Yhden haaran tutkimus Valoctocogene Roxaparvovecin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi hemofilia A -potilailla annoksella 4E13 vg/kg (GENEr8-2)
tiistai 26. syyskuuta 2023 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Vaiheen 3 avoin, yksihaarainen tutkimus BMN 270:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi. BMN 270 on adenovirukseen liittyvä vektorivälitteinen ihmisen tekijä VIII:n geeninsiirto annoksella 4E13vg/kg hemofilia A -potilailla, joilla on FVIII-jäännöstasoja ≤1 IU/dl Ennaltaehkäisevien FVIII-infuusioiden saaminen
Tässä vaiheen III kliinisessä tutkimuksessa arvioidaan FVIII-aktiivisuudeksi määritellyn BMN 270:n tehokkuutta viikoilla 49-52 BMN 270:n suonensisäisen infuusion jälkeen ja BMN 270:n vaikutusta eksogeenisen FVIII-korvaushoidon käyttöön ja verenvuotojaksojen määrää viikosta alkaen. 5 - viikko 52.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213-4306
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ≥ 18-vuotiaat miehet, joilla on hemofilia A ja FVIII-jäännösarvot ≤ 1 IU/dl sairaushistorian perusteella.
- Hänen on täytynyt olla profylaktisessa FVIII-korvaushoidossa vähintään 12 kuukautta ennen tutkimukseen tuloa.
- Käsitelty/altistettu FVIII-konsentraateille tai kryopresipitaatille vähintään 150 altistuspäivän ajan.
- Ei aikaisempaa dokumentoitua havaittavissa olevaa FVIII-estäjää, jonka määrä on alle 0,6 Bethesda-yksikköä (BU).
Poissulkemiskriteerit:
- Havaittavissa olevat vasta-aineet AAV5-kapsidille.
- Kaikki todisteet aktiivisesta infektiosta tai mistä tahansa immunosuppressiivisesta häiriöstä, mukaan lukien HIV-infektio.
- Merkittävä maksan toimintahäiriö, aiempi maksan biopsia, jossa näkyy merkittävää fibroosia, minkä tahansa etiologian maksakirroosi tai aiempi maksan pahanlaatuinen kasvain.
- Todisteet kaikista verenvuotohäiriöistä, jotka eivät liity hemofilia A:han.
- Aktiivinen hepatiitti C.
- Aiempi käsittely millä tahansa vektorilla/geeninsiirtoaineella.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Valoctocogene Roxaparvovec Open Label
Valoctocogene roxaparvovecin kerta-annos annoksella 4E13 vg/kg
|
Adeno-assosioituneen viruksen vektorivälitteinen ihmisen tekijä VIII:n geeninsiirto hemofilia A:ssa
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Mediaanitekijä VIII (FVIII) -aktiivisuuden muutos
Aikaikkuna: Viikko 52
|
FVIII-aktiivisuuden muutos kromogeenisellä substraattimäärityksellä mitattuna viikolla 52 BMN 270 -infuusion jälkeen.
|
Viikko 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos eksogeenisen VIII-korvaushoidon vuosittaisessa käytössä (IU/kg)
Aikaikkuna: Viikot 5 - 52
|
Muutos eksogeenisen FVIII-korvaushoidon vuosittaisessa käytössä (IU/kg) viikon 5 ja 52 välisenä aikana BMN 270 -infuusion jälkeen verrattuna eksogeenisen FVIII-korvaushoidon lähtötilanteeseen
|
Viikot 5 - 52
|
|
Muutos eksogeenistä FVIII-korvaushoitoa vaativien verenvuotojaksojen vuosittaisessa lukumäärässä
Aikaikkuna: Viikot 5 tai viikko 52
|
Muutos vuosittaisissa vuotojaksoissa, jotka vaativat eksogeenistä FVIII-korvaushoitoa (vuosittainen verenvuotonopeus, ABR) tutkimuksen viikoilta 5–52 BMN 270 -infuusion jälkeisessä ABR:n lähtötilanteessa
|
Viikot 5 tai viikko 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 14. maaliskuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 22. toukokuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 5. kesäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 22. joulukuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 4. tammikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 8. tammikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 3. lokakuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 270-302
- 2017-003573-34 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .