Pomada tópica de sirolimus para angiofibromas cutáneos en sujetos con complejo de esclerosis tuberosa

Criterios de inclusión:

1. Generalmente hombres sanos o mujeres no embarazadas de 2 a 21 años, inclusive, en el momento de la selección.
2. Diagnóstico de TSC con angiofibromas faciales visibles de al menos grado 3 hasta grado 5, inclusive, basado en el IGA.
3. Sujetos con 3 o más lesiones medibles aisladas de angiofibroma facial, con puntuación de clasificación de color ≥2 para cada una de las 3 lesiones.

4. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina negativa (o una prueba de embarazo en suero negativa si no se puede obtener una prueba de embarazo en orina) (para China, se seguiría una prueba de embarazo diferente) y si son sexualmente activas o se vuelven sexualmente activas durante el estudio, debe estar de acuerdo en usar una forma eficaz de control de la natalidad durante la duración del estudio. Las mujeres que usan anticonceptivos orales también deben usar un método anticonceptivo de barrera durante el estudio. Los sujetos masculinos sexualmente activos y/o sus parejas femeninas también deben usar métodos anticonceptivos adecuados.

   La anticoncepción eficaz se define de la siguiente manera:

   • Anticonceptivos orales/de implante/inyectables/transdérmicos/de anillo vaginal estrogénico, dispositivo intrauterino, condón con espermicida, diafragma con espermicida.
   • La abstinencia o la vasectomía de la pareja son aceptables si la mujer acepta implementar uno de los otros métodos aceptables de control de la natalidad si su pareja cambia.
5. El sujeto y/o sus padres o tutores deben estar dispuestos y ser capaces de proporcionar un consentimiento/asentimiento informado por escrito.
6. Dispuesto y capaz de cumplir con todos los requisitos del ensayo.
7. El sujeto o el padre/tutor debe poder completar la encuesta de autoevaluación del sujeto y el diario del sujeto en inglés u otro idioma al que se hayan traducido oficialmente los documentos.

8. Los sujetos deben gozar de buena salud general según el historial médico del sujeto, el examen físico y la impresión del médico del estudio.

   Criterio de exclusión:

9. Tiene alguna condición médica crónica o aguda que, en opinión del investigador, pueda representar un riesgo para la seguridad del sujeto durante el período de prueba, o pueda interferir con la evaluación de seguridad o eficacia en este ensayo.
10. Ha recibido terapia oral o tópica de un inhibidor de mTOR (sirolimus, temsirolimus o everolimus) dentro de 1 mes desde el inicio u otro tratamiento dermatológico para angiofibromas faciales dentro de 1 mes desde el inicio. (Se espera que se use protector solar en esta población de pacientes y no se considera tratamiento).
11. Está recibiendo actualmente algún tipo de terapia inmunosupresora o ha experimentado previamente una disfunción inmunológica significativa.
12. Tiene antecedentes de sensibilidad a cualquier componente del producto en investigación.
13. Está embarazada, planea quedar embarazada durante el curso del estudio o está amamantando.
14. Tiene otras afecciones dermatológicas, pigmentación, cicatrización, lesiones pigmentadas o quemaduras solares en el área de tratamiento que impedirían o impedirían una evaluación adecuada de los cambios en sus angiofibromas faciales.
15. Tiene vello facial (por ejemplo, barba, patillas, bigote) que podría interferir con las evaluaciones del estudio.
16. Ha tenido cirugía con láser o crioterapia para angiofibromas faciales dentro de los 6 meses anteriores al ingreso al estudio.
17. Requiere el uso de cualquier medicamento concomitante que, en opinión del investigador, tenga el potencial de causar un efecto adverso cuando se administre con el producto en investigación o que interfiera con la interpretación de los resultados del estudio (consulte la Sección 16.1, Apéndice 1, sobre posibles interacciones farmacológicas).
18. Ha participado en otro ensayo clínico o ha recibido un producto en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la selección.