Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Miejscowa maść syrolimusowa na naczyniakowłókniaki skóry u pacjentów ze stwardnieniem guzowatym

17 listopada 2025 zaktualizowane przez: Aucta Pharmaceuticals, Inc

Faza 2 Wieloośrodkowy potencjalny Rand. Kontynuacja placebo z podwójnie ślepą próbą. Równoległe badanie projektowe w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności miejscowego stosowania sirolimusu w naczyniakowłókniakach skóry u pacjentów z zespołem stwardnienia guzowatego, a następnie Opt. Otwórz etykietę

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności sirolimusu (preparaty 0,2% i 0,4%) i jego nośnika stosowanego miejscowo raz dziennie przez 12 tygodni w leczeniu naczyniakowłókniaków skóry u dzieci z zespołem stwardnienia guzowatego (TSC).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy 2, z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności syrolimusa stosowanego miejscowo w leczeniu naczyniakowłókniaków skóry u dzieci i młodzieży z TSC. Około 45 uczestników zostanie zapisanych do ośrodków badawczych w Stanach Zjednoczonych (USA) i Chinach, chociaż w przyszłości mogą zostać dodane inne kraje. Około 45 osób spełniających kryteria włączenia do badania zostanie losowo przydzielonych w stosunku 1:1:1 do jednego z 3 zabiegów: syrolimus 0,2% maść, syrolimus 0,4% maść lub maść placebo. Randomizacja jest podzielona na warstwy według miejsca. Uczestnicy lub rodzic/opiekun będą nakładać badany lek miejscowo na naczyniakowłókniaki skóry na twarzy raz dziennie wieczorem przed pójściem spać przez 12 tygodni. Osobnikom, którzy ukończą fazę badania z podwójnie ślepą próbą, z ogólnym wskaźnikiem zgodności >80%, jak określono w dzienniku dawkowania, zostanie zaoferowane wejście do okresu otwartej próby na dodatkowe 12 tygodni.

Maksymalny czas trwania badania dla każdego uczestnika wyniesie około 30 tygodni i obejmuje okres przesiewowy trwający do 4 tygodni, okres leczenia zaślepionego wynoszący 12 tygodni, opcjonalny okres otwartej próby trwający 12 tygodni i okres obserwacji trwający 2 tygodnie.

Analiza tymczasowa zostanie przeprowadzona, gdy wszyscy uczestnicy zakończą fazę podwójnie ślepej próby (wizyta 5 – tydzień 12). Dane zostaną ujawnione w celu oceny skuteczności i zgłoszonych wyników.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Shanghai, Chiny, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85004
        • Translational Genomics Research
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles, Division of Neurology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Clinical Research Organization, Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • LeBonheur Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ogólnie zdrowi mężczyźni lub nieciężarne kobiety w wieku od 2 do 21 lat włącznie, w momencie badania przesiewowego.
  2. Rozpoznanie TSC z widocznymi naczyniakowłókniakami twarzy co najmniej stopnia 3 do stopnia 5 włącznie na podstawie IGA.
  3. Pacjenci z 3 lub więcej izolowanymi, mierzalnymi zmianami naczyniakowłókniaka twarzy, z oceną koloru ≥2 dla każdej z 3 zmian.

  4. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu (lub ujemny wynik testu ciążowego z surowicy, jeśli nie można uzyskać testu ciążowego z moczu) (w przypadku Chin należy zastosować inny test ciążowy) oraz jeśli są aktywne seksualnie lub stają się aktywne seksualnie podczas badania, muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej formy antykoncepcji w czasie trwania badania. Kobiety stosujące doustne środki antykoncepcyjne muszą również stosować mechaniczną metodę antykoncepcji podczas badania. Aktywni seksualnie mężczyźni i/lub ich partnerki również powinni stosować odpowiednią antykoncepcję.

    Skuteczna antykoncepcja jest zdefiniowana w następujący sposób:

    • Doustne/implanty/wstrzykiwane/przezskórne/estrogenowe środki antykoncepcyjne dopochwowe, wkładka wewnątrzmaciczna, prezerwatywa ze środkiem plemnikobójczym, diafragma ze środkiem plemnikobójczym.
    • Abstynencja lub wazektomia partnera są dopuszczalne, jeśli kobieta zgodzi się na wdrożenie jednej z innych dopuszczalnych metod kontroli urodzeń, jeśli jej partner się zmieni.
  5. Uczestnik i/lub jego rodzic lub opiekun muszą być chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody na piśmie.
  6. Chęć i zdolność do spełnienia wszystkich wymagań próbnych.
  7. Uczestnik lub rodzic/opiekun musi być w stanie wypełnić ankietę samooceny ucznia i dziennik ucznia w języku angielskim lub innym języku, na który dokumenty zostały oficjalnie przetłumaczone.

  8. Uczestnicy powinni być w dobrym ogólnym stanie zdrowia na podstawie historii choroby, badania fizykalnego i opinii lekarza prowadzącego badanie.

    Kryteria wyłączenia:

  9. Ma jakąkolwiek przewlekłą lub ostrą chorobę, która w opinii badacza może stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa uczestnika w okresie badania lub może zakłócać ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności w tym badaniu.
  10. Otrzymał leczenie doustne lub leczenie miejscowe inhibitorem mTOR (syrolimusem, temsyrolimusem lub ewerolimusem) w ciągu 1 miesiąca od wizyty początkowej lub inne leczenie dermatologiczne angiofibroma twarzy w ciągu 1 miesiąca od wizyty początkowej. (Oczekuje się, że w tej populacji pacjentów będzie stosowany filtr przeciwsłoneczny i nie jest on uważany za leczenie).
  11. Obecnie otrzymuje jakąkolwiek formę terapii immunosupresyjnej lub wcześniej doświadczył znacznej dysfunkcji układu odpornościowego.
  12. Ma historię wrażliwości na jakikolwiek składnik badanego produktu.
  13. Jest w ciąży, planuje zajść w ciążę w trakcie badania lub karmi piersią.
  14. Ma inne schorzenia dermatologiczne, pigmentację, blizny, zmiany barwnikowe lub oparzenia słoneczne w leczonym obszarze, które uniemożliwiają lub uniemożliwiają odpowiednią ocenę zmian w naczyniakowłókniakach twarzy.
  15. Ma zarost (np. brodę, bokobrody, wąsy), który może przeszkadzać w ocenie wyników badań.
  16. Miał operację laserową lub krioterapię naczyniakowłókniaków twarzy w ciągu 6 miesięcy poprzedzających włączenie do badania.
  17. Wymaga jednoczesnego stosowania wszelkich leków, które w opinii badacza mogą powodować działania niepożądane, gdy są podawane z badanym produktem lub będą zakłócać interpretację wyników badania (patrz rozdział 16.1 Załącznik 1 dotyczący potencjalnych interakcji lekowych).
  18. Brał udział w innym badaniu klinicznym lub otrzymał badany produkt w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Sirolimus 0.2%
Maść z sirolimusem 0,2% stosowana miejscowo hs x 12 tygodni
Lek: Syrolimus 0,2%
Maść do stosowania miejscowego hs x 12 tyg
Inne nazwy:
  • Rapamune
  • rapamycyna
  • inhibitor mTOR
Aktywny komparator: Sirolimus 0.4%
Maść sirolimus 0,4% stosowana miejscowo na noc przez 12 tygodni
Lek: Syrolimus 0,4%
Maść do stosowania miejscowego hs x 12 tyg
Inne nazwy:
  • Rapamune
  • rapamycyna
  • inhibitor mTOR
Komparator placebo: Placebo
Placebo maść stosowana miejscowo hs x 12 tygodni
Lek: Maść placebo
Placebo maść porównawcza do podawania miejscowego hs x 12 tygodni
Inne nazwy:
  • Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników, którzy osiągnęli co najmniej 2-stopniową poprawę
Ramy czasowe: Faza podwójnie ślepa i faza otwarta Tygodnie 4 i 12
Ogólną ocenę kliniczną badacza (IGA) rejestrowano w 5-stopniowej skali od 0 (minimum) do 5 (maksimum) [0 = Czysta skóra bez oznak rumienia i bez zmian chorobowych, 1 = Lekkie zaczerwienienie z nielicznymi zmianami chorobowymi, 2 = Więcej niż stopień 1; wyraźne zaczerwienienie z rozproszonymi, niektórymi zmianami chorobowymi, 3 = Więcej niż stopień 2; wyraźne zaczerwienienie, skupione, liczne zmiany chorobowe, 4 = Więcej niż stopień 3; bardzo jaskrawe zaczerwienienie, zlewające się, silnie skupione zmiany chorobowe, 5 = Więcej niż stopień 4; płomienne zaczerwienienie, bardzo rozległe zmiany chorobowe obejmujące bardzo duży obszar twarzy]. Wyższy wynik wskazuje na cięższy, gorszy wynik.
Faza podwójnie ślepa i faza otwarta Tygodnie 4 i 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w globalnej ocenie badacza (IGA) według wizyty
Ramy czasowe: Faza podwójnie ślepej próby i faza otwarta Tygodnie 4 i 12

Ocena globalna badacza (IGA) była rejestrowana w 5-punktowej skali, od 0 (minimum) do 5 (maksimum) [0 = Czysta skóra bez oznak rumienia i bez zmian chorobowych, 1 = Lekkie zaczerwienienie z niewieloma zmianami chorobowymi, 2 = Więcej niż stopień 1; wyraźne zaczerwienienie z rozproszonymi, niektórymi zmianami chorobowymi, 3 = Więcej niż stopień 2; wyraźne zaczerwienienie, skoncentrowane, liczne zmiany chorobowe, 4 = Więcej niż stopień 3; bardzo jasne zaczerwienienie, zlewające się, bardzo skoncentrowane zmiany chorobowe, 5 = Więcej niż stopień 4; ogniste zaczerwienienie, bardzo rozległe zmiany chorobowe obejmujące bardzo duży obszar twarzy]. Wyższy wynik wskazuje na cięższy, gorszy wynik.

Wartości ujemne wskazują poprawę (0 = brak zmiany, -1 = poprawa o 1 punkt, -2 = poprawa o 2 punkty)
Faza podwójnie ślepej próby i faza otwarta Tygodnie 4 i 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z co najmniej 30% poprawą wskaźnika nasilenia naczyniakowłókniaków twarzy (FASI).
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa próba tydzień 4 i 12 oraz Otwarta próba tydzień 12
Wskaźnik Nasilenia Angiofibromów Twarzy (FASI) jest obliczany na podstawie pomiarów rumienia, średniej wielkości i rozległości zmian. Wynik FASI jest sumą punktacji dla Rumienia, Wielkości i Rozległości. Rumień był oceniany w 4-stopniowej skali od 0 (minimum) do 4 (maksimum) [0 = czysta skóra bez oznak rumienia, 1 = prawie czysta; lekkie zaczerwienienie, 3 = umiarkowany rumień; wyraźne zaczerwienienie, 4 = silny rumień; bardzo intensywne zaczerwienienie]. Wielkość była oceniana w 4-stopniowej skali od 0 (minimum) do 4 (maksimum) [0 = brak zmian, 1 = nieliczne zmiany, średnia wielkość <= 2mm, 2 = rozproszone, niektóre zmiany, średnia wielkość zmian >2 do <= 5 mm, 3 = skupione, liczne zmiany, średnia wielkość zmian > 5mm do <= 10mm, 4 = zlewające się, bardzo skupione zmiany]. Rozległość była oceniana w skali stopni 0 (minimum), 2 i 3 (maksimum) [0 = brak zmian, 2 = <= 50% powierzchni policzka, 3 = >50% powierzchni policzka]. Wyższa punktacja dla Rumienia, Wielkości i Rozległości oznacza bardziej nasilony, gorszy wynik.
Podwójnie ślepa próba tydzień 4 i 12 oraz Otwarta próba tydzień 12
Wskaźnik Nasilenia Angiofibromów Twarzowych (FASI)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, podwójnie ślepa próba tygodnie 4 i 12 oraz otwarta tydzień 12
Indeks Nasilenia Naczyniakowłókniaków Twarzy (FASI) jest obliczany na podstawie pomiarów rumienia, średniej wielkości i rozległości zmian. Wynik FASI jest sumą punktów za Rumień, Wielkość i Rozległość. Rumień był oceniany w 4-stopniowej skali od 0 (minimum) do 4 (maksimum) [0 = czysta skóra bez oznak rumienia, 1 = prawie czysta; niewielkie zaczerwienienie, 3 = umiarkowany rumień; wyraźne zaczerwienienie, 4 = ciężki rumień; bardzo jaskrawe zaczerwienienie]. Wielkość była oceniana w 4-stopniowej skali od 0 (minimum) do 4 (maksimum) [0 = brak zmian, 1 = nieliczne zmiany, średnia wielkość <= 2 mm, 2 = rozproszone, niektóre zmiany, średnia wielkość zmian >2 do <= 5 mm, 3 = skoncentrowane, liczne zmiany, średnia wielkość zmian > 5 mm do <= 10 mm, 4 = zlewające się, bardzo skoncentrowane zmiany]. Rozległość była oceniana w skali stopni 0 (minimum), 2 i 3 (maksimum) [0 = brak zmian, 2 = <= 50% powierzchni policzka, 3 = >50% powierzchni policzka]. Wyższy wynik dla Rumienia, Wielkości i Rozległości oznacza bardziej nasilony, gorszy wynik.
Linia wyjściowa, podwójnie ślepa próba tygodnie 4 i 12 oraz otwarta tydzień 12
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli co najmniej 2-stopniową poprawę w kategorycznych liczbach zmian w zależności od wizyty
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa próba tydzień 4 i 12 oraz otwarta próba tydzień 12
Liczba zmian jest mierzona na podstawie kategorii od 0 do 4 [0 = brak zmian, 1 = <25 zmian, 2 = 25 do 50 zmian, 3 = 51 do 75 zmian, 4 = >75 zmian]
Podwójnie ślepa próba tydzień 4 i 12 oraz otwarta próba tydzień 12
Zmiana od wartości wyjściowej w liczbie zmian
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa faza tygodnie 4 i 12 oraz otwarta faza tydzień 12
Liczba zmian skórnych jest mierzona w kategoriach od 0 do 4 (0 = brak zmian, 1 = <25 zmian, 2 = 25 do 50 zmian, 3 = 51 do 75 zmian, 4 = >75 zmian). Wartości ujemne wskazują na poprawę (0 = brak zmiany, -1 = poprawa o 1 punkt, -2 = poprawa o 2 punkty)
Podwójnie ślepa faza tygodnie 4 i 12 oraz otwarta faza tydzień 12
Procent uczestników, u których osiągnięto co najmniej 2-stopniową poprawę w wyniesieniu zmian skórnych.
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa faza tygodnie 4 i 12 oraz otwarta faza tydzień 12
Stopień wyniosłości zmiany ocenia się według kategorii od 0 do 4 (0 = brak wyniosłości ponad poziom skóry zdrowej, 1 = możliwa, ale trudna do stwierdzenia niewielka wyniosłość ponad poziom skóry zdrowej, 2 = niewielka, ale wyraźna wyniosłość, 3 = umiarkowana wyniosłość, 4 = wyraźna wyniosłość).
Podwójnie ślepa faza tygodnie 4 i 12 oraz otwarta faza tydzień 12
Zmiana od wartości wyjściowej w elewacji zmiany
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa próba faza tygodnie 4 i 12 oraz otwarta faza tydzień 12
Stopień wyniosłości zmian ocenia się w kategoriach od 0 do 4 (0 = brak wyniosłości ponad poziom skóry zdrowej, 1 = możliwa, ale trudna do stwierdzenia niewielka wyniosłość ponad poziom skóry zdrowej, 2 = niewielka, ale wyraźna wyniosłość, 3 = umiarkowana wyniosłość, 4 = wyraźna wyniosłość). Wartości ujemne wskazują na poprawę (0 = brak zmiany, -1 = poprawa o 1 punkt, -2 = poprawa o 2 punkty). Jeden uczestnik z wyjściowym stopniem wyniosłości 1 osiągnął stopień 0 w tygodniu 4. Uczestnik ten został zaliczony do grupy z poprawą wyniosłości zmian. Uczestnik ten powrócił do stopnia 1 w tygodniu 12 i w tygodniu 12 badania otwartego.
Podwójnie ślepa próba faza tygodnie 4 i 12 oraz otwarta faza tydzień 12
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli co najmniej 2-stopniową poprawę w badaniu samooceny uczestnika
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa faza tygodnie 4 i 12 oraz otwarta faza tygodnie 4 i 12
Kwestionariusz samooceny pacjenta opierał się na kategoriach od 0 do 4 (0 = brak zaczerwienienia i zmian związanych z chorobą, 1 = bardzo łagodne zaczerwienienie z kilkoma bardzo małymi grudkami, 2 = łagodne zaczerwienienie z wieloma małymi i średnimi grudkami, 3 = umiarkowane zaczerwienienie z wieloma małymi i średnimi grudkami, 4 = silne zaczerwienienie z licznymi małymi, średnimi i dużymi grudkami)
Podwójnie ślepa faza tygodnie 4 i 12 oraz otwarta faza tygodnie 4 i 12
Zmiana od wartości wyjściowej w samoocenie
Ramy czasowe: Podwójnie ślepa próba w 4 i 12 tygodniu oraz otwarta próba w 4 i 12 tygodniu
Kwestionariusz samooceny pacjenta opierał się na kategoriach od 0 do 4 (0 = brak zaczerwienienia i brak zmian związanych z chorobą, 1 = bardzo łagodne zaczerwienienie z kilkoma bardzo małymi wypryskami, 2 = łagodne zaczerwienienie z wieloma małymi i średnimi wypryskami, 3 = umiarkowane zaczerwienienie z wieloma małymi i średnimi wypryskami, 4 = silne zaczerwienienie z licznymi małymi, średnimi i dużymi wypryskami). Wartości ujemne wskazują poprawę (0 = brak zmian, -1 = poprawa o 1 punkt, -2 = poprawa o 2 punkty)
Podwójnie ślepa próba w 4 i 12 tygodniu oraz otwarta próba w 4 i 12 tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Aucta Pharmaceuticals, Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Shoufeng Li, Ph.D, Aucta Pharmaceuticals, Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 kwietnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AUCTA-UAP006-PH2

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj