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Einarmige Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Valoctocogen Roxaparvovec bei Hämophilie-A-Patienten in einer Dosis von 4E13 vg/kg (GENEr8-2)

26. September 2023 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine offene, einarmige Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 270, einem Adeno-assoziierten Virusvektor-vermittelten Gentransfer des Humanfaktors VIII in einer Dosis von 4E13vg/kg bei Hämophilie-A-Patienten mit Rest-FVIII-Spiegeln ≤1IU/dL Erhalt von prophylaktischen FVIII-Infusionen

Diese klinische Phase-III-Studie wird die Wirksamkeit von BMN 270, definiert als FVIII-Aktivität, während der Wochen 49-52 nach der intravenösen Infusion von BMN 270 bewerten und die Auswirkungen von BMN 270 auf die Verwendung einer exogenen FVIII-Ersatztherapie und die Anzahl der Blutungsepisoden pro Woche bewerten 5 bis Woche 52.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213-4306
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer ≥ 18 Jahre mit Hämophilie A und Rest-FVIII-Spiegeln ≤ 1 IE/dL gemäß Anamnese.
  2. Muss mindestens 12 Monate vor Studienbeginn eine prophylaktische FVIII-Ersatztherapie erhalten haben.
  3. Behandlung/Exposition gegenüber FVIII-Konzentraten oder Kryopräzipitat für mindestens 150 Expositionstage.
  4. Keine frühere dokumentierte Geschichte eines nachweisbaren FVIII-Inhibitors von weniger als 0,6 Bethesda-Einheiten (BU).

Ausschlusskriterien:

  1. Nachweisbare bereits vorhandene Antikörper gegen das AAV5-Kapsid.
  2. Jeder Hinweis auf eine aktive Infektion oder eine immunsuppressive Störung, einschließlich einer HIV-Infektion.
  3. Signifikante Leberfunktionsstörung, frühere Leberbiopsie mit signifikanter Fibrose, Leberzirrhose jeglicher Ätiologie oder Vorgeschichte von bösartigen Lebererkrankungen.
  4. Hinweise auf eine Blutungsstörung, die nicht mit Hämophilie A zusammenhängt.
  5. Aktive Hepatitis C.
  6. Vorbehandlung mit einem beliebigen Vektor/Gentransfermittel.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Valoctocogen Roxaparvovec Open Label
Einmalige Gabe von Valoctocogen Roxaparvovec in einer Dosis von 4E13 vg/kg
Biologisch: Valoctocogen Roxaparvovec
Adeno-assoziierter Virusvektor-vermittelter Gentransfer des menschlichen Faktors VIII bei Hämophilie A
Andere Namen:
  • BMN 270

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der mittleren Faktor VIII (FVIII)-Aktivität
Zeitfenster: Woche 52
Veränderung der FVIII-Aktivität, gemessen durch chromogenen Substratassay, in Woche 52 nach der BMN 270-Infusion.
Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der annualisierten Nutzung (IE/kg) der exogenen FVIII-Ersatztherapie
Zeitfenster: Woche 5 bis Woche 52
Veränderung der annualisierten Inanspruchnahme (I.E./kg) der exogenen FVIII-Ersatztherapie während Woche 5 bis Woche 52 nach der BMN 270-Infusion gegenüber der Baseline-Inanspruchnahme der exogenen FVIII-Ersatztherapie
Woche 5 bis Woche 52
Änderung der annualisierten Anzahl von Blutungsepisoden, die eine exogene FVIII-Ersatzbehandlung erfordern
Zeitfenster: Woche 5 bis Woche 52
Änderung der jährlichen Anzahl von Blutungsepisoden, die eine exogene FVIII-Ersatzbehandlung erfordern (annualisierte Blutungsrate, ABR) während Woche 5 bis Woche 52 der Studie nach der Infusion von BMN 270 gegenüber der Ausgangs-ABR
Woche 5 bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. März 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Mai 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. Juni 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Dezember 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Januar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Januar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 270-302
  • 2017-003573-34 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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