Одногрупповое исследование для оценки эффективности и безопасности валоктокогена роксапарвовека у пациентов с гемофилией А в дозе 4E13 гв/кг (GENEr8-2)
26 сентября 2023 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical
Фаза 3 открытого исследования с одной группой для оценки эффективности и безопасности BMN 270, аденоассоциированного вирусного вектора, опосредованного переносом гена человеческого фактора VIII в дозе 4E13vg/кг у пациентов с гемофилией А с остаточными уровнями FVIII ≤1 МЕ/дл, получающих профилактические инфузии фактора VIII
В этом клиническом исследовании фазы III будет оцениваться эффективность BMN 270, определяемая как активность фактора VIII, в течение 49-52 недель после внутривенного вливания BMN 270, а также оценивается влияние BMN 270 на использование экзогенной заместительной терапии фактором VIII и количество эпизодов кровотечения за неделю. с 5 по 52 неделю.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
1
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213-4306
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчины ≥ 18 лет с гемофилией А и остаточным уровнем FVIII ≤ 1 МЕ/дл, что подтверждается историей болезни.
- Должен проходить профилактическую заместительную терапию фактором VIII не менее 12 месяцев до включения в исследование.
- Обработка/воздействие концентратов FVIII или криопреципитата в течение как минимум 150 дней воздействия.
- Отсутствие ранее задокументированных сведений об определяемом ингибиторе FVIII менее 0,6 единиц Бетесда (BU).
Критерий исключения:
- Обнаруживаемые ранее существовавшие антитела к капсиду AAV5.
- Любые признаки активной инфекции или любого иммуносупрессивного расстройства, включая ВИЧ-инфекцию.
- Значительная дисфункция печени, предшествующая биопсия печени, показывающая значительный фиброз, цирроз печени любой этиологии или злокачественное новообразование печени в анамнезе.
- Признаки любого нарушения свертываемости крови, не связанного с гемофилией A.
- Активный гепатит С.
- Предварительная обработка любым агентом переноса вектора/гена.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Valoctocogene Roxaparvovec Open Label
Однократное введение валоктокогена роксапарвовека в дозе 4E13 мкг/кг
|
Вектор-опосредованный аденоассоциированным вирусом перенос гена человеческого фактора VIII при гемофилии А
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение медианы активности фактора VIII (FVIII)
Временное ограничение: Неделя 52
|
Изменение активности FVIII, измеренное с помощью анализа хромогенного субстрата, на 52-й неделе после введения BMN 270.
|
Неделя 52
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение годового использования (МЕ/кг) заместительной терапии экзогенным фактором VIII
Временное ограничение: С 5-й по 52-ю неделю
|
Изменение годового использования (МЕ/кг) заместительной терапии экзогенным фактором VIII в период с 5-й по 52-ю неделю после инфузии BMN 270 по сравнению с исходным уровнем использования заместительной терапии экзогенным фактором VIII
|
С 5-й по 52-ю неделю
|
|
Изменение годового количества эпизодов кровотечения, требующих заместительной терапии экзогенным фактором VIII
Временное ограничение: Недели 5 по неделе 52
|
Изменение годового количества эпизодов кровотечения, требующих заместительной терапии экзогенным фактором VIII (годовая частота кровотечений, ABR) в период с 5-й по 52-ю неделю исследования после инфузии BMN 270 по сравнению с исходным ABR
|
Недели 5 по неделе 52
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
14 марта 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
22 мая 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
5 июня 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 декабря 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 января 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
8 января 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
3 октября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 сентября 2023 г.
Последняя проверка
1 сентября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 270-302
- 2017-003573-34 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .