Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Enkeltarmsundersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Valoctocogene Roxaparvovec i hæmofili A-patienter ved en dosis på 4E13 vg/kg (GENEr8-2)

26. september 2023 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Et fase 3 åbent enkeltarmsstudie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​BMN 270, en adeno-associeret virusvektor-medieret genoverførsel af human faktor VIII i en dosis på 4E13vg/kg i hæmofili A-patienter med resterende FVIII-niveauer ≤1IU/dL Modtagelse af profylaktiske FVIII-infusioner

Dette kliniske fase III-studie vil vurdere effektiviteten af ​​BMN 270 defineret som FVIII-aktivitet i uge 49-52 efter intravenøs infusion af BMN 270 og vurdere virkningen af ​​BMN 270 på brugen af ​​eksogen FVIII-erstatningsterapi og antallet af blødningsepisoder fra ugen 5 til uge 52.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213-4306
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd ≥ 18 år med hæmofili A og resterende FVIII-niveauer ≤ 1 IE/dL som påvist af medicinsk historie.
  2. Skal have været i profylaktisk FVIII-substitutionsterapi i mindst 12 måneder før studiestart.
  3. Behandlet/udsat for FVIII-koncentrater eller kryopræcipitat i minimum 150 eksponeringsdage.
  4. Ingen tidligere dokumenteret historie med en påviselig FVIII-hæmmer på mindre end 0,6 Bethesda-enheder (BU).

Ekskluderingskriterier:

  1. Påviselige præ-eksisterende antistoffer mod AAV5-capsidet.
  2. Ethvert tegn på aktiv infektion eller enhver immunsuppressiv lidelse, inklusive HIV-infektion.
  3. Betydelig leverdysfunktion, tidligere leverbiopsi, der viser signifikant fibrose, levercirrhose af enhver ætiologi eller historie med levermalignitet.
  4. Beviser for enhver blødningsforstyrrelse, der ikke er relateret til hæmofili A.
  5. Aktiv hepatitis C.
  6. Forudgående behandling med et hvilket som helst vektor/genoverførselsmiddel.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Valoctocogene Roxaparvovec Open Label
Enkel administration af valoctocogen roxaparvovec i en dosis på 4E13 vg/kg
Biologisk: Valoctocogen Roxaparvovec
Adeno-associeret virusvektor-medieret genoverførsel af human faktor VIII i hæmofili A
Andre navne:
  • BMN 270

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af median faktor VIII (FVIII) aktivitet
Tidsramme: Uge 52
Ændring af FVIII-aktiviteten, som målt ved kromogent substratassay, ved uge 52 efter BMN 270-infusion.
Uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i den årlige udnyttelse (IE/kg) af eksogen FVIII-erstatningsterapi
Tidsramme: Uge 5 til og med uge 52
Ændring i den årlige udnyttelse (IE/kg) af eksogen FVIII-erstatningsterapi i uge 5 til uge 52 efter BMN 270-infusion fra baseline-anvendelsen af ​​eksogen FVIII-erstatningsterapi
Uge 5 til og med uge 52
Ændring i det årlige antal blødningsepisoder, der kræver eksogen FVIII-erstatningsbehandling
Tidsramme: Uge 5 til uge 52
Ændring i det årlige antal blødningsepisoder, der kræver eksogen FVIII-erstatningsbehandling (årlig blødningshastighed, ABR) i uge 5 til uge 52 af undersøgelsen efter BMN 270-infusion fra baseline ABR
Uge 5 til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. marts 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. maj 2019

Studieafslutning (Faktiske)

5. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

8. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 270-302
  • 2017-003573-34 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Valoctocogen Roxaparvovec

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner