Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Aktuell Sirolimussalva för kutan angiofibromer hos patienter med tuberös skleroskomplex

17 november 2025 uppdaterad av: Aucta Pharmaceuticals, Inc

Fas 2 Multi Center Prospective Rand. Dubbelblind Placebo Forts. Parallell designstudie för att utvärdera säkerhet och effekt av topisk sirolimus för kutan angiofibroma hos patienter med tuberös skleroskomplex följt av opt. Öppna etikett

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av sirolimus (0,2 % och 0,4 % formuleringar) och dess vehikel när de appliceras topiskt en gång dagligen i 12 veckor för behandling av kutana angiofibromer hos pediatriska patienter med tuberös skleroskomplex (TSC).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie utformad för att bedöma säkerheten och effekten av topiskt applicerad sirolimus för behandling av kutana angiofibromer hos pediatriska patienter med TSC. Cirka 45 försökspersoner kommer att registreras vid undersökningsplatser i USA (USA) och Kina, även om andra länder kan läggas till i framtiden. Cirka 45 försökspersoner som uppfyller kriterierna för inträde i studien kommer slumpmässigt att tilldelas i förhållandet 1:1:1 för att få 1 av 3 behandlingar: sirolimus 0,2 % salva, sirolimus 0,4 % salva eller placebosalva. Randomiseringen är stratifierad per plats. Försökspersoner, eller en förälder/vårdnadshavare, kommer att applicera studiemedicinen lokalt på de kutana angiofibromen i ansiktet en gång dagligen på natten innan de går och lägger sig i 12 veckor. Försökspersoner som fullföljer den dubbelblinda fasen av studien, med en total överensstämmelsegrad >80 % enligt doseringsdagboken, kommer att erbjudas inträde i en öppen period under ytterligare 12 veckor.

Den maximala studielängden för varje försöksperson kommer att vara cirka 30 veckor och inkluderar en screeningperiod på upp till 4 veckor, en blindad behandlingsperiod på 12 veckor, valfri öppen period på 12 veckor och en uppföljningsperiod på 2 veckor.

En interimsanalys kommer att utföras när alla försökspersoner har slutfört den dubbelblinda fasen (besök 5 - vecka 12). Data kommer att avblindas för att bedöma effekt och resultat som rapporteras.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

24

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85004
        • Translational Genomics Research
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Clinical Research Organization, Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
        • LeBonheur Children's Hospital
  • Kina
      • Shanghai, Kina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Generellt friska män eller icke-gravida kvinnor i åldern 2 till 21 år, inklusive, vid tidpunkten för screening.
  2. Diagnos av TSC med synliga angiofibromer i ansiktet av minst grad 3 upp till grad 5, inklusive, baserat på IGA.
  3. Försökspersoner med 3 eller fler isolerade, mätbara lesioner av ansiktsangiofibrom, med färggraderingspoäng ≥2 för var och en av de 3 lesionerna.

  4. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt uringraviditetstest (eller ett negativt serumgraviditetstest om ett uringraviditetstest inte kan erhållas) (För Kina skulle ett annat graviditetstest följas) och om de är sexuellt aktiva eller blir sexuellt aktiva under studien, måste gå med på att använda en effektiv form av preventivmedel under hela studien. Kvinnor som använder orala preventivmedel måste också använda en barriärmetod för preventivmedel under studien. Sexuellt aktiva manliga försökspersoner och/eller deras kvinnliga partner bör också använda lämplig preventivmedel.

    Effektiv preventivmedel definieras enligt följande:

    • Orala/implantat/injicerbara/transdermala/östrogena vaginalring preventivmedel, intrauterin enhet, kondom med spermicid, diafragma med spermicid.
    • Abstinens eller partners vasektomi är acceptabla om honan går med på att implementera en av de andra acceptabla metoderna för preventivmedel om hennes partner ändras.
  5. Försökspersonen och/eller deras förälder eller vårdnadshavare måste vara villig och kunna ge skriftligt informerat samtycke.
  6. Villig och kan uppfylla alla provkrav.
  7. Föremålsperson eller förälder/vårdnadshavare måste kunna fylla i ämnets självskattningsenkät och ämnesdagbok på engelska eller ett annat språk som dokumenten officiellt har översatts till.

  8. Försökspersonerna bör vara vid god allmän hälsa baserat på försökspersonens sjukdomshistoria, fysiska undersökning och intryck av studieläkaren.

    Exklusions kriterier:

  9. Har något kroniskt eller akut medicinskt tillstånd som enligt utredarens åsikt kan utgöra en risk för patientens säkerhet under försöksperioden, eller kan störa bedömningen av säkerhet eller effekt i denna prövning.
  10. Har fått oral terapi eller topikal terapi av en mTOR-hämmare (sirolimus, temsirolimus eller everolimus) inom 1 månad efter baslinjen eller annan dermatologisk behandling av ansiktsangiofibromer inom 1 månad efter baslinjen. (Solskyddsmedel förväntas användas i denna patientpopulation och anses inte vara behandling.)
  11. Får för närvarande någon form av immunsuppressionsterapi eller har tidigare upplevt betydande immundysfunktion.
  12. Har en historia av känslighet för någon komponent i undersökningsprodukten.
  13. Är gravid, planerar att bli gravid under studiens gång eller ammar.
  14. Har andra dermatologiska tillstånd, pigmentering, ärrbildning, pigmenterade lesioner eller solbränna i behandlingsområdet som skulle förhindra eller förhindra adekvat bedömning av förändringar i deras ansiktsangiofibromer.
  15. Har ansiktshår (t.ex. skägg, polisonger, mustasch) som kan störa studiebedömningar.
  16. Har genomgått laseroperation eller kryoterapi mot angiofibromer i ansiktet inom 6 månader före studiestart.
  17. Kräver användning av någon samtidig medicinering som, enligt utredarens uppfattning, har potential att orsaka en negativ effekt när den ges tillsammans med prövningsprodukten eller som kommer att störa tolkningen av studieresultaten (se avsnitt 16.1 Bilaga 1 för potentiella läkemedelsinteraktioner).
  18. Har deltagit i en annan klinisk prövning eller fått en prövningsprodukt inom 3 månader före screening.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Sirolimus 0.2%
Sirolimus 0,2% salva applicerad lokalt hs x 12 veckor
Läkemedel: Sirolimus 0,2 %
Salva för topisk administrering hs x 12 veckor
Andra namn:
  • Rapamune
  • rapamycin
  • mTOR-hämmare
Aktiv komparator: Sirolimus 0.4%
Sirolimus 0.4% salva applicerad topiskt hs x 12 veckor
Läkemedel: Sirolimus 0,4 %
Salva för topisk administrering hs x 12 veckor
Andra namn:
  • Rapamune
  • rapamycin
  • mTOR-hämmare
Placebo-jämförare: Placebo
Platsbosalva applicerad topiskt hs x 12 veckor
Läkemedel: Placebo salva
Placebo salva komparator för topikal administrering hs x 12 veckor
Andra namn:
  • Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandelen deltagare som uppnådde minst 2-gradig förbättring
Tidsram: Dubbelblindfas och Öppen etikett-fas Vecka 4 och 12
Undersökningsledarens globala bedömning (IGA) registrerades på en 5-gradig skala, 0 (minimum) till 5 (maximum) [0 = Ren hud utan tecken på erythema och inga sjukdomsrelaterade lesioner, 1 = Lätt rodnad med få sjukdomsrelaterade lesioner, 2 = Högre än grad 1; tydlig rodnad med spridda, några sjukdomsrelaterade lesioner, 3 = Högre än grad 2; markerad rodnad, koncentrerade, många sjukdomsrelaterade lesioner, 4 = Högre än grad 3; mycket ljus rodnad, sammanflutna, mycket koncentrerade sjukdomsrelaterade lesioner, 5 = Högre än grad 4; eldröd rodnad, mycket omfattande sjukdomsrelaterade lesioner som täcker mycket stor yta av ansiktet]. Ett högre värde indikerar ett mer allvarligt, sämre utfall.
Dubbelblindfas och Öppen etikett-fas Vecka 4 och 12
Förändringen från baslinjen i bedömarens globala bedömning (IGA) per besök
Tidsram: Dubbelblind fas och Öppen etikett fas Vecka 4 och 12

Investigatörens globala bedömning (IGA) registrerades på en 5-gradig skala, 0 (minimum) till 5 (maximum) [0 = Ren hud utan tecken på erytem och inga sjukdomsrelaterade läser, 1 = Lätt rodnad med få sjukdomsrelaterade läser, 2 = Högre än grad 1; tydlig rodnad med spridda, några sjukdomsrelaterade läser, 3 = Högre än grad 2; markerad rodnad, koncentrerade, många sjukdomsrelaterade läser, 4 = Högre än grad 3; mycket ljus rodnad, sammanhängande, mycket koncentrerade sjukdomsrelaterade läser, 5 = Högre än grad 4; eldröd rodnad, mycket omfattande sjukdomsrelaterade läser som täcker mycket stor del av ansiktet]. Ett högre värde indikerar ett svårare, sämre utfall.

Negativa värden indikerar förbättring (0 = ingen förändring, -1 = 1-gradig förbättring, -2 = 2-gradig förbättring)
Dubbelblind fas och Öppen etikett fas Vecka 4 och 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andelen deltagare med minst 30 % förbättring i Facial Angiofibromas Severity Index (FASI)-poängen.
Tidsram: Dubbelblind fas Vecka 4 och 12 samt Öppen fas Vecka 12
Facial Angiofibromas Severity Index (FASI) härleds från mätningarna av erytem, genomsnittlig storlek och lesionens utbredning. FASI-poängen är summan av poängen för Erytem, Storlek och Utbredning. Erytem registrerades på en 4-gradig skala från 0 (minimum) till 4 (maximum) [0 = ren hud utan tecken på erytem, 1 = nästan ren; lätt rodnad, 3 = måttligt erytem; markerad rodnad, 4 = allvarligt erytem; mycket ljus rodnad]. Storlek registrerades på en 4-gradig skala från 0 (minimum) till 4 (maximum) [0 = inga lesioner, 1 = få lesioner, genomsnittlig storlek <= 2 mm, 2 = spridda, några lesioner, genomsnittlig lesionstorlek >2 till <= 5 mm, 3 = koncentrerade, många lesioner, genomsnittlig lesionstorlek > 5 mm till <= 10 mm, 4 = sammanflutna, mycket koncentrerade lesioner]. Utbredning registrerades på en gradskala av 0 (minimum), 2 och 3 (maximum) [0 = inga lesioner, 2 = <= 50% av kindytan, 3 = >50% av kindytan]. En högre poäng för Erytem, Storlek och Utbredning innebär ett mer allvarligt, sämre utfall.
Dubbelblind fas Vecka 4 och 12 samt Öppen fas Vecka 12
Facial Angifibromas Severity Index (FASI) Poäng
Tidsram: Baslinje, dubbelblindfas vecka 4 och 12 samt öppen etikett vecka 12
Facial Angiofibromas Severity Index (FASI) härleds från mätningar av erytem, genomsnittlig storlek och läsextension. FASI-poängen är summan av poäng för Erytem, Storlek och Extension. Erytem registrerades på en 4-gradig skala från 0 (minimum) till 4 (maximum) [0 = ren hud utan tecken på erytem, 1 = nästan ren; lätt rodnad, 3 = måttligt erytem; markerad rodnad, 4 = svårt erytem; mycket ljus rodnad]. Storlek registrerades på en 4-gradig skala från 0 (minimum) till 4 (maximum) [0 = inga läsioner, 1 = få läsioner, genomsnittlig storlek <= 2mm, 2 = spridda, några läsioner, genomsnittlig läsionsstorlek >2 till <= 5 mm, 3 = koncentrerade, många läsioner, genomsnittlig läsionsstorlek > 5mm till <= 10mm, 4 = sammanflödande, mycket koncentrerade läsioner]. Extension registrerades på en gradskala av 0 (minimum), 2 och 3 (maximum) [0 = inga läsioner, 2 = <= 50% av kindytan, 3 = >50% av kindytan]. En högre poäng för Erytem, Storlek och Extension betyder ett mer allvarligt, sämre utfall.
Baslinje, dubbelblindfas vecka 4 och 12 samt öppen etikett vecka 12
Procentandelen deltagare som uppnådde minst 2-gradig förbättring i kategoriska lesionsantal per besök
Tidsram: Dubbelblind fas Vecka 4 och 12 och Öppen etikett fas Vecka 12
Lesionantal mäts baserat på kategorierna 0 till 4 [0 = ingen lesion, 1 = <25 lesioner, 2 = 25 till 50 lesioner, 3 = 51 till 75 lesioner, 4 = > 75 lesioner]
