Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Paikallinen sirolimuusivoide ihon angiofibroomeille potilailla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi

tiistai 28. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Aucta Pharmaceuticals, Inc

Vaihe 2 Multi Center Prospective Rand. Double Blind Placebo Cont. Rinnakkaissuunnittelututkimus paikallisen sirolimuusin turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi ihon angiofibroomeissa potilailla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi, jota seurasi Opt. Avaa Label

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida sirolimuusin (0,2 % ja 0,4 % formulaatiot) ja sen vehikkelin turvallisuutta ja tehoa, kun niitä käytetään paikallisesti kerran päivässä 12 viikon ajan ihon angiofibroomien hoitoon lapsilla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi (TSC).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida paikallisesti levitettävän sirolimuusin turvallisuutta ja tehoa ihon angiofibrooman hoidossa lapsilla, joilla on TSC. Noin 45 koehenkilöä otetaan mukaan tutkimuskohteisiin Yhdysvalloissa (USA) ja Kiinassa, vaikka muita maita voidaan lisätä tulevaisuudessa. Noin 45 koehenkilöä, jotka täyttävät tutkimukseen osallistumiskriteerit, jaetaan satunnaisesti suhteessa 1:1:1 saamaan yksi kolmesta hoidosta: sirolimuusi 0,2 % voide, sirolimuusi 0,4 % voide tai lumelääke voide. Satunnaistaminen ositetaan sivuston mukaan. Koehenkilöt tai vanhemmat/huoltajat levittävät tutkimuslääkitystä paikallisesti kasvojen ihon angiofibroomoihin kerran päivässä illalla ennen nukkumaanmenoa 12 viikon ajan. Koehenkilöille, jotka suorittavat tutkimuksen kaksoissokkovaiheen ja joiden kokonaismyöntyvyysaste on >80 % annospäiväkirjan mukaan, tarjotaan pääsyä avoimeen jaksoon vielä 12 viikon ajaksi.

Tutkimuksen enimmäiskesto kussakin koehenkilössä on noin 30 viikkoa, ja se sisältää enintään 4 viikon pituisen seulontajakson, 12 viikon pituisen sokkohoitojakson, valinnaisen 12 viikon avoimen jakson ja 2 viikon seurantajakson.

Välianalyysi suoritetaan, kun kaikki tutkittavat ovat suorittaneet kaksoissokkovaiheen (käynti 5 - viikko 12). Tiedot poistetaan sokkoutumatta tehokkuuden ja raportoitujen tulosten arvioimiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Shanghai, Kiina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85004
        • Translational Genomics Research
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Clinical Research Organization, Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
        • LeBonheur Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Yleensä terveet miehet tai ei-raskaana olevat naiset, iältään 2–21 vuotta, seulonnan aikaan mukaan lukien.
  2. TSC-diagnoosi, jossa näkyvät kasvojen angiofibroomat ovat vähintään luokkaa 3–5, mukaan lukien, IGA:n perusteella.
  3. Koehenkilöt, joilla on vähintään 3 eristettyä, mitattavissa olevaa kasvojen angiofibrooman leesiota, joiden väriluokituspisteet ovat ≥ 2 jokaisesta kolmesta leesiosta.

  4. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti (tai negatiivinen seerumin raskaustesti, jos virtsan raskaustestiä ei voida saada) (Kiinassa noudatetaan erilaista raskaustestiä) ja jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia tai tulevat seksuaalisesti aktiiviseksi tutkimuksen aikana, tulee suostua käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan. Oraalisia ehkäisyvalmisteita käyttävien naisten on myös käytettävä estettä ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana. Seksuaalisesti aktiivisten miespuolisten koehenkilöiden ja/tai heidän naispuolisten kumppaniensa tulee myös käyttää asianmukaista ehkäisyä.

    Tehokas ehkäisy määritellään seuraavasti:

    • Suun kautta otettavat/implantti-/injektio-/transdermaaliset/estrogeeniset emättimen rengasehkäisyvalmisteet, kohdunsisäinen laite, kondomi siittiöiden torjunta-aineella, pallea spermisidillä.
    • Raittius tai kumppanin vasektomia ovat hyväksyttäviä, jos nainen suostuu ottamaan käyttöön jotain muuta hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, jos hänen kumppaninsa vaihtuu.
  5. Tutkittavan ja/tai hänen vanhemman tai huoltajan on oltava halukkaita ja kyettävä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus/suostumus.
  6. Halukas ja kykenevä täyttämään kaikki koevaatimukset.
  7. Tutkittavan tai vanhemman/huoltajan tulee kyetä täyttämään aiheen itsearviointikysely ja aihepäiväkirja englanniksi tai muulla kielellä, jolle asiakirjat on virallisesti käännetty.

  8. Koehenkilöiden tulee olla hyvässä yleisessä terveydentilassa tutkittavan sairaushistorian, fyysisen kokeen ja tutkimuslääkärin vaikutelman perusteella.

    Poissulkemiskriteerit:

  9. Hänellä on jokin krooninen tai akuutti sairaus, joka tutkijan mielestä voi aiheuttaa riskin tutkittavan turvallisuudelle koejakson aikana tai saattaa häiritä turvallisuuden tai tehon arviointia tässä tutkimuksessa.
  10. Hän on saanut suun kautta tai paikallisesti mTOR-estäjää (sirolimuusi, temsirolimuusi tai everolimuusi) 1 kuukauden sisällä lähtötilanteesta tai muuta kasvojen angiofibrooman dermatologista hoitoa 1 kuukauden sisällä lähtötasosta. (Tälle potilasryhmälle odotetaan käytettävän aurinkovoidetta, eikä sitä pidetä hoitona.)
  11. Saa parhaillaan minkäänlaista immunosuppressiohoitoa tai hänellä on aiemmin ollut merkittävä immuunivasteen toimintahäiriö.
  12. Hänellä on aiemmin ollut herkkyys jollekin tutkimustuotteen aineosalle.
  13. Onko raskaana, suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana tai imettää.
  14. Hoitoalueella on muita ihosairauksia, pigmentaatiota, arpia, pigmentoituneita leesioita tai auringonpolttamia, jotka estäisivät tai estäisivät kasvojen angiofibrooman muutosten riittävän arvioinnin.
  15. Hänellä on kasvojen karvoja (esim. parta, pulisonki, viikset), jotka voivat häiritä tutkimusarviointia.
  16. Hänellä on ollut laserleikkaus tai kryoterapia kasvojen angiofibroomiin 6 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa.
  17. Edellyttää sellaisten samanaikaisten lääkkeiden käyttöä, jotka tutkijan mielestä voivat aiheuttaa haitallisia vaikutuksia, kun niitä annetaan tutkimustuotteen kanssa tai jotka häiritsevät tutkimustulosten tulkintaa (katso kohta 16.1, Liite 1 mahdollisista lääkevuorovaikutuksista).
  18. On osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen tai saanut tutkimusvalmistetta 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Käsivarsi 1
Sirolimuusi 0,2 % voide paikallisesti käytettynä hs x 12 viikkoa
Lääke: Sirolimuusi 0,2 %
Paikalliseen käyttöön tarkoitettu voide hs x 12 viikkoa
Muut nimet:
  • Rapamune
  • rapamysiini
  • mTOR-estäjä
Active Comparator: Käsivarsi 2
Sirolimuusi 0,4 % voide paikallisesti käytettynä hs x 12 viikkoa
Lääke: Sirolimuusi 0,4 %
Paikalliseen käyttöön tarkoitettu voide hs x 12 viikkoa
Muut nimet:
  • Rapamune
  • rapamysiini
  • mTOR-estäjä
Placebo Comparator: Käsivarsi 3
Plasebovoide paikallisesti käytettynä hs x 12 viikkoa
Lääke: Placebo voide
Lumevoidevertailu paikalliseen antoon hs x 12 viikkoa
Muut nimet:
  • Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joilla on kliininen vaste hoidon onnistumisesta.
Aikaikkuna: Viikko 12
Vähintään 2-asteinen parannus Week 12 Investigator Global Assessment (IGA) -tutkimukseen verrattuna tutkijan arvioimiin kasvojen ihovaurioihin.
Viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joiden parannus oli vähintään 30 % viikolla 12 verrattuna lähtötilanteeseen kasvojen angiofibrooman vakavuusindeksin (FASI) pisteissä.
Aikaikkuna: Viikko 12
Leesion eryteeman, koon ja laajenemisen perusteella
Viikko 12
Aika saavuttaa vähintään 30 % parannus perustasosta kasvojen angiofibrooman vakavuusindeksissä (FASI)
Aikaikkuna: Viikko 12
Leesion eryteeman, koon ja laajenemisen perusteella
Viikko 12
Niiden koehenkilöiden osuus, joiden parannus oli vähintään 2 astetta lähtötasoon verrattuna kategorisissa leesiomäärissä
Aikaikkuna: Viikko 12
Leesioiden lukumäärän perusteella
Viikko 12
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla oli vähintään 2 asteen parannus leesion elevaatiopisteissä lähtötasoon verrattuna
Aikaikkuna: Viikko 12
Perustuu normaalin ihon yläpuolelle
Viikko 12
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla oli vähintään 2 asteen parannus lähtötasoon verrattuna aiheen itsearviointitutkimuksessa
Aikaikkuna: Viikko 12
Perustuu punotukseen ja sairauksiin liittyviin leesioihin
Viikko 12
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla tutkija arvioi IGA-pistemäärän selväksi tai melkein selväksi, ja kasvojen ihovaurioiden viikon 12 IGA:ssa oli vähintään 2-asteinen parannus.
Aikaikkuna: Viikko 12
Perustuu IGA-pisteisiin
Viikko 12
Angiofibrooman kokonaisvaste, jonka tutkija arvioi viikolla 12 verrattuna lähtötasoon modifioituun Nobel-pisteytysjärjestelmään
Aikaikkuna: Viikko 12
Perustuu kohde- ja ei-kohdevaurioihin. Vähimmäisarvo -2 ja maksimiarvo 4 korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa lopputulosta.
Viikko 12
Angiofibrooman kokonaisvaste, jonka IRC arvioi viikolla 12 verrattuna lähtötasoon modifioituun Nobel-pisteytysjärjestelmään
Aikaikkuna: Viikko 12
Perustuu kohde- ja ei-kohdevaurioihin Minimiarvo -2 ja maksimiarvo 4 korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa lopputulosta.
Viikko 12
Tutkijan viikolla 12 arvioimien koehenkilöiden osuus, joiden muokattu Nobel-pisteytysjärjestelmä on parantunut vähintään kohtalaisesti
Aikaikkuna: Viikko 12
Perustuu kohde- ja ei-kohdevaurioihin
Viikko 12
IRC:n viikolla 12 arvioimien koehenkilöiden osuus, joiden muokattu Nobel-pisteytysjärjestelmä on parantunut vähintään kohtalaisesti
Aikaikkuna: Viikko 12
Perustuu kohde- ja ei-kohdevaurioihin
Viikko 12
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla on IRC:n arvioimien kasvojen ihovaurioiden parantuminen vähintään 2 astetta viikon 12 Investigator Global Assessment (IGA) -tutkimuksessa
Aikaikkuna: Viikko 12
Perustuu IGA Score -tulokseen
Viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Aucta Pharmaceuticals, Inc

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Shoufeng Li, Ph.D, Aucta Pharmaceuticals, Inc

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 12. huhtikuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 24. maaliskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 24. maaliskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 1. joulukuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. joulukuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 6. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 30. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AUCTA-UAP006-PH2

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukula-skleroosi

Kliiniset tutkimukset Sirolimuusi 0,2 %

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cambodia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa