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Unguento topico Sirolimus per angiofibromi cutanei in soggetti con complesso di sclerosi tuberosa

17 novembre 2025 aggiornato da: Aucta Pharmaceuticals, Inc

Rand prospettico multicentrico di fase 2. Doppio cieco Placebo Cont. Studio di progettazione parallelo per valutare la sicurezza e l'efficacia di Sirolimus topico per angiofibromi cutanei in soggetti con complesso di sclerosi tuberosa seguito da opz. Etichetta aperta

L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di sirolimus (formulazioni 0,2% e 0,4%) e del suo veicolo quando applicato localmente una volta al giorno per 12 settimane per il trattamento degli angiofibromi cutanei in soggetti pediatrici con complesso di sclerosi tuberosa (TSC).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia del sirolimus applicato localmente per il trattamento degli angiofibromi cutanei in soggetti pediatrici con TSC. Saranno arruolati circa 45 soggetti presso siti sperimentali negli Stati Uniti (USA) e in Cina, anche se altri paesi potrebbero essere aggiunti in futuro. Circa 45 soggetti che soddisfano i criteri di ammissione allo studio verranno assegnati in modo casuale in un rapporto 1:1:1 a ricevere 1 dei 3 trattamenti: sirolimus 0,2% unguento, sirolimus 0,4% unguento o placebo unguento. La randomizzazione è stratificata per sito. I soggetti, o un genitore/tutore, applicheranno il farmaco in studio per via topica agli angiofibromi cutanei sul viso una volta al giorno la sera prima di andare a letto per 12 settimane. Ai soggetti che completano la fase in doppio cieco dello studio, con un tasso di conformità complessivo >80% come determinato dal diario di dosaggio, verrà offerto l'accesso a un periodo in aperto per ulteriori 12 settimane.

La durata massima dello studio per ciascun soggetto sarà di circa 30 settimane e comprende un periodo di screening fino a 4 settimane, un periodo di trattamento in cieco di 12 settimane, un periodo in aperto opzionale di 12 settimane e un periodo di follow-up di 2 settimane.

Verrà eseguita un'analisi ad interim quando tutti i soggetti avranno completato la fase in doppio cieco (Visita 5 - Settimana 12). I dati saranno aperti per valutare l'efficacia e i risultati riportati.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Shanghai, Cina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85004
        • Translational Genomics Research
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Clinical Research Organization, Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • LeBonheur Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi generalmente sani o femmine non gravide di età compresa tra 2 e 21 anni inclusi, al momento dello screening.
  2. Diagnosi di TSC con angiofibromi facciali visibili di almeno grado 3 fino al grado 5 incluso, sulla base dell'IGA.
  3. Soggetti con 3 o più lesioni misurabili isolate di angiofibroma facciale, con punteggio di classificazione del colore ≥2 per ciascuna delle 3 lesioni.

  4. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo (o un test di gravidanza su siero negativo se non è possibile ottenere un test di gravidanza sulle urine) (per la Cina, verrebbe seguito un test di gravidanza diverso) e se sessualmente attive o diventate sessualmente attive durante lo studio, deve accettare di utilizzare una forma efficace di controllo delle nascite per la durata dello studio. Le donne che usano contraccettivi orali devono anche usare un metodo contraccettivo di barriera durante lo studio. Anche i soggetti di sesso maschile sessualmente attivi e/o le loro partner di sesso femminile devono utilizzare un metodo contraccettivo appropriato.

    La contraccezione efficace è definita come segue:

    • Contraccettivi orali/impianti/iniettabili/transdermici/anello vaginale estrogenico, dispositivo intrauterino, preservativo con spermicida, diaframma con spermicida.
    • L'astinenza o la vasectomia del partner sono accettabili se la femmina accetta di implementare uno degli altri metodi accettabili di controllo delle nascite se il suo partner cambia.
  5. Il soggetto e/o il suo genitore o tutore deve essere disponibile e in grado di fornire il consenso/assenso informato scritto.
  6. Disposto e in grado di soddisfare tutti i requisiti di prova.
  7. Il soggetto o il genitore/tutore deve essere in grado di completare il sondaggio di autovalutazione del soggetto e il diario del soggetto in inglese o in un'altra lingua in cui i documenti sono stati ufficialmente tradotti.

  8. I soggetti devono essere in buona salute generale in base all'anamnesi del soggetto, all'esame fisico e all'impressione del medico dello studio.

    Criteri di esclusione:

  9. Ha qualsiasi condizione medica cronica o acuta che, a parere dello sperimentatore, può rappresentare un rischio per la sicurezza del soggetto durante il periodo di prova o può interferire con la valutazione della sicurezza o dell'efficacia in questa sperimentazione.
  10. - Ha ricevuto terapia orale o terapia topica di un inibitore di mTOR (sirolimus, temsirolimus o everolimus) entro 1 mese dal basale o altro trattamento dermatologico per angiofibromi facciali entro 1 mese dal basale. (Si prevede che la protezione solare venga utilizzata in questa popolazione di pazienti e non è considerata un trattamento.)
  11. Attualmente sta ricevendo qualsiasi forma di terapia immunosoppressiva o ha precedentemente sperimentato una significativa disfunzione immunitaria.
  12. Ha una storia di sensibilità a qualsiasi componente del prodotto sperimentale.
  13. È incinta, pianifica una gravidanza durante il corso dello studio o sta allattando.
  14. Presenta altre condizioni dermatologiche, pigmentazione, cicatrici, lesioni pigmentate o scottature solari nell'area da trattare che precluderebbero o impedirebbero un'adeguata valutazione dei cambiamenti dei loro angiofibromi facciali.
  15. Ha peli sul viso (ad es. Barba, basette, baffi) che potrebbero interferire con le valutazioni dello studio.
  16. - Ha subito un intervento chirurgico laser o crioterapia per angiofibromi facciali entro 6 mesi prima dell'ingresso nello studio.
  17. Richiede l'uso di qualsiasi farmaco concomitante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe potenzialmente causare un effetto avverso se somministrato con il prodotto sperimentale o interferirà con l'interpretazione dei risultati dello studio (vedere Sezione 16.1 Appendice 1 per Potenziali interazioni farmacologiche).
  18. Ha partecipato a un altro studio clinico o ha ricevuto un prodotto sperimentale entro 3 mesi prima dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Sirolimus 0.2%
Unguento di Sirolimus 0.2% applicato topicamente hs x 12 settimane
Droga: Sirolimo 0,2%
Unguento per somministrazione topica hs x 12 settimane
Altri nomi:
  • Rapamune
  • rapamicina
  • inibitore di mTOR
Comparatore attivo: Sirolimus 0.4%
Unguento di Sirolimus allo 0,4% applicato per via topica hs x 12 settimane
Droga: Sirolimo 0,4%
Unguento per somministrazione topica hs x 12 settimane
Altri nomi:
  • Rapamune
  • rapamicina
  • inibitore di mTOR
Comparatore placebo: Placebo
Pomata placebo applicata topicamente hs per 12 settimane
Droga: Unguento placebo
Comparatore di unguento placebo per somministrazione topica hs x 12 settimane
Altri nomi:
  • Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di partecipanti che ha raggiunto un miglioramento di almeno 2 gradi
Lasso di tempo: Fase in doppio cieco e fase in aperto Settimane 4 e 12
La valutazione globale dell'investigatore (IGA) è stata registrata su una scala a 5 punti, da 0 (minimo) a 5 (massimo) [0 = Pelle pulita senza segni di eritema e senza lesioni correlate alla malattia, 1 = Leggero rossore con poche lesioni correlate alla malattia, 2 = Maggiore del Grado 1; rossore definito con lesioni correlate alla malattia sparse, alcune lesioni correlate alla malattia, 3 = Maggiore del Grado 2; rossore marcato, concentrato, molte lesioni correlate alla malattia, 4 = Maggiore del Grado 3; rossore molto luminoso, confluente, lesioni correlate alla malattia altamente concentrate, 5 = Maggiore del Grado 4; rossore acceso, lesioni correlate alla malattia molto estese che coprono un'area molto ampia del viso]. Un punteggio più alto indica un esito più grave e peggiore.
Fase in doppio cieco e fase in aperto Settimane 4 e 12
La variazione rispetto al basale dell'Assessment Globale dell'Investigatore (IGA) per visita
Lasso di tempo: Fase in doppio cieco e fase in aperto Settimane 4 e 12

La valutazione globale del ricercatore (IGA) è stata registrata su una scala a 5 punti, da 0 (minimo) a 5 (massimo) [0 = Pelle pulita senza segni di eritema e senza lesioni correlate alla malattia, 1 = Leggero rossore con poche lesioni correlate alla malattia, 2 = Maggiore del Grado 1; rossore definito con lesioni correlate alla malattia sparse, alcune lesioni correlate alla malattia, 3 = Maggiore del Grado 2; rossore marcato, concentrato, molte lesioni correlate alla malattia, 4 = Maggiore del Grado 3; rossore molto luminoso, confluente, lesioni correlate alla malattia altamente concentrate, 5 = Maggiore del Grado 4; rossore intenso, lesioni correlate alla malattia molto estese che coprono un'area molto ampia del viso]. Un punteggio più alto indica un esito più grave e peggiore.

Valori negativi indicano un miglioramento (0 = nessun cambiamento, -1 = miglioramento di 1 punto, -2 = miglioramento di 2 punti)
Fase in doppio cieco e fase in aperto Settimane 4 e 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La Percentuale di Soggetti con un Miglioramento di Almeno il 30% nell'Indice di Gravità dell'Angiofibroma Facciale (FASI).
Lasso di tempo: Fase in doppio cieco Settimane 4 e 12 e Fase in aperto Settimana 12
L'Indice di Gravità degli Angiofibromi Facciali (FASI) è derivato dalle misurazioni dell'eritema, della dimensione media e dell'estensione delle lesioni. Il punteggio FASI è la somma dei punteggi di Eritema, Dimensione ed Estensione. L'eritema è stato registrato su una scala a 4 punti da 0 (minimo) a 4 (massimo) [0 = pelle pulita senza segni di eritema, 1 = quasi pulita; lieve arrossamento, 3 = eritema moderato; arrossamento marcato, 4 = eritema grave; arrossamento molto intenso]. La dimensione è stata registrata su una scala a 4 punti da 0 (minimo) a 4 (massimo) [0 = nessuna lesione, 1 = poche lesioni, dimensione media <= 2mm, 2 = lesioni sparse, alcune lesioni, dimensione media delle lesioni >2 a <= 5 mm, 3 = lesioni concentrate, molte lesioni, dimensione media delle lesioni > 5mm a <= 10mm, 4 = lesioni confluenti, altamente concentrate]. L'estensione è stata registrata su una scala di 0 (minimo), 2 e 3 (massimo) [0 = nessuna lesione, 2 = <= 50% della superficie della guancia, 3 = >50% della superficie della guancia]. Un punteggio più alto per Eritema, Dimensione ed Estensione significa un esito più grave e peggiore.
Fase in doppio cieco Settimane 4 e 12 e Fase in aperto Settimana 12
Punteggio dell'Indice di Gravità degli Angiofibromi Facciali (FASI)
Lasso di tempo: Baseline, fase in doppio cieco settimane 4 e 12 e settimana 12 in aperto
L'Indice di Gravità degli Angiofibromi Facciali (FASI) è derivato dalle misurazioni dell'eritema, della dimensione media e dell'estensione della lesione. Il punteggio FASI è la somma dei punteggi di Eritema, Dimensione ed Estensione. L'eritema è stato registrato su una scala a 4 punti da 0 (minimo) a 4 (massimo) [0 = pelle chiara senza segni di eritema, 1 = quasi chiara; lieve arrossamento, 3 = eritema moderato; arrossamento marcato, 4 = eritema grave; arrossamento molto intenso]. La dimensione è stata registrata su una scala a 4 punti da 0 (minimo) a 4 (massimo) [0 = nessuna lesione, 1 = poche lesioni, dimensione media </= 2mm, 2 = lesioni sparse, alcune lesioni, dimensione media della lesione >2 a </= 5 mm, 3 = lesioni concentrate, molte lesioni, dimensione media della lesione > 5mm a </= 10mm, 4 = lesioni confluenti, altamente concentrate]. L'estensione è stata registrata su una scala di 0 (minimo), 2 e 3 (massimo) [0 = nessuna lesione, 2 = </= 50% della superficie della guancia, 3 = >50% della superficie della guancia]. Un punteggio più alto per Eritema, Dimensione ed Estensione indica un esito più grave e peggiore.
Baseline, fase in doppio cieco settimane 4 e 12 e settimana 12 in aperto
La percentuale di soggetti che ha ottenuto un miglioramento di almeno 2 gradi nei conteggi delle lesioni categoriali per visita
Lasso di tempo: Doppio cieco fase Settimane 4 e 12 e Fase in aperto Settimana 12
Il conteggio delle lesioni viene misurato in base alle categorie da 0 a 4 [0 = nessuna lesione, 1 = <25 lesioni, 2 = da 25 a 50 lesioni, 3 = da 51 a 75 lesioni, 4 = > 75 lesioni]
Doppio cieco fase Settimane 4 e 12 e Fase in aperto Settimana 12
Variazione rispetto al basale nel numero di lesioni
Lasso di tempo: Doppio cieco fase settimane 4 e 12 e fase in aperto settimana 12
Il conteggio delle lesioni viene misurato in base alle categorie da 0 a 4 (0 = nessuna lesione, 1 = <25 lesioni, 2 = da 25 a 50 lesioni, 3 = da 51 a 75 lesioni, 4 = >75 lesioni). I valori negativi indicano un miglioramento (0 = nessun cambiamento, -1 = miglioramento di 1 punto, -2 = miglioramento di 2 punti)
Doppio cieco fase settimane 4 e 12 e fase in aperto settimana 12
La percentuale di soggetti che ha ottenuto un miglioramento di almeno 2 gradi nell'elevazione della lesione.
Lasso di tempo: Doppio cieco fase settimane 4 e 12 e fase in aperto settimana 12
Il grado di elevazione della lesione è valutato su categorie da 0 a 4 (0 = nessuna elevazione rispetto alla pelle normale, 1 = possibile ma difficile da accertare se c'è una leggera elevazione sopra la pelle normale, 2 = leggera ma definita elevazione, 3 = moderata elevazione, 4 = marcata elevazione).
Doppio cieco fase settimane 4 e 12 e fase in aperto settimana 12
La variazione rispetto al basale dell'elevazione della lesione
Lasso di tempo: Fase in doppio cieco settimane 4 e 12 e fase in aperto settimana 12
Il grado di elevazione della lesione viene valutato su categorie da 0 a 4 (0 = nessuna elevazione rispetto alla pelle normale, 1 = possibile ma difficile accertare se c'è una leggera elevazione sopra la pelle normale, 2 = leggera ma definita elevazione, 3 = moderata elevazione, 4 = marcata elevazione) I valori negativi indicano un miglioramento (0 = nessun cambiamento, -1 = miglioramento di 1 punto, -2 = miglioramento di 2 punti) Un partecipante con grado di elevazione basale di 1 è migliorato a grado 0 alla settimana 4. Questo partecipante viene conteggiato come miglioramento nell'elevazione della lesione. Questo partecipante è tornato al grado 1 alla settimana 12 e alla settimana 12 in aperto.
Fase in doppio cieco settimane 4 e 12 e fase in aperto settimana 12
La Percentuale di Soggetti che ha Raggiunto un Miglioramento di almeno 2 Gradi nel Questionario di Autovalutazione del Soggetto
Lasso di tempo: Fase in doppio cieco settimane 4 e 12 e fase in aperto settimane 4 e 12
Il questionario di autovalutazione del soggetto era basato su categorie da 0 a 4 (0 = nessun rossore e nessuna lesione correlata alla malattia, 1 = rossore molto lieve con pochi piccoli rilievi, 2 = rossore lieve con molti rilievi di dimensioni piccole e medie, 3 = rossore moderato con molti rilievi di dimensioni piccole e medie, 4 = rossore grave con numerosi rilievi di dimensioni piccole, medie e grandi)
Fase in doppio cieco settimane 4 e 12 e fase in aperto settimane 4 e 12
Cambiamento rispetto al basale nell'autovalutazione
Lasso di tempo: Fase in doppio cieco settimane 4 e 12 e fase in aperto settimane 4 e 12
Il questionario di autovalutazione del soggetto si basava su categorie da 0 a 4 (0 = nessun rossore e nessuna lesione correlata alla malattia, 1 = rossore molto lieve con poche protuberanze molto piccole, 2 = rossore lieve con molte protuberanze piccole e medie, 3 = rossore moderato con molte protuberanze piccole e medie, 4 = rossore grave con numerose protuberanze di dimensioni piccole, medie e grandi). I valori negativi indicano un miglioramento (0 = nessun cambiamento, -1 = miglioramento di 1 punto, -2 = miglioramento di 2 punti)
Fase in doppio cieco settimane 4 e 12 e fase in aperto settimane 4 e 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Aucta Pharmaceuticals, Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Shoufeng Li, Ph.D, Aucta Pharmaceuticals, Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 aprile 2017

Completamento primario (Effettivo)

24 marzo 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

24 marzo 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 dicembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

6 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AUCTA-UAP006-PH2

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sclerosi tuberosa

Prove cliniche su Sirolimo 0,2%

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