Dubbelblind fas Vecka 4 och 12 och Öppen etikett fas Vecka 12
Förändring från baseline i lésionantal
Tidsram: Dubbelblind fas vecka 4 och 12 samt öppen etikett fas vecka 12
Lesionantal mäts baserat på kategorierna 0 till 4 (0 = ingen lesion, 1 = <25 lesioner, 2 = 25 till 50 lesioner, 3 = 51 till 75 lesioner, 4 = >75 lesioner). Negativa värden indikerar förbättring (0 = ingen förändring, -1 = 1-poängsförbättring, -2 = 2-poängsförbättring)
Dubbelblind fas vecka 4 och 12 samt öppen etikett fas vecka 12
Andelen deltagare som uppnådde minst 2-gradig förbättring i lésionselevation.
Tidsram: Dubbelblind fas vecka 4 och 12 samt öppen fas vecka 12
Graden av läsionselevation bedöms på kategorierna 0 till 4 (0 = ingen elevation över normal hud, 1 = möjlig men svår att fastställa om det finns lätt elevation över normal hud, 2 = lätt men definitiv elevation, 3 = måttlig elevation, 4 = markerad elevation).
Dubbelblind fas vecka 4 och 12 samt öppen fas vecka 12
Förändringen från baslinjen i lesionselevation
Tidsram: Dubbelblind fas vecka 4 och 12 samt öppen fas vecka 12
Graden av lesionsförhöjning bedöms på kategorierna 0 till 4 (0 = ingen förhöjning jämfört med normal hud, 1 = möjlig men svårt att fastställa om det finns lätt förhöjning över normal hud, 2 = lätt men tydlig förhöjning, 3 = måttlig förhöjning, 4 = markant förhöjning) Negativa värden indikerar förbättring (0 = ingen förändring, -1 = 1-poängsförbättring, -2 = 2-poängsförbättring) En deltagare med baslinjeförhöjningsgrad 1 förbättrades till grad 0 vid vecka 4. Denna deltagare räknas som förbättring i lesionsförhöjning. Denna deltagare var tillbaka på grad 1 vid vecka 12 och öppen etikett vecka 12.
Dubbelblind fas vecka 4 och 12 samt öppen fas vecka 12
Andelen deltagare som uppnådde minst 2-gradig förbättring i deltagarens självskattningsundersökning
Tidsram: Dubbelblind fas vecka 4 och 12 och öppen etikett fas vecka 4 och 12
Subjektets självskattningsundersökning baserades på kategorierna 0 till 4 (0 = ingen rodnad och inga sjukdomsrelaterade lesioner, 1 = mycket mild rodnad med få mycket små knölar, 2 = mild rodnad med många små och medelstora knölar, 3 = måttlig rodnad med många små och medelstora knölar, 4 = allvarlig rodnad med många små, medelstora och stora knölar)
Dubbelblind fas vecka 4 och 12 och öppen etikett fas vecka 4 och 12
Förändring från baslinje i självskattning
Tidsram: Dubbelblindfas vecka 4 och 12 samt öppen fas vecka 4 och 12
Deltagarens självskattningsundersökning baserades på kategorierna 0 till 4 (0 = ingen rodnad och inga sjukdomsrelaterade lesioner, 1 = mycket lätt rodnad med få mycket små knölar, 2 = lätt rodnad med många små och medelstora knölar, 3 = måttlig rodnad med många små och medelstora knölar, 4 = svår rodnad med många små, medelstora och stora knölar). Negativa värden indikerar förbättring (0 = ingen förändring, -1 = 1-poängsförbättring, -2 = 2-poängsförbättring)
Dubbelblindfas vecka 4 och 12 samt öppen fas vecka 4 och 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Aucta Pharmaceuticals, Inc

Utredare

  • Studierektor: Shoufeng Li, Ph.D, Aucta Pharmaceuticals, Inc

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 april 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

24 mars 2023

Avslutad studie (Faktisk)

24 mars 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 december 2017

Första postat (Faktisk)

6 december 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 november 2025

Senast verifierad

1 november 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AUCTA-UAP006-PH2

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera