Topická sirolimová mast pro kožní angiofibromy u pacientů s komplexem tuberózní sklerózy

Kritéria pro zařazení:

1. Obecně zdraví muži nebo netěhotné ženy ve věku 2 až 21 let včetně, v době screeningu.
2. Diagnostika TSC s viditelnými obličejovými angiofibromy minimálně 3. až 5. stupně včetně, na základě IGA.
3. Subjekty se 3 nebo více izolovanými, měřitelnými lézemi obličejového angiofibromu, se skóre barevného třídění ≥2 pro každou ze 3 lézí.

4. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči (nebo negativní těhotenský test v séru, pokud těhotenský test z moči nelze získat) (pro Čínu by se použil jiný těhotenský test) a pokud jsou sexuálně aktivní nebo se během studie stanou sexuálně aktivní, musí souhlasit s používáním účinné formy antikoncepce po dobu trvání studie. Ženy užívající perorální antikoncepci musí během studie také používat bariérovou metodu antikoncepce. Sexuálně aktivní muži a/nebo jejich partnerky by také měli používat vhodnou antikoncepci.

   Účinná antikoncepce je definována takto:

   • Perorální/implantát/injekce/transdermální/estrogenní vaginální kroužková antikoncepce, nitroděložní tělísko, kondom se spermicidem, bránice se spermicidem.
   • Abstinence nebo partnerská vazektomie jsou přijatelné, pokud žena souhlasí s implementací jedné z dalších přijatelných metod antikoncepce, pokud se její partner změní.
5. Subjekt a/nebo jeho rodič nebo opatrovník musí být ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas/souhlas.
6. Ochotný a schopný splnit všechny zkušební požadavky.
7. Subjekt nebo rodič/zákonný zástupce musí být schopen vyplnit sebehodnotící průzkum předmětu a předmětový deník v angličtině nebo jiném jazyce, do kterého byly dokumenty úředně přeloženy.

8. Subjekty by měly být v dobrém celkovém zdravotním stavu na základě lékařské anamnézy subjektu, fyzického vyšetření a dojmu lékaře studie.

   Kritéria vyloučení:

9. Má jakýkoli chronický nebo akutní zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího může představovat riziko pro bezpečnost subjektu během zkušebního období nebo může narušovat hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti v této studii.
10. Absolvoval perorální nebo topickou léčbu inhibitorem mTOR (sirolimus, temsirolimus nebo everolimus) do 1 měsíce od výchozího stavu nebo jinou dermatologickou léčbu angiofibromů obličeje do 1 měsíce od výchozího stavu. (Očekává se, že u této populace pacientů se budou používat opalovací krémy a nejsou považovány za léčbu.)
11. V současné době podstupuje jakoukoli formu imunosupresivní terapie nebo již dříve prodělal významnou imunitní dysfunkci.
12. Má anamnézu citlivosti na kteroukoli složku hodnoceného přípravku.
13. Je těhotná, plánuje otěhotnět v průběhu studie nebo kojí.
14. Má jiné dermatologické stavy, pigmentaci, zjizvení, pigmentové léze nebo popáleniny od slunce v ošetřované oblasti, které by znemožnily nebo zabránily adekvátnímu posouzení změn jejich obličejových angiofibromů.
15. Má vousy na obličeji (např. vousy, kotlety, knír), které by mohly narušovat hodnocení studie.
16. Během 6 měsíců před vstupem do studie podstoupil laserovou operaci nebo kryoterapii obličejových angiofibromů.
17. Vyžaduje použití jakékoli souběžné medikace, která má podle názoru zkoušejícího potenciál vyvolat nežádoucí účinek, je-li podávána se zkoumaným přípravkem, nebo bude narušovat interpretaci výsledků studie (viz část 16.1 Příloha 1 pro potenciální lékové interakce).
18. Účastnil se jiného klinického hodnocení nebo obdržel hodnocený přípravek během 3 měsíců před screeningem.