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Studio a braccio singolo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Valoctocogene Roxaparvovec nei pazienti con emofilia A a una dose di 4E13 vg/kg (GENEr8-2)

26 settembre 2023 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di fase 3 in aperto, a braccio singolo per valutare l'efficacia e la sicurezza di BMN 270, un trasferimento genico mediato da vettore di virus adeno-associato del fattore VIII umano a una dose di 4E13vg/kg in pazienti con emofilia A con livelli residui di FVIII ≤1IU/dL Ricezione di infusioni profilattiche di FVIII

Questo studio clinico di Fase III valuterà l'efficacia del BMN 270 definito come attività del FVIII, durante le settimane 49-52 dopo l'infusione endovenosa di BMN 270 e valuterà l'impatto del BMN 270 sull'uso della terapia sostitutiva del FVIII esogeno e il numero di episodi di sanguinamento dalla settimana 5 alla settimana 52.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213-4306
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi di età ≥ 18 anni con emofilia A e livelli residui di FVIII ≤ 1 UI/dL come evidenziato dall'anamnesi.
  2. Deve essere stato in terapia sostitutiva profilattica con FVIII per almeno 12 mesi prima dell'ingresso nello studio.
  3. Trattati/esposti a concentrati di FVIII o crioprecipitato per un minimo di 150 giorni di esposizione.
  4. Nessuna storia precedente documentata di un inibitore del FVIII rilevabile inferiore a 0,6 Unità Bethesda (BU).

Criteri di esclusione:

  1. Anticorpi preesistenti rilevabili contro il capside AAV5.
  2. Qualsiasi evidenza di infezione attiva o qualsiasi disturbo immunosoppressivo, inclusa l'infezione da HIV.
  3. Disfunzione epatica significativa, precedente biopsia epatica che mostri fibrosi significativa, cirrosi epatica di qualsiasi eziologia o anamnesi di neoplasia epatica.
  4. Evidenza di qualsiasi disturbo della coagulazione non correlato all'emofilia A.
  5. Epatite C attiva.
  6. Trattamento precedente con qualsiasi vettore/agente di trasferimento genico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Valoctocogene Roxaparvovec Etichetta aperta
Singola somministrazione di valoctocogene roxaparvovec alla dose di 4E13 vg/kg
Biologico: Valoctocogene Roxaparvovec
Trasferimento genico mediato da vettore del virus adeno-associato del fattore VIII umano nell'emofilia A
Altri nomi:
  • BMN 270

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dell'attività mediana del fattore VIII (FVIII).
Lasso di tempo: Settimana 52
Modifica dell'attività del FVIII, misurata mediante analisi del substrato cromogenico, alla settimana 52 dopo l'infusione di BMN 270.
Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'utilizzo annualizzato (UI/kg) della terapia sostitutiva con fattore VIII esogeno
Lasso di tempo: Dalla settimana 5 alla settimana 52
Variazione dell'utilizzo annualizzato (UI/kg) della terapia sostitutiva con fattore VIII esogeno dalla settimana 5 alla settimana 52 dopo l'infusione di BMN 270 rispetto all'utilizzo al basale della terapia sostitutiva con fattore VIII esogeno
Dalla settimana 5 alla settimana 52
Variazione del numero annualizzato di episodi emorragici che richiedono un trattamento sostitutivo con fattore VIII esogeno
Lasso di tempo: Dalla settimana 5 alla settimana 52
Variazione del numero annualizzato di episodi emorragici che richiedono un trattamento sostitutivo con FVIII esogeno (tasso di sanguinamento annualizzato, ABR) durante la settimana 5 alla settimana 52 dello studio dopo l'infusione di BMN 270 rispetto all'ABR basale
Dalla settimana 5 alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 marzo 2018

Completamento primario (Effettivo)

22 maggio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

5 giugno 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

8 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 270-302
  • 2017-003573-34 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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