4E13 vg/kg 용량에서 A형 혈우병 환자에 대한 Valoctocogene Roxaparvovec의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 단일군 연구 (GENEr8-2)
2023년 9월 26일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
잔류 FVIII 수치를 가진 A형 혈우병 환자에서 4E13vg/kg 용량으로 인간 인자 VIII의 아데노 관련 바이러스 벡터 매개 유전자 전달인 BMN 270의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상 공개 라벨, 단일군 연구 예방적 FVIII 주입을 받는 ≤1IU/dL
이 3상 임상 연구는 BMN 270의 정맥 내 주입 후 49-52주 동안 FVIII 활동으로 정의된 BMN 270의 효능을 평가하고 외인성 FVIII 대체 요법의 사용과 주간 출혈 횟수에 대한 BMN 270의 영향을 평가합니다. 5~52주차.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213-4306
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 혈우병 A가 있는 ≥ 18세 남성 및 병력에 의해 입증된 잔류 FVIII 수치 ≤ 1 IU/dL.
- 연구 시작 전 최소 12개월 동안 예방적 FVIII 대체 요법을 받아야 합니다.
- 최소 150 노출일 동안 FVIII 농축물 또는 동결 침전물에 처리/노출되었습니다.
- 0.6 Bethesda Units(BU) 미만의 검출 가능한 FVIII 억제제에 대해 이전에 기록된 기록이 없습니다.
제외 기준:
- AAV5 캡시드에 대한 검출 가능한 기존 항체.
- 활동성 감염 또는 HIV 감염을 포함한 면역억제 장애의 모든 증거.
- 상당한 간 기능 장애, 상당한 섬유증을 보이는 이전의 간 생검, 모든 병인의 간경변증 또는 간 악성 종양의 병력.
- 혈우병 A와 관련되지 않은 출혈 장애의 증거.
- 활동성 C형 간염
- 임의의 벡터/유전자 전이제로 사전 치료.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Valoctocogene Roxaparvovec 오픈 라벨
4E13 vg/kg 용량의 발록토코진 록사파르보벡 단회 투여
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혈우병 A에서 인간 인자 VIII의 Adeno 관련 바이러스 벡터 매개 유전자 전이
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Median Factor VIII(FVIII) 활동의 변화
기간: 52주차
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BMN 270 주입 후 52주차에 발색 기질 검정에 의해 측정된 FVIII 활성의 변화.
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52주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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외인성 FVIII 대체 요법의 연간 이용률(IU/kg) 변화
기간: 5주차부터 52주차까지
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외인성 FVIII 대체 요법의 기준선 이용률에서 BMN 270 주입 후 5주에서 52주 동안 외인성 FVIII 대체 요법의 연간 이용률(IU/kg) 변화
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5주차부터 52주차까지
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외인성 FVIII 대체 치료가 필요한 연간 출혈 에피소드 수의 변화
기간: 5주차 ~ 52주차
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기준선 ABR로부터 BMN 270 주입 후 연구 5주차 내지 52주차 동안 외인성 FVIII 대체 치료를 필요로 하는 연간 출혈 에피소드 수의 변화(연간 출혈률, ABR)
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5주차 ~ 52주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 3월 14일
기본 완료 (실제)
2019년 5월 22일
연구 완료 (실제)
2023년 6월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 12월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 1월 4일
처음 게시됨 (실제)
2018년 1월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 10월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 26일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
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