdržel hodnocený přípravek během 3 měsíců před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Sirolimus 0,2%
Sirolimus 0,2% mast aplikovaná lokálně hs x 12 týdnů
Lék: Sirolimus 0,2 %
Mast pro místní podání hs x 12 týdnů
Ostatní jména:
  • Rapamune
  • rapamycin
  • inhibitor mTOR
Aktivní komparátor: Sirolimus 0,4%
Sirolimus 0.4% mast aplikovaná lokálně hs po dobu 12 týdnů
Lék: Sirolimus 0,4 %
Mast pro místní podání hs x 12 týdnů
Ostatní jména:
  • Rapamune
  • rapamycin
  • inhibitor mTOR
Komparátor placeba: Placebo
Placebo mast aplikovaná lokálně hs po dobu 12 týdnů
Lék: Placebo mast
Placebo mast komparátor pro topické podání hs x 12 týdnů
Ostatní jména:
  • Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří dosáhli alespoň 2stupňového zlepšení
Časové okno: Dvojitě zaslepená fáze a fáze otevřené studie týdny 4 a 12
Hodnocení celkového stavu vyšetřovatelem (IGA) bylo zaznamenáno na 5bodové stupnici, 0 (minimum) až 5 (maximum) [0 = Čistá pokožka bez známek erytému a bez lézí souvisejících s onemocněním, 1 = Mírné zarudnutí s několika lézemi souvisejícími s onemocněním, 2 = Větší než stupeň 1; výrazné zarudnutí s roztroušenými, některými lézemi souvisejícími s onemocněním, 3 = Větší než stupeň 2; výrazné zarudnutí, koncentrované, mnoho lézí souvisejících s onemocněním, 4 = Větší než stupeň 3; velmi jasné zarudnutí, splývající, vysoce koncentrované léze související s onemocněním, 5 = Větší než stupeň 4; ohnivé zarudnutí, velmi rozsáhlé léze související s onemocněním pokrývající velmi velkou oblast obličeje]. Vyšší skóre znamená závažnější, horší výsledek.
Dvojitě zaslepená fáze a fáze otevřené studie týdny 4 a 12
Změna od výchozí hodnoty v globálním hodnocení vyšetřujícího (IGA) podle návštěvy
Časové okno: Dvojitě zaslepená fáze a fáze otevřeného značení Týdny 4 a 12

Celkové hodnocení vyšetřujícím lékařem (IGA) bylo zaznamenáno na 5bodové škále, 0 (minimum) až 5 (maximum) [0 = Čistá kůže bez známek erytému a bez onemocnění souvisejících lézí, 1 = Slabé zarudnutí s několika onemocnění souvisejícími lézemi, 2 = Více než stupeň 1; výrazné zarudnutí s rozptýlenými, některými onemocnění souvisejícími lézemi, 3 = Více než stupeň 2; výrazné zarudnutí, koncentrované, mnoho onemocnění souvisejících lézí, 4 = Více než stupeň 3; velmi jasné zarudnutí, splývající, vysoce koncentrované onemocnění související léze, 5 = Více než stupeň 4; ohnivé zarudnutí, velmi rozsáhlé onemocnění související léze pokrývající velmi velkou oblast obličeje]. Vyšší skóre indikuje závažnější, horší výsledek.

Záporné hodnoty indikují zlepšení (0 = žádná změna, -1 = 1bodové zlepšení, -2 = 2bodové zlepšení)
Dvojitě zaslepená fáze a fáze otevřeného značení Týdny 4 a 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento subjektů s alespoň 30% zlepšením skóre Indexu závažnosti angiofibromů v obličeji (FASI).
Časové okno: Dvojitě zaslepená fáze týden 4 a 12 a otevřená fáze týden 12
Index závažnosti obličejových angiofibromů (FASI) je odvozen z měření zarudnutí, průměrné velikosti a rozsahu lézí. FASI skóre je součtem skóre Zarudnutí, Velikosti a Rozsahu. Zarudnutí bylo zaznamenáno na 4bodové stupnici od 0 (minimum) do 4 (maximum) [0 = čistá kůže bez známek zarudnutí, 1 = téměř čistá; mírné zarudnutí, 3 = střední zarudnutí; výrazné zarudnutí, 4 = silné zarudnutí; velmi jasné zarudnutí]. Velikost byla zaznamenána na 4bodové stupnici od 0 (minimum) do 4 (maximum) [0 = žádné léze, 1 = několik lézí, průměrná velikost <= 2mm, 2 = roztroušené, některé léze, průměrná velikost lézí >2 do <= 5 mm, 3 = soustředěné, mnoho lézí, průměrná velikost lézí > 5mm do <= 10mm, 4 = splývající, vysoce koncentrované léze]. Rozsah byl zaznamenán na stupnici 0 (minimum), 2 a 3 (maximum) [0 = žádné léze, 2 = <= 50% povrchu tváře, 3 = >50% povrchu tváře]. Vyšší skóre pro Zarudnutí, Velikost a Rozsah znamená závažnější, horší výsledek.
Dvojitě zaslepená fáze týden 4 a 12 a otevřená fáze týden 12
Index závažnosti faciálních angiofibromů (FASI) skóre
Časové okno: Výchozí stav, dvojitě zaslepená fáze týdny 4 a 12 a otevřená fáze týden 12
Index závažnosti obličejových angiofibromů (FASI) je odvozen z měření erytému, průměrné velikosti a rozsahu lézí. Skóre FASI je součet skóre Erytému, Velikosti a Rozsahu. Erytém byl zaznamenán na 4bodové stupnici od 0 (minimum) do 4 (maximum) [0 = čistá pokožka bez známek erytému, 1 = téměř čistá; mírné zarudnutí, 3 = střední erytém; výrazné zarudnutí, 4 = těžký erytém; velmi jasné zarudnutí]. Velikost byla zaznamenána na 4bodové stupnici od 0 (minimum) do 4 (maximum) [0 = žádné léze, 1 = málo lézí, průměrná velikost <= 2 mm, 2 = rozptýlené, některé léze, průměrná velikost léze >2 až <= 5 mm, 3 = koncentrované, mnoho lézí, průměrná velikost léze > 5 mm až <= 10 mm, 4 = splývající, vysoce koncentrované léze]. Rozsah byl zaznamenán na stupnici 0 (minimum), 2 a 3 (maximum) [0 = žádné léze, 2 = <= 50 % povrchu tváře, 3 = >50 % povrchu tváře]. Vyšší skóre pro Erytém, Velikost a Rozsah znamená závažnější, horší výsledek.
Výchozí stav, dvojitě zaslepená fáze týdny 4 a 12 a otevřená fáze týden 12
Procento subjektů, které dosáhly alespoň 2stupňového zlepšení v kategorických počtech lézí podle návštěvy
Časové okno: Dvojitě zaslepená fáze týden 4 a 12 a fáze otevřené značky týden 12
Počty lézí se měří podle kategorií 0 až 4 [0 = žádná léze, 1 = <25 lézí, 2 = 25 až 50 lézí, 3 = 51 až 75 lézí, 4 = >75 lézí]
Dvojitě zaslepená fáze týden 4 a 12 a fáze otevřené značky týden 12
Změna oproti výchozímu stavu v počtu lézí
Časové okno: Dvojitě slepá fáze týdny 4 a 12 a otevřená fáze týden 12
Počet lézí se měří podle kategorií 0 až 4 (0 = žádná léze, 1 = <25 lézí, 2 = 25 až 50 lézí, 3 = 51 až 75 lézí, 4 = > 75 lézí). Záporné hodnoty znamenají zlepšení (0 = žádná změna, -1 = zlepšení o 1 bod, -2 = zlepšení o 2 body)
Dvojitě slepá fáze týdny 4 a 12 a otevřená fáze týden 12
Procento subjektů, které dosáhly alespoň 2stupňového zlepšení elevace léze.
Časové okno: Dvojitě zaslepená fáze týden 4 a 12 a otevřená fáze týden 12
Stupeň vyvýšení léze je hodnocen v kategoriích 0 až 4 (0 = žádné vyvýšení nad normální kůží, 1 = možné, ale obtížně zjistitelné, zda je mírné vyvýšení nad normální kůží, 2 = mírné, ale jednoznačné vyvýšení, 3 = střední vyvýšení, 4 = výrazné vyvýšení).
Dvojitě zaslepená fáze týden 4 a 12 a otevřená fáze týden 12
Změna oproti výchozí hodnotě ve výšce léze
Časové okno: Dvojitě zaslepená fáze týdny 4 a 12 a otevřená fáze týden 12
Stupeň vyvýšení léze se hodnotí v kategoriích 0 až 4 (0 = žádné vyvýšení nad normální kůži, 1 = možné, ale obtížné určit, zda je mírné vyvýšení nad normální kůží, 2 = mírné, ale zřetelné vyvýšení, 3 = střední vyvýšení, 4 = výrazné vyvýšení) Záporné hodnoty znamenají zlepšení (0 = žádná změna, -1 = zlepšení o 1 bod, -2 = zlepšení o 2 body) Jeden účastník s výchozím stupněm vyvýšení 1 se ve 4. týdnu zlepšil na stupeň 0. Tento účastník se započítává jako zlepšení ve vyvýšení léze. Tento účastník se ve 12. týdnu a v otevřeném označení ve 12. týdnu vrátil ke stupni 1.
Dvojitě zaslepená fáze týdny 4 a 12 a otevřená fáze týden 12
Procento subjektů, které dosáhly alespoň 2-stupňového zlepšení v dotazníku sebehodnocení subjektů
Časové okno: Dvojitě slepá fáze týdny 4 a 12 a otevřená fáze týdny 4 a 12
Dotazník pro sebehodnocení subjektů byl založen na kategoriích 0 až 4 (0 = žádné zarudnutí a žádné léze související s onemocněním, 1 = velmi mírné zarudnutí s několika velmi malými pupínky, 2 = mírné zarudnutí s mnoha malými a středně velkými pupínky, 3 = střední zarudnutí s mnoha malými a středně velkými pupínky, 4 = silné zarudnutí s četnými malými, středními a velkými pupínky)
Dvojitě slepá fáze týdny 4 a 12 a otevřená fáze týdny 4 a 12
Změna od výchozí hodnoty v sebehodnocení
Časové okno: Dvojitě slepá fáze týdny 4 a 12 a otevřená fáze týdny 4 a 12
Dotazník pro sebehodnocení subjektu byl založen na kategoriích 0 až 4 (0 = žádné zarudnutí a žádné léze související s onemocněním, 1 = velmi mírné zarudnutí s několika velmi malými pupínky, 2 = mírné zarudnutí s mnoha malými a středně velkými pupínky, 3 = střední zarudnutí s mnoha malými a středně velkými pupínky, 4 = silné zarudnutí s četnými malými, středně velkými a velkými pupínky). Záporné hodnoty označují zlepšení (0 = žádná změna, -1 = zlepšení o 1 bod, -2 = zlepšení o 2 body)
Dvojitě slepá fáze týdny 4 a 12 a otevřená fáze týdny 4 a 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Aucta Pharmaceuticals, Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Shoufeng Li, Ph.D, Aucta Pharmaceuticals, Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. dubna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

24. března 2023

Dokončení studie (Aktuální)

24. března 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

6. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AUCTA-UAP006-PH2

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